FDA rozszerza datę PDUFA Troryluzolu Biohaven NDA dla rzadkich chorób spinokerebellarna

Śledź Drugslib na

Leczenie: Ataxia spinokerebellar

FDA rozszerza datę PDUFA daty Biohaven TroriLuzole NDA dla rzadkich chorób spinokerebellar Ataksja

nowa Haven, Conn. (NYSE: BHVN) (Biohaven lub firma), ogłosił dziś, że podział neurologii 1 w Office of Neuroscience FDA poinformował firmę, że przedłużyą datę PDUFA dla nowej aplikacji troryluzolu (NDA) w celu leczenia spinocerebellar Ataxia (SCA) o trzy miesiące. FDA. Wydział poinformował również Biohaven, że obecnie planuje zorganizować spotkanie komitetu doradczego w celu omówienia wniosku, ale nie zaplanowano daty. FDA nie wzbudziła żadnych nowych obaw w liście. Decyzja FDA dotycząca NDA jest obecnie oczekiwana w 4Q 2025.

Biohaven wcześniej otrzymywał szybki, osierocony lek (niepul) i priorytetowy przegląd FDA dotyczący troryluzolu dla SCA. Oznaczenie przeglądu priorytetowego jest przypisywane do wniosków o leki, które zapewniłyby znaczną poprawę w stosunku do innych dostępnych metod leczenia danego zaburzenia lub zapewniłaby opcję leczenia, w którym nie ma. W przypadku SCA rzadka, genetyczna, neurodegeneracyjna choroba, troryluzol byłby pierwszym i jedynym zatwierdzonym przez FDA leczenie tego zaburzenia zagrażającego życiu.

Vlad Coric, M.D., prezes i dyrektor generalny Biohaven stwierdził: „SCA jest zniszczającą chorobą neurodegeneracyjną, a także poszczególne genezje rodzin, a nie zatwierdzimy terminy. Wprowadzanie pierwszego leczenia pacjentów dotkniętych SCA Wdzięczny pacjentom, rodzinom i wiodącym neurologom, którzy uczestniczyli w naszych badaniach przez okres 8 lat oraz szersze grupy rzeczników społeczności SCA i pacjentów, w tym National Atkaxia Foundation, którzy poparły przegląd troryluzolu jako pierwszej potencjalnej terapii SCA. ”

Firma ogłosiła niedawno, że zakończyła spotkanie przeglądu FDA w połowie cyklu i inspekcje regulacyjne Biohaven i kluczowych miejsc badań klinicznych dla troryluzolu w leczeniu SCA. W przeglądu cyklu w połowie cyklu stwierdzono, że nie było wcześniej niezidentyfikowanych poważnych problemów bezpieczeństwa i nie wydaje się, aby ocena ryzyka i strategia ograniczania (REMS).

O spinocererebellar ataksji (SCA) Spinoceregellar Ataksja jest ataksją spinoceregellarną CEREBELLARA. i mózg. SCA dotyka około 15 000 osób w Stanach Zjednoczonych i 24 000 w Europie i Wielkiej Brytanii. Pacjenci doświadczają znacznej zachorowalności, w tym zaburzenia chodu prowadzącego do upadków, utraty ambulacji i progresji na wózku inwalidzkim, niezdolność do komunikowania się z powodu upośledzenia mowy, trudności z połykaniem i przedwczesnej śmierci. Podczas gdy objawy i objawy mogą pojawiać się w dowolnym momencie od dzieciństwa do późnego dorosłości, SCA zwykle występuje we wczesnej dorosłości i postępuje przez wiele lat. Obecnie nie ma leczenia zatwierdzonych przez FDA i nie ma lekarstwa na SCA.

O troriluzole troriluzol jest nową jednostką chemiczną (NCE) i nowatorskim prolekiem trzeciej generacji, która moduluje glutaminian, najliczniejszy neuroprzekaźnik pobudzający w ludzkim ciele. Podstawowym sposobem działania troryluzolu jest zmniejszenie poziomów synaptycznych glutaminianu. Troryluzol zwiększa pobieranie glutaminianu z synapsy, poprzez zwiększenie ekspresji i funkcji pobudzających transporterów aminokwasowych znajdujących się na komórkach glejowych, które odgrywają kluczową rolę w usuwaniu glutaminianu z synapsy. Aktywność modulująca glutaminian troryluzolu dotyczy szeroko udokumentowanej deregulacji glutaminianowej, która leży u podstaw neurodegeneracji i dysfunkcji komórek Purkinjego u pacjentów z SCA. Troryluzol może również rozwinąć się w wielu innych chorobach związanych z nadmiernym glutaminianem. Więcej informacji na temat troriluzolu można znaleźć na stronie internetowej Biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/ .

o biohaven biohaven jest biofarmaceutycznym firmą skupiającą się na trwałości, a także programu licencji, a licencji, a licencji, a licencji, a licencji. Na kluczowych obszarach terapeutycznych, w tym immunologii, neuronauki i onkologii. Firma rozwija swój innowacyjny portfolio terapeutyki, wykorzystując sprawdzone doświadczenie w zakresie rozwoju leków i wiele zastrzeżonych platform rozwoju leków. Rozległe programy kliniczne i przedkliniczne Biohaven obejmują modulację kanału jonowego KV7 dla padaczki i zaburzeń nastroju; Degradacja białka pozakomórkowego w chorobach immunologicznych; Antagonizm TRPM3 dla bólu migreny i neuropatycznego; TYK2/JAK1 hamowanie zaburzeń neuroinę; modulacja glutaminianu dla OCD i SCA; hamowanie miostatyny w chorobach nerwowo -mięśniowych i metabolicznych, w tym SMA i otyłość; Rekrutacja przeciwciał bispecyficznych cząsteczek i koniugatów przeciwciał do raka. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź www.biohaven.com.

oświadczenia dotyczące przyszłości Niniejsza informacja informacyjna zawiera oświadczenia dotyczące przyszłości w rozumieniu ustawy o reformie sporów papierów wartościowych z 1995 r.. Użycie niektórych słów, w tym „kontynuuj”, „plan”, „woli”, „uwierz”, „może”, „oczekiwać”, „przewiduj” i podobne ekspresje, jest zamierzone do identyfikowania uznania dla przyszłości. Inwestorzy ostrzega się, że wszelkie oświadczenia dotyczące przyszłości, w tym oświadczenia dotyczące przyszłego rozwoju, terminu i potencjalnego zatwierdzenia marketingu i komercjalizacji kandydatów na rozwój, w tym potencjalne zatwierdzenie FDA i komercjalizacja troriluzolu na SCA, nie są gwarancją przyszłych wyników lub wyników oraz obejmują znaczne ryzyko i niepewność. Rzeczywiste wyniki, rozwój i zdarzenia mogą się znacznie różnić od tych w wypowiedziach w przyszłości w wyniku różnych czynników, w tym: oczekiwany czas, rozpoczęcie i wyniki planowanych i trwających badań klinicznych Biohaven; czas planowanych interakcji i zgłoszeń z FDA; w tym osoby dotyczące potencjalnego zatwierdzenia przez FDA troriluzolu na SCA; czas i wynik oczekiwanych zgłoszeń regulacyjnych; przestrzeganie obowiązujących wymogów regulacyjnych w USA; potencjalna komercjalizacja kandydatów na produkty Biohaven; Potencjał kandydatów na produkt Biohaven zostaną pierwszymi zatwierdzonymi terapiami; oraz skuteczność i bezpieczeństwo kandydatów na produkty Biohaven. Dodatkowe ważne czynniki, które należy wziąć pod uwagę w związku z oświadczeniami dotyczącymi przyszłości, opisano w dokumentach Biohaven do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd, w tym w sekcjach zatytułowanych „Czynniki ryzyka” oraz „Dyskusja i analiza zarządzania oraz wyniki operacji”. Oświadczenia o przyszłości są składane w dniu niniejszej wiadomości, a Biohaven nie zobowiązuje się do aktualizacji jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych zdarzeń, czy z wyjątkiem przypadków prawa.

źródło Biohaven Ltd.

Wysłano : 2025-05-15 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe