FDA Memperluas Persetujuan untuk Terapi Gen Distrofi Otot Duchenne

Ikuti Drugslib di

Ditinjau secara medis oleh Drugs.com.

Oleh Lori Solomon HealthDay Reporter

SENIN, 24 Juni 2024 -- Badan Pengawas Obat dan Makanan A.S. telah memperluas persetujuan Elevidys (delanistrogene moxeparvovec-rokl), terapi gen untuk pengobatan distrofi otot Duchenne (DMD) pada individu berusia ≥4 tahun dengan DMD dengan mutasi yang dikonfirmasi pada gen DMD.

Elevidys adalah terapi gen rekombinan intravena dosis tunggal yang dirancang untuk menghasilkan mikro-distrofi Elevidys, protein yang diperpendek (138 kDa, dibandingkan protein distrofin normal 427 kDa sel otot) yang berisi domain terpilih dari protein distrofin yang terdapat dalam sel otot normal.

FDA memberikan persetujuan tradisional untuk individu yang menjalani rawat jalan ≥4 tahun dengan DMD dengan mutasi yang dikonfirmasi pada gen DMD, serta persetujuan yang dipercepat pada individu yang tidak rawat jalan ≥4 tahun. Persetujuan tradisional didasarkan pada dua studi double-blind, terkontrol plasebo dan dua studi label terbuka (total 218 peserta laki-laki). Meskipun uji coba Elevidys gagal mencapai titik akhir perbaikan utama dalam Penilaian Rawat Jalan Bintang Utara versus plasebo, uji coba tersebut memenuhi ukuran hasil sekunder utama (waktu untuk bangkit dari lantai, berjalan/lari 10 meter, waktu untuk naik empat langkah, dan kadar kreatin kinase). FDA menetapkan bahwa "peningkatan kadar mikro-distrofin kemungkinan besar dapat memprediksi manfaat klinis pada populasi yang tidak dapat rawat jalan," mendukung percepatan persetujuan pada individu yang tidak dapat rawat jalan. Efek samping Elevidys yang paling sering dilaporkan termasuk mual dan muntah, cedera hati akut, demam, dan trombositopenia.

"Persetujuan hari ini memperluas spektrum pasien dengan distrofi otot Duchenne yang memenuhi syarat untuk terapi ini, membantu mengatasi masalah kebutuhan perawatan yang mendesak dan berkelanjutan bagi pasien dengan penyakit yang menghancurkan dan mengancam jiwa ini," Peter Marks, M.D., Ph.D., dari Pusat Evaluasi dan Penelitian Biologi FDA, mengatakan dalam sebuah pernyataan.

Persetujuan yang diperluas untuk Elevidys diberikan kepada Sarepta Therapeutics.

Informasi Lebih Lanjut

Penafian: Data statistik dalam artikel medis memberikan tren umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu bisa sangat bervariasi. Selalu mencari saran medis yang dipersonalisasi untuk keputusan perawatan kesehatan individu.

Sumber: HealthDay

Diposting : 2024-06-25 07:15

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer