FDA يمتد تاريخ Pdufa من Biohaven's Troriluzole NDA للمرض النادر spinocerebellar Ataxia

اتبع Drugslib على

علاج: spinocerebellar ataxia

يمتد FDA تاريخ pdufa من troriluzole nda من Biohaven's Biohaven ، 14 مايو ، 2025/pionwserbellar ataxia

New Haven. (NYSE: BHVN) (Biohaven أو الشركة) ، أعلنت اليوم أن تقسيم الأعصاب 1 في مكتب علم الأعصاب في إدارة الأغذية والعقاقير (FDA FDA. أبلغت القسم أيضًا Biohaven أنه يخطط حاليًا لعقد اجتماع لجنة استشارية لمناقشة الطلب ، ولكن لم يتم تحديد موعد لموعد. لم تثير إدارة الأغذية والعقاقير أي مخاوف جديدة في الرسالة. من المتوقع الآن قرار إدارة الأغذية والعقاقير بشأن NDA في الربع الرابع من عام 2025.

Biohaven تم استلامه مسبقًا مسارًا سريعًا ، ومراجعة الأدوية اليتيمة (ODD) ومراجعة الأولوية من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) فيما يتعلق بـ Troriluzole لـ SCA. يتم تعيين تعيين مراجعة الأولوية لتطبيقات الأدوية التي من شأنها أن توفر تحسنا كبيرا على العلاجات المتاحة الأخرى للاضطراب المعطى أو سيوفر خيار علاج حيث لا يوجد شيء. في حالة SCA ، وهو مرض نادر ، وراثي ، تنكس العصبي ، سيكون Troriluzole أول علاج معتمد من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لهذا الاضطراب الذي يهدد الحياة.

Vlad Coric ، M.D. تقديم العلاج الأول للمرضى الذين يتأثرون بالبيانات الإكلينيكية المقدمة في NDA ممتنة للمرضى والأسر وعلماء الأعصاب البارزين الذين شاركوا في دراساتنا على مدار 8 سنوات ومجموعات مجتمع SCA ومجموعات المريض الأوسع ، بما في ذلك المؤسسة الوطنية للترنح ، الذين دعموا مراجعة تروريلوزول كأول علاج محتمل لـ SCA. "

أعلنت الشركة مؤخرًا أنها أكملت اجتماعات مراجعة الدورة المتوسطة في إدارة الأغذية والعقاقير والتفتيش التنظيمي لـ Biohaven ومواقع الأبحاث السريرية الرئيسية لـ Troriluzole في علاج SCA. وخلصت مراجعة منتصف الدورة إلى أنه لم تكن هناك أي مخاوف من السلامة الرئيسية غير المحددة مسبقًا ، ولا يبدو أن هناك حاجة إلى استراتيجية لتقييم المخاطر وتخفيفها. وجسم الدماغ. يؤثر SCA على حوالي 15000 شخص في الولايات المتحدة و 24000 في أوروبا والمملكة المتحدة. يعاني المرضى من المراضة الكبيرة ، بما في ذلك ضعف المشي الذي يؤدي إلى السقوط ، وفقدان التمشيات والتقدم على كرسي متحرك ، وعدم القدرة على التواصل بسبب ضعف الكلام ، وصعوبة البلع ، والوفاة المبكرة. في حين أن العلامات والأعراض يمكن أن تظهر في أي وقت من الطفولة إلى مرحلة البلوغ المتأخرة ، فإن SCA تظهر عادة في مرحلة البلوغ المبكرة وتتقدم على مدى عدة سنوات. حاليًا ، لا توجد علاجات معتمدة من إدارة الأغذية والعقاقير ولا علاج لـ SCA.

حول Troriluzole troriluzole هو كيان كيميائي جديد (NCE) ورواية من الجيل الثالث من النحاس الذي يعدل الغلوتامات ، وهو الناقل العصبي الأكثر وفرة في جسم الإنسان. الأسلوب الأساسي لعمل troriluzole هو تقليل مستويات متشابك من الغلوتامات. يزيد Troriluzole من امتصاص الغلوتامات من المشبك ، من خلال زيادة التعبير ووظيفة ناقلات الأحماض الأمينية المثيرة الموجودة على الخلايا الدبقية التي تلعب دورًا رئيسيًا في تطهير الغلوتامات من المشبك. يعالج نشاط تعديل الغلوتامات من troriluzole تحرير الغلوتامات الموثقة على نطاق واسع الذي يشرف على خلل الخلايا العصبية في Purkinje في المرضى الذين يعانون من SCA. لدى Troriluzole أيضًا القدرة على تطويره في عدد من الأمراض الأخرى المرتبطة بالجلوتامات المفرطة. يمكن العثور على مزيد من المعلومات حول troriluzole على موقع Biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/ في المناطق العلاجية الرئيسية ، بما في ذلك علم المناعة ، وعلم الأعصاب ، وعلم الأورام. تقوم الشركة بتطوير محفظتها المبتكرة من العلاجات ، وتستفيد من خبرتها التي تم إثباتها لتطوير الأدوية ومنصات تطوير الأدوية المتعددة. تشمل برامج Biohaven السريرية والإكلينيكية الواسعة تعديل قناة KV7 لاضطرابات الصرع واضطرابات المزاج ؛ تدهور البروتين خارج الخلية للأمراض المناعية ؛ TRPM3 عداء للصداع النصفي وآلام الأعصاب ؛ تثبيط TYK2/JAK1 للاضطرابات الالتهابية العصبية ؛ تعديل الغلوتامات للوسواس القهري و SCA ؛ تثبيط الميوستاتين للأمراض العصبية العضلية والتمثيل الغذائي ، بما في ذلك SMA والسمنة ؛ أجسام مضادة تجنيد الجزيئات ذات الطابع الدقيق وترافق أدوية الأجسام المضادة للسرطان. لمزيد من المعلومات ، تفضل بزيارة www.biohaven.com.

البيانات التطلعية يتضمن هذا البيان الصحفي بيانات تطلعية بالمعنى المقصود قانون إصلاح التقاضي الخاص لعام 1995. إن استخدام كلمات معينة ، بما في ذلك "الاستمرار" ، "الخطة" ، "الإرادة" ، "صدق" ، "مايو" ، "توقع" تعبيرات مماثلة ، يهدف إلى تحديد الإحصائيات التابعة. يتم تحذير المستثمرين من أن أي بيانات تطلعية ، بما في ذلك البيانات المتعلقة بالتطوير المستقبلي والتوقيت والموافقة على التسويق المحتملة وتسويق مرشحو التنمية ، بما في ذلك موافقة FDA المحتملة وتسويق Troriluzole لـ SCA ، لا تضمن الأداء أو النتائج المستقبلية وتتضمن مخاطر كبيرة وعدم اليقين. قد تختلف النتائج الفعلية والتطورات والأحداث ماديًا عن تلك الموجودة في البيانات التطلعية نتيجة للعوامل المختلفة بما في ذلك: التوقيت المتوقع وبدء ونتائج التجارب السريرية المخططة والمستمرة في Biohaven ؛ توقيت التفاعلات والملفات المخطط لها مع إدارة الأغذية والعقاقير ؛ بما في ذلك تلك المتعلقة بموافقة FDA المحتملة من Troriluzole لـ SCA ؛ توقيت ونتائج الإيداعات التنظيمية المتوقعة ؛ الامتثال للمتطلبات التنظيمية الأمريكية المعمول بها ؛ التسويق المحتمل لمرشحي منتجات Biohaven ؛ احتمال أن يتم الموافقة على مرشحو منتجات Biohaven لأول مرة ؛ وفعالية وسلامة مرشحين منتجات Biohaven. يتم وصف العوامل المهمة الإضافية التي يجب أخذها في الاعتبار فيما يتعلق بالبيانات التطلعية في ملفات Biohaven لدى لجنة الأوراق المالية والبورصة ، بما في ذلك في الأقسام المعنونة "عوامل الخطر" و "مناقشة الإدارة وتحليل الحالة المالية ونتائج العمليات". يتم الإدلاء بالبيانات التطلعية اعتبارًا من تاريخ هذا الإصدار الإخباري ، ولا تواجه Biohaven أي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية ، سواء كان ذلك نتيجة للمعلومات الجديدة أو الأحداث المستقبلية أو غير ذلك ، باستثناء ما هو مطلوب بموجب القانون.

المصدر Biohaven Ltd.

نشر : 2025-05-15 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية