FDA verlengt de PDUFA -datum van biohaven's troriluzole NDA voor zeldzame ziekte spinocerebellaire ataxie

Volg Drugslib op

behandeling voor: spinocerebellar ataxia

FDA breidt de pdufa-datum uit van biohaven's troriluzole nda voor zeldzame ziekte spinocerebellar ataxia

New Haven, conn. (NYSE: BHVN) (Biohaven of het bedrijf), heeft vandaag aangekondigd dat de Division of Neurology 1 binnen FDA's Office of Neuroscience het bedrijf heeft laten weten dat ze de PDUFA -datum verlengen voor de Troriluzole Nieuwe Drug Application (NDA) voor de behandeling van Spinocerebellar Ataxia (SCA) door drie maanden te bieden aan de recente inzending van BioHaven. FDA. De divisie heeft Biohaven ook laten weten dat het momenteel van plan is om een ​​vergadering van het adviescomité te houden om de aanvraag te bespreken, maar er is geen datum gepland. De FDA heeft in de brief geen nieuwe zorgen geuit. De beslissing van de FDA met betrekking tot de NDA wordt nu verwacht in 4Q 2025.

Biohaven ontving eerder Fast-Track, Orphan Drug Designation (ODD) en Priority Review van de FDA met betrekking tot Troriluzole voor SCA. Aanwijzing van prioriteitsbeoordeling wordt toegewezen aan aanvragen voor geneesmiddelen die een aanzienlijke verbetering zouden bieden ten opzichte van andere beschikbare behandelingen voor een bepaalde aandoening of een behandelingsoptie zou bieden waar geen bestaat. In het geval van SCA, een zeldzame, genetische, neurodegeneratieve ziekte, zou troriluzol de eerste en enige door de FDA goedgekeurde behandeling zijn voor deze levensbedreigende aandoening.

Vlad Coric, M.D., voorzitter en chief executive officer van biohaven, "SCA is een verwoesting van neurode ziekte van de therapie van de therapie. De eerste behandeling brengen aan patiënten en families getroffen door SCA. Dankbaar voor de patiënten, families en toonaangevende neurologen die hebben deelgenomen aan onze studies gedurende een periode van 8 jaar en de bredere SCA-gemeenschap en belangenbehartiging van de patiënt, waaronder de National Ataxia Foundation, die de beoordeling van Troriluzole ondersteunden als de eerste potentiële therapie voor SCA. "

Het bedrijf heeft onlangs aangekondigd dat het de FDA Mid-Cycle Review Meeting en Regulatory Inspections of Biohaven en belangrijke klinische onderzoekssites voor Troriluzol heeft voltooid bij de behandeling van SCA. De Mid Cycle Review concludeerde dat er geen eerder niet -geïdentificeerde grote veiligheidsproblemen waren, en er is geen risico -evaluatie- en mitigatiestrategie (REMS) nodig.

over spinocerebellaire ataxie (SCA) spinocerebellaLar Ataxia is een groep van het calebelum van het calebellum van het cerebelum van het cerebelum van het cerebellar. hersenstam. SCA treft ongeveer 15.000 mensen in de Verenigde Staten en 24.000 in Europa en het Verenigd Koninkrijk. Patiënten ervaren een significante morbiditeit, waaronder een verminderde looppatroon, wat leidt tot vallen, verlies van ambulatie en progressie naar een rolstoel, onvermogen om te communiceren als gevolg van spraakstoornissen, slikproblemen en voortijdige dood. Hoewel tekenen en symptomen op elk moment kunnen verschijnen, van kindertijd tot late volwassenheid, presenteert SCA meestal op de vroege volwassenheid en vordert gedurende een aantal jaren. Momenteel zijn er geen door de FDA goedgekeurde behandelingen en geen remedie voor SCA.

over troriluzole troriluzol is een nieuwe chemische entiteit (NCE) en een nieuwe generatie van de derde generatie die glutamaat moduleert, de meest voorkomende excitatoire neurotransmitter in het menselijk lichaam. De primaire werkingswijze van troriluzol is het verminderen van synaptische niveaus van glutamaat. Troriluzol verhoogt de opname van glutamaat uit de synaps, door de expressie en functie van exciterende aminozuurtransporters te vergroten die zich op gliale cellen bevinden die een sleutelrol spelen bij het verwijderen van glutamaat uit de synaps. De glutamaatmodulerende activiteit van troriluzol behandelt de veel gedocumenteerde glutamaatderegulatie die ten grondslag ligt aan neurodegeneratie en purkinje -celdisfunctie bij patiënten met SCA. Troriluzole kan ook worden ontwikkeld in een aantal andere ziekten geassocieerd met overmatig glutamaat. Meer informatie over troriluzole is te vinden op de website van de Biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programms/glutamate/ .

over biohaven biohaven is een biopharmacutical Company op de Discovery, Development, Development, Development, Development, Development, Development, Development, Development, Development, Development, Development, Development and Commercial, Development, Development, Development, Development and Commercial, Development and Commercial in belangrijke therapeutische gebieden, waaronder immunologie, neurowetenschappen en oncologie. Het bedrijf bevordert zijn innovatieve portfolio van therapeutica, maakt gebruik van zijn bewezen ervaring met geneesmiddelenontwikkeling en meerdere eigen drugsontwikkelingsplatforms. De uitgebreide klinische en preklinische programma's van Biohaven omvatten KV7 -ionkanaalmodulatie voor epilepsie en stemmingsstoornissen; extracellulaire eiwitafbraak voor immunologische ziekten; TRPM3 -antagonisme voor migraine en neuropathische pijn; TYK2/JAK1 -remming voor neuro -inflammatoire aandoeningen; Glutamaatmodulatie voor OCD en SCA; Myostatineremming voor neuromusculaire en metabole ziekten, waaronder SMA en obesitas; Antilichaam wervende bispecifieke moleculen en antilichaamgeneesmiddelconjugaten voor kanker. Voor meer informatie, bezoek www.biohaven.com.

Forward-looking StatementsThis news release includes forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. The use of certain words, including "continue", "plan", "will", "believe", "may", "expect", "anticipate" and similar expressions, is intended to identify forward-looking statements. Beleggers worden gewaarschuwd dat toekomstgerichte verklaringen, inclusief verklaringen over de toekomstige ontwikkeling, timing en potentiële marketinggoedkeuring en commercialisering van ontwikkelingskandidaten, waaronder de potentiële FDA-goedkeuring en commercialisering van troriluzole voor SCA, geen garantie zijn voor toekomstige prestaties of resultaten en substantiële risico's en onzekerheden met zich meebrengen. Werkelijke resultaten, ontwikkelingen en gebeurtenissen kunnen wezenlijk verschillen van die in de toekomstgerichte verklaringen als gevolg van verschillende factoren, waaronder: de verwachte timing, aanvang en resultaten van de geplande en voortdurende klinische proeven van Biohaven; de timing van geplande interacties en archieven bij de FDA; inclusief die met betrekking tot de potentiële FDA -goedkeuring van Troriluzole voor SCA; de timing en uitkomst van verwachte wettelijke archieven; naleven met de toepasselijke Amerikaanse wettelijke vereisten; de potentiële commercialisering van de productkandidaten van Biohaven; het potentieel voor de productkandidaten van Biohaven om eerst goedgekeurde therapieën te worden goedgekeurd; en de effectiviteit en veiligheid van de productkandidaten van Biohaven. Aanvullende belangrijke factoren waarmee rekening moet worden gehouden in verband met toekomstgerichte verklaringen worden beschreven in de archieven van Biohaven bij de Securities and Exchange Commission, inclusief binnen de secties getiteld "Risicofactoren" en "managementbespreking en analyse van financiële toestand en resultaten van activiteiten". De toekomstgerichte verklaringen worden afgelegd vanaf de datum van dit persbericht, en Biohaven wordt geen verplichting gehouden om toekomstgerichte verklaringen bij te werken, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins, behalve zoals vereist door de wet.

Bron Biohaven Ltd.

Geplaatst : 2025-05-15 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden