FDA estende a data do PDUFA do troriluzol nda de Biohaven para doenças raras ataxia spinocerebelar

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Tratamento para: ataxia spinocerebelar

FDA estende a data do PDUFA do troriluzol de Biohaven NDA para doenças raras, PRaxia/PRaxia

Biohaven recebeu anteriormente a designação de medicamentos órfãos (ODD) e a revisão prioritária do FDA em relação ao troriluzol para SCA. A designação de revisão prioritária é atribuída a pedidos de medicamentos que ofereçam uma melhoria significativa em relação a outros tratamentos disponíveis para um determinado distúrbio ou forneceriam uma opção de tratamento onde não existe. No caso do SCA, uma doença rara, genética e neurodegenerativa, o troriluzol seria o primeiro e único tratamento aprovado pela FDA para esse distúrbio com risco de vida. Trazendo o primeiro tratamento para os pacientes e as famílias afetadas pelo SCA Grato aos pacientes, famílias e neurologistas líderes que participaram de nossos estudos durante um período de 8 anos e os grupos de defesa da SCA e da SCA mais amplos, incluindo a National Ataxia Foundation, que apoiou a revisão do troriluzol como a primeira terapia em potencial para SCA. "

A empresa anunciou recentemente que concluiu a reunião de revisão intermediária da FDA e as inspeções regulatórias de biohaven e os principais locais de pesquisa clínica para troriluzol no tratamento da SCA. A revisão do ciclo médio concluiu que não houve preocupações de segurança grandes não identificadas anteriormente e não parecem ser necessárias uma estratégia de avaliação e mitigação de risco (REMS). Cerebelo e tronco cerebral. A SCA afeta aproximadamente 15.000 pessoas nos Estados Unidos e 24.000 na Europa e no Reino Unido. Os pacientes experimentam morbidade significativa, incluindo a marcha prejudicada que leva a quedas, perda de deambulação e progressão para uma cadeira de rodas, incapacidade de se comunicar devido a comprometimento da fala, dificuldade de engolir e morte prematura. Embora os sinais e sintomas possam aparecer a qualquer momento, desde a infância até o final da idade adulta, a SCA normalmente se apresenta no início da idade adulta e progride ao longo de vários anos. Atualmente, não há tratamentos aprovados pela FDA nem cura para SCA.

sobre troriluzol troriluzol é uma nova entidade química (NCE) e pró-fármaco de terceira geração que modula o glutamato, o neurotransmissor excitatório mais abundante no corpo humano. O modo primário de ação do troriluzol está reduzindo os níveis sinápticos de glutamato. O troriluzol aumenta a captação de glutamato da sinapse, aumentando a expressão e a função dos transportadores excitatórios de aminoácidos localizados em células gliais que desempenham um papel fundamental na limpeza do glutamato da sinapse. A atividade moduladora de glutamato do troriluzol aborda a desregulamentação de glutamato amplamente documentada subjacente à neurodegeneração e à disfunção celular de Purkinje em pacientes com SCA. O troriluzol também tem o potencial de ser desenvolvido em várias outras doenças associadas ao glutamato excessivo. Mais informações sobre o troriluzol podem ser encontradas no site da Biohaven: https://www.biohaven.com/pipline/clinical-programs/glutamate/ . tratamentos em áreas terapêuticas -chave, incluindo imunologia, neurociência e oncologia. A empresa está avançando seu portfólio inovador de terapêutica, aproveitando sua experiência comprovada de desenvolvimento de medicamentos e várias plataformas de desenvolvimento de medicamentos proprietários. Os extensos programas clínicos e pré -clínicos da Biohaven incluem modulação do canal de íons KV7 para epilepsia e transtornos do humor; Degradação da proteína extracelular para doenças imunológicas; Antagonismo TRPM3 para enxaqueca e dor neuropática; Inibição da TYK2/JAK1 para distúrbios neuroinflamatórios; modulação de glutamato para TOC e SCA; inibição da miostatina para doenças neuromusculares e metabólicas, incluindo SMA e obesidade; Moléculas biespecíficas de recrutamento de anticorpos e conjugados de medicamentos para anticorpos para câncer. Para mais informações, visite www.biohaven.com.

Declarações prospectivas Este comunicado de imprensa inclui declarações prospectivas na aceção da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários de 1995. O uso de certas palavras, incluindo "continuar", "plano", "vai", "acreditar", "pode", "esperar", "antecipar" e expressões semelhantes, "é intencional a identificar as instruções para a frente", " Os investidores são alertados de que quaisquer declarações prospectivas, incluindo declarações sobre o desenvolvimento futuro, o tempo e a aprovação potencial do marketing e a comercialização de candidatos ao desenvolvimento, incluindo a aprovação potencial do FDA e a comercialização do troriluzol para SCA, não são garantias de desempenho ou resultados futuros e envolvem riscos e incertezas substanciais. Resultados reais, desenvolvimentos e eventos podem diferir materialmente daqueles nas declarações prospectivas como resultado de vários fatores, incluindo: o tempo esperado, o início e os resultados dos ensaios clínicos planejados e em andamento da Biohaven; o momento das interações e registros planejados com o FDA; incluindo aqueles relacionados à potencial aprovação do Toriluzol para SCA; o momento e o resultado dos registros regulatórios esperados; cumprir os requisitos regulatórios aplicáveis ​​dos EUA; a potencial comercialização dos candidatos a produtos da Biohaven; o potencial dos candidatos a produtos da Biohaven a serem primeiro terapias aprovadas; e a eficácia e a segurança dos candidatos a produtos da Biohaven. Fatores importantes adicionais a serem considerados em conexão com as declarações prospectivas são descritas nos registros da Biohaven na Comissão de Valores Mobiliários, inclusive dentro das seções intituladas "Fatores de Risco" e "Discussão e análise da administração sobre a condição financeira e os resultados das operações". As declarações prospectivas são feitas a partir da data deste comunicado à imprensa, e a Biohaven não assume nenhuma obrigação de atualizar nenhuma declaração prospectiva, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou de outra forma, exceto conforme exigido por lei.

Fonte BioHaven Ltd.

Postou : 2025-05-15 12:00

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