FDA erweitert Zulassung für Gentherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie

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Von Lori Solomon HealthDay Reporter

MONTAG, 24. Juni 2024 – Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat die Zulassung von Elevidys (delandisttrogene moxeparvovec-rokl), einer Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Personen ≥ 4 Jahren mit DMD, erweitert mit einer bestätigten Mutation im DMD-Gen.

Elevidys ist eine intravenöse rekombinante Einzeldosis-Gentherapie, die darauf abzielt, Elevidys-Mikrodystrophin zu produzieren, ein verkürztes Protein (138 kDa, im Vergleich zum 427 kDa-Dystrophin-Protein von Normal). Muskelzellen), das ausgewählte Domänen des Dystrophin-Proteins enthält, das in normalen Muskelzellen vorhanden ist.

Die FDA erteilte die traditionelle Zulassung für gehfähige Personen ab 4 Jahren mit DMD mit einer bestätigten Mutation im DMD-Gen sowie eine beschleunigte Zulassung für nicht gehfähige Personen ab 4 Jahren. Die traditionelle Zulassung basierte auf zwei doppelblinden, placebokontrollierten Studien und zwei offenen Studien (insgesamt 218 männliche Teilnehmer). Während die Elevidys-Studie ihren primären Endpunkt der Verbesserung im North Star Ambulatory Assessment im Vergleich zu Placebo nicht erreichte, erfüllte sie wichtige sekundäre Ergebniskriterien (Zeit zum Aufstehen vom Boden, 10-Meter-Gehen/Laufen, Zeit zum Erklimmen von vier Stufen, und Kreatinkinase-Spiegel). Die FDA stellte fest, dass „erhöhte Mikro-Dystrophin-Spiegel mit einiger Wahrscheinlichkeit einen klinischen Nutzen in der nicht gehfähigen Bevölkerung vorhersagen können“, und unterstützte damit die beschleunigte Zulassung bei nicht gehfähigen Personen. Zu den am häufigsten berichteten Nebenwirkungen von Elevidys gehörten Übelkeit und Erbrechen, akute Leberschädigung, Fieber und Thrombozytopenie.

„Die heutige Zulassung erweitert das Spektrum der Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, die für diese Therapie in Frage kommen, und trägt dazu bei, das Problem anzugehen.“ anhaltender, dringender Behandlungsbedarf für Patienten mit dieser verheerenden und lebensbedrohlichen Krankheit“, sagte Peter Marks, M.D., Ph.D., vom FDA Center for Biologics Evaluation and Research, in einer Erklärung.

Die erweiterte Zulassung von Elevidys wurde Sarepta Therapeutics erteilt.

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Quelle: HealthDay

Gesendet : 2024-06-25 07:15

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