FDA meluaskan tarikh pdufa dari troriluzole nda biohaven untuk penyakit spinocerebellar penyakit jarang

Ikuti Drugslib di

Rawatan untuk: spinocerebellar ataxia

fda memanjangkan pdufa tarikh troriluzole nda Biohaven untuk (NYSE: BHVN) (BIOHAVEN atau Syarikat), hari ini mengumumkan bahawa Bahagian Neurologi 1 di dalam Pejabat Neurosains FDA memaklumkan bahawa mereka memperluaskan Tarikh PDUFA untuk Permohonan Dadah Baru (SCA) dari FDA. Bahagian ini juga memaklumkan Biohaven bahawa ia sedang merancang untuk mengadakan mesyuarat jawatankuasa penasihat untuk membincangkan permohonan itu, tetapi tidak ada tarikh yang dijadualkan. FDA tidak menimbulkan sebarang kebimbangan baru dalam surat itu. Keputusan FDA mengenai NDA kini dijangka pada 4Q 2025.

Biohaven sebelum ini diterima dengan pantas, penetapan dadah yatim piatu (ODD) dan semakan keutamaan dari FDA mengenai troriluzole untuk SCA. Penetapan semakan keutamaan diberikan kepada aplikasi untuk ubat -ubatan yang akan menawarkan peningkatan yang signifikan ke atas rawatan lain yang tersedia untuk gangguan yang diberikan atau akan memberikan pilihan rawatan di mana tidak ada. Dalam kes SCA, penyakit yang jarang berlaku, genetik, neurodegenerative, troriluzole akan menjadi rawatan yang pertama dan hanya yang diluluskan oleh FDA untuk gangguan yang mengancam nyawa. komited untuk membawa rawatan pertama kepada pesakit dan keluarga yang terjejas oleh SCA. SCA.

Syarikat baru-baru ini mengumumkan ia telah menyelesaikan mesyuarat semakan pertengahan kitaran FDA dan pemeriksaan pengawalseliaan Biohaven dan tapak penyelidikan klinikal utama untuk troriluzole dalam rawatan SCA. Kajian semula kitaran pertengahan menyimpulkan bahawa tidak ada kebimbangan keselamatan utama yang tidak dikenali sebelum ini, dan ia tidak muncul penilaian risiko dan strategi mitigasi (REMS) yang diperlukan. Cerebellum dan Brainstem. SCA menjejaskan kira -kira 15,000 orang di Amerika Syarikat dan 24,000 di Eropah dan United Kingdom. Pesakit mengalami morbiditi yang ketara, termasuk gait yang terjejas menyebabkan jatuh, kehilangan ambulasi dan perkembangan ke kerusi roda, ketidakupayaan untuk berkomunikasi akibat kemerosotan pertuturan, kesukaran menelan, dan kematian pramatang. Walaupun tanda -tanda dan gejala boleh muncul pada bila -bila masa dari zaman kanak -kanak hingga dewasa dewasa, SCA biasanya membentangkan pada awal dewasa dan berkembang selama beberapa tahun. Pada masa ini, tidak ada rawatan yang diluluskan oleh FDA dan tiada ubat untuk SCA.

Mengenai Troriluzole Troriluzole adalah entiti kimia baru (NCE) dan prodrug novel generasi ketiga yang memodulasi glutamat, neurotransmitter yang paling banyak di dalam tubuh manusia. Cara utama tindakan troriluzole adalah mengurangkan tahap glutamat sinaptik. Troriluzole meningkatkan pengambilan glutamat dari sinaps, dengan menambah ekspresi dan fungsi pengangkut asid amino excitatory yang terletak pada sel glial yang memainkan peranan utama dalam membersihkan glutamat dari sinaps. Aktiviti modulasi glutamat troriluzole menangani deregulasi glutamat yang didokumentasikan secara meluas yang mendasari neurodegeneration dan disfungsi sel Purkinje pada pesakit dengan SCA. Troriluzole juga berpotensi untuk dibangunkan dalam beberapa penyakit lain yang berkaitan dengan glutamat yang berlebihan. Maklumat lanjut mengenai troriluzole boleh didapati di laman web Biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/ Rawatan yang berubah-ubah di kawasan terapeutik utama, termasuk imunologi, neurosains, dan onkologi. Syarikat ini memajukan portfolio inovatif terapeutiknya, memanfaatkan pengalaman pembangunan dadah yang terbukti dan pelbagai platform pembangunan dadah proprietari. Program klinikal dan pramatang Biohaven yang luas termasuk modulasi saluran ion KV7 untuk gangguan epilepsi dan mood; degradasi protein ekstrasel untuk penyakit imunologi; TRPM3 antagonisme untuk migrain dan sakit neuropatik; Perencatan Tyk2/JAK1 untuk gangguan neuroinflamasi; modulasi glutamat untuk OCD dan SCA; perencatan myostatin untuk penyakit neuromuskular dan metabolik, termasuk SMA dan obesiti; Antibodi merekrut molekul bispecific dan konjugasi ubat antibodi untuk kanser. Untuk maklumat lanjut, lawati www.biohaven.com.

Kenyataan yang berpandangan ke hadapan Siaran berita ini termasuk kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Swasta 1995. Penggunaan kata-kata tertentu, termasuk "Teruskan", "Rencana", "akan", "percaya", "May" Pelabur memberi amaran bahawa mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan, termasuk kenyataan mengenai pembangunan masa depan, masa dan kelulusan pemasaran yang berpotensi dan pengkomersialan calon pembangunan, termasuk kelulusan FDA yang berpotensi dan pengkomersialan troriluzole untuk SCA, tidak menjamin prestasi atau keputusan masa depan dan melibatkan risiko dan ketidakpastian yang besar. Keputusan sebenar, perkembangan dan peristiwa mungkin berbeza secara material daripada mereka yang berpandangan ke hadapan sebagai hasil daripada pelbagai faktor termasuk: masa, permulaan dan hasil yang dijangkakan dari ujian klinikal yang dirancang dan berterusan Biohaven; masa interaksi dan pemfailan yang dirancang dengan FDA; termasuk mereka mengenai kelulusan FDA yang berpotensi troriluzole untuk SCA; masa dan hasil pemfailan pengawalseliaan yang dijangkakan; mematuhi keperluan pengawalseliaan A.S. yang berkenaan; potensi pengkomersialan calon produk Biohaven; potensi untuk calon produk Biohaven untuk menjadi terapi pertama yang diluluskan; dan keberkesanan dan keselamatan calon produk Biohaven. Faktor-faktor penting tambahan yang perlu dipertimbangkan berkaitan dengan kenyataan yang berpandangan ke hadapan diterangkan dalam pemfailan Biohaven dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa, termasuk dalam bahagian yang bertajuk "Faktor Risiko" dan "Perbincangan dan Analisis Pengurusan Keadaan Kewangan dan Hasil Operasi". Kenyataan yang berpandangan ke hadapan dibuat pada tarikh siaran berita ini, dan BioHaven tidak melaksanakan sebarang kewajipan untuk mengemas kini sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan, sama ada sebagai hasil daripada maklumat baru, peristiwa masa depan atau sebaliknya, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang.

Disiarkan : 2025-05-15 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular