La FDA amplia l’approvazione per la terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne

Segui Drugslib su

Revisionato dal punto di vista medico da Drugs.com.

Di Lori Solomon HealthDay Reporter

LUNEDI 24 giugno 2024 -- La Food and Drug Administration statunitense ha ampliato l'approvazione di Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), una terapia genica per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in soggetti di età ≥ 4 anni affetti da DMD con una mutazione confermata nel gene DMD.

Elevidys è una terapia genica ricombinante per via endovenosa monodose progettata per produrre la micro-distrofina Elevidys, una proteina ridotta (138 kDa, rispetto alla proteina distrofina da 427 kDa del gene DMD normale). cellule muscolari) che contiene domini selezionati della proteina distrofina presente nelle cellule muscolari normali.

La FDA ha concesso l'approvazione tradizionale per i soggetti deambulanti di età ≥ 4 anni affetti da DMD con una mutazione confermata nel gene DMD, nonché l'approvazione accelerata per i soggetti non deambulanti di età ≥ 4 anni. L'approvazione tradizionale si basava su due studi in doppio cieco, controllati con placebo e due studi in aperto (per un totale di 218 partecipanti di sesso maschile). Anche se lo studio Elevidys non è riuscito a raggiungere il suo endpoint primario di miglioramento nella valutazione ambulatoriale North Star rispetto al placebo, ha comunque soddisfatto le principali misure di esito secondario (tempo per alzarsi dal pavimento, camminata/corsa di 10 metri, tempo per salire quattro gradini, e livelli di creatina chinasi). La FDA ha stabilito che "l'aumento dei livelli di micro-distrofina è ragionevolmente probabile che preveda un beneficio clinico nella popolazione non deambulante", supportando l'approvazione accelerata nei soggetti non deambulanti. Gli effetti collaterali più comunemente riportati con Elevidys includevano nausea e vomito, danno epatico acuto, febbre e trombocitopenia.

"L'approvazione odierna amplia lo spettro dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne idonei a questa terapia, aiutando ad affrontare il problema necessità di cure continue e urgenti per i pazienti affetti da questa malattia devastante e pericolosa per la vita", ha affermato in una dichiarazione Peter Marks, M.D., Ph.D., del Centro per la valutazione e la ricerca biologica della FDA.

L'approvazione estesa di Elevidys è stata concessa a Sarepta Therapeutics.

Ulteriori informazioni

Disclaimer: i dati statistici contenuti negli articoli medici forniscono tendenze generali e non riguardano singoli individui. I fattori individuali possono variare notevolmente. Cerca sempre una consulenza medica personalizzata per le decisioni sanitarie individuali.

Fonte: HealthDay

Pubblicato : 2024-06-25 07:15

Per saperne di più

Disclaimer

È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

Parole chiave popolari