إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تمنح موافقة سريعة على عقار Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) لعلاج متلازمة هنتر (MPS II)
تسريع منح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموافقة على عقار Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) لعلاج متلازمة هنتر (MPS II)
جنوب سان فرانسيسكو، كاليفورنيا، 25 مارس 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – أعلنت شركة Denali Therapeutics Inc. (Nasdaq: DNLI) اليوم عن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. منحت (FDA) موافقة سريعة على Avlayah™ (tividenofusp alfa-eknm)، وهو أول دواء بيولوجي معتمد من إدارة الغذاء والدواء مصمم خصيصًا لعبور حاجز الدم في الدماغ والوصول إلى الجسم بأكمله، بما في ذلك الدماغ. Avlayah هو علاج بديل للإنزيم محدد لعلاج المظاهر العصبية لمتلازمة هنتر (داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني، أو MPS II) عندما يبدأ في مرضى الأطفال الذين يعانون من أعراض أو أعراض ويزنون 5 كجم على الأقل قبل الضعف العصبي المتقدم. قد يكون استمرار الموافقة على هذا المؤشر مشروطًا بالتحقق من الفائدة السريرية في تجربة تأكيدية.
"تعد الموافقة على Avlayah حقبة جديدة لمجتمع متلازمة هنتر حيث نقدم أول علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء مصمم لعبور الحاجز الوقائي للدماغ للأفراد والعائلات الذين يعيشون مع هذا المرض المنهك. وقال ريان واتس، دكتوراه، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Denali: "تعكس هذه الموافقة تصميم مجتمع متلازمة هنتر وشراكته، فضلاً عن المشاركة التعاونية لإدارة الغذاء والدواء لدمج أدلة العلامات الحيوية للمساعدة في تسريع تطوير العلاجات المطلوبة بشكل عاجل". العلاجات. "يؤكد هذا الإنجاز البارز صحة منصة TransportVehicle الخاصة بنا وقدرتها على التغلب على التحدي الطويل الأمد المتمثل في توصيل الأدوية البيولوجية عبر حاجز الدم في الدماغ، بهدف تحويل علاج مجموعة واسعة من الأمراض التنكسية العصبية، واضطرابات تخزين الليزوزومات وغيرها من الأمراض الخطيرة التي تؤثر على الملايين في جميع أنحاء العالم."
متلازمة هنتر هي مرض وراثي نادر ناجم عن نقص في إنزيم إيدورونات 2-سلفاتيز (IDS)، وهو ضروري لتكسير السكريات المعقدة التي تسمى الجليكوزامينوجليكان (GAGs). في الأفراد المصابين بمتلازمة هنتر، تتراكم GAGs في الخلايا في جميع أنحاء الجسم، بما في ذلك الدماغ، مما يؤدي إلى تلف تدريجي للأعضاء والأنسجة بدءًا من سن مبكرة. يمكن للأفراد المصابين بالمرض أن يصابوا بتدهور إدراكي وسلوكي وسمعي وحركي قد يشمل فقدان القدرة على التحدث والمشي.
"تمثل موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Avlayah تقدمًا كبيرًا كأول ابتكار علاجي لمجتمع متلازمة هنتر منذ ما يقرب من 20 عامًا،" قال جوزيف مونزر، دكتوراه في الطب، دكتوراه، الباحث الرئيسي في تجربة Avlayah المرحلة 1/2 السريرية، ومدير مركز Muenzer MPS للأبحاث والعلاج وأستاذ برايسون المتميز في علم وراثة الأطفال في جامعة نورث كارولينا في تشابل هيل. "كانت المظاهر العصبية لمتلازمة هنتر، والتي تؤثر على جميع المرضى تقريبًا، واحدة من الاحتياجات الطبية الأكثر تحديًا واستمرارًا للمجتمع ومحورًا رئيسيًا لسنوات عديدة من البحث العلمي. وباعتباره أول دواء مخترق للدماغ معتمد من إدارة الغذاء والدواء لعلاج متلازمة هنتر، فإن أفلايا سيغير بشكل كبير الطريقة التي نتعامل بها مع المرضى ولديه القدرة على أن يصبح معيارًا جديدًا للرعاية."
تعتمد الموافقة على أفلايا على تقليل المؤشر الحيوي الرئيسي للمرض، وهو السائل النخاعي كبريتات الهيباران (CSF HS)، كنقطة نهاية بديلة من المحتمل بشكل معقول أن تتنبأ بالفائدة السريرية في علاج المظاهر العصبية لمتلازمة هنتر. في تجربة سريرية من المرحلة 1/2، أظهر Avlayah انخفاضًا بنسبة 91% (95% CI: 89%، 92%) في مستويات CSF HS من خط الأساس بحلول الأسبوع 24 من العلاج. في الأسبوع 24، كان 93% (41 من 44) من المرضى الذين عولجوا بأفلايا لديهم مستويات CSF HS ضمن نطاق الأفراد الذين لا يعانون من متلازمة هنتر. كان رد الفعل السلبي الأكثر شيوعًا في الدراسة هو التفاعلات المرتبطة بالتسريب. تم نشر نتائج دراسة المرحلة 1/2 في عدد 1 يناير 2026 من مجلة نيو إنجلاند الطبية. تم تصميم دراسة المرحلة 2/3 COMPASS العالمية الجارية حاليًا لتوليد أدلة تأكيدية ودعم التقديمات التنظيمية العالمية لشركة Avlayah. تشمل هذه الدراسة الشباب المصابين بمتلازمة هنتر.
"تعد الموافقة المتسارعة اليوم على Avlayah تقدمًا مهمًا لمجتمع متلازمة هنتر باعتباره العلاج البديل الأول والوحيد للإنزيم المصمم للوصول إلى الجهاز العصبي المركزي والمحيطي والذي تمت الموافقة عليه الآن من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج المظاهر العصبية للأفراد الذين يعانون من هذا المرض. وقال بيتر تشين، المدير الطبي ورئيس قسم التطوير في الدراسة: "إننا نعرب عن خالص امتناننا للمشاركين في الدراسة وعائلاتهم والمحققين والأطباء والمدافعين الذين جعلت شجاعتهم والتزامهم الموافقة على Avlayah ممكنة". علاجات دينالي. "نحن نواصل دراسة Avlayah في المرحلة 2/3 من دراسة COMPASS بهدف تأكيد الأدلة السريرية عبر طيف مرضى MPS II."
"إن هذه الموافقة المتسارعة لـ MPS II بناءً على علامة حيوية كنقطة نهاية بديلة هي يوم استثنائي لـ MPS ومجتمع الأمراض النادرة. وقال تيري: "إنه يمثل الاعتراف بأهمية الوقت بشكل كبير للعائلات المتضررة من هذه الاضطرابات المدمرة وإمكانية تسريع تطوير الأدوية على نطاق أوسع عبر MPS والأمراض النادرة الأخرى". كلاين، الرئيس والمدير التنفيذي للجمعية الوطنية MPS. "تؤكد هذه الموافقة أنه عندما يجتمع العلم القوي والدعوة معًا، يصبح التغيير الهادف والتقدم المستمر والأمل ممكنًا للأفراد المصابين بمرض MPS والأمراض النادرة الأخرى الذين ينتظرون العلاج."
"بالنسبة للعائلات التي تعاني من متلازمة هنتر، غالبًا ما كان التقدم يبدو تدريجيًا بينما يستمر المرض نفسه في التقدم بلا هوادة. بالنسبة للكثيرين، يتضمن تطور المرض تأثيرات معرفية يمكن أن تضيف وزنًا عاطفيًا إلى تشخيص صعب بالفعل،" قالت كريستين ماكاي، الرئيس والمدير التنفيذي لـ Project Alive ووالدة طفل مصاب بمتلازمة هنتر. "كانت العائلات تنتظر خيارات جديدة تصل إلى الدماغ، لذا فإن توفر هذا النهج العلاجي الجديد يجلب التفاؤل والأمل المتجدد لمجتمعنا."
يتكون أفلايا من إنزيم IDS مدمج في منصة TransportVehicle™ (TV) المملوكة لشركة دينالي، والذي يرتبط بمستقبل الترانسفيرين (TfR) ويوصل IDS إلى الأنسجة المحيطية وإلى الجهاز العصبي المركزي من خلال النقل الخلوي عبر المستقبلات عبر الخلايا. حاجز الدم في الدماغ. Avlayah هو أول دواء معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (TfR) تم تصميمه خصيصًا لعبور حاجز الدم في الدماغ.
يتم إعطاء عقار Avlayah مرة واحدة أسبوعيًا وسيكون متاحًا في الولايات المتحدة بعد وقت قصير من الموافقة عليه. ستقدم Denali Therapeutics خدمات دعم شخصية للمرضى ومقدمي الرعاية ومقدمي الرعاية الصحية من خلال Denali Patient Services، وهو برنامج مخصص يقدم المساعدة الفردية في الوصول إلى العلاج وموارد الدعم. لمزيد من المعلومات حول Denali Patient Services، اتصل على 844-DNLI365 (844-365-4365).
فيما يتعلق بموافقة Avlayah، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية Denali Therapeutics قسيمة مراجعة أولوية لأمراض الأطفال النادرة (PRV). يمكن استخدام هذه القسيمة للحصول على أولوية المراجعة لتطبيق تسويق مستقبلي أو تحويلها إلى جهة راعية أخرى. يهدف برنامج PRV إلى تحفيز تطوير علاجات لأمراض الأطفال النادرة الخطيرة والمهددة للحياة من خلال توفير آلية لتسريع الجداول الزمنية للمراجعة التنظيمية للتطبيقات اللاحقة.
حول برنامج Avlayah للتجارب السريرية
تعتمد الموافقة المتسارعة على Avlayah على المرحلة الأولى والثانية من تجربة دولية متعددة المراكز ومفتوحة التسمية في 47 علاجًا ببدائل الإنزيم (ERT) - ساذج (عدد = 15) ومشاركين في الدراسة تم علاجهم سابقًا (عدد = 32) (تتراوح أعمارهم بين 0.3 و13 [متوسط، 5] سنوات) مصابين بمتلازمة هنتر (MPS II). كان الهدف الأساسي من دراسة المرحلة 1/2 هو تقييم سلامة ومدى تحمل Avlayah، بينما قامت الأهداف الثانوية بتقييم الجهاز العصبي المركزي والتأثيرات المحيطية لـ Avlayah عن طريق قياس الجليكوسامينوجليكان (GAG) وكبريتات الهيباران (HS) في السائل النخاعي (CSF) والبول والسلوك التكيفي وحجم الكبد. قد يكون استمرار الموافقة على Avlayah مشروطًا بالتحقق من الفائدة السريرية في المرحلة 2/3 من تجربة COMPASS التأكيدية، حيث يتم اختيار المشاركين عشوائيًا بنسبة 2:1 لتلقي إما Avlayah أو idursulfase، على التوالي. يجري دينالي دراسة المرحلة 2/3 COMPASS على المشاركين الذين يعانون من متلازمة هنتر في أمريكا الشمالية وأمريكا الجنوبية وأوروبا لدعم الموافقة التنظيمية العالمية. كما تم الإعلان عنه سابقًا، أكملت المجموعة (أ) من دراسة COMPASS عملية التسجيل، وتقوم المجموعة (ب) بالتسجيل حاليًا.
حول متلازمة هنتر (MPS II)
متلازمة هنتر، المعروفة أيضًا باسم MPS II، هي اضطراب تخزين الليزوزوم الوراثي النادر الذي يؤثر في المقام الأول على الأولاد ويؤثر على ما يقرب من 500 فرد في الولايات المتحدة و2000 فرد في جميع أنحاء العالم. ينجم هذا المرض عن طفرات في جين إيدورونات 2-سلفاتيز (IDS) الذي يؤدي إلى نقص إنزيم IDS، المسؤول عن تحطيم الجليكوزامينوجليكان (GAGs) مثل كبريتات الهيباران وكبريتات الديرماتان. يؤدي تراكم GAGs إلى تلف تدريجي في العديد من الأعضاء والأنسجة، بما في ذلك الدماغ. تشمل أعراض متلازمة هنتر تأخر النمو والتدهور المعرفي والتشوهات السلوكية والمضاعفات الجسدية مثل تصلب المفاصل وفقدان السمع واختلال وظائف الأعضاء.
نبذة عن Avlayah™ (tividenofusp alfa-eknm)
Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) هو علاج بديل للإنزيم يتم حقنه في الوريد ويتكون من إنزيم iduronate 2-sulfatase (IDS) المدمج في منصة TransportVehicle™ (TV) المملوكة لشركة دينالي. يرتبط مكون Fc في Avlayah بالمجال القمي لمستقبل الترانسفيرين (TfR) ويوصل IDS إلى الأنسجة المحيطية وإلى الجهاز العصبي المركزي من خلال النقل الخلوي بوساطة المستقبلات عبر حاجز الدم في الدماغ. يتم استيعاب Avlayah عن طريق الارتباط بمستقبلات مانوز 6 فوسفات على سطح الخلية ونقلها إلى الليزوزومات حيث يُعتقد أنها تمارس نشاطًا إنزيميًا وتقلل من الجليكوسامينوجليكان المتراكم (GAGs). بالإضافة إلى ذلك، نظرًا لأنه يتم التعبير عن TfR في كل مكان، فمن المتوقع أن يساهم تفاعل Avlayah وTfR في امتصاصه في الخلايا في الدماغ والأنسجة المحيطية. بالإضافة إلى تصنيف أمراض الأطفال النادرة وتصنيف العلاج المتقدم، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تصنيفات المسار السريع والأدوية اليتيمة لشركة Avlayah لعلاج MPS II.
منحت وكالة الأدوية الأوروبية تصنيف الأدوية ذات الأولوية لعقار tividenofusp alfa. لم تتم الموافقة على Avlayah من قبل السلطات الصحية خارج الولايات المتحدة.
مؤشر Avlayah في الولايات المتحدة
تم اعتماد أفلايا لعلاج الأعراض العصبية لدى مرضى الأطفال الذين يزنون 5 كجم على الأقل والمصابين بمتلازمة هنتر قبل الإصابة بمرض عصبي متقدم. تعتمد هذه الموافقة على تقليل كبريتات الهيباران (HS) في السائل النخاعي (CSF) المحيط بالدماغ والحبل الشوكي. الدراسات مستمرة لتأكيد مدى نجاحه في تحسين الأعراض السريرية.
قيود الاستخدام
لا يُنصح باستخدام Avlayah مع علاجات استبدال الإنزيمات الأخرى.
معلومات أمان مهمة
قد يسبب أفلايا آثارًا جانبية خطيرة، بما في ذلك:
تفاعلات فرط الحساسية بما في ذلك الحساسية المفرطة. حدثت تفاعلات حساسية مهددة للحياة في وقت مبكر من العلاج وبعد عدة جرعات مع مرور الوقت، بما في ذلك:
أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك على الفور في حالة حدوث هذه الأعراض. إذا حدث رد فعل تحسسي خطير، فسيتم إيقاف علاجك وسيتم تقديم علاج طارئ، بما في ذلك استخدام الإبينفرين.
التفاعلات المرتبطة بالتسريب (IARs). حدثت حالات IAR أثناء أو خلال 24 ساعة بعد تلقي Avlayah، بما في ذلك:
إذا كان لديك IAR، فقد يبطئ طبيبك أو يوقفه مؤقتًا أو يعدل جرعتك أو يوقف التسريب اعتمادًا على مدى خطورة رد الفعل. يمكن أيضًا أن يتم إعطاؤك الدواء قبل الحقن للمساعدة في منع هذه التفاعلات. قد يكون المرضى الذين يعانون من مشاكل في القلب أو الرئة أكثر عرضة لخطر حدوث مضاعفات خطيرة من هذه التفاعلات وسيتم مراقبتهم عن كثب.
حدث فقر الدم (انخفاض عدد خلايا الدم الحمراء) أثناء علاج Avlayah وقد يتطلب اختبارات معملية دورية للهيموجلوبين. اتصل بمقدم الرعاية الصحية الخاص بك إذا كنت تعاني من أي أعراض (مثل التعب وشحوب الجلد) تشير إلى فقر الدم.
اعتلال الكلية الغشائي (اضطراب في الكلى يؤثر على المرشحات التي تساعد على إزالة الفضلات والسوائل من الكلى) حدث لدى مريض عولج في أفلايا. سيقوم طبيبك بمراقبة وظائف الكلى أثناء العلاج.
الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا (في 20% أو أكثر من المرضى):
اتصل بمقدم الرعاية الصحية الخاص بك على الفور إذا واجهت أي آثار جانبية. هذه ليست كل الآثار الجانبية المحتملة لـ Avlayah. يمكنك الإبلاغ عن الآثار الجانبية إلى إدارة الغذاء والدواء على www.fda.gov/medwatch أو الاتصال بالرقم 1-800-FDA-1088. يمكنك أيضًا الإبلاغ عن الآثار الجانبية إلى Denali Therapeutics على الرقم 1-833-ONE-DNLI (1-833-663-3654).
حول منصة Denali TransportVehicle™
يعد الحاجز الدموي الدماغي (BBB) ضروريًا للحفاظ على البيئة الدقيقة للدماغ وحمايته من المواد الضارة ومسببات الأمراض المنتشرة في مجرى الدم. تاريخيًا، طرح BBB تحديات كبيرة أمام تطوير الأدوية لأمراض الجهاز العصبي المركزي عن طريق منع معظم الأدوية من الوصول إلى الدماغ بتركيزات ذات صلة علاجيًا. تعتبر منصة TransportVehicle™ (TV) من دينالي تقنية خاصة مصممة لتوصيل الجزيئات العلاجية الكبيرة بشكل فعال مثل الأجسام المضادة والإنزيمات وأليغنوكليوتيدات إلى جميع أنحاء الجسم بأكمله، بما في ذلك الدماغ، عن طريق عبور الحاجز الدموي الدماغي بعد تناولها عن طريق الوريد. تعتمد منصة التلفزيون على مجالات Fc المهندسة التي ترتبط بمستقبلات نقل طبيعية محددة، مثل مستقبل الترانسفيرين وناقل الأحماض الأمينية ذو السلسلة الثقيلة CD98، والتي يتم التعبير عنها في BBB وتوصيل التلفزيون وحمولته العلاجية إلى الدماغ من خلال النقل الخلوي بوساطة المستقبل. في النماذج الحيوانية، تُظهر الأجسام المضادة والإنزيمات المُصممة باستخدام منصة التلفزيون تعرضًا للدماغ أكبر بما يتراوح بين 10 إلى 30 ضعفًا من الأجسام المضادة والإنزيمات المماثلة بدون هذه التقنية. تُظهِر أليغنوكليوتيدات تم تصميمها باستخدام منصة التلفزيون تعرض دماغ الرئيسيات لأكثر من 1000 مرة أكبر من أليغنوكليوتيدات يتم تسليمها بشكل منهجي بدون هذه التكنولوجيا. قد يؤدي تحسين التعرض والتوزيع الواسع في الدماغ إلى زيادة الفعالية العلاجية من خلال تمكين تحقيق واسع النطاق للتركيزات العلاجية ذات الصلة لمرشحي المنتجات. وقد تم التحقق من صحة منصة التلفزيون سريريًا، وهناك حاليًا خمسة برامج ممكّنة للتلفزيون قيد التطوير السريري.
حول دينالي ثيرابيوتيكس
شركة Denali Therapeutics Inc. هي شركة تكنولوجيا حيوية رائدة في فئة جديدة من العلاجات الحيوية المصممة لعبور حاجز الدم في الدماغ باستخدام منصة TransportVehicle™ الخاصة بها. ومن خلال منصة توصيل تم التحقق من صحتها سريريًا ومجموعة متنامية من المرشحين العلاجيين في جميع مراحل التطوير، تتقدم دينالي نحو هدفها المتمثل في تقديم أدوية فعالة لتغيير حياة الأشخاص الذين يعانون من أمراض التنكس العصبي واضطرابات التخزين الليزوزومية وغيرها من الأمراض الخطيرة. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة الموقع الإلكتروني التالي: www.denalitherapeutics.com.
البيانات التطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي الخاص بالأوراق المالية لعام 1995. وتشمل البيانات التطلعية الواردة أو الضمنية في هذا البيان الصحفي، على سبيل المثال لا الحصر، الخطط والجداول الزمنية والتوقعات المتعلقة بمنصة TransportVehicle™ من Denali، بما في ذلك تطبيقها المحتمل عبر المنتجات الحالية والمستقبلية المرشحة وقدرتها على تقديم العلاجات للجسم بأكمله، بما في ذلك الدماغ؛ الخطط والتوقعات المتعلقة بـ Avlayah™، بما في ذلك إمكاناته العلاجية وفعاليته وملف السلامة والتوفر وتوقيت الإطلاق ووصول المريض وخدمات الدعم والآثار الجانبية المحتملة؛ والتوقعات المتعلقة بمدى كفاية تجربة المرحلة 1/2 ونتائج تجربة المرحلة 2/3 من COMPASS لدعم التقديمات التنظيمية وتأكيد الفائدة السريرية والحصول على الموافقات من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) أو الوكالات التنظيمية العالمية الأخرى؛ خطط لإجراء أنشطة التطوير والتسويق لشركة Avlayah والمرشحين الآخرين للمنتجات؛ والتوقعات المتعلقة بقسيمة مراجعة أولوية أمراض الأطفال النادرة (PRV) من دينالي، بما في ذلك قيمتها المحتملة وأي فوائد استراتيجية؛ والتصريحات التي أدلى بها الدكتور واتس والدكتور مونزر والدكتور تشين والسيدة ماكاي والسيدة كلاين فيما يتعلق بالفوائد المحتملة والأثر السريري المستقبلي ونموذج العلاج لأفلايا والتقنيات ذات الصلة. قد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك التي تم التعبير عنها أو ضمنًا في هذه البيانات التطلعية بسبب مجموعة متنوعة من المخاطر والشكوك. وتشمل هذه، على سبيل المثال لا الحصر، الشكوك المتعلقة بسياسات إدارة الغذاء والدواء وبرنامج الموافقة المتسارعة؛ والمخاطر الناشئة عن الظروف الاقتصادية المعاكسة وتأثيرها على أعمال وعمليات دينالي؛ واحتمال وقوع أحداث أو تغييرات قد تؤدي إلى إنهاء اتفاقيات التعاون مع دينالي؛ والتحديات المرتبطة بانتقال دينالي إلى شركة تجارية؛ قدرة دينالي ومعاونيها على استكمال تطوير المنتجات المرشحة وتسويقها تجارياً في حال الموافقة عليها؛ الصعوبات في تسجيل المرضى للتجارب السريرية الجارية والمستقبلية؛ وما إذا كانت التجارب الجارية الحالية قد تم دعمها بشكل كافٍ لإثبات قبولها لدى الهيئات التنظيمية؛ والاعتماد على المصنعين والموردين الخارجيين لمواد التجارب السريرية؛ والاعتماد على التطوير الناجح لتقنية حاجز الدم والدماغ من دينالي والبرامج ذات الصلة؛ التأخير أو الفشل المحتمل في تلبية الجداول الزمنية المتوقعة للتجارب السريرية؛ خطر عدم تكرار الملامح ما قبل السريرية الواعدة في البيئات السريرية؛ التناقضات بين النتائج ما قبل السريرية أو المرحلة المبكرة أو السريرية الأولية ونتائج تجارب المرحلة اللاحقة؛ حدوث أحداث سلبية كبيرة أو آثار جانبية أخرى غير مرغوب فيها؛ وعدم اليقين المحيط بالموافقات التنظيمية المطلوبة للتسويق في الولايات المتحدة أو أوروبا أو غيرها من الولايات القضائية الدولية؛ قدرة دينالي على تطوير مجموعة من المنتجات المرشحة أو تطوير منتجات ناجحة تجارياً؛ التطورات المتعلقة بمنافسي دينالي وصناعتها، بما في ذلك المنتجات والعلاجات المرشحة المنافسة؛ قدرة دينالي على الحصول على حقوق الملكية الفكرية المتعلقة بمنتجاتها المرشحة أو الحفاظ عليها أو حمايتها؛ وتنفيذ ونجاح خطط دينالي الإستراتيجية لأعمالها ومنتجاتها المرشحة وتكنولوجيا منصة حاجز الدم والدماغ؛ قدرة دينالي على الحصول على رأس مال إضافي لتمويل عملياتها، حسب الحاجة؛ قدرة دينالي على التنبؤ بدقة بالنتائج المالية المستقبلية في البيئة الحالية؛ وغيرها من المخاطر والشكوك، بما في ذلك تلك الموضحة في أحدث تقارير دينالي السنوية والربع سنوية وفقًا للنموذج 10-K المودعة لدى لجنة الأوراق المالية والبورصة (SEC) في 26 فبراير 2026، وتقارير دينالي المستقبلية التي سيتم تقديمها إلى لجنة الأوراق المالية والبورصة (SEC). باستثناء Avlayah، تخضع منتجات دينالي المرشحة للتدقيق، ولم يتم بعد تحديد مواصفات سلامتها وفعاليتها. لا تتحمل دينالي أي التزام بتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية، أو لمطابقة هذه البيانات مع النتائج الفعلية أو إجراء تغييرات في توقعات دينالي، باستثناء ما يقتضيه القانون.
المصدر: Denali Therapeutics Inc.
المصدر: HealthDay
مقالات ذات صلة
Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) تاريخ موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية
مزيد من موارد الأخبار
اشترك في نشرتنا الإخبارية
مهما كان الموضوع الذي يهمك، اشترك في نشراتنا الإخبارية للحصول على أفضل ما في موقع Drugs.com في بريدك الوارد.
نشر : 2026-03-26 08:59
اقرأ أكثر
- تمت الموافقة على دوبيكسنت (دوبيلوماب) في الولايات المتحدة باعتباره الدواء الأول والوحيد لعلاج التهاب الأنف و الجيوب الفطري التحسسي (AFRS)
- توصلت الدراسة إلى أن ترامب تسبب في انخفاض فوري في عقار الأسيتامينوفين للنساء الحوامل
- الوسائط الرقمية مرتبطة بالمخاطر التي تهدد الصحة العقلية للأطفال والمراهقين ونموهم
- الإرشادات المقدمة للانتقال من رعاية الغدد الصماء لدى الأطفال إلى رعاية الغدد الصماء للبالغين
- توصلت الدراسة إلى أن بعض المرضى يحافظون على وزنهم باستخدام عدد أقل من حقن GLP-1
- تعلن شركة Cogent Biosciences عن قبول إدارة الغذاء والدواء لتطبيق دواء جديد لدواء Bezuclastinib في المرضى الذين يعانون من كثرة الخلايا البدينة الجهازية غير المتقدمة (NonAdvSM)
إخلاء المسؤولية
تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.
لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.
كلمات رئيسية شعبية
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions