FDA розширює схвалення генної терапії м’язової дистрофії Дюшенна

Підпишіться на Drugslib

Медичний огляд Drugs.com.

Репортер HealthDay Лорі Соломон

ПОНЕДІЛОК, 24 червня 2024 р. — Управління з контролю за продуктами й ліками США розширило схвалення Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), генної терапії для лікування м’язової дистрофії Дюшенна (МДД) у осіб віком ≥4 років із МДД. із підтвердженою мутацією в гені DMD.

Elevidys — це однодозна внутрішньовенна рекомбінантна генна терапія, призначена для виробництва мікродистрофіну Elevidys, укороченого білка (138 кДа проти білка дистрофіну 427 кДа нормального м’язові клітини), який містить вибрані домени білка дистрофіну, присутнього в нормальних м’язових клітинах.

FDA видало традиційне схвалення для амбулаторних осіб віком ≥4 років із МДД із підтвердженою мутацією в гені МДД, а також прискорене схвалення для неамбулаторних осіб віком ≥4 років. Традиційне схвалення ґрунтувалося на двох подвійних сліпих плацебо-контрольованих дослідженнях і двох відкритих дослідженнях (загалом 218 учасників чоловічої статі). Хоча досліджуваний Elevidys не зміг досягти основної кінцевої точки покращення в амбулаторній оцінці North Star порівняно з плацебо, він досяг ключових вторинних результатів (час підйому з підлоги, ходьба/біг на 10 метрів, час підйому на чотири сходинки, і рівні креатинкінази). FDA визначило, що «підвищення рівня мікродистрофіну з розумною ймовірністю прогнозує клінічну користь у неамбулаторних пацієнтів», підтверджуючи прискорене схвалення у неамбулаторних осіб. Серед побічних ефектів, про які найчастіше повідомляли при застосуванні Elevidys, були нудота та блювання, гостре ураження печінки, лихоманка та тромбоцитопенія.

«Сьогоднішнє схвалення розширює спектр пацієнтів із м’язовою дистрофією Дюшенна, які підходять для цієї терапії, допомагаючи вирішувати Пацієнти з цією руйнівною та небезпечною для життя хворобою потребують термінового лікування», – йдеться у заяві Пітера Маркса, доктора медичних наук, доктора філософії з Центру оцінки та дослідження біологічних препаратів FDA.

Розширене схвалення Elevidys було надано Sarepta Therapeutics.

Додаткова інформація

Відмова від відповідальності: статистичні дані в медичних статтях містять загальні тенденції та не стосуються окремих осіб. Індивідуальні фактори можуть сильно відрізнятися. Завжди звертайтеся за індивідуальною медичною порадою для прийняття індивідуальних рішень щодо охорони здоров’я.

Джерело: HealthDay

Опубліковано : 2024-06-25 07:15

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова