FDA Memperluas Kelulusan untuk Terapi Gen Distrofi Otot Duchenne

Ikuti Drugslib di

Disemak secara perubatan oleh Drugs.com.

Oleh Lori Solomon HealthDay Reporter

ISNIN, 24 Jun 2024 -- Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S. telah memperluaskan kelulusan Elevidys (delanistrogene moxeparvovec-rokl), terapi gen untuk rawatan Duchenne muscular dystrophy (DMD) pada individu ≥4 tahun dengan DMD dengan mutasi yang disahkan dalam gen DMD.

Elevidys ialah terapi gen rekombinan intravena dos tunggal yang direka untuk menghasilkan mikro-dystrophin Elevidys, protein yang dipendekkan (138 kDa, berbanding protein distrofin 427 kDa normal sel otot) yang mengandungi domain terpilih protein distrofin yang terdapat dalam sel otot normal.

FDA memberikan kelulusan tradisional untuk individu ambulatori ≥4 tahun dengan DMD dengan mutasi yang disahkan dalam gen DMD, serta kelulusan dipercepatkan dalam individu tanpa ambulan ≥4 tahun. Kelulusan tradisional adalah berdasarkan dua kajian double-blind, terkawal plasebo dan dua kajian label terbuka (sejumlah 218 peserta lelaki). Walaupun percubaan Elevidys gagal memenuhi titik penambahbaikan utamanya dalam Penilaian Ambulatori Bintang Utara berbanding plasebo, ia memenuhi ukuran hasil sekunder utama (masa untuk bangkit dari lantai, berjalan/lari 10 meter, masa untuk naik empat langkah, dan tahap creatine kinase). FDA menentukan bahawa "peningkatan tahap dalam mikro-dystrophin berkemungkinan munasabah untuk meramalkan manfaat klinikal dalam populasi nonambulasi," menyokong kelulusan dipercepatkan dalam individu nonambulasi. Kesan sampingan yang paling biasa dilaporkan dengan Elevidys termasuk loya dan muntah, kecederaan hati akut, demam dan trombositopenia.

"Kelulusan hari ini meluaskan spektrum pesakit dengan distrofi otot Duchenne yang layak untuk terapi ini, membantu menangani masalah keperluan rawatan segera yang berterusan untuk pesakit yang menghidap penyakit yang dahsyat dan mengancam nyawa ini," kata Peter Marks, M.D., Ph.D., dari Pusat Penilaian dan Penyelidikan Biologi FDA, dalam satu kenyataan.

Kelulusan Elevidys yang diperluas telah diberikan kepada Sarepta Therapeutics.

Maklumat Lanjut

Penafian: Data statistik dalam artikel perubatan memberikan trend umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu boleh sangat berbeza. Sentiasa dapatkan nasihat perubatan yang diperibadikan untuk keputusan penjagaan kesihatan individu.

Sumber: HealthDay

Disiarkan : 2024-06-25 07:15

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular