FDA는 희귀 질환 spinocerebellar anacuca에 대한 Biohaven의 Troriluzole NDA의 PDUFA 날짜를 연장합니다.

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치료 : spinocerebellar anaxia

fda는 희귀 질병에 대한 Biohaven의 Troriluzole nda의 pdufa 날짜를 확장합니다. spinocebellar ataxia

New Haven, Conn. (NYSE : BHVN) (BioHaven 또는 회사), 오늘 FDA의 신경 과학 사무실 내 신경학 1 부서는 회사에 Troriluzole의 PDUFA 날짜가 3 개월 동안 Troriluzole New Drug Application (NDA)의 PDUFA 날짜를 3 개월 동안 3 개월 동안 연장하고 최근에 Biohen 's Submissions의 치료를 위해 3 개월 동안 SCA (SCA)를 확장하고 있다고 발표했습니다. FDA. 이 부서는 또한 Biohaven에게 현재 신청서를 논의하기 위해 자문위원회 회의를 개최 할 계획이지만 날짜는 예정되어 있지 않았다고 알렸다. FDA는 서한에 새로운 우려를 제기하지 않았습니다. NDA에 대한 FDA의 결정은 이제 4Q 2025에서 예상됩니다.

Biohaven은 이전에 SCA의 트로 릴루 졸과 관련하여 FDA로부터 빠른 트랙, 고아 약물 지정 (ODD) 및 우선 순위 검토를 받았습니다. 우선 순위 검토 지정은 주어진 장애에 대해 다른 이용 가능한 치료법에 비해 크게 개선되거나 존재하지 않는 치료 옵션을 제공 할 약물에 대한 응용 프로그램에 할당됩니다. 희귀하고 유전 적, 신경 퇴행성 질환 인 SCA의 경우, 트로 릴루 졸은이 생명을 위협하는 장애에 대한 최초이자 유일한 FDA 승인 치료가 될 것입니다.

Vlad Coric, M.D., BioHaven의 회장 겸 최고 경영자 "SCA는"세대에 대한 칭찬을받지 않은 신경 퇴행성 질환이며, 우리는 현재의 인정을받지 못하고 있습니다. NDA에 제시된 임상 데이터에 의해 첫 번째 치료를받는 것은 Troriluzole과 함께 매우 유리한 혜택 위험 프로파일, F-SARA 규모에 의해 측정 된대로 질병 진행을 둔화시킵니다 8 년 동안 우리의 연구에 참여한 환자, 가족 및 주요 신경과 전문의에게 감사하며, SCA의 최초의 잠재적 치료법으로서 트로 릴루 졸의 검토를 지원 한 National Ataxia Foundation을 포함한 더 광범위한 SCA 커뮤니티 및 환자 옹호 단체. "

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이 회사는 최근 SCA 치료에서 Troriluzole에 대한 BioHaven 및 주요 임상 연구 현장의 FDA 미드 사이클 검토 회의 및 규제 검사를 완료했다고 발표했습니다. 중간주기 검토는 이전에 알 수없는 주요 안전 문제가 없으며, 위험 평가 및 완화 전략 (REMS)이 필요하지 않다고 결론 지었다. 소뇌 및 뇌간. SCA는 미국의 약 15,000 명, 유럽과 영국에서는 24,000 명에 영향을 미칩니다. 환자는 낙상으로 이어지는 보행 장애, 야망 손실 및 휠체어 진행, 언어 장애로 인한 의사 소통 능력, 삼키기 어려움 및 조기 사망을 포함하여 상당한 이환율을 경험합니다. 어린 시절부터 성인기까지 징후와 증상이 나타날 수 있지만 SCA는 일반적으로 초기 성인기에 나타나고 몇 년에 걸쳐 진행됩니다. 현재 FDA 승인 치료법이없고 SCA에 대한 치료법이 없습니다.

