La FDA extiende la fecha de PDUFA de Biohaven's Troriluzol NDA para enfermedad rara de ataxia espinocerebelosa

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TRATAMIENTO PARA: Ataxia de espinocerebelLar

FDA extiende la fecha de PDUFA de la nda del troriluzole de Biohaven para la enfermedad rara Spinocerebelar Ataxia

New Haven, conn., May 14, 2025/Prnewswire/-biohaven. (NYSE: BHVN) (Biohaven o la Compañía), anunció hoy que la División de Neurología 1 dentro de la Oficina de Neurociencia de la FDA informó a la Compañía que están extendiendo la fecha de PDUFA para el troriluzol nuevo Solicitud de Drogas (NDA) para el tratamiento de Spinocerebellar Ataxia (SCA) por tres meses para proporcionar un tiempo para una revisión completa de la biohavencia de la información reciente relacionada con la información relacionada con la información relacionada con la información reciente relacionada con la revisión reciente de la biohaven. FDA. La división también informó a Biohaven que actualmente está planeando celebrar una reunión del comité asesor para discutir la solicitud, pero no se ha programado una fecha. La FDA no planteó ninguna nueva preocupación en la carta. La decisión de la FDA con respecto a la NDA ahora se espera en el 4T 2025.

Biohaven recibió previamente la designación rápida de fármacos (ODD) y la revisión prioritaria de la FDA con respecto al troriluzol para SCA. La designación de revisión de prioridad se asigna a aplicaciones para medicamentos que ofrecen una mejora significativa sobre otros tratamientos disponibles para un trastorno dado o proporcionarían una opción de tratamiento donde no existe ninguno. En el caso de SCA, una enfermedad rara, genética y neurodegenerativa, el troriluzol sería el primer y único tratamiento aprobado por la FDA para este trastorno que amenaza la vida.

Vlad Coric, M.D., el presidente y director ejecutivo de Biohaven declaró: "SCA es una enfermedad neurodegenerativa devastadora que ha afectado a las generaciones de las familias y no tiene la actualidad de las familias. El primer tratamiento para pacientes y familias afectados por SCA. Los pacientes, las familias y los principales neurólogos que participaron en nuestros estudios durante un período de 8 años y los grupos de defensa de la comunidad SCA más amplios y de los pacientes, incluida la Fundación Nacional de Ataxia, que apoyaron la revisión del troriluzol como la primera terapia potencial para SCA ".

La compañía anunció recientemente que ha completado la reunión de revisión de la FDA Mid-Cycle y las inspecciones regulatorias de los sitios de investigación clínica biohaven y clave para troriluzol en el tratamiento de SCA. La revisión del ciclo medio concluyó que no había preocupaciones de seguridad importantes previamente no identificadas, y no parece una estrategia de evaluación y mitigación de riesgos (REMS).

sobre el ataxia espinocerebelar (SCA) spinocerebilar ataxia es un grupo de ceerbelia dominante de los desordenadores nurodegenerativos característicos caracterizados por la pérdida de la pérdida del motor voluntario del ceebelo de la pérdida de la pérdida de la pérdida de la pérdida de la pérdida de la pérdida de la pérdida de la votan por el motor. y tronco encefálico. SCA afecta a aproximadamente 15,000 personas en los Estados Unidos y 24,000 en Europa y el Reino Unido. Los pacientes experimentan una morbilidad significativa, incluida la marcha deteriorada que conduce a caídas, pérdida de deambulación y progresión a una silla de ruedas, incapacidad para comunicarse debido a la discapacidad del habla, la dificultad para tragar y la muerte prematura. Si bien los signos y síntomas pueden aparecer en cualquier momento desde la infancia hasta la edad adulta tardía, SCA generalmente se presenta en la edad adulta temprana y progresa durante varios años. Actualmente, no hay tratamientos aprobados por la FDA ni cura para SCA.

Acerca de troriluzol troriluzolol es una nueva entidad química (NCE) y un profármaco novedoso de tercera generación que modula el glutamato, el neurotransmisor excitador más abundante en el cuerpo humano. El modo de acción principal del troriluzol es reducir los niveles sinápticos de glutamato. El troriluzol aumenta la absorción de glutamato de la sinapsis, al aumentar la expresión y la función de los transportadores de aminoácidos excitadores ubicados en células gliales que juegan un papel clave en la limpieza de glutamato de la sinapsis. La actividad moduladora de glutamato del troriluzol aborda la desregulación de glutamato ampliamente documentada que subyace a la neurodegeneración y la disfunción de las células de Purkinje en pacientes con SCA. El troriluzol también tiene el potencial de desarrollarse en varias otras enfermedades asociadas con glutamato excesivo. Se puede encontrar más información sobre Troriluzol en el sitio web de Biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/ .

biohaven biohaven es una compañía biopharmacéutica concentrada en el descubrimiento, y se comercializa sobre el desarrollo de la vida de Biohaven biohaven es una compañía biopharmacéutica concentrada en el descubrimiento de la vida y el descubrimiento de la vida de Biohaven es una compañía biopharmacéutica concentrada en el descubrimiento de la vida y el descubrimiento de la vida de Biohaven es una compañía biopharmacéutica concentrada en el descubrimiento de la vida de Biohaven. en áreas terapéuticas clave, incluyendo inmunología, neurociencia y oncología. La compañía está avanzando en su innovadora cartera de terapias, aprovechando su experiencia probada en desarrollo de medicamentos y múltiples plataformas de desarrollo de medicamentos patentados. Los extensos programas clínicos y preclínicos de Biohaven incluyen la modulación del canal de iones KV7 para la epilepsia y los trastornos del estado de ánimo; degradación de proteínas extracelulares para enfermedades inmunológicas; Antagonismo TRPM3 para la migraña y el dolor neuropático; Inhibición de Tyk2/Jak1 para trastornos neuroinflamatorios; modulación de glutamato para TOC y SCA; inhibición de la miostatina para enfermedades neuromusculares y metabólicas, incluida la SMA y la obesidad; Antibueros Reclutando moléculas biespecíficas y conjugados de fármacos de anticuerpos para el cáncer. Para obtener más información, visite www.biohaven.com.

declaraciones prospectivas Este comunicado de prensa incluye declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995. El uso de ciertas palabras, incluida la "continuar", "plan", "," creer "," puede "," esperar "," anticipar "y expresiones similares, está destinada a identificar a los estudios de futuro. Se advierte a los inversores que cualquier declaración prospectiva, incluidas las declaraciones sobre el desarrollo futuro, el tiempo y la posible aprobación de marketing y comercialización de los candidatos de desarrollo, incluida la posible aprobación y comercialización de la FDA de troriluzol para SCA, no garantizan un desempeño o resultados futuros e implican riesgos sustanciales y no deficiencias. Los resultados reales, los desarrollos y los eventos pueden diferir materialmente de aquellos en las declaraciones prospectivas como resultado de varios factores que incluyen: el momento esperado, el comienzo y los resultados de los ensayos clínicos planificados y en curso de Biohaven; el momento de las interacciones y presentaciones planificadas con la FDA; incluyendo aquellos con respecto a la posible aprobación de la FDA de troriluzol para SCA; el momento y el resultado de las presentaciones regulatorias esperadas; cumplir con los requisitos regulatorios de EE. UU. Aplicables; la posible comercialización de los candidatos de productos de Biohaven; el potencial para que los candidatos de productos de Biohaven sean terapias aprobadas por primera vez; y la efectividad y seguridad de los candidatos de productos de Biohaven. Factores importantes adicionales que se deben considerar en relación con las declaraciones prospectivas se describen en las presentaciones de Biohaven ante la Comisión de Bolsa y Valores, incluso dentro de las secciones tituladas "Factores de riesgo" y "Discusión y análisis de la gerencia de la condición financiera y los resultados de las operaciones". Las declaraciones prospectivas se realizan a partir de la fecha de este comunicado de prensa, y Biohaven no asume ninguna obligación de actualizar ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o no, excepto según lo requiera la ley.

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