إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توسع نطاق الموافقة على العلاج الجيني لضمور العضلات الدوشيني

تمت المراجعة طبيًا بواسطة Drugs.com.

بواسطة Lori Solomon HealthDay Reporter

الاثنين، 24 يونيو 2024 - قامت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بتوسيع نطاق الموافقة على Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)، وهو علاج جيني لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD) لدى الأفراد الذين تزيد أعمارهم عن 4 سنوات والذين يعانون من DMD. مع طفرة مؤكدة في جين DMD.

Elevidys هو علاج جيني مؤتلف بجرعة واحدة وريديًا مصمم لإنتاج Elevidys micro-ديستروفين، وهو بروتين مختصر (138 كيلو دالتون، مقابل بروتين ديستروفين 427 كيلو دالتون الطبيعي) خلايا العضلات) التي تحتوي على مجالات مختارة من بروتين الدستروفين الموجود في خلايا العضلات الطبيعية.

منحت إدارة الغذاء والدواء موافقة تقليدية للأفراد المتنقلين بعمر ≥4 سنوات المصابين بضمور العضلات الدوشيني مع طفرة مؤكدة في جين DMD، بالإضافة إلى موافقة سريعة لدى الأفراد غير المتنقلين بعمر ≥4 سنوات. استندت الموافقة التقليدية إلى دراستين مزدوجتي التعمية، خاضعتين للتحكم الوهمي ودراستين مفتوحتين (إجمالي 218 مشاركًا من الذكور). في حين أن تجربة Elevidys فشلت في تحقيق نقطة النهاية الأولية للتحسن في تقييم North Star Ambulatory مقابل الدواء الوهمي، إلا أنها استوفت مقاييس النتائج الثانوية الرئيسية (وقت النهوض من الأرض، والمشي/الجري لمسافة 10 أمتار، ووقت الصعود أربع خطوات، ووقت الصعود من الأرض، والمشي/الجري لمسافة 10 أمتار، ووقت الصعود أربع خطوات، ومستويات الكرياتين كيناز). قررت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن "المستويات المتزايدة في الدستروفين الصغير من المرجح أن تتنبأ بالفوائد السريرية لدى السكان غير المتنقلين"، مما يدعم الموافقة المتسارعة لدى الأفراد غير المتنقلين. وشملت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا التي تم الإبلاغ عنها عند استخدام Elevidys الغثيان والقيء وإصابة الكبد الحادة والحمى ونقص الصفيحات.

"تعمل موافقة اليوم على توسيع نطاق المرضى الذين يعانون من الحثل العضلي الدوشيني المؤهلين لهذا العلاج، مما يساعد على معالجة المشكلة وقال بيتر ماركس، دكتوراه في الطب، من مركز إدارة الأغذية والعقاقير للتقييم والأبحاث البيولوجية، في بيان: "الحاجة المستمرة للعلاج العاجل للمرضى الذين يعانون من هذا المرض المدمر والمهدد للحياة".

تم منح موافقة موسعة على Elevidys لشركة Sarepta Therapeutics.

مزيد من المعلومات

إخلاء المسؤولية: توفر البيانات الإحصائية في المقالات الطبية اتجاهات عامة ولا تتعلق بالأفراد. يمكن أن تختلف العوامل الفردية بشكل كبير. اطلب دائمًا المشورة الطبية المخصصة لاتخاذ قرارات الرعاية الصحية الفردية.

المصدر: HealthDay

نشر : 2024-06-25 07:15

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توسع نطاق الموافقة على العلاج الجيني لضمور العضلات الدوشيني

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

الكلمات الرئيسية الشعبية