FDA Ngembangake Persetujuan kanggo Terapi Gene Dystrophy Muscular Duchenne

Tindakake Drugslib ing

Dideleng kanthi medis dening Drugs.com.

Dening Lori Solomon HealthDay Reporter

SENEN, 24 Juni 2024 -- Administrasi Pangan lan Narkoba AS wis nambah persetujuan Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), terapi gen kanggo perawatan Duchenne muscular dystrophy (DMD) ing individu ≥4 taun karo DMD kanthi mutasi sing dikonfirmasi ing gen DMD.

Elevidys minangka terapi gen rekombinan intravena dosis siji sing dirancang kanggo ngasilake micro-dystrophin Elevidys, protein sing disingkat (138 kDa, lawan protein dystrophin 427 kDa normal. sel otot) sing ngemot domain sing dipilih saka protein dystrophin sing ana ing sel otot normal.

FDA menehi persetujuan tradisional kanggo individu ambulatory ≥4 taun karo DMD kanthi mutasi sing dikonfirmasi ing gen DMD, uga persetujuan sing luwih cepet ing individu nonambulatory ≥4 taun. Persetujuan tradisional adhedhasar rong studi sing dikontrol plasebo lan rong studi label terbuka (total 218 peserta lanang). Nalika uji coba Elevidys gagal ngrampungake titik pungkasan perbaikan utama ing North Star Ambulatory Assessment versus placebo, iku wis ketemu ukuran asil sekunder utama (wektu kanggo munggah saka lantai, 10 meter lumaku / mlayu, wektu kanggo munggah papat langkah, lan tingkat creatine kinase). FDA nemtokake manawa "kadar tambah ing micro-dystrophin cukup kamungkinan kanggo prédhiksi keuntungan klinis ing populasi nonambulatory," ndhukung persetujuan akselerasi ing individu nonambulatory. Efek samping sing paling umum dilapurake karo Elevidys kalebu mual lan muntah, ciloko ati akut, demam, lan trombositopenia.

"Persetujuan dina iki nggedhekake spektrum pasien kanthi distrofi otot Duchenne sing layak kanggo terapi iki, mbantu ngatasi masalah kasebut. mbutuhake perawatan sing terus-terusan lan cepet kanggo pasien sing nandhang penyakit sing mbebayani lan ngancam nyawa iki," ujare Peter Marks, M.D., Ph.D., saka Pusat Evaluasi lan Riset Biologis FDA, ing pratelan.

Perluasan persetujuan Elevidys diwenehake marang Sarepta Therapeutics.

Informasi Liyane

Disclaimer: Data statistik ing artikel medis nyedhiyakake tren umum lan ora ana hubungane karo individu. Faktor individu bisa beda-beda banget. Tansah golek saran medis pribadi kanggo keputusan perawatan kesehatan individu.

Sumber: HealthDay

Dikirim : 2024-06-25 07:15

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer