FDA extinde aprobarea pentru terapia genică a distrofiei musculare Duchenne

Urmăriți Drugslib pe

Evaluat medical de Drugs.com.

De Lori Solomon HealthDay Reporter

LUNI, 24 iunie 2024 -- Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente a extins aprobarea Elevidys (delandstrogene moxeparvovec-rokl), o terapie genetică pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) la persoanele ≥4 ani cu DMD cu o mutație confirmată a genei DMD.

Elevidys este o terapie genică recombinată intravenoasă, în doză unică, concepută pentru a produce micro-distrofină Elevidys, o proteină scurtată (138 kDa, față de proteina distrofină de 427 kDa normală). celule musculare) care conține domenii selectate ale proteinei distrofină prezente în celulele musculare normale.

FDA a acordat aprobarea tradițională pentru persoanele ambulatorii ≥4 ani cu DMD cu o mutație confirmată a genei DMD, precum și aprobarea accelerată la persoanele nonambulatorii ≥4 ani. Aprobarea tradițională sa bazat pe două studii dublu-orb, controlate cu placebo și două studii deschise (un total de 218 de bărbați). În timp ce studiul Elevidys nu a reușit să-și atingă punctul final principal de îmbunătățire în Evaluarea Ambulatorie Steaua Nordului față de placebo, a îndeplinit măsurile secundare cheie ale rezultatului (timp de ridicare de pe podea, 10 metri de mers/alergare, timp de urcare în patru trepte, și nivelurile creatin kinazei). FDA a stabilit că „nivelurile crescute de micro-distrofină este rezonabil de probabil să prezică beneficii clinice în populația nonambulatory”, susținând aprobarea accelerată la persoanele nonambulatory. Cele mai frecvent raportate efecte secundare cu Elevidys au inclus greață și vărsături, leziuni hepatice acute, febră și trombocitopenie.

„Aprobarea de astăzi lărgește spectrul de pacienți cu distrofie musculară Duchenne eligibili pentru această terapie, ajutând la abordarea problemei nevoie urgentă de tratament pentru pacienții cu această boală devastatoare și care pune viața în pericol”, a declarat într-un comunicat Peter Marks, M.D., Ph.D., de la Centrul FDA pentru Evaluare și Cercetare Biologică.

Aprobarea extinsă pentru Elevidys a fost acordată Sarepta Therapeutics.

Mai multe informații

Renunțare la răspundere: datele statistice din articolele medicale oferă tendințe generale și nu se referă la indivizi. Factorii individuali pot varia foarte mult. Căutați întotdeauna sfaturi medicale personalizate pentru deciziile individuale de îngrijire a sănătății.

Sursa: HealthDay

Postat : 2024-06-25 07:15

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare