FDA breidt goedkeuring uit voor gentherapie voor Duchenne spierdystrofie

Volg Drugslib op

Medisch beoordeeld door Drugs.com.

Door Lori Solomon HealthDay Reporter

MAANDAG 24 juni 2024 -- De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft de goedkeuring uitgebreid van Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), een gentherapie voor de behandeling van Duchenne-spierdystrofie (DMD) bij personen ≥4 jaar met DMD met een bevestigde mutatie in het DMD-gen.

Elevidys is een intraveneuze, recombinante gentherapie met een enkelvoudige dosis, ontworpen om Elevidys micro-dystrofine te produceren, een verkort eiwit (138 kDa, versus het 427 kDa dystrofine-eiwit van normale spiercellen) dat geselecteerde domeinen van het dystrofine-eiwit bevat dat aanwezig is in normale spiercellen.

De FDA verleende traditionele goedkeuring aan ambulante personen ≥4 jaar met DMD met een bevestigde mutatie in het DMD-gen, evenals versnelde goedkeuring aan niet-ambulante personen ≥4 jaar. De traditionele goedkeuring was gebaseerd op twee dubbelblinde, placebogecontroleerde onderzoeken en twee open-label onderzoeken (in totaal 218 mannelijke deelnemers). Hoewel het onderzoek Elevidys er niet in slaagde het primaire eindpunt van verbetering in de North Star Ambulatory Assessment versus placebo te bereiken, voldeed het wel aan de belangrijkste secundaire uitkomstmaten (tijd om van de vloer op te staan, 10 meter lopen/rennen, tijd om vier stappen te nemen, en creatinekinaseniveaus). De FDA heeft vastgesteld dat "het redelijk waarschijnlijk is dat verhoogde niveaus van micro-dystrofine het klinische voordeel in de niet-ambulante populatie voorspellen", wat de versnelde goedkeuring bij niet-ambulante individuen ondersteunt. De meest gemelde bijwerkingen van Elevidys waren misselijkheid en braken, acuut leverletsel, koorts en trombocytopenie.

"De goedkeuring van vandaag verbreedt het spectrum van patiënten met spierdystrofie van Duchenne die in aanmerking komen voor deze therapie, waardoor de problemen worden aangepakt aanhoudende, dringende behandelingsbehoefte voor patiënten met deze verwoestende en levensbedreigende ziekte", aldus Peter Marks, M.D., Ph.D., van het FDA Center for Biologics Evaluation and Research, in een verklaring.

Uitgebreide goedkeuring van Elevidys werd verleend aan Sarepta Therapeutics.

Meer informatie

Disclaimer: Statistische gegevens in medische artikelen geven algemene trends weer en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Vraag altijd persoonlijk medisch advies voor individuele beslissingen over de gezondheidszorg.

Bron: HealthDay

Geplaatst : 2024-06-25 07:15

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden