FDA uděluje zrychlené schválení pro Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) pro léčbu Hunterova syndromu (MPS II)
FDA uděluje urychlené schválení Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) pro léčbu Hunterova syndromu (MPS II)
SOUTH SAN FRANCISCO, Kalifornie, 25. března 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Denali Inc., Therapeutic dnes oznámila: USqNa. Food and Drug Administration (FDA) udělil zrychlené schválení pro Avlayah™ (tividenofusp alfa-eknm), první biologickou látku schválenou FDA speciálně navrženou tak, aby překonala hematoencefalickou bariéru a dostala se do celého těla, včetně mozku. Avlayah je enzymatická substituční terapie indikovaná k léčbě neurologických projevů Hunterova syndromu (mukopolysacharidóza typu II nebo MPS II), pokud je zahájena u presymptomatických nebo symptomatických pediatrických pacientů s hmotností alespoň 5 kg před pokročilým neurologickým postižením. Pokračování schválení této indikace může být podmíněno ověřením klinického přínosu v potvrzující studii.
"Schválení Avlayah je novou érou pro komunitu Hunterova syndromu, protože dodáváme první terapii schválenou FDA navrženou tak, aby překonala ochrannou bariéru mozku pro jednotlivce a rodiny žijící s tímto vysilujícím onemocněním. Toto schválení odráží odhodlání a partnerství komunity MPS, stejně jako spolupráci FDA na začlenění důkazů o biomarkerech, které by pomohly urychlit léčbu co-founder," řekl Watt, Ph.D. a generální ředitel Denali Therapeutics. „Tento milník ověřuje naši platformu TransportVehicle a její potenciál překonat dlouhodobou výzvu dodávat biologické léky přes hematoencefalickou bariéru s cílem transformovat léčbu široké škály neurodegenerativních onemocnění, poruch lysozomálního střádání a dalších závažných onemocnění, která postihují miliony lidí po celém světě.“
Hunterův syndrom je vzácné genetické onemocnění způsobené nedostatkem enzymu 2-sulfázy, který je potřebný k odbourání komplexu 2-sulfiduronu. cukry zvané glykosaminoglykany (GAG). U jedinců s Hunterovým syndromem se GAG hromadí v buňkách v celém těle, včetně mozku, což má za následek progresivní poškození orgánů a tkání začínající v mladém věku. U jedinců žijících s touto nemocí se může vyvinout kognitivní, behaviorální, sluchový a motorický pokles, který může zahrnovat ztrátu schopnosti mluvit a chodit.
„Schválení Avlayah FDA představuje průlomový pokrok jako první terapeutická inovace pro komunitu Hunterova syndromu za téměř 20 let,“ řekl Joseph Muenzer, M.D., Ph.D., hlavní řešitel klinické studie Avlayah Phase 1/2, ředitel Muenzer MPS Research and Treatment Center a Bryson Distinguished Genetic Professor na univerzitě Chapela Hill v Pediatric University v Karolíně. "Neurologické projevy Hunterova syndromu, které postihují téměř všechny pacienty, byly jednou z nejnáročnějších a nejtrvalejších lékařských potřeb pro komunitu a ústředním bodem mnoha let vědeckého výzkumu. Avlayah jako první lék pronikající do mozku pro Hunterův syndrom schválený FDA podstatně změní způsob, jakým léčíme pacienty, a má potenciál stát se novým standardem péče."
Klíčové snížení onemocnění je založeno na schválení Avlayah. cerebrospinální mok heparan sulfát (CSF HS), jako náhradní koncový bod s rozumnou pravděpodobností předpovídající klinický přínos při léčbě neurologických projevů Hunterova syndromu. V klinické studii fáze 1/2 Avlayah prokázal 91% (95% CI: 89%, 92%) snížení hladin CSF HS oproti výchozí hodnotě do 24. týdne léčby. Ve 24. týdnu mělo 93 % (41 ze 44) pacientů léčených Avlayah hladiny CSF HS v rozmezí jedinců bez Hunterova syndromu. Nejčastější nežádoucí reakcí ve studii byly reakce související s infuzí. Výsledky studie fáze 1/2 byly zveřejněny v 1. ledna 2026, vydání The New England Journal of Medicine. Probíhající globální studie COMPASS fáze 2/3 je navržena tak, aby vytvořila potvrzující důkazy a podpořila globální regulační návrhy pro Avlayah. Tato studie zahrnuje mladé dospělé žijící s Hunterovým syndromem.
"Dnešní urychlené schválení Avlayah je důležitým pokrokem pro komunitu Hunterova syndromu jako první a jediná enzymatická substituční terapie navržená tak, aby dosáhla centrálního nervového systému a periferie, která je nyní schválena FDA k léčbě neurologických projevů u jedinců žijících s touto nemocí. Vyjadřujeme naši upřímnou vděčnost účastníkům studie a rodinám, vyšetřovatelům, lékařům a zastáncům možného schválení, M Avyla D." Hlavní lékař a vedoucí vývoje Denali Therapeutics. „Pokračujeme ve studiu Avlayah v naší studii COMPASS fáze 2/3 s cílem potvrdit klinické důkazy napříč spektrem pacientů s MPS II.“
„Toto urychlené schválení MPS II na základě biomarkeru jako náhradního koncového bodu je mimořádným dnem pro komunitu MPS a vzácných onemocnění. Představuje jak uznání, že na čase záleží hluboce pro rodiny postižené těmito vzácně zničujícími chorobami, tak urychlit vývoj dalších potenciálně zničujících onemocnění MPS,“ uvedl. Terri Klein, prezident a generální ředitel National MPS Society. „Toto schválení potvrzuje, že když se spojí silná věda a advokacie, mohou jednotlivci žijící s MPS a dalšími vzácnými chorobami, kteří čekají na léčbu, smysluplná změna, pokračující pokrok a naděje.“
"Pro rodiny žijící s Hunterovým syndromem je pokrok často přírůstkový, zatímco nemoc sama pokračuje neúprosně vpřed. Pro mnohé zahrnuje progrese nemoci kognitivní dopady, které mohou přidat emocionální váhu již tak náročné diagnóze," řekla Kristin McKay, prezidentka a výkonná ředitelka Project Alive a rodič dítěte s Hunterovým syndromem. „Rodiny čekaly na nové možnosti, které se dostanou do mozku, takže dostupnost tohoto nového terapeutického přístupu přináší obnovený optimismus a naději pro naši komunitu.“
Avlayah se skládá z enzymu IDS fúzovaného s vlastní platformou TransportVehicle™ (TV) společnosti Denali, která se váže na transferinový receptor (TfR) a dodává transtózu přes centrální nervový systém do periferního nervového systému. hematoencefalická bariéra. Avlayah je první lék s podporou TfR schválený FDA, navržený tak, aby specificky procházel hematoencefalickou bariérou.
Avayah se podává jednou týdně a bude k dispozici v USA krátce po schválení. Denali Therapeutics nabídne pacientům, pečovatelům a poskytovatelům zdravotní péče personalizované podpůrné služby prostřednictvím Denali Patient Services, specