La FDA étend la date PDUFA de la Trorizole NDA de Biohaven pour l'ataxie spinocérocérale des maladies rares

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Traitement pour: Aataxie spinocérère

FDA étend PDUFA Date de la troriluzole de Biohaven NDA pour les maladies rares SpinoceBellar Ataxia

New Howe, Conn. (NYSE: BHVN) (Biohaven or the Company), today announced that the Division of Neurology 1 within FDA's Office of Neuroscience informed the Company that they are extending the PDUFA date for the troriluzole new drug application (NDA) for the treatment of spinocerebellar ataxia (SCA) by three months to provide time for a full review of Biohaven's recent submissions related to information requests from the FDA. La division a également informé Biohaven qu'il prévoyait actuellement de tenir une réunion du comité consultatif pour discuter de la demande, mais aucune date n'a été prévue. La FDA n'a soulevé aucune nouvelle préoccupation dans la lettre. La décision de la FDA concernant la NDA est désormais attendue au 4T 2025.

Biohaven a précédemment reçu la désignation de médicaments accélérés et orphelins (ODD) et la revue prioritaire de la FDA concernant le trorizole pour SCA. La désignation de révision prioritaire est attribuée aux demandes de médicaments qui offriraient une amélioration significative par rapport aux autres traitements disponibles pour un trouble donné ou offriraient une option de traitement là où il n'y avait pas. Dans le cas de SCA, une maladie neurodégénérative rare, génétique, le trorizole serait le premier et le seul traitement approuvé par la FDA pour ce trouble mortel.

Vlad Coric, M.D., président et chef de la direction de Biohaven déclaré, "SCA est une thérapie neurodégénérative dévastatrice qui a affecté des générations de familles et n'a pas approuvé de thérapie. Le premier traitement aux patients et aux familles touchées par SCA. Les patients, les familles et les neurologues de premier plan qui ont participé à nos études sur une période de 8 ans et les groupes plus larges de la communauté de SCA et de défense des patients, y compris la National Ataxia Foundation, qui a soutenu l'examen du trorizole comme première thérapie potentielle pour SCA. "

La société a récemment annoncé qu'elle avait terminé la réunion de révision en milieu de cycle de la FDA et les inspections réglementaires de Biohaven et de sites de recherche clinique clés pour le troriluzole dans le traitement de SCA. The mid cycle review concluded that there were no previously unidentified major safety concerns, and it does not appear a Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) is needed.

About Spinocerebellar Ataxia (SCA)Spinocerebellar ataxia is a group of dominantly inherited neurodegenerative disorders characterized by progressive loss of voluntary motor control and atrophy of the cervelet et tronc cérébral. SCA affecte environ 15 000 personnes aux États-Unis et 24 000 en Europe et au Royaume-Uni. Les patients éprouvent une morbidité importante, notamment une entrée de la démarche conduisant à des chutes, une perte de déambulation et une progression vers un fauteuil roulant, une incapacité à communiquer en raison de troubles de la parole, de difficulté à avaler et de décès prématuré. Bien que les signes et les symptômes puissent apparaître à tout moment de l'enfance à la fin de l'âge adulte, SCA se présente généralement au début de l'âge adulte et progresse sur plusieurs années. Actuellement, il n'y a pas de traitements approuvés par la FDA et pas de remède pour SCA.

sur le trorizole trorizole est une nouvelle entité chimique (NCE) et un nouveau promédicament de troisième génération qui module le glutamate, le neurotransmetteur excitateur le plus abondant du corps humain. Le mode d'action principal du trorizole est de réduire les niveaux synaptiques de glutamate. Le trorizole augmente l'absorption du glutamate de la synapse, en augmentant l'expression et la fonction des transporteurs d'acides aminés excitatrices situés sur les cellules gliales qui jouent un rôle clé dans la nettoyage du glutamate de la synapse. L'activité de modulation du glutamate de la trorizole traite de la déréglementation de glutamate largement documentée qui sous-tend la neurodégénérescence et le dysfonctionnement des cellules de Purkinje chez les patients atteints de SCA. Le trorizole a également le potentiel de se développer dans un certain nombre d'autres maladies associées à un glutamate excessif. Plus d'informations sur le trorizole peuvent être trouvées sur le site Web de Biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/ .

sur le biohaven biohaven est un traitement biopharmaceutique axé sur le développement, le développement de la vie dans la vie dans le développement de la découverte, le développement de la vie dans la vie dans la vie en biopharmace Des domaines thérapeutiques clés, y compris l'immunologie, les neurosciences et l'oncologie. L'entreprise fait progresser son portefeuille innovant de thérapies, tirant parti de son expérience de développement de médicaments éprouvé et de plusieurs plateformes de développement de médicaments propriétaires. Les vastes programmes cliniques et précliniques de Biohaven comprennent la modulation des canaux ioniques KV7 pour les troubles de l'épilepsie et de l'humeur; Dégradation des protéines extracellulaires pour les maladies immunologiques; Antagonisme TRPM3 pour la migraine et la douleur neuropathique; Inhibition de TYK2 / JAK1 pour les troubles neuroinflammatoires; Modulation du glutamate pour le TOC et le SCA; Inhibition de la myostatine pour les maladies neuromusculaires et métaboliques, y compris la SMA et l'obésité; Les anticorps recrutent des molécules bispécifiques et des anticorps conjugués de médicaments pour le cancer. Pour plus d'informations, visitez www.biohaven.com.

énoncés prospectifs Ce communiqué de presse comprend des déclarations prospectives au sens de la loi de 1995 sur les litiges de Securities Private. Les investisseurs sont avertis que les déclarations prospectives, y compris les déclarations concernant le développement futur, le calendrier et l'approbation potentielle de marketing et la commercialisation des candidats au développement, y compris l'approbation potentielle de la FDA et la commercialisation de la trorizole pour SCA, ne garantissent pas les performances ou les résultats futurs et impliquent des risques et des incertitudes substantiels. Les résultats réels, les développements et les événements peuvent différer matériellement de ceux des déclarations prospectives en raison de divers facteurs, notamment: le calendrier, le début et les résultats attendus des essais cliniques prévus et en cours de Biohaven; le moment des interactions et des dépôts prévus avec la FDA; y compris ceux concernant l'approbation potentielle de la FDA de troriluzole pour SCA; le moment et les résultats des dépôts réglementaires attendus; se conformer aux exigences réglementaires américaines applicables; la commercialisation potentielle des produits candidats de Biohaven; le potentiel des produits de produit de Biohaven à être des thérapies approuvées pour la première fois; et l'efficacité et la sécurité des produits candidats de Biohaven. Des facteurs importants supplémentaires à prendre en considération dans le cadre de déclarations prospectives sont décrites dans les documents de Biohaven auprès de la Securities and Exchange Commission, y compris dans les sections intitulées "Facteurs de risque" et "Discussion et analyse de la direction de la situation financière et des résultats d'exploitation". Les déclarations prospectives sont faites à la date de ce communiqué de presse, et Biohaven n'engage aucune obligation de mettre à jour les déclarations prospectives, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d'événements futurs ou autrement, sauf selon les besoins de la loi.

Source Biohaven Ltd.

Publié : 2025-05-15 12:00

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