La FDA amplía la aprobación de la terapia genética para la distrofia muscular de Duchenne

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Por Lori Solomon HealthDay Reporter

LUNES, 24 de junio de 2024: La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. ha ampliado la aprobación de Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), una terapia génica para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en personas ≥4 años con DMD. con una mutación confirmada en el gen DMD.

Elevidys es una terapia génica recombinante intravenosa de dosis única diseñada para producir microdistrofina de Elevidys, una proteína acortada (138 kDa, frente a la proteína distrofina de 427 kDa de la proteína normal). células musculares) que contiene dominios seleccionados de la proteína distrofina presente en las células musculares normales.

La FDA otorgó la aprobación tradicional para personas ambulatorias ≥4 años con DMD con una mutación confirmada en el gen DMD, así como la aprobación acelerada en personas no ambulatorias ≥4 años. La aprobación tradicional se basó en dos estudios doble ciego controlados con placebo y dos estudios abiertos (un total de 218 participantes masculinos). Si bien el ensayo Elevidys no logró alcanzar su punto final principal de mejora en la Evaluación Ambulatoria North Star versus placebo, sí cumplió con las medidas de resultado secundarias clave (tiempo para levantarse del piso, caminar/correr 10 metros, tiempo para ascender cuatro escalones, y niveles de creatina quinasa). La FDA determinó que "es razonablemente probable que los niveles elevados de microdistrofina predigan un beneficio clínico en la población no ambulatoria", lo que respalda la aprobación acelerada en personas no ambulatorias. Los efectos secundarios notificados con más frecuencia con Elevidys incluyeron náuseas y vómitos, lesión hepática aguda, fiebre y trombocitopenia.

"La aprobación de hoy amplía el espectro de pacientes con distrofia muscular de Duchenne elegibles para esta terapia, lo que ayuda a abordar los necesidad de tratamiento urgente y continuo para los pacientes con esta enfermedad devastadora y potencialmente mortal", dijo en un comunicado Peter Marks, M.D., Ph.D., del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.

Se concedió la aprobación ampliada de Elevidys a Sarepta Therapeutics.

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Fuente: HealthDay

Al corriente : 2024-06-25 07:15

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