FDAは、希少疾患のスピノセベラ運動失調のために、バイオヘブンのトロリルゾールNDAのPDUFA日付を延長します

ドラッグスリブをフォローしてください

治療の治療：スピンセーベラー運動失調

fdaは、希少病症のためのバイオヘブンのトロリルゾールNDAのpdufa日付を延長します。 （NYSE：BHVN）（BiohavenまたはThe Company）、本日、FDAの神経科学局内の神経学1局1は、スピノセベラーAtaxia（SCA）の治療（SCA）の治療のためにトロリルゾール新薬塗布（NDA）のPDUFA日付を延長していることを会社に通知したことを発表しました。 FDAからのリクエスト。部門はまた、バイオヘブンに、現在、申請について議論するために諮問委員会の会議を開催することを計画していることを通知しましたが、日付は予定されていません。 FDAは、手紙に新しい懸念を提起しませんでした。 NDAに関するFDAの決定は、2025年第4四半期に予想されています。

Biohavenは、以前にSCAのトロリルゾールに関するFDAからファーストトラック、孤児薬の指定（奇数）および優先度のレビューを受けました。優先レビューの指定は、特定の障害に対する他の利用可能な治療法よりも大幅な改善を提供するか、何も存在しない治療オプションを提供する薬物の用途に割り当てられます。まれで遺伝的な神経変性疾患であるSCAの場合、トロリルゾールは、この生命を脅かす障害の最初で唯一のFDA承認の治療法になります。 SCAの影響を受けた患者と家族に最初の治療を行うことを約束します8年間にわたって私たちの研究に参加した患者、家族、そして主要な神経科医、およびSCAの最初の潜在的療法としてトロリルゾールのレビューをサポートした国立運動性運動協会を含むより広範なSCAコミュニティと患者の擁護団体に特に感謝しています。」

同社は最近、SCAの治療におけるトロリルゾールのバイオヘイブンおよび主要な臨床研究サイトのFDAミッドサイクルレビュー会議と規制検査を完了したことを発表しました。 Mid Cycle Reviewは、以前は正体不明の主要な安全上の懸念はなく、リスク評価と緩和戦略（REMS）が必要であるとは思われないと結論付けました。小脳と脳幹。 SCAは、米国で約15,000人、ヨーロッパと英国で24,000人に影響を与えています。患者は、転倒につながる歩行障害、歩行の喪失、車椅子への進行、音声障害のために通信できないこと、嚥下困難、早期死に至るなど、重大な罹患率を経験します。兆候や症状は子供の頃から成人期後期までいつでも現れる可能性がありますが、SCAは通常、成人期初期に現れ、何年にもわたって進行します。現在、FDA承認の治療法はなく、SCAの治療法はありません。

トロリルゾールについての

トロリルゾールは、人体で最も豊富な興奮性神経伝達物質であるグルタミン酸を調節する新しい化学物質（NCE）および第三世代の新規プロドラッグです。トロリルゾールの主要な作用モードは、グルタミン酸のシナプスレベルを低下させることです。トロリルゾールは、シナプスからグルタミン酸をクリアする上で重要な役割を果たすグリア細胞に位置する興奮性アミノ酸トランスポーターの発現と機能を増強することにより、シナプスからのグルタミン酸の取り込みを増加させます。トロリルゾールのグルタミン酸調節活性は、SCA患者の神経変性とプルキンエ細胞機能障害の根底にある広く文書化されたグルタミン酸症状に対処します。トロリルゾールは、過剰なグルタミン酸に関連する他の多くの疾患で発達する可能性もあります。トロリルゾールの詳細については、BiohavenのWebサイト： https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/ 。免疫学、神経科学、腫瘍学を含む主要な治療分野での治療。同社は、治療の革新的なポートフォリオを推進し、実績のある医薬品開発経験と複数の独自の医薬品開発プラットフォームを活用しています。 Biohavenの広範な臨床および前臨床プログラムには、てんかんおよび気分障害のためのKV7イオンチャネル変調が含まれます。免疫疾患の細胞外タンパク質分解;片頭痛および神経障害性疼痛に対するTRPM3拮抗作用;神経炎症性障害のTYK2/JAK1阻害; OCDおよびSCAのグルタミン酸変調; SMAおよび肥満を含む神経筋および代謝疾患に対するミオスタチン阻害。抗体は、癌のための二重分子および抗体薬物類似物を補充します。詳細については、 www.biohaven.comをご覧ください。

将来の見通しに関する記述このニュースリリースには、1995年の民間証券訴訟訴訟改革法の意味の中で将来の見通しに関する記述が含まれています。投資家は、SCAのトロリルゾールの潜在的なFDAの承認と商業化を含む将来の開発、タイミング、潜在的なマーケティング承認と開発候補者の商業化に関する声明を含む、将来の見通しに関する記述は、将来のパフォーマンスまたは結果の保証ではなく、かなりのリスクと不確実性を伴うことに注意してください。実際の結果、開発、イベントは、次のようなさまざまな要因の結果として、将来の見通しに関する記述の結果とは大きく異なる場合があります。計画された相互作用とFDAとのファイリングのタイミング。 SCAのトロリルゾールの潜在的なFDA承認に関するものを含む。予想される規制提出のタイミングと結果。該当する米国の規制要件を遵守する。 Biohavenの製品候補の潜在的な商業化。 Biohavenの製品候補者が最初に承認された治療法になる可能性。バイオヘブンの製品候補者の有効性と安全性。将来の見通しに関する記述に関連して考慮すべき追加の重要な要因は、「リスク要因」や「経営陣の財政状態の議論と分析と経営成績の分析」というタイトルのセクション内を含む、証券取引委員会へのバイオヘブンの提出に記載されています。将来の見通しに関する記述は、このニュースリリースの日付の時点で行われ、Biohavenは、法律で要求されている場合を除き、新しい情報、将来のイベント、またはその他の結果として、将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。

投稿しました : 2025-05-15 12:00

続きを読む

免責事項

Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。

特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。

人気のあるキーワード