La FDA étend son approbation pour la thérapie génique contre la dystrophie musculaire de Duchenne

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Par Lori Solomon HealthDay Reporter

LUNDI 24 juin 2024 -- La Food and Drug Administration des États-Unis a élargi l'approbation d'Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), une thérapie génique pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les individus de ≥ 4 ans atteints de DMD. avec une mutation confirmée dans le gène DMD.

Elevidys est une thérapie génique recombinante intraveineuse à dose unique conçue pour produire la micro-dystrophine d'Elevidys, une protéine raccourcie (138 kDa, contre la protéine de dystrophine 427 kDa normale). cellules musculaires) qui contient des domaines sélectionnés de la protéine dystrophine présente dans les cellules musculaires normales.

La FDA a accordé une approbation traditionnelle pour les personnes ambulatoires de ≥4 ans atteintes de DMD avec une mutation confirmée du gène DMD, ainsi qu'une approbation accélérée pour les personnes non ambulatoires de ≥4 ans. L'approbation traditionnelle reposait sur deux études en double aveugle contrôlées par placebo et deux études ouvertes (un total de 218 participants masculins). Bien que l'essai Elevidys n'ait pas atteint son critère d'évaluation principal d'amélioration de l'évaluation ambulatoire North Star par rapport au placebo, il a néanmoins satisfait aux mesures de résultats secondaires clés (temps pour se lever du sol, marche/course de 10 mètres, temps pour monter quatre marches, et niveaux de créatine kinase). La FDA a déterminé que « des niveaux accrus de microdystrophine sont raisonnablement susceptibles de prédire un bénéfice clinique dans la population non ambulatoire », soutenant l'approbation accélérée chez les individus non ambulatoires. Les effets secondaires les plus fréquemment rapportés avec Elévidys comprenaient des nausées et des vomissements, des lésions hépatiques aiguës, de la fièvre et une thrombocytopénie.

"L'approbation d'aujourd'hui élargit le spectre des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne éligibles à ce traitement, contribuant ainsi à répondre au problème un besoin de traitement continu et urgent pour les patients atteints de cette maladie dévastatrice et potentiellement mortelle", a déclaré Peter Marks, M.D., Ph.D., du Centre d'évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA, dans un communiqué.

Une approbation élargie d'Elevidys a été accordée à Sarepta Therapeutics.

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Source : HealthDay

Publié : 2024-06-25 07:15

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