FDA, 뒤시엔 근이영양증 유전자 치료에 대한 승인 확대

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Lori Solomon HealthDay Reporter 작성

2024년 6월 24일 월요일 -- 미국 식품의약국(FDA)은 4세 이상 DMD 환자의 뒤시엔 근이영양증(DMD) 치료를 위한 유전자 치료법인 Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)의 승인을 확대했습니다. DMD 유전자의 돌연변이가 확인되었습니다.

엘레비디스는 단축 단백질(138kDa, 정상의 427kDa 디스트로핀 단백질)인 엘레비디스 마이크로디스트로핀을 생산하도록 고안된 단회 투여 정맥내 재조합 유전자 치료법입니다. 근육 세포)에는 정상 근육 세포에 존재하는 디스트로핀 단백질의 선택된 도메인이 포함되어 있습니다.

FDA는 DMD 유전자의 돌연변이가 확인된 DMD를 앓고 있는 4세 이상 보행 가능한 개인에 대해 기존 승인을 부여했으며, 4세 이상 보행이 불가능한 개인에 대한 가속 승인도 승인했습니다. 기존 승인은 2개의 이중 맹검, 위약 대조 연구와 2개의 공개 라벨 연구(총 218명의 남성 참가자)를 기반으로 이루어졌습니다. Elevidys 시험은 위약 대비 North Star 보행 평가에서 개선이라는 1차 종료점을 충족하지 못했지만 주요 2차 결과 측정값(바닥에서 일어나는 시간, 10미터 걷기/달리기, 4걸음 오르는 시간, 및 크레아틴 키나제 수준). FDA는 "마이크로 디스트로핀의 증가된 수준이 보행이 불가능한 인구 집단에서 임상적 이점을 예측할 가능성이 합리적으로 높다"고 판단하여 보행이 불가능한 개인에 대한 신속한 승인을 뒷받침했습니다. Elevidys에서 가장 흔하게 보고된 부작용에는 메스꺼움과 구토, 급성 간 손상, 발열, 혈소판 감소증 등이 포함되었습니다.

"오늘 승인으로 이 치료법에 적합한 뒤시엔 근이영양증 환자의 범위가 확대되어 다음과 같은 문제를 해결하는 데 도움이 됩니다. FDA 생물의약품 평가 및 연구 센터의 Peter Marks 박사는 성명을 통해 이 파괴적이고 생명을 위협하는 질병을 앓고 있는 환자들에게 지속적이고 긴급한 치료가 필요하다고 말했습니다.

Elevidys의 확대 승인이 Sarepta Therapeutics에 부여되었습니다.

추가 정보

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출처: HealthDay

게시됨 : 2024-06-25 07:15

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