FDA erweitert das PDUFA -Datum der Biohaven -Troriluzol -NDA für seltene Krankheiten Spinocerebellar -Ataxie

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Behandlung für: Spinocerebellarataxie

FDA erweitert das Pdufa-Datum von Biohavens Troriluzol Nda für seltene Krankheiten spinocerebellar ataxia

< (NYSE: BHVN) (Biohaven oder das Unternehmen) gab heute bekannt, dass die Abteilung für Neurologie 1 innerhalb der Neurowissenschaft des FDA das Unternehmen darüber informiert, dass sie das PDUFA -Datum für die Troriluzol -Neudrogenanwendung (NDA) für die Behandlung von Spinocerebellar -Ataxien (sca). FDA. Die Abteilung teilte Biohaven auch mit, dass es derzeit plant, eine Sitzung des Beratungsausschusses abzuhalten, um den Antrag zu erörtern. Es wurde jedoch kein Datum geplant. Die FDA hat in dem Brief keine neuen Bedenken geäußert. Die Entscheidung der FDA bezüglich der NDA ist nun im 4. Quartal 2025 erwartet.

Biohaven erhielt zuvor Fast-Track, Orphan Drug Designation (ODD) und Priority Review von der FDA in Bezug auf Troriluzol für SCA. Die Bezeichnung "Priority Review" wird Anwendungen für Arzneimittel zugewiesen, die eine signifikante Verbesserung gegenüber anderen verfügbaren Behandlungen für eine bestimmte Störung bieten oder eine Behandlungsoption bieten würden, bei der keine vorhanden ist. Im Fall von SCA, einer seltenen, genetischen, neurodegenerativen Erkrankung, wäre Troriluzol die erste und einzige von der FDA zugelassene Behandlung für diese lebensbedrohliche Störung. Die erste Behandlung von Patienten und Familien, die von SCA betroffen sind. Die Patienten, Familien und führende Neurologen, die über einen Zeitraum von 8 Jahren an unseren Studien teilnahmen, und die umfassenderen SCA-Gemeinschafts- und Patientenvertretungsgruppen, einschließlich der National Ataxia Foundation, die die Überprüfung von Troriluzol als erste potenzielle Therapie für SCA unterstützte.

Das Unternehmen hat kürzlich angekündigt, das Treffen der FDA-Mid-Cycle Review und die regulatorischen Inspektionen von Biohaven- und wichtigen klinischen Forschungsorten für Troriluzol bei der Behandlung von SCA abgeschlossen zu haben. Die Überprüfung des mittleren Zyklus kam zu dem Schluss, dass es keine bisher nicht identifizierten Hauptsicherheitsbedenken gab und keine Risikobewertung und Minderungsstrategie (REMs) erscheint. und Hirnstamm. SCA betrifft ungefähr 15.000 Menschen in den USA und 24.000 in Europa und Großbritannien. Patienten haben eine erhebliche Morbidität, einschließlich beeinträchtigter Gang, was zu Stürzen, Verlust der Ambulation und dem Fortschreiten eines Rollstuhls, der Unfähigkeit zur Kommunikation aufgrund von Sprachbeeinträchtigungen, Schwierigkeiten beim Schlucken und vorzeitiger Tod führt. Während Anzeichen und Symptome von der Kindheit bis zum späten Erwachsenenalter jederzeit auftreten können, präsentiert SCA normalerweise im frühen Erwachsenenalter und Fortschritte über mehrere Jahre. Derzeit gibt es keine von der FDA zugelassenen Behandlungen und keine Heilung für sca.

Über Troriluzol troriluzol ist eine neue chemische Einheit (NCE) und ein neuartiges Produkt der dritten Generation, das Glutamat moduliert, das am häufigsten vorkommende exzitatorische Neurotransmitter im menschlichen Körper. Die primäre Wirkungsweise von Troriluzol ist die Reduzierung der synaptischen Glutamatspiegel. Troriluzol erhöht die Glutamataufnahme aus der Synapse, indem die Expression und Funktion exzitatorischer Aminosäuretransporter auf Gliazellen verstärkt werden, die eine Schlüsselrolle bei der Entlastung von Glutamat vor der Synapse spielen. Die glutamatmodulierende Aktivität von Troriluzol befasst sich mit der weithin dokumentierten Glutamat Deregulation, die bei Patienten mit SCA die Neurodegeneration und Purkinje -Zell -Dysfunktion zugrunde liegt. Troriluzol hat auch das Potenzial, an einer Reihe anderer Krankheiten im Zusammenhang mit übermäßigem Glutamat zu entwickeln. Weitere Informationen über Troriluzol finden Sie auf der Website des Biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamat/ . in wichtigen therapeutischen Bereichen, einschließlich Immunologie, Neurowissenschaften und Onkologie. Das Unternehmen fördert sein innovatives Portfolio an Therapeutika und nutzt seine bewährte Erfahrung in der Arzneimittelentwicklung und mehrere proprietäre Arzneimittelentwicklungsplattformen. Zu den umfangreichen klinischen und präklinischen Programmen von Biohaven gehören die KV7 -Ionenkanalmodulation für Epilepsie und Stimmungsstörungen. extrazellulärer Proteinabbau bei immunologischen Erkrankungen; TRPM3 -Antagonismus für Migräne und neuropathische Schmerzen; TYK2/JAK1 -Hemmung bei neuroinflammatorischen Erkrankungen; Glutamatmodulation für OCD und SCA; Myostatin -Hemmung bei neuromuskulären und metabolischen Erkrankungen, einschließlich SMA und Fettleibigkeit; Antikörper rekrutieren bispezifische Moleküle und Antikörper -Arzneimittelkonjugate gegen Krebs. Weitere Informationen finden Sie unter www.biohaven.com.

Forward-Aussagen aus. Die Anleger wird darauf hingewiesen, dass alle zukunftsgerichteten Aussagen, einschließlich Aussagen zur künftigen Entwicklung, des Zeitpunkts und der potenziellen Marketinggenehmigung und der Vermarktung von Entwicklungskandidaten, einschließlich der potenziellen FDA-Zulassung und Vermarktung von Troriluzol für SCA, keine Garantien für zukünftige Leistung oder Ergebnisse sind und erhebliche Risiken und Unsicherheiten beinhalten. Die tatsächlichen Ergebnisse, Entwicklungen und Ereignisse können sich wesentlich von denen in den zukunftsgerichteten Aussagen unterscheiden, was verschiedene Faktoren wie das erwartete Zeitpunkt, der Beginn und die Ergebnisse der geplanten und laufenden klinischen Studien von Biohaven; das Timing geplanter Wechselwirkungen und Einreichungen mit der FDA; einschließlich derjenigen bezüglich der potenziellen FDA -Zulassung von Troriluzol für SCA; das Timing und das Ergebnis der erwarteten regulatorischen Einreichungen; Einhaltung der geltenden US -amerikanischen behördlichen Anforderungen; die potenzielle Kommerzialisierung der Produktkandidaten von Biohaven; das Potenzial, dass die Produktkandidaten von Biohaven zuerst zugelassen werden; und die Wirksamkeit und Sicherheit der Produktkandidaten von Biohaven. Zusätzliche wichtige Faktoren, die im Zusammenhang mit zukunftsgerichteten Aussagen berücksichtigt werden müssen, werden in den Einreichungen von Biohaven bei der Securities and Exchange Commission beschrieben, einschließlich innerhalb der Abschnitte mit dem Titel "Risikofaktoren" und "Diskussion und Analyse des Managements der Finanzlage und der Ertragsgebiete". Die zukunftsgerichteten Aussagen werden zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung abgegeben, und Biohaven übernimmt keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder anderweitig, sofern dies gesetzlich vorgeschrieben ist.

Source Biohaven Ltd.

Gesendet : 2025-05-15 12:00

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