Troriluzole에 대한 트로 릴루 졸은 인체에서 가장 풍부한 흥분성 신경 전달 물질 인 글루타메이트를 조절하는 새로운 화학체 (NCE) 및 3 세대 소설 프로 드러그입니다. 트로 릴루 졸의 주요 작용 방식은 글루타메이트의 시냅스 수준을 감소시키는 것입니다. 트로 릴루 졸은 시냅스로부터 글루타메이트를 제거하는 데 중요한 역할을하는 흥분 세포상에서 위치한 흥분성 아미노산 수송 체의 발현 및 기능을 증강시킴으로써 시냅스로부터 글루타메이트 흡수를 증가시킨다. 트로 릴루 졸의 글루타메이트 조절 활성은 SCA 환자에서 신경 혈전성 및 Purkinje 세포 기능 장애의 기초가되는 널리 기록 된 글루타메이트 탈 조절을 다룬다. 트로 릴루 졸은 또한 과도한 글루타메이트와 관련된 여러 다른 질병에서 개발 될 가능성이 있습니다. Troriluzole에 대한 자세한 내용은 Biohaven 웹 사이트에서 찾을 수 있습니다. https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/ . 면역학, 신경 과학 및 종양학을 포함한 주요 치료 영역에서. 이 회사는 입증 된 약물 개발 경험과 여러 독점 의약품 개발 플랫폼을 활용하여 혁신적인 치료제 포트폴리오를 발전시키고 있습니다. Biohaven의 광범위한 임상 및 전임상 프로그램은 간질 및 기분 장애에 대한 KV7 이온 채널 변조; 면역 학적 질환에 대한 세포 외 단백질 분해; 편두통 및 신경 병증 통증에 대한 TRPM3 길항 작용; 신경 염증 장애에 대한 Tyk2/Jak1 억제; OCD 및 SCA에 대한 글루타메이트 조절; SMA 및 비만을 포함한 신경 근육 및 대사 질환에 대한 미오 스타틴 억제; 암에 대한 이중 특이 적 분자 및 항체 약물 접합체를 모집하는 항체. 자세한 내용은 www.biohaven.com을 방문하십시오.

미래 예측 진술 이 보도 자료에는 1995 년 개인 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술이 포함됩니다. "계속", "계획", "윌", "믿음", "예상", "예상"및 유사한 표현을 포함한 특정 단어의 사용은 미래 지향적 인 진술을 식별하기위한 것입니다. 투자자들은 SCA에 대한 트로 릴루 졸의 잠재적 FDA 승인 및 상용화를 포함하여 미래 개발, 타이밍 및 잠재적 마케팅 승인 및 개발 후보의 상업화에 관한 진술을 포함하여 미래 예측 진술이 미래의 성과 또는 결과를 보장하지 않으며 실질적인 위험 및 불확실성을 포함한다는 점에주의를 기울입니다. 실제 결과, 개발 및 사건은 다음과 같은 다양한 요인의 결과로 미래 예측 진술의 결과와 실질적으로 다를 수 있습니다. 예상시기, 시작 및 지속적인 임상 시험의 결과; FDA와의 계획된 상호 작용 및 제출시기; SCA에 대한 트로 릴루 졸의 잠재적 인 FDA 승인에 관한 것들을 포함; 예상 규제 제출의 타이밍 및 결과; 적용 가능한 미국 규제 요건을 준수; Biohaven의 제품 후보자의 잠재적 상업화; Biohaven의 제품 후보자가 처음 승인 된 치료법이 될 가능성; Biohaven의 제품 후보자의 효과와 안전성. 미래 예측 진술과 관련하여 고려해야 할 추가적인 중요한 요소는 "위험 요소"라는 제목의 섹션과 "재무 상태 및 운영 결과 분석"이라는 제목의 섹션을 포함하여 Biohaven의 증권 거래위원회와의 제출에 설명되어 있습니다. 미래 예측 진술은이 보도 자료 날짜에 따라 이루어지며 BioHaven은 새로운 정보, 미래 사건 등의 결과로 법에 의해 요구되는 경우를 제외하고 미래 예측 진술을 업데이트 할 의무가 없습니다.

Source Biohaven Ltd.

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게시됨 : 2025-05-15 12:00

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