La FDA estende la data del pdufa del troriluzolo NDA di Biohaven per atassia spinocerebellare di malattie rare

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Treatment for: Spinocerebellar Ataxia

FDA Extends PDUFA Date of Biohaven's Troriluzole NDA for Rare Disease Spinocerebellar Ataxia

NEW HAVEN, Conn., May 14, 2025 /PRNewswire/ -- Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) (Biohaven o la società), ha annunciato oggi che la divisione di Neurology 1 all'interno dell'Ufficio di Neuroscienze della FDA ha informato la società che stanno estendendo la data del PDUFA per la revisione del Troriluzole della SUGGERMAZIONE DI BIOHAVEN) FDA. La divisione ha inoltre informato Biohaven che attualmente sta pianificando una riunione del comitato consultivo per discutere della domanda, ma non è stata programmata alcuna data. La FDA non ha sollevato nuove preoccupazioni nella lettera. La decisione della FDA riguardo alla NDA è ora prevista nel 4Q 2025.

Biohaven aveva precedentemente ricevuto una designazione di farmaci orfani (ODP) e revisione prioritaria della FDA per SCA. La designazione di revisione prioritaria è assegnata alle domande di farmaci che offrirebbero un miglioramento significativo rispetto ad altri trattamenti disponibili per un determinato disturbo o fornirebbero un'opzione di trattamento in cui non esiste nessuno. Nel caso di SCA, una rara malattia genetica e neurodegenerativa, il troriluzolo sarebbe il primo e unico trattamento approvato dalla FDA per questo disturbo pericoloso per la vita.

Vlad Coric, M.D., presidente e amministratore delegato di Biohaven dichiarata da biohaven che ha mantenuto la terapia con le famiglie. Il primo trattamento per i pazienti e le famiglie colpite da SCA. pazienti, famiglie e principali neurologi che hanno partecipato ai nostri studi per un periodo di 8 anni e i più ampi gruppi di comunità SCA e di difesa dei pazienti, tra cui la National Ataxia Foundation, che hanno sostenuto la revisione del troriluzolo come prima potenziale terapia per SCA. "

La società ha recentemente annunciato di aver completato la riunione di revisione del ciclo medio della FDA e le ispezioni normative di Biohaven e siti di ricerca clinica chiave per il troriluzolo nel trattamento di SCA. La revisione del ciclo a metà ciclo ha concluso che non esistevano importanti problemi di sicurezza precedentemente non identificati e che non sembra una strategia di valutazione e mitigazione del rischio (REMS).

sulla spinocerebellare atassia (SCA) Strong> Spinocerebellar Atassia è un gruppo di neurodegenerazioni spinantemente disordinate dalla progressivi e perdite motorie di atrofie e di un controllo motorio spinocere - cervelletto e tronco cerebrale. SCA colpisce circa 15.000 persone negli Stati Uniti e 24.000 in Europa e nel Regno Unito. I pazienti sperimentano una morbilità significativa, tra cui l'andatura compromessa che porta a cadute, perdita di deambulazione e progressione verso una sedia a rotelle, incapacità di comunicare a causa di compromissione del linguaggio, difficoltà di deglutizione e morte prematura. Mentre segni e sintomi possono apparire in qualsiasi momento dall'infanzia alla tarda età adulta, SCA si presenta in genere nella prima età adulta e progredisce per diversi anni. Attualmente, non ci sono trattamenti approvati dalla FDA e nessuna cura per SCA.

Informazioni sul troriluzolo Il troriluzolo è una nuova entità chimica (NCE) e un nuovo profungo di terza generazione che modula il glutammato, il neurotrasmettitore eccitatorio più abbondante nel corpo umano. La modalità di azione primaria del troriluzolo sta riducendo i livelli sinaptici di glutammato. Il troriluzolo aumenta l'assorbimento del glutammato dalla sinapsi, aumentando l'espressione e la funzione dei trasportatori di aminoacidi eccitatori situati su cellule gliali che svolgono un ruolo chiave nella cancellazione del glutammato dalla sinapsi. L'attività modulante del glutammato del troriluzolo affronta la deregolamentazione del glutammato ampiamente documentato che è alla base della disfunzione delle cellule di neurodegenerazione e purkinje nei pazienti con SCA. Il troriluzolo ha anche il potenziale per essere sviluppato in una serie di altre malattie associate all'eccessivo glutammato. Ulteriori informazioni su Troriluzole sono disponibili sul sito Web di Biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/ .

su biohaven biohaven è una società biofanicata focalizzata sullo sviluppo, e lo sviluppo di salvataggio di salva Nelle aree terapeutiche chiave, tra cui immunologia, neuroscienza e oncologia. La società sta facendo avanzare il suo portafoglio innovativo di terapeutica, sfruttando la sua comprovata esperienza di sviluppo dei farmaci e molteplici piattaforme di sviluppo di droghe proprietarie. I vasti programmi clinici e preclinici di Biohaven includono la modulazione del canale ionico KV7 per epilessia e disturbi dell'umore; degradazione delle proteine ​​extracellulari per le malattie immunologiche; Antagonismo TRPM3 per emicrania e dolore neuropatico; Inibizione di Tyk2/Jak1 per disturbi neuroinfiammatori; modulazione del glutammato per disturbo ossessivo compulsivo e SCA; inibizione della miostatina per malattie neuromuscolari e metaboliche, tra cui SMA e obesità; Anticorpi che reclutano molecole bispecifiche e coniugati di farmaci anticorpi per il cancro. Per ulteriori informazioni, visitare www.biohaven.com.

Dichiarazioni lungimiranti Questo comunicato stampa include dichiarazioni previsionali ai sensi della legge sulla riforma del contenzioso sui titoli privati ​​del 1995. L'uso di determinate parole, tra cui "Continua", "Piano", "Will", "Believe", "May", "Aspettate", "anticipate" e espressioni simili, è inteso per identificare le dichiarazioni previsionali. Gli investitori sono avvertiti che qualsiasi dichiarazione previsionale, comprese le dichiarazioni relative allo sviluppo futuro, ai tempi e alla potenziale approvazione del marketing e alla commercializzazione dei candidati allo sviluppo, tra cui la potenziale approvazione della FDA e la commercializzazione del troriluzolo per SCA, non sono garanzie di prestazioni o risultati futuri e comportano rischi sostanziali e incertezze. Risultati effettivi, sviluppi e eventi possono differire materialmente da quelli nelle dichiarazioni previsionali a seguito di vari fattori tra cui: tempi previsti, inizio e risultati degli studi clinici pianificati e in corso di Biohaven; i tempi delle interazioni e dei documenti pianificati con la FDA; compresi quelli relativi alla potenziale approvazione della FDA del troriluzolo per SCA; i tempi e il risultato delle dichiarazioni normative previste; conforme ai requisiti normativi statunitensi applicabili; la potenziale commercializzazione dei candidati al prodotto di Biohaven; Il potenziale per i candidati al prodotto di Biohaven vengano per la prima volta terapie approvate; e l'efficacia e la sicurezza dei candidati al prodotto di Biohaven. Ulteriori fattori importanti da considerare in relazione alle dichiarazioni lungimiranti sono descritti nei documenti di Biohaven con la Securities and Exchange Commission, anche all'interno delle sezioni intitolate "Fattori di rischio" e "Discussione della direzione e analisi delle condizioni finanziarie e dei risultati delle operazioni". Le dichiarazioni lungimiranti vengono fatte alla data di questo comunicato stampa e Biohaven non assume alcun obbligo di aggiornare le dichiarazioni previsionali, a seguito di nuove informazioni, eventi futuri o altro, ad eccezione di quanto richiesto dalla legge.

Pubblicato : 2025-05-15 12:00

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