FDA расширяет одобрение генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна

Следите за Drugslib на

Медицинская оценка на сайте Drugs.com.

Автор: Лори Соломон, репортер HealthDay

ПОНЕДЕЛЬНИК, 24 июня 2024 г. — Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США расширило одобрение препарата Элевидис (деландистроген моксепарвовек-рокл), генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у лиц в возрасте ≥4 лет с МДД. с подтвержденной мутацией в гене МДД.

Элевидис представляет собой однократную внутривенную рекомбинантную генную терапию, предназначенную для производства микродистрофина Элевидиса, укороченного белка (138 кДа по сравнению с белком дистрофина 427 кДа нормального человека). мышечные клетки), который содержит избранные домены белка дистрофина, присутствующего в нормальных мышечных клетках.

FDA предоставило традиционное одобрение для амбулаторных лиц в возрасте ≥4 лет с МДД с подтвержденной мутацией в гене МДД, а также ускоренное одобрение для неамбулаторных лиц в возрасте ≥4 лет. Традиционное одобрение было основано на двух двойных слепых плацебо-контролируемых исследованиях и двух открытых исследованиях (всего 218 участников мужского пола). Хотя в исследовании Elevidys не удалось достичь первичной конечной точки улучшения в амбулаторной оценке North Star по сравнению с плацебо, оно действительно соответствовало ключевым вторичным критериям результата (время подъема с пола, 10-метровая ходьба/бег, время подъема на четыре ступени, и уровни креатинкиназы). FDA определило, что «повышение уровня микродистрофина с достаточной вероятностью будет предсказывать клиническую пользу у неамбулаторных пациентов», поддержав ускоренное одобрение у неамбулаторных лиц. Наиболее частые побочные эффекты при приеме Элевидиса включали тошноту и рвоту, острое повреждение печени, лихорадку и тромбоцитопению.

"Сегодняшнее одобрение расширяет спектр пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которым подходит эта терапия, помогая решить проблему пациенты с этим разрушительным и опасным для жизни заболеванием нуждаются в срочном лечении», — говорится в заявлении Питера Маркса, доктора медицинских наук из Центра оценки и исследования биологических препаратов FDA.

Компания Sarepta Therapeutics получила расширенное одобрение на препарат Элевидис.

Дополнительная информация

Отказ от ответственности: Статистические данные в медицинских статьях отражают общие тенденции и не касаются отдельных лиц. Индивидуальные факторы могут сильно различаться. Всегда обращайтесь за индивидуальной медицинской консультацией для принятия индивидуальных медицинских решений.

Источник: HealthDay

Опубликовано : 2024-06-25 07:15

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова