FDA rozšiřuje schválení pro genovou terapii Duchennovy svalové dystrofie

Sledujte Drugslib

Lékařsky zkontrolováno Drugs.com.

Od Lori Solomon HealthDay Reporter

PONDĚLÍ, 24. června 2024 -- Úřad pro potraviny a léčiva USA rozšířil schválení Elevidys (delandistrogen moxeparvovec-rokl), genové terapie pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie (DMD) u jedinců ≥ 4 roky s DMD s potvrzenou mutací v genu DMD.

Elevidys je jednorázová intravenózní rekombinantní genová terapie navržená tak, aby produkovala Elevidys mikro-dystrofin, zkrácený protein (138 kDa oproti 427 kDa dystrofinovému proteinu normálního svalové buňky), který obsahuje vybrané domény dystrofinového proteinu přítomného v normálních svalových buňkách.

FDA udělil tradiční schválení pro ambulantní jedince ≥ 4 roky s DMD s potvrzenou mutací v genu DMD, stejně jako zrychlené schválení pro nechodící jedince ≥ 4 roky. Tradiční schválení bylo založeno na dvou dvojitě zaslepených, placebem kontrolovaných studiích a dvou otevřených studiích (celkem 218 mužských účastníků). I když studie Elevidys nesplnila svůj primární cílový bod zlepšení v ambulantním hodnocení North Star oproti placebu, splnila klíčové sekundární ukazatele výsledku (doba vstát ze země, 10metrová chůze/běh, doba k výstupu po čtyřech schodech, a hladiny kreatinkinázy). FDA stanovila, že „zvýšené hladiny mikrodystrofinu pravděpodobně předpovídají klinický přínos u nechodící populace“, což podporuje urychlené schválení u nechodících jedinců. Nejčastěji hlášené vedlejší účinky přípravku Elevidys zahrnovaly nevolnost a zvracení, akutní poškození jater, horečku a trombocytopenii.

„Dnešní schválení rozšiřuje spektrum pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií způsobilých pro tuto terapii, což pomáhá řešit problém pokračující, naléhavá potřeba léčby pro pacienty s touto devastující a život ohrožující nemocí,“ uvedl v prohlášení Peter Marks, M.D., Ph.D., z FDA Center for Biologicals Evaluation and Research.

Rozšířené schválení společnosti Elevidys bylo uděleno společnosti Sarepta Therapeutics.

Další informace

Odmítnutí odpovědnosti: Statistická data v lékařských článcích poskytují obecné trendy a netýkají se jednotlivců. Jednotlivé faktory se mohou velmi lišit. Při individuálních rozhodnutích o zdravotní péči vždy vyhledejte osobní lékařskou pomoc.

Zdroj: HealthDay

Vyslán : 2024-06-25 07:15

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova