FDA Memperluas Tanggal PDUFA dari Troriluzole NDA Biohaven untuk Penyakit Langka Spinocerebellar Ataxia

Ikuti Drugslib di

pengobatan untuk: spinocerebellar ataxia

FDA memperluas tanggal PDUFA dari Bohaven Troriluzole NDA untuk Penyakit Langka SPINOCEREBELLAR ATAXIA

New Haven, Conn. (NYSE: BHVN) (Biohaven or the Company), today announced that the Division of Neurology 1 within FDA's Office of Neuroscience informed the Company that they are extending the PDUFA date for the troriluzole new drug application (NDA) for the treatment of spinocerebellar ataxia (SCA) by three months to provide time for a full review of Biohaven's recent submissions related to information requests from the FDA. Divisi ini juga memberi tahu Biohaven bahwa saat ini sedang berencana untuk mengadakan pertemuan komite penasihat untuk membahas aplikasi tersebut, tetapi tidak ada tanggal yang dijadwalkan. FDA tidak menimbulkan kekhawatiran baru dalam surat itu. Keputusan FDA tentang NDA sekarang diharapkan pada 4Q 2025.

Biohaven sebelumnya menerima trek cepat, penunjukan obat yatim (ODD) dan tinjauan prioritas dari FDA tentang Troriluzole untuk SCA. Penunjukan tinjauan prioritas ditugaskan untuk aplikasi untuk obat -obatan yang akan menawarkan peningkatan yang signifikan atas perawatan lain yang tersedia untuk gangguan tertentu atau akan memberikan opsi perawatan di mana tidak ada. In the case of SCA, a rare, genetic, neurodegenerative disease, troriluzole would be the first and only FDA-approved treatment for this life-threatening disorder.

Vlad Coric, M.D., Chairman and Chief Executive Officer of Biohaven stated, "SCA is a devastating neurodegenerative disease that has affected generations of families and has no current approved therapy. We are committed to Membawa pengobatan pertama untuk pasien dan keluarga yang terkena dampak SCA Bersyukur kepada pasien, keluarga, dan ahli saraf terkemuka yang berpartisipasi dalam penelitian kami selama periode 8 tahun dan komunitas SCA yang lebih luas dan kelompok advokasi pasien, termasuk National Ataxia Foundation, yang mendukung peninjauan Troriluzole sebagai terapi potensial pertama untuk SCA. "

Perusahaan baru-baru ini mengumumkan telah menyelesaikan pertemuan peninjauan siklus pertengahan FDA dan inspeksi peraturan biohaven dan situs penelitian klinis utama untuk troriluzole dalam pengobatan SCA. The mid cycle review concluded that there were no previously unidentified major safety concerns, and it does not appear a Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) is needed.

About Spinocerebellar Ataxia (SCA)Spinocerebellar ataxia is a group of dominantly inherited neurodegenerative disorders characterized by progressive loss of voluntary motor control and atrophy of the cerebellum and batang otak. SCA mempengaruhi sekitar 15.000 orang di Amerika Serikat dan 24.000 di Eropa dan Inggris. Pasien mengalami morbiditas yang signifikan, termasuk gangguan gaya berjalan yang menyebabkan jatuh, kehilangan ambulasi dan perkembangan ke kursi roda, ketidakmampuan untuk berkomunikasi karena gangguan bicara, kesulitan menelan, dan kematian dini. Sementara tanda dan gejala dapat muncul kapan saja dari masa kanak -kanak hingga dewasa, SCA biasanya hadir di awal dewasa dan berlangsung selama beberapa tahun. Saat ini, tidak ada perawatan yang disetujui FDA dan tidak ada obat untuk SCA.

tentang troriluzole troriluzole adalah entitas kimia baru (NCE) dan novel generasi ketiga yang memodulasi glutamat, neurotransmitter rangsang yang paling melimpah dalam tubuh manusia. Mode utama aksi troriluzole adalah mengurangi kadar glutamat sinaptik. Troriluzole meningkatkan serapan glutamat dari sinaps, dengan menambah ekspresi dan fungsi transporter asam amino rangsang yang terletak di sel glial yang memainkan peran kunci dalam membersihkan glutamat dari sinaps. Aktivitas modulasi glutamat troriluzole membahas deregulasi glutamat yang didokumentasikan secara luas yang mendasari neurodegenerasi dan disfungsi sel Purkinje pada pasien dengan SCA. Troriluzole juga memiliki potensi untuk dikembangkan dalam sejumlah penyakit lain yang terkait dengan glutamat yang berlebihan. More information about troriluzole can be found at the Biohaven's website: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/.

About Biohaven Biohaven is a biopharmaceutical company focused on the discovery, development, and commercialization of life-changing treatments Di bidang terapi utama, termasuk imunologi, ilmu saraf, dan onkologi. Perusahaan ini memajukan portofolio terapeutik yang inovatif, memanfaatkan pengalaman pengembangan obat yang terbukti dan banyak platform pengembangan obat eksklusif. Program klinis dan praklinis Biohaven yang luas termasuk modulasi saluran ion KV7 untuk epilepsi dan gangguan mood; degradasi protein ekstraseluler untuk penyakit imunologis; Antagonisme TRPM3 untuk migrain dan nyeri neuropatik; Penghambatan TYK2/JAK1 untuk gangguan neuroinflamasi; modulasi glutamat untuk OCD dan SCA; penghambatan myostatin untuk penyakit neuromuskuler dan metabolisme, termasuk SMA dan obesitas; Antibodi merekrut molekul bispecific dan konjugat obat antibodi untuk kanker. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.biohaven.com.

Pernyataan berwawasan ke depan Rilis berita ini mencakup pernyataan berwawasan ke depan dalam arti Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Pribadi 1995. Penggunaan kata-kata tertentu, termasuk "Lanjutkan", "Rencana", "Will", "Believe", "May", "Harapkan", "Antisipasi" dan ekspresi yang sama, dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan ke depan. Investor diperingatkan bahwa setiap pernyataan berwawasan ke depan, termasuk pernyataan mengenai pengembangan di masa depan, waktu dan persetujuan pemasaran potensial dan komersialisasi kandidat pembangunan, termasuk potensi persetujuan FDA dan komersialisasi troriluzole untuk SCA, bukan jaminan kinerja atau hasil di masa depan dan melibatkan risiko dan ketidakpastian. Hasil aktual, perkembangan dan peristiwa mungkin berbeda secara material dari yang ada dalam pernyataan berwawasan ke depan sebagai akibat dari berbagai faktor termasuk: waktu yang diharapkan, dimulainya dan hasil uji klinis Biohaven yang direncanakan dan berkelanjutan; waktu interaksi dan pengajuan yang direncanakan dengan FDA; termasuk yang mengenai potensi persetujuan FDA Troriluzole untuk SCA; waktu dan hasil pengajuan peraturan yang diharapkan; Memenuhi persyaratan peraturan A.S. yang berlaku; potensi komersialisasi kandidat produk Biohaven; potensi kandidat produk Biohaven untuk menjadi terapi yang disetujui terlebih dahulu; dan efektivitas dan keamanan kandidat produk Biohaven. Faktor-faktor penting tambahan yang harus dipertimbangkan sehubungan dengan pernyataan berwawasan ke depan dijelaskan dalam pengajuan Biohaven dengan Komisi Sekuritas dan Bursa, termasuk dalam bagian yang berjudul "Faktor Risiko" dan "Diskusi Manajemen dan Analisis Kondisi Keuangan dan Hasil Operasi". Pernyataan berwawasan ke depan dibuat pada tanggal rilis berita ini, dan Biohaven tidak melakukan kewajiban untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan, baik sebagai hasil dari informasi baru, acara di masa depan atau sebaliknya, kecuali sebagaimana diharuskan oleh hukum.

Sumber Biohaven Ltd.

Diposting : 2025-05-15 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer