FDA、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療の承認を拡大

Drugs.com による医学的レビュー。

Lori Solomon HealthDay レポーターによる

2024 年 6 月 24 日、月曜日 -- 米国食品医薬品局は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 罹患歴 4 年以上の患者を対象とした遺伝子治療であるエレビディス (デランディストロジェンモクセパルボベック-rokl) の承認を拡大しました。

エレビディスは、短縮型タンパク質（正常なジストロフィンタンパク質の 427 kDa に対して 138 kDa）であるエレビディスマイクロジストロフィンを生成するように設計された単回投与の静脈内組換え遺伝子治療です。筋肉細胞）には、正常な筋肉細胞に存在するジストロフィンタンパク質の選択されたドメインが含まれています。

FDA は、DMD 遺伝子の変異が確認された DMD 罹患 4 年以上の歩行可能な個人に対して従来の承認を与えましたが、4 年以上の非歩行可能な個人に対しては迅速承認を与えました。従来の承認は、2件の二重盲検プラセボ対照研究と2件の非盲検研究（合計218人の男性参加者）に基づいていた。 Elevidys 試験は、プラセボと比較した North Star Ambulatory Assessment の改善という主要評価項目を達成できませんでしたが、主要な副次評価項目 (床から立ち上がる時間、10 メートルの歩行/走行時間、4 段を昇る時間、クレアチンキナーゼレベル）。 FDAは、「マイクロジストロフィンのレベルの上昇は、歩行不能な人々における臨床的利益を予測する可能性がかなり高い」と判断し、歩行不能な人々における承認の加速を裏付けた。 Elevidys で最も一般的に報告されている副作用には、吐き気と嘔吐、急性肝障害、発熱、血小板減少症が含まれます。

「本日の承認により、この治療法に適格なデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の範囲が広がり、問題の解決に役立ちます。」この壊滅的で生命を脅かす病気の患者には、現在も緊急の治療が必要です」とFDA生物製剤評価研究センターのピーター・マークス医学博士は声明で述べた。

Elevidys の拡大承認が Sarepta Therapeutics に付与されました。

詳細情報

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出典: HealthDay

投稿しました : 2024-06-25 07:15

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