FDA extinde PDUFA data Troriluzolului Biohaven's Troriluzol NDA pentru boală rară Spinocerebellar Ataxia

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: Ataxia spinocerebelară

FDA extinde PDUFA Data Troriluzole NDA a Biohaven's Troiluzol NDA pentru boala rară Spinocerebellar Ataxia

New Haven, Conn. (NYSE: BHVN) (Biohaven or the Company), today announced that the Division of Neurology 1 within FDA's Office of Neuroscience informed the Company that they are extending the PDUFA date for the troriluzole new drug application (NDA) for the treatment of spinocerebellar ataxia (SCA) by three months to provide time for a full review of Biohaven's recent submissions related to information requests from the FDA. De asemenea, divizia a informat Biohaven că în prezent intenționează să organizeze o ședință a comitetului consultativ pentru a discuta cererea, dar nu a fost programată nicio dată. FDA nu a ridicat nicio problemă nouă în scrisoare. Decizia FDA cu privire la AND este acum așteptată în 4Q 2025.

Biohaven a primit anterior desemnarea medicamentului orfan (ODD) și revizuirea priorităților de la FDA cu privire la Troriluzol pentru SCA. Desemnarea revizuirii prioritare este atribuită cererilor pentru medicamente care ar oferi o îmbunătățire semnificativă față de alte tratamente disponibile pentru o anumită tulburare sau ar oferi o opțiune de tratament acolo unde nu există. În cazul SCA, o boală rară, genetică, neurodegenerativă, Troriluzol ar fi primul și singurul tratament aprobat de FDA pentru această tulburare care poate pune viața în pericol.

Vlad Coric, M.D. Angajat să aducă primul tratament pacienților și familiilor afectate de SCA. Suntem în special recunoscători pacienților, familiilor și neurologilor de frunte care au participat la studiile noastre pe o perioadă de 8 ani și la grupurile de advocacy a comunității SCA și a pacienților mai largi, inclusiv Fundația Națională Ataxia, care a susținut revizuirea Troriluzolului ca primă terapie potențială pentru SCA. "

Compania a anunțat recent că a finalizat reuniunea de revizuire a ciclului mediu FDA și inspecțiile de reglementare ale biohaven-urilor și site-urilor cheie de cercetare clinică pentru troiluzol în tratamentul SCA. The mid cycle review concluded that there were no previously unidentified major safety concerns, and it does not appear a Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) is needed.

About Spinocerebellar Ataxia (SCA)Spinocerebellar ataxia is a group of dominantly inherited neurodegenerative disorders characterized by progressive loss of voluntary motor control and atrophy of the cerebel și trunchiul cerebral. SCA afectează aproximativ 15.000 de oameni în Statele Unite și 24.000 în Europa și Regatul Unit. Pacienții prezintă o morbiditate semnificativă, inclusiv mersul afectat care duce la căderi, pierderea ambulației și progresia către un scaun cu rotile, incapacitatea de a comunica din cauza deficienței de vorbire, a dificultăților de înghițire și a morții premature. În timp ce semnele și simptomele pot apărea oricând de la copilărie până la vârsta adultă târzie, SCA se prezintă de obicei la vârsta adultă timpurie și progresează de -a lungul mai multor ani. În prezent, nu există tratamente aprobate de FDA și nici un remediu pentru SCA.

despre Troriluzol Troriluzol este o nouă entitate chimică (NCE) și un produs nou de generație a treia, care modulează glutamatul, cel mai abundent neurotransmițător excitator din corpul uman. Modul principal de acțiune al troiluzolului este reducerea nivelurilor sinaptice de glutamat. Toriluzolul crește absorbția de glutamat din sinapsă, prin creșterea expresiei și funcției transportatorilor de aminoacizi excitatori localizați pe celulele gliale care joacă un rol cheie în eliminarea glutamatului de la sinapsă. Activitatea de modulare a glutamatului tloriluzolului abordează dereglarea glutamatului documentat pe scară largă care stă la baza neurodegenerației și disfuncției celulelor Purkinje la pacienții cu SCA. Tloriluzolul are, de asemenea, potențialul de a fi dezvoltat într -o serie de alte boli asociate cu glutamat excesiv. More information about troriluzole can be found at the Biohaven's website: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/.

About Biohaven Biohaven is a biopharmaceutical company focused on the discovery, development, and commercialization of life-changing Tratamente în zone terapeutice cheie, inclusiv imunologie, neuroștiință și oncologie. Compania avansează portofoliul său inovator de terapeutică, folosind experiența sa dovedită de dezvoltare a medicamentelor și multiple platforme de dezvoltare a medicamentelor proprii. Programele clinice și preclinice extinse ale Biohaven includ modularea canalului ion Kv7 pentru epilepsie și tulburări de dispoziție; degradarea proteinelor extracelulare pentru boli imunologice; Antagonism TRPM3 pentru migrenă și dureri neuropatice; Inhibarea TYK2/JAK1 pentru tulburări neuroinflamatorii; modularea glutamatului pentru TOC și SCA; Inhibarea miostatinei pentru boli neuromusculare și metabolice, inclusiv SMA și obezitate; Anticorp Recrutarea moleculelor bispecifice și a conjugatelor de medicamente pentru anticorpi pentru cancer. Pentru mai multe informații, vizitați www.biohaven.com.

declarații prospective Acest comunicat include declarații prospective în sensul Legii private de reformă a litigiilor private din 1995. Utilizarea anumitor cuvinte, inclusiv „continuă”, „plan”, „voință”, „credeți”, „poate”, „așteptați”, „anticipați” și expresii similare, este intenționată să identifice declarațiile cu aspect înainte. Investitorii sunt avertizați că orice declarații prospective, inclusiv declarații privind dezvoltarea viitoare, calendarul și aprobarea potențială de marketing și comercializarea candidaților de dezvoltare, inclusiv potențialele aprobare a FDA și comercializarea Troriluzolului pentru SCA, nu sunt garanții pentru performanța viitoare sau rezultatele și implică riscuri și incertitudini substanțiale. Rezultatele, evoluțiile și evenimentele reale pot diferi semnificativ de cele din declarațiile prospective ca urmare a diverșilor factori, inclusiv: calendarul, începerea și rezultatele preconizate ale studiilor clinice planificate și în curs de desfășurare ale Biohaven; calendarul interacțiunilor și înregistrărilor planificate cu FDA; inclusiv cele cu privire la aprobarea potențială a FDA a Troriluzolului pentru SCA; calendarul și rezultatul înregistrărilor de reglementare preconizate; respectarea cerințelor de reglementare aplicabile din SUA; comercializarea potențială a candidaților la produsul Biohaven; potențialul pentru ca candidații la produsul Biohaven să fie pentru prima dată terapii aprobate; și eficacitatea și siguranța candidaților la produsul Biohaven. Factorii importanți suplimentari care trebuie luați în considerare în legătură cu declarațiile prospective sunt descriși în înregistrările lui Biohaven la Securities and Exchange Commission, inclusiv în secțiunile intitulate „Factorii de risc” și „Discuția și analiza conducerii privind starea financiară și rezultatele operațiunilor”. Declarațiile prospective sunt făcute de la data acestui comunicat de știri, iar Biohaven nu își asumă nicio obligație de a actualiza nicio declarație prospectivă, fie ca urmare a informațiilor noi, a evenimentelor viitoare sau a altfel, cu excepția cazului în care este solicitat de lege.

sursă Biohaven Ltd.

Postat : 2025-05-15 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare