FDA расширяет PDUFA Date of Troriluzole NDA Biohaven.

Следите за Drugslib на

лечение для: спиноцеребеллера атаксии

FDA продлевает Pdufa Date of Biohaven's Troriluzole NDA для редкого заболевания спиноцереоцеллярной атаксии

new Haven, Conn. May 14, 2025/Prnewire

. (NYSE: BHVN) (Biohaven или компания), сегодня объявили, что разделение неврологии 1 в Управлении нейробиологии FDA сообщило компании, что они продлевают дату PDUFA для нового применения в Трорилузоле (NDA) для лечения спиноцереи. FDA. Отдел также сообщил Biohaven, что в настоящее время планирует провести заседание консультативного комитета для обсуждения заявления, но дата не запланирована. FDA не выразило никаких новых проблем в письме. Решение FDA относительно NDA теперь ожидается в 4Q 2025.

Biohaven ранее получал быстрое обозначение лекарств для сирот (ODD) и приоритетный обзор от FDA, касающегося Troriluzole для SCA. Обозначение приоритетного рассмотрения назначено заявкам на лекарства, которые обеспечат значительное улучшение по сравнению с другими доступными методами лечения для данного расстройства или предоставит вариант лечения, где их не существует. В случае SCA, редкого, генетического нейродегенеративного заболевания, трорилузола будет первым и единственным одобренным FDA лечение для этого опасного для жизни заболевания. Первое лечение для пациентов и семей, затронутых СКА. Пациенты, семьи и ведущие неврологи, которые участвовали в наших исследованиях в течение 8-летнего периода, и более широкие группы SCA и группы защиты пациентов, в том числе Национальный фонд атаксии, которые поддержали обзор Troriluzole как первую потенциальную терапию для SCA ».

.

Недавно объявила, что завершила обзорное собрание FDA в среднем цикле и регулирующие инспекции биохавена и ключевых клинических исследований для Troriluzole при лечении SCA. Обзор среднего цикла пришел к выводу, что ранее не было идентифицированных серьезных проблем безопасности, и не требуется стратегия оценки риска и смягчение (REMS). мозжечок и ствол мозга. SCA поражает около 15 000 человек в Соединенных Штатах и ​​24 000 в Европе и Великобритании. Пациенты испытывают значительную заболеваемость, в том числе нарушенную походку, ведущую к падению, потерю передвижения и прогрессирования в инвалидную коляску, неспособность общаться из -за нарушений речи, трудностей с глотанием и преждевременной смертью. В то время как признаки и симптомы могут появляться в любое время от детства до позднего взрослого возраста, SCA обычно представляет в раннем взрослом возрасте и прогрессирует в течение нескольких лет. В настоящее время нет одобренных FDA методов лечения и никакого лекарства от SCA.

о Troriluzole Troriluzole-это новая химическая сущность (NCE) и роман третьего поколения, который модулирует глутамат, самый распространенный возбуждающий нейротрансмиттер в организме человека. Основным способом действия трорилузола является снижение синаптических уровней глутамата. Трорилузол увеличивает поглощение глутамата от синапса, увеличивая экспрессию и функцию возбуждающих аминокислотных транспортеров, расположенных на глиальных клетках, которые играют ключевую роль в очистке глутамата из синапса. Модулирующая активность глутамата трорилузола рассматривает широко документированную дерегуляцию глутамата, которая лежит в основе нейродегенерации и дисфункции клеток Пуркинье у пациентов с СКА. Трорилузол также может развиваться при ряде других заболеваний, связанных с чрезмерным глутаматом. Более подробную информацию о Troriluzole можно найти на веб-сайте Biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/ .

о биохавене biohaven В ключевых терапевтических областях, включая иммунологию, нейробиологию и онкологию. Компания продвигает свой инновационный портфель терапевтических средств, используя свой проверенный опыт разработки лекарств и многочисленные проприетарные платформы разработки лекарств. Обширные клинические и доклинические программы Biohaven включают модуляцию ионного канала KV7 для эпилепсии и расстройств настроения; деградация внеклеточного белка при иммунологических заболеваниях; Антагонизм TRPM3 при мигрени и невропатической боли; Ингибирование TYK2/JAK1 при нейровоспалительных расстройствах; модуляция глутамата для ОКР и СКА; ингибирование миостатина при нервно -мышечных и метаболических заболеваниях, включая SMA и ожирение; Антитело, рекрутирующие биспецифические молекулы и конъюгаты антител для рака. Для получения дополнительной информации посетите www.biohaven.com.

Заявления о перспективах В этом выпуске пресс-релизов включают в себя заявления о перспективе в значении Закона о реформе судебных разбирательств частных ценных бумаг 1995 года. Использование определенных слов, в том числе «продолжение», «план», «Уилл», «верю», «может», «ожидает», «ожидает» и аналогичные выражения, предназначено для определения перспективных утверждений. Инвесторы предупреждают, что любые прогнозные заявления, в том числе заявления, касающиеся будущего развития, сроков и потенциального одобрения маркетинга и коммерциализации кандидатов на развитие, включая потенциальное одобрение FDA и коммерциализацию Troriluzole для SCA, не являются гарантиями будущих результатов или результатов и включают существенные риски и неопределенности. Фактические результаты, события и события могут существенно отличаться от результатов, в которых представлены заявления, в результате различных факторов, в том числе: ожидаемое время, начало и результаты запланированных и продолжающихся клинических испытаний Biohaven; время запланированных взаимодействий и заявок с FDA; в том числе те, кто относится к потенциальному одобрению FDA TRORILUZOLE для SCA; время и результаты ожидаемых регулирующих заявок; соблюдение применимых нормативных требований США; потенциальная коммерциализация кандидатов в продукт Biohaven; потенциал для кандидатов на продукцию Biohaven первой одобренной терапии; и эффективность и безопасность кандидатов в продукт Biohaven. Дополнительные важные факторы, которые следует учитывать в связи с прогнозными заявлениями, описаны в заявках Biohaven в Комиссии по ценным бумагам и биржам, в том числе в разделе под названием «Факторы риска» и «Обсуждение руководства и анализ финансового состояния и результаты операций». Передовые заявления делаются на дату этого пресс-релиза, и Biohaven не выполняет никаких обязательств по обновлению любых прогнозных заявлений, будь то в результате новой информации, будущих событий или иных, за исключением случаев, требуемых по закону.

Source Biohaven Ltd.

.

Опубликовано : 2025-05-15 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова