FDA, nadir hastalık için Biohaven'in Troriluzol NDA'sının PDUFA tarihini genişletir.

Drugslib'i takip edin

tedavi: spinocerebellar ataksi

fda, ​​nadir hastalık spinoserebellar ataksi için biohaven troriluzol nda'nın pDUFA tarihini genişletir. (NYSE: BHVN) (BioHaven veya Şirket) bugün FDA Sinirbilim Ofisi'ndeki Nöroloji 1 Bölümü'nün, şirkete PDUFA tarihini, spinocerebellar ataksi (SCA) 'nın, son biyogaven (SCA) tedavisi için PDUFA tarihini genişlettiklerini, üç aydır. FDA. Bölüm ayrıca BioHaven'e şu anda başvuruyu tartışmak için bir danışma komitesi toplantısı düzenlemeyi planladığını, ancak herhangi bir tarih planlanmadığını bildirdi. FDA, mektupta yeni bir endişe yaratmadı. FDA'nın NDA ile ilgili kararı şimdi 4Ç 2025'te bekleniyor.

Biohaven daha önce SCA için troriluzol ile ilgili FDA'dan hızlı yol, yetim ilaç ataması (ODD) ve öncelik incelemesi aldı. Öncelik inceleme ataması, belirli bir bozukluk için diğer mevcut tedavilere göre önemli bir iyileşme sağlayacak veya hiçbirinin bulunmadığı bir tedavi seçeneği sağlayacak ilaç uygulamalarına atanır. Nadir, genetik, nörodejeneratif bir hastalık olan SCA durumunda, troriluzol bu hayatı tehdit eden bozukluk için ilk ve tek FDA onaylı tedavi olacaktır. NDA'da sunulan klinik veriler, günde bir kez oral hap ile son derece elverişli bir fayda riski profili gösterir ve F-Sara ölçeği ile ölçülür. 8 yıllık bir süre boyunca çalışmalarımıza katılan hastalar, aileler ve önde gelen nörologlar ve SCA için ilk potansiyel terapi olarak troriluzolün gözden geçirilmesini destekleyen Ulusal Ataksi Vakfı da dahil olmak üzere daha geniş SCA topluluğu ve hasta savunuculuk grupları. "

.

Şirket kısa süre önce SCA tedavisinde FDA Orta Döngü İnceleme Toplantısı ve Biohaven ve Troriluzol için kilit klinik araştırma alanlarının düzenleyici denetimlerini tamamladığını açıkladı. Orta döngü incelemesi, daha önce tanımlanamayan büyük güvenlik endişeleri olmadığı ve bir risk değerlendirmesi ve hafifletme stratejisi (REMS) gerekli görünmediği sonucuna varmıştır. ve beyin sapı. SCA, Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 15.000, Avrupa ve Birleşik Krallık'ta 24.000 kişiyi etkilemektedir. Hastalar, düşüşlere yol açan bozulmuş yürüyüş, ambulasyon kaybı ve tekerlekli sandalyeye ilerleme, konuşma bozukluğu, yutma zorluğu ve erken ölüm gibi iletişim kuramama da dahil olmak üzere önemli morbidite yaşarlar. Belirtiler ve semptomlar çocukluktan geç yetişkinliğe kadar herhangi bir zamanda ortaya çıkabilirken, SCA tipik olarak erken yetişkinlikte sunar ve birkaç yıl boyunca ilerler. Şu anda, FDA onaylı tedavi yok ve SCA için tedavi yok.

Troriluzol hakkında

Troriluzol, insan vücudundaki en bol uyarıcı nörotransmitter olan glutamatı modüle eden yeni bir kimyasal varlık (NCE) ve üçüncü nesil roman ön ilaçtır. Troriluzolün birincil etki şekli, sinaptik glutamat seviyelerini azaltmaktır. Troriluzol, sinapstattan glutamatın temizlenmesinde önemli bir rol oynayan glial hücreler üzerinde bulunan uyarıcı amino asit taşıyıcılarının ekspresyonunu ve işlevini artırarak sinapstan glutamat alımını arttırır. Troriluzolün glutamat modülasyon aktivitesi, SCA hastalarında nörodejenerasyon ve Purkinje hücre disfonksiyonunun altında yatan yaygın olarak belgelenmiş glutamat deregülasyonunu ele alır. Troriluzol ayrıca aşırı glutamat ile ilişkili bir dizi diğer hastalıkta geliştirilme potansiyeline sahiptir. Troriluzol hakkında daha fazla bilgi Biohaven'in web sitesinde bulunabilir: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/ .

Biohaven biyoohaven'in bir canlandırma şirketine odaklanan bir biyofarmazutik olarak odaklanma hakkında daha fazla bilgi, şakalaşma, bir canlandırma odaklanmasıdır. İmmünoloji, sinirbilim ve onkoloji dahil kilit terapötik alanlar. Şirket, kanıtlanmış ilaç geliştirme deneyiminden ve çoklu tescilli ilaç geliştirme platformlarından yararlanarak yenilikçi terapötik portföyünü ilerletiyor. Biohaven'in kapsamlı klinik ve klinik öncesi programları arasında epilepsi ve ruh hali bozuklukları için KV7 iyon kanalı modülasyonu; immünolojik hastalıklar için hücre dışı protein bozulması; Migren ve nöropatik ağrı için TRPM3 antagonizmi; Nöroinflamatuar bozukluklar için TYK2/JAK1 inhibisyonu; OKB ve SCA için glutamat modülasyonu; SMA ve obezite dahil olmak üzere nöromüsküler ve metabolik hastalıklar için miyostatin inhibisyonu; Kanser için bispesifik moleküller ve antikor ilaç konjugatları antikor alımı. Daha fazla bilgi için www.biohaven.com adresini ziyaret edin.

İleriye dönük beyanlar Bu haber bülten, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Davası Reformu Yasası anlamında ileriye dönük beyanları içerir. Yatırımcılar, gelecekteki gelişme, zamanlama ve potansiyel pazarlama onayı ve kalkınma adaylarının SCA için troriluzolün ticarileştirilmesi de dahil olmak üzere, gelecekteki performans veya sonuçların garantisi olmadığı ve önemli risk ve belirsizlikler içermediği için ileriye dönük beyanlar dahil olmak üzere ileriye dönük beyanlar. Gerçek sonuçlar, gelişmeler ve olaylar, çeşitli faktörlerin bir sonucu olarak ileri görünümlü ifadelerden önemli ölçüde farklı olabilir: Biohaven'in planlanan ve devam eden klinik çalışmalarının beklenen zamanlaması, başlangıcı ve sonuçları; FDA ile planlanan etkileşimlerin ve başvuruların zamanlaması; SCA için troriluzolün potansiyel FDA onayı ile ilgili olanlar dahil; beklenen düzenleyici başvuruların zamanlaması ve sonucu; geçerli ABD düzenleyici gerekliliklerine uymak; Biohaven ürün adaylarının potansiyel ticarileştirilmesi; Biohaven'in ürün adaylarının ilk onaylı tedaviler olma potansiyeli; ve Biohaven ürün adaylarının etkinliği ve güvenliği. İleriye dönük beyanlar ile bağlantılı olarak dikkate alınması gereken ek önemli faktörler, Biohaven'in Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na "Risk Faktörleri" ve "Yönetimin Finansal Durum Tartışması ve Analizi ve Operasyon Sonuçları" başlıklı bölümler dahil olmak üzere açıklanmıştır. İleriye dönük beyanlar, bu haber bülteninin tarihi itibariyle yapılır ve Biohaven, yeni bilgiler, gelecekteki olaylar veya yasaların gerektirdiği durumlar dışında, herhangi bir ileriye dönük beyanı güncelleme yükümlülüğü almaz.

Gönderildi : 2025-05-15 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler