FDA розширює дату Pdufa трорілузолу Biohaven NDA для рідкісної хвороби спінокереларна атаксія

Підпишіться на Drugslib

Лікування: spinocerebellar Ataxia

FDA розширює дату Biohaven Troriluzole NDA для рідкісних захворювань Атаксія

Biohaven раніше отримував швидке позначення наркотиків-сиріт (непарне) та огляд пріоритетів від FDA щодо трорілузолу для SCA. Позначення пріоритетного огляду призначено застосуванню для наркотиків, які б запропонували значне поліпшення порівняно з іншими доступними методами лікування для певного розладу або забезпечили б варіант лікування, де жодного не існує. У випадку з SCA рідкісне, генетичне, нейродегенеративне захворювання, трорілузол був би першим і єдиним схваленим FDA лікування цього порушення, що загрожує життю. Перше лікування пацієнтів та сімей, які постраждали від SCA. Для пацієнтів, сімей та провідних неврологів, які брали участь у наших дослідженнях протягом 8-річного періоду, та широких групах про адвокацію спільноти та пацієнтів, включаючи Національний фонд Атаксії, який підтримував огляд трорілузолу як першої потенційної терапії SCA. "

Нещодавно компанія оголосила, що завершила зустріч з огляду середнього циклу FDA та регуляторні перевірки біохейвена та ключові клінічні дослідницькі місця для трорілузолу при лікуванні SCA. Огляд середнього циклу дійшов висновку, що раніше не було невпізнаних серйозних проблем безпеки, і це не виявляється стратегією оцінки ризику та пом'якшення ризику (REMS). мозочок та мозок. SCA впливає на приблизно 15 000 людей у ​​США та 24 000 у Європі та Великобританії. Пацієнти відчувають значну захворюваність, включаючи порушення ходи, що призводить до падіння, втрати амбуляції та прогресування на інвалідному візку, неможливість спілкування через порушення мови, труднощі ковтання та передчасну смерть. Хоча ознаки та симптоми можуть з'являтися в будь -який час від дитинства до пізнього віку, SCA, як правило, представляє в ранньому віці та прогресує протягом багатьох років. В даний час не існує затверджених FDA лікування та вилікування для SCA.

4 Первинний спосіб дії трорілузолу - це зниження синаптичних рівнів глутамату. Трорілузол збільшує поглинання глутамату з синапсу, збільшуючи експресію та функцію збудливих транспортерів амінокислот, розташованих на гліальних клітинах, які відіграють ключову роль у очищенні глутамату з синапсу. Глутамат модулююча активність трорілузолу стосується широко задокументованої дерегуляції глутамату, яка лежить в основі нейродегенерації та дисфункції клітин Пуркіньє у пацієнтів із СКА. Трорілузол також може розвиватися при ряді інших захворювань, пов’язаних із надмірним глутаматом. More information about troriluzole can be found at the Biohaven's website: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/.

About Biohaven Biohaven is a biopharmaceutical company focused on the discovery, development, and commercialization of life-changing treatments in Основні терапевтичні області, включаючи імунологію, нейрологію та онкологію. Компанія просуває своє інноваційне портфоліо Therapeutics, використовуючи свій перевірений досвід розробки наркотиків та численні фірмові платформи з розробки наркотиків. Широкі клінічні та доклінічні програми Biohaven включають модуляцію іонних каналів KV7 при епілепсії та розладах настрою; Позаклітинна деградація білка при імунологічних захворюваннях; Антагонізм TRPM3 при мігрені та невропатичний біль; Інгібування TYK2/JAK1 для нейрозапальних розладів; Модуляція глутамату для OCD та SCA; Інгібування міостатину при нервово -м’язових та метаболічних захворюваннях, включаючи SMA та ожиріння; Набір антитіл біспецифічних молекул та кон'югатів препарату антитіл для раку. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.biohaven.com.

перспективні заяви Цей випуск новин включає перспективні заяви у значенні Закону про реформу приватних цінних паперів 1995 року. Використання певних слів, включаючи "Продовжити", "план", "Вілл", "Повірте", "може", "очікувати", "передбачати" та подібні вирази, має на меті визначити перспективні заявки. Інвестори застерігають, що будь-які перспективні заяви, включаючи заяви щодо майбутнього розвитку, термінів та потенційного затвердження маркетингу та комерціалізації кандидатів на розвиток, включаючи потенційну схвалення FDA та комерціалізацію трорілузолу для SCA, не є гарантіями майбутніх результатів чи результатів та передбачають значні ризики та невизначеності. Фактичні результати, розробки та події можуть істотно відрізнятися від результатів перспективних тверджень внаслідок різних факторів, включаючи: очікувані терміни, початок та результати запланованих та триваючих клінічних випробувань Біохейвена; терміни запланованих взаємодій та подання з FDA; включаючи ті, що стосуються потенційного схвалення FDA трорілузолу для SCA; терміни та результат очікуваних регуляторних подач; дотримання застосовних нормативних вимог США; потенційна комерціалізація кандидатів на продукцію Biohaven; Потенціал для кандидатів на продукцію Biohaven вперше затверджено терапію; та ефективність та безпека кандидатів на продукцію Biohaven. Додаткові важливі фактори, які слід враховувати у зв'язку з перспективними заявами, описані в поданнях Biohaven до Комісії з цінних паперів та бірж, включаючи в розділах під назвою "Фактори ризику" та "обговорення та аналіз фінансового стану та результати операцій". Прогнозні заяви зроблені на дату цього випуску новин, і Biohaven не бере на себе жодного зобов'язання оновлювати будь-які попередні заяви, будь то в результаті нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином, за винятком випадків, як це вимагається.

Джерело Biohaven Ltd.

Опубліковано : 2025-05-15 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова