Το FDA επεκτείνει την ημερομηνία PDUFA της Troriluzole NDA του Biohaven για σπάνια ασθένεια spinocerebellar Ataxia

Ακολουθήστε το Drugslib

θεραπεία για: spinocerebellar ataxia

FDA επεκτείνει την PDUFA ημερομηνία του biohaven's troriluzole nda για σπάνια ασθένεια spinocerebellar αταξία

new Haven, Conn. (NYSE: BHVN) (Biohaven ή η εταιρεία), ανακοίνωσε σήμερα ότι η Διεύθυνση Νευρολογίας 1 στο Γραφείο Νευροεπιστημών της FDA ενημέρωσε την εταιρεία ότι επεκτείνει την πλήρη αναθεώρηση του BioHaven για την SCA που σχετίζονται με την SCA (SCA). FDA. Το τμήμα ενημέρωσε επίσης τη Biohaven ότι σήμερα σχεδιάζει να πραγματοποιήσει συνεδρίαση της συμβουλευτικής επιτροπής για να συζητήσει την αίτηση, αλλά δεν έχει προγραμματιστεί ημερομηνία. Το FDA δεν έθεσε νέες ανησυχίες στην επιστολή. Η απόφαση του FDA σχετικά με το NDA αναμένεται τώρα στο 4Q 2025.

Biohaven που προηγουμένως έλαβε ταχεία διαδρομή, ορφανή ονομασία φαρμάκου (ODD) και αναθεώρηση προτεραιότητας από το FDA σχετικά με την troriluzole για την SCA. Ο χαρακτηρισμός αναθεώρησης προτεραιότητας ανατίθεται σε εφαρμογές για φάρμακα που θα προσφέρουν σημαντική βελτίωση σε σχέση με άλλες διαθέσιμες θεραπείες για μια δεδομένη διαταραχή ή θα παρέχουν μια επιλογή θεραπείας όπου δεν υπάρχει. Στην περίπτωση της SCA, μια σπάνια, γενετική, νευροεκφυλιστική ασθένεια, η troriluzole θα ήταν η πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη από την FDA θεραπεία για αυτή την απειλητική για τη ζωή διαταραχή. Φέρνοντας την πρώτη θεραπεία σε ασθενείς και οικογένειες που επηρεάζονται από την SCA. Ευγνώμονες για τους ασθενείς, τις οικογένειες και τους κορυφαίους νευρολόγους που συμμετείχαν στις σπουδές μας για μια 8ετή περίοδο και τις ευρύτερες ομάδες κοινότητας SCA και ασθενείς, συμπεριλαμβανομένου του Εθνικού Ιδρύματος Ataxia, οι οποίοι υποστήριξαν την ανασκόπηση της troriluzole ως την πρώτη πιθανή θεραπεία για SCA. "

Η εταιρεία ανακοίνωσε πρόσφατα ότι ολοκλήρωσε τη συνάντηση αναθεώρησης και ρυθμιστικές επιθεωρήσεις του FDA Mid-Cycle και τις ρυθμιστικές επιθεωρήσεις του Biohaven και των βασικών κλινικών ερευνών για troriluzole στη θεραπεία της SCA. Η αναθεώρηση του Mid Cycle κατέληξε στο συμπέρασμα ότι δεν υπήρχαν προηγουμένως μη αναγνωρισμένες σημαντικές ανησυχίες για την ασφάλεια και δεν εμφανίζεται μια στρατηγική αξιολόγησης κινδύνου και μετριασμού (REMS). εγκεφάλου. Η SCA επηρεάζει περίπου 15.000 ανθρώπους στις Ηνωμένες Πολιτείες και 24.000 στην Ευρώπη και το Ηνωμένο Βασίλειο. Οι ασθενείς παρουσιάζουν σημαντική νοσηρότητα, συμπεριλαμβανομένου του μειωμένου βάδισης που οδηγεί σε πτώση, απώλεια της φιλοξενίας και της εξέλιξης σε αναπηρική καρέκλα, την αδυναμία επικοινωνίας λόγω εξασθένησης ομιλίας, δυσκολίας κατάποσης και πρόωρου θανάτου. Ενώ τα σημάδια και τα συμπτώματα μπορούν να εμφανιστούν ανά πάσα στιγμή από την παιδική ηλικία έως την καθυστερημένη ενηλικίωση, η SCA παρουσιάζει συνήθως στην πρώιμη ενηλικίωση και προχωράει εδώ και αρκετά χρόνια. Επί του παρόντος, δεν υπάρχουν εγκεκριμένες από την FDA θεραπείες και καμία θεραπεία για SCA.

Σχετικά με το troriluzole Το troriluzole είναι μια νέα χημική οντότητα (NCE) και μυθιστόρημα τρίτης γενιάς που ρυθμίζει το γλουταμικό, τον πιο άφθονο διεγερτικό νευροδιαβιβαστή στο ανθρώπινο σώμα. Ο πρωταρχικός τρόπος δράσης της troriluzole μειώνει τα συναπτικά επίπεδα γλουταμινικού. Η troriluzole αυξάνει την πρόσληψη γλουταμινικού από τη συνάθροιση, αυξάνοντας την έκφραση και τη λειτουργία των μεταφορέων διεγερτικών αμινοξέων που βρίσκονται σε κύτταρα των γλοιακών που διαδραματίζουν βασικό ρόλο στην εκκαθάριση του γλουταμινικού από τη σύναψη. Η δραστικότητα διαμόρφωσης του γλουταμικού της troriluzole αντιμετωπίζει την ευρέως τεκμηριωμένη απελευθέρωση γλουταμινικού που βασίζεται στη νευροεκφυλισμό και τη δυσλειτουργία των κυττάρων Purkinje σε ασθενείς με SCA. Το troriluzole έχει επίσης τη δυνατότητα να αναπτυχθεί σε πολλές άλλες ασθένειες που σχετίζονται με υπερβολικό γλουταμικό. Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το troriluzole μπορείτε να βρείτε στην ιστοσελίδα του Biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/ . Σε βασικές θεραπευτικές περιοχές, συμπεριλαμβανομένης της ανοσολογίας, της νευροεπιστήμης και της ογκολογίας. Η εταιρεία προωθεί το καινοτόμο χαρτοφυλάκιο της θεραπευτικής, αξιοποιώντας την αποδεδειγμένη εμπειρία ανάπτυξης φαρμάκων και πολλαπλές πλατφόρμες ανάπτυξης φαρμάκων. Τα εκτεταμένα κλινικά και προκλινικά προγράμματα του Biohaven περιλαμβάνουν τη διαμόρφωση καναλιών ιόντων KV7 για επιληψία και διαταραχές της διάθεσης. Η αποικοδόμηση εξωκυτταρικής πρωτεΐνης για ανοσολογικές ασθένειες. Ανταγωνισμός TRPM3 για ημικρανία και νευροπαθητικό πόνο. Αναστολή TYK2/JAK1 για νευροφλεγμονώδεις διαταραχές. Διαμόρφωση γλουταμινικού για OCD και SCA. αναστολή της μυοστατίνης για νευρομυϊκές και μεταβολικές ασθένειες, συμπεριλαμβανομένης της SMA και της παχυσαρκίας. Αντισώματα πρόσληψης διπλωδών μορίων και συζυγών φαρμάκων αντισωμάτων για καρκίνο. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε το www.biohaven.com.

Δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης Αυτό το δελτίο τύπου περιλαμβάνει δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης κατά την έννοια του νόμου για τη μεταρρύθμιση των διαφορών ιδιωτικών κινητών αξιών του 1995. Οι επενδυτές προειδοποιούν ότι τυχόν μελλοντικές δηλώσεις, συμπεριλαμβανομένων των δηλώσεων σχετικά με τη μελλοντική ανάπτυξη, το χρονοδιάγραμμα και την πιθανή έγκριση μάρκετινγκ και την εμπορευματοποίηση των υποψηφίων ανάπτυξης, συμπεριλαμβανομένης της πιθανής έγκρισης της FDA και της εμπορευματοποίησης της troriluzole για την SCA, δεν είναι εγγυήσεις μελλοντικών επιδόσεων ή αποτελεσμάτων και περιλαμβάνουν ουσιαστικούς κινδύνους και αβεβαιότητες. Τα πραγματικά αποτελέσματα, οι εξελίξεις και τα γεγονότα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνα των δηλώσεων μελλοντικής εκπλήρωσης ως αποτέλεσμα διαφόρων παραγόντων, όπως: ο αναμενόμενος χρόνος, η έναρξη και τα αποτελέσματα των προγραμματισμένων και συνεχιζόμενων κλινικών δοκιμών του Biohaven. το χρονοδιάγραμμα των προγραμματισμένων αλληλεπιδράσεων και των αρχείων με το FDA. συμπεριλαμβανομένων εκείνων που αφορούν την πιθανή έγκριση του FDA της troriluzole για την SCA. το χρονοδιάγραμμα και το αποτέλεσμα των αναμενόμενων ρυθμιστικών καταθέσεων · συμμορφώνοντας με τις ισχύουσες κανονιστικές απαιτήσεις των ΗΠΑ · την πιθανή εμπορευματοποίηση των υποψηφίων προϊόντων της Biohaven. Οι δυνατότητες των υποψηφίων προϊόντων της Biohaven να είναι πρώτα εγκεκριμένες θεραπείες. και την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια των υποψηφίων προϊόντων της Biohaven. Πρόσθετοι σημαντικοί παράγοντες που πρέπει να ληφθούν υπόψη σε σχέση με τις μελλοντικές δηλώσεις περιγράφονται στις καταθέσεις της Biohaven στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς, συμπεριλαμβανομένων των τμημάτων με τίτλο "Παράγοντες κινδύνου" και "Συζήτηση και ανάλυση της οικονομικής κατάστασης και των αποτελεσμάτων των επιχειρήσεων". Οι δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης γίνονται ως από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου και η Biohaven δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώσει τυχόν δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων ή άλλως, εκτός από τις απαιτούμενες από το νόμο.

Δημοσιεύτηκε : 2025-05-15 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά