FDA, Duchenne Musküler Distrofi Gen Tedavisinin Onayını Genişletiyor

Drugslib'i takip edin

Drugs.com tarafından tıbbi açıdan incelendi.

Lori Solomon HealthDay Muhabiri

PAZARTESİ, 24 Haziran 2024 -- ABD Gıda ve İlaç İdaresi, 4 yaş ve üzeri DMD'li bireylerde Duchenne kas distrofisinin (DMD) tedavisine yönelik bir gen terapisi olan Elevidys'in (delandistrogene moxeparvovec-rokl) onayını genişletti DMD geninde doğrulanmış bir mutasyonla.

Elevidys, kısaltılmış bir protein olan (normalin 427 kDa distrofin proteinine karşılık 138 kDa) Elevidys mikro-distrofinini üretmek üzere tasarlanmış tek dozlu, intravenöz rekombinant bir gen terapisidir. normal kas hücrelerinde bulunan distrofin proteininin seçilmiş alanlarını içeren kas hücreleri).

FDA, DMD geninde doğrulanmış bir mutasyona sahip DMD'li ≥4 yaşındaki ambulatuar bireyler için geleneksel onayın yanı sıra, ≥4 yaşında ambulatuar olmayan bireyler için hızlandırılmış onay verdi. Geleneksel onay, iki çift kör, plasebo kontrollü çalışmaya ve iki açık etiketli çalışmaya (toplam 218 erkek katılımcı) dayanıyordu. Elevidys denemesi, plaseboya kıyasla Kuzey Yıldızı Ambulatuvar Değerlendirmesinde iyileşme şeklindeki birincil son noktasına ulaşamasa da, önemli ikincil sonuç ölçütlerini (yerden kalkma süresi, 10 metre yürüme/koşma, dört adım çıkma süresi, ve kreatin kinaz seviyeleri). FDA, "mikro-distrofindeki artan seviyelerin, ambulatuvar olmayan popülasyonda klinik faydayı tahmin etme olasılığının makul olduğunu" belirleyerek, ambulatuvar olmayan bireylerde hızlandırılmış onayı destekledi. Elevidys ile en sık bildirilen yan etkiler arasında bulantı ve kusma, akut karaciğer hasarı, ateş ve trombositopeni yer alıyordu.

"Bugünkü onay, Duchenne kas distrofisi olan ve bu tedaviye uygun hastaların yelpazesini genişletiyor ve bu yan etkilerin giderilmesine yardımcı oluyor. FDA Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi'nden Dr. Peter Marks, MD, Ph.D., yaptığı bir açıklamada, bu yıkıcı ve yaşamı tehdit eden hastalığa sahip hastalar için devam eden, acil tedavi ihtiyacının olduğunu söyledi.

Elevidys'in genişletilmiş onayı Sarepta Therapeutics'e verildi.

Daha Fazla Bilgi

Sorumluluk reddi beyanı: Tıbbi makalelerdeki istatistiksel veriler genel eğilimleri sağlar ve bireylere ait değildir. Bireysel faktörler büyük ölçüde değişebilir. Bireysel sağlık hizmeti kararları için her zaman kişiselleştirilmiş tıbbi tavsiye alın.

Kaynak: HealthDay

Gönderildi : 2024-06-25 07:15

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler