FDA expande aprovação para terapia genética para distrofia muscular de Duchenne

Siga Drugslib em

Revisado clinicamente por Drugs.com.

Por Lori Solomon HealthDay Reporter

SEGUNDA-FEIRA, 24 de junho de 2024 – A Food and Drug Administration dos EUA ampliou a aprovação de Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), uma terapia genética para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em indivíduos ≥4 anos com DMD com uma mutação confirmada no gene DMD.

Elevidys é uma terapia genética recombinante intravenosa de dose única projetada para produzir microdistrofina de Elevidys, uma proteína encurtada (138 kDa, versus a proteína distrofina de 427 kDa do normal células musculares) que contém domínios selecionados da proteína distrofina presente nas células musculares normais.

A FDA concedeu a aprovação tradicional para indivíduos ambulatórios ≥4 anos com DMD com uma mutação confirmada no gene DMD, bem como aprovação acelerada em indivíduos não ambulatórios ≥4 anos. A aprovação tradicional foi baseada em dois estudos duplo-cegos controlados por placebo e dois estudos abertos (um total de 218 participantes do sexo masculino). Embora o ensaio Elevidys não tenha conseguido atingir o seu objetivo primário de melhoria na Avaliação Ambulatorial North Star versus placebo, atingiu as principais medidas de resultados secundários (tempo para se levantar do chão, caminhada/corrida de 10 metros, tempo para subir quatro degraus, e níveis de creatina quinase). A FDA determinou que “é razoavelmente provável que níveis aumentados de microdistrofina prevejam benefícios clínicos na população não ambulante”, apoiando a aprovação acelerada em indivíduos não ambulatórios. Os efeitos colaterais mais comumente relatados com Elevidys incluíram náuseas e vômitos, lesão hepática aguda, febre e trombocitopenia.

"A aprovação de hoje amplia o espectro de pacientes com distrofia muscular de Duchenne elegíveis para esta terapia, ajudando a abordar o necessidade contínua e urgente de tratamento para pacientes com esta doença devastadora e com risco de vida", disse Peter Marks, M.D., Ph.D., do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA, em um comunicado.

A aprovação ampliada do Elevidys foi concedida à Sarepta Therapeutics.

Mais informações

Isenção de responsabilidade: os dados estatísticos em artigos médicos fornecem tendências gerais e não se referem a indivíduos. Fatores individuais podem variar muito. Sempre procure aconselhamento médico personalizado para decisões individuais de saúde.

Fonte: HealthDay

Postou : 2024-06-25 07:15

Consulte Mais informação

Isenção de responsabilidade

Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.

Palavras-chave populares