FDA rozšiřuje PDUFA Datum Troriluzole NDA Biohaven pro vzácnou chorobu spinocerebelární ataxie

Sledujte Drugslib

Léčba pro: spinocerebelární ataxie

fda prodlužuje PDUFA Datum Biohaven's Troriluzole NDA pro vzácné onemocnění Spinocerebelární ataxie

New Haven. (NYSE: BHVN) (Biohaven nebo Společnost), dnes oznámila, že divize neurologie 1 v rámci neurovědy FDA informovala společnost, že prodlužuje datum pdufa pro Troriluzol Nové drogové žádosti (NDA) z nedávných informačních žádostí o nedávnou přehled o předběžném přehledu o předběžném přezkumu s předkládacími informacemi o předkládaném sběru s nedávným přehledům na předkládané informace o předkládaném požadavku na předběžnou přehled o předběžném přehledu o předběžném přehledu o předběžném přehledu o předběžnou přehled o předběžném přežití (NDA) z nedávných informací o informační ataxii (SCA) poskytuje doba na předběžnou přehled o předběžném přehledu o předběžnou přehled o čase ohledně biologického hlediska (NDA). FDA. Divize také informovala Biohavena, že v současné době plánuje uspořádat schůzi poradního výboru k projednání žádosti, ale nebylo naplánováno žádné datum. FDA nevyvolala žádné nové obavy v dopise. Rozhodnutí FDA týkající se NDA se nyní očekává ve 4Q 2025.

Biohaven dříve obdržel rychlé označení, označení osiřelých drog (Odd) a prioritní přezkum FDA ohledně troriluzole pro SCA. Určení pro přezkum priority je přiřazeno k aplikacím pro léky, které by poskytly významné zlepšení oproti jiným dostupným ošetřením pro danou poruchu nebo by poskytly možnost léčby, pokud žádný neexistuje. V případě SCA by bylo vzácné, genetické, neurodegenerativní onemocnění, troriluzol by byl prvním a jediným léčbou schválenou FDA pro tuto život ohrožující poruchu. První léčba pacientům a rodinám postiženým SCA Vděčný pacientům, rodinám a předních neurologům, kteří se účastnili našich studií po dobu 8 let a širší komunitní skupiny SCA a pacientů, včetně National Ataxia Foundation, kteří podporovali přezkum troriluzolu jako první potenciální terapii pro SCA. “

Společnost nedávno oznámila, že dokončila schůzku v polovině cyklu FDA a regulační inspekce biohavenu a klíčových míst pro klinický výzkum pro troriluzol v léčbě SCA. The mid cycle review concluded that there were no previously unidentified major safety concerns, and it does not appear a Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) is needed.

About Spinocerebellar Ataxia (SCA)Spinocerebellar ataxia is a group of dominantly inherited neurodegenerative disorders characterized by progressive loss of voluntary motor control and atrophy of the cerebellum and Brainstem. SCA postihuje přibližně 15 000 lidí ve Spojených státech a 24 000 v Evropě a ve Velké Británii. Pacienti zažívají významnou morbiditu, včetně zhoršené chůze vedoucí k pádům, ztrátě ambulace a progrese na invalidní vozík, neschopnosti komunikovat kvůli poškození řeči, potíže s polykáním a předčasné smrti. Zatímco příznaky a symptomy se mohou objevit kdykoli od dětství do pozdní dospělosti, SCA obvykle představuje v rané dospělosti a postupuje po několik let. V současné době neexistují žádná ošetření schválená FDA a žádná léčba pro SCA.

o troriluzolu troriluzol je nová chemická entita (NCE) a román třetí generace, který moduluje glutamát, nejhojnější excitační neurotransmiter v lidském těle. Primárním způsobem působení troriluzolu je snižování synaptických hladin glutamátu. Troriluzol zvyšuje absorpci glutamátu ze synapse, a to zvýšením exprese a funkce excitačních aminokyselin transportérů umístěných na gliových buňkách, které hrají klíčovou roli při čištění glutamátu ze synapse. Glutamátová modulační aktivita troriluzolu se zabývá široce zdokumentovanou deregulací glutamátu, která je základem neurodegenerace a dysfunkci purkinjových buněk u pacientů s SCA. Troriluzol má také potenciál být vyvinut u řady dalších onemocnění spojených s nadměrným glutamátem. Více informací o troriluzolu naleznete na webových stránkách Biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/

o biohavenu Biohaven je zaměřen na život a komerční vývoj a výjimku a komercializaci, a komercingu a kooperaci, a výjimku, a komercingu a kooperaci, a komercializují a koodializují a komercializují a komercializují. V klíčových terapeutických oblastech, včetně imunologie, neurovědy a onkologie. Společnost rozvíjí své inovativní portfolio Therapeutics, využívá jeho prokázané zkušenosti s vývojem léčiv a více proprietárních platforem pro vývoj léčiv. Rozsáhlé klinické a předklinické programy společnosti Biohaven zahrnují modulaci iontových kanálů KV7 pro poruchy epilepsie a nálady; Degradace extracelulárního proteinu pro imunologická onemocnění; TRPM3 antagonismus pro migrénu a neuropatickou bolest; Inhibice TYK2/JAK1 pro neuroinflamační poruchy; Glutamát modulace pro OCD a SCA; inhibice myostatinu pro neuromuskulární a metabolická onemocnění, včetně SMA a obezity; Protilátka náboru bispecifických molekul a konjugáty protilátky protilátky pro rakovinu. Pro více informací navštivte www.biohaven.com.

výhledová prohlášení Tato tisková zpráva zahrnuje výhledová prohlášení ve smyslu soukromého zákona o reformě soudních sporů z roku 1995 z roku 1995. Používání určitých slov, včetně „pokračování“, „Will“, „věřit“, „věřit“, „Očekávat“, „Očekávat“, a předvídat “a podobné exprese, a podobné exprese, a podobné exprese, je zamýšleno k identifikaci odkazů na předávání. Investoři jsou upozorněni, že jakákoli výhledová prohlášení, včetně prohlášení týkajících se budoucího rozvoje, načasování a potenciálního marketingového schválení a komercializace rozvojových kandidátů, včetně potenciálního schválení FDA a komercializace troriluzolu pro SCA, nejsou zárukou budoucího výkonu nebo výsledků a zahrnují podstatná rizika a nejistota. Skutečné výsledky, vývoj a události se mohou výrazně lišit od výsledek v výhledových prohlášeních v důsledku různých faktorů, včetně: očekávané načasování, zahájení a výsledky plánovaných a probíhajících klinických hodnocení Biohaven; načasování plánovaných interakcí a podání s FDA; včetně těch, kteří se týkají potenciálního schválení Troriluzole FDA pro SCA; načasování a výsledek očekávaných regulačních podání; dodržování příslušných amerických regulačních požadavků; Potenciální komercializace kandidátů na produkty Biohaven; Potenciál pro kandidáti společnosti Biohaven's Product budou prvními schválenými terapiemi; a účinnost a bezpečnost kandidátů na produkty Biohaven. V souvislosti s výhledovým prohlášením jsou popsány další důležité faktory, které je třeba vzít v úvahu v souvislosti s výhledovým prohlášením, v podáváních Biohaven u Komise pro cenné papíry a burzy, včetně v rámci oddílů s názvem „Rizikové faktory“ a „diskuse vedení a analýza finanční situace a výsledků operací“. Výhledová prohlášení jsou učiněna k datu této tiskové zprávy a Biohaven nepřijímá žádnou povinnost aktualizovat žádná výhledová prohlášení, ať už v důsledku nových informací, budoucích událostí nebo jinak, s výjimkou případů, kdy je to vyžadováno zákonem.

Zdroj Biohaven Ltd.

Vyslán : 2025-05-15 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova