FDA rozszerza zgodę na terapię genową dystrofii mięśniowej Duchenne’a

Śledź Drugslib na

Przebadany medycznie przez Drugs.com.

Autor: Lori Solomon Reporter HealthDay

PONIEDZIAŁEK, 24 czerwca 2024 r. — Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków rozszerzyła zatwierdzenie leku Elevidys (delandistrogen moxeparvovec-rokl), terapii genowej stosowanej w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) u osób w wieku ≥4 lat chorych na DMD z potwierdzoną mutacją w genie DMD.

Elevidys to jednodawkowa, dożylna rekombinowana terapia genowa, zaprojektowana w celu wytwarzania mikrodystrofiny Elevidys, skróconego białka (138 kDa w porównaniu z białkiem dystrofiny o masie 427 kDa w normalnym organizmie) komórki mięśniowe), które zawierają wybrane domeny białka dystrofiny występujące w prawidłowych komórkach mięśniowych.

FDA udzieliła tradycyjnej zgody dla osób niechodzących w wieku ≥4 lat z DMD z potwierdzoną mutacją w genie DMD, a także przyspieszoną zgodę dla osób niechodzących w wieku ≥4 lat. Tradycyjne zatwierdzenie leku opierało się na dwóch badaniach prowadzonych metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowanych placebo i dwóch badaniach otwartych (w sumie 218 uczestników płci męskiej). Chociaż w badaniu Elevidys nie osiągnięto głównego punktu końcowego polegającego na poprawie w ocenie North Star Ambulatory Assessment w porównaniu z placebo, osiągnięto kluczowe drugorzędne wskaźniki wyniku (czas wstania z podłogi, 10-metrowy marsz/bieg, czas wejścia na cztery stopnie, i poziom kinazy kreatynowej). FDA ustaliła, że ​​„zwiększony poziom mikrodystrofiny z dużym prawdopodobieństwem pozwala przewidzieć korzyść kliniczną u osób niechodzących”, co potwierdza przyspieszoną akceptację leku u osób niechodzących. Do najczęściej zgłaszanych działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku Elevidys należały nudności i wymioty, ostre uszkodzenie wątroby, gorączka i małopłytkowość.

„Dzisiejsze zatwierdzenie poszerza spektrum pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a kwalifikujących się do tej terapii, pomagając rozwiązać problem ciągła, pilna potrzeba leczenia pacjentów z tą wyniszczającą i zagrażającą życiu chorobą” – stwierdził w oświadczeniu dr Peter Marks z Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA.

Rozszerzone zezwolenie na lek Elevidys zostało przyznane firmie Sarepta Therapeutics.

Więcej informacji

Zastrzeżenie: Dane statystyczne zawarte w artykułach medycznych przedstawiają ogólne trendy i nie dotyczą poszczególnych osób. Indywidualne czynniki mogą się znacznie różnić. Zawsze zasięgaj spersonalizowanej porady lekarskiej w przypadku podejmowania indywidualnych decyzji dotyczących opieki zdrowotnej.

Źródło: HealthDay

Wysłano : 2024-06-25 07:15

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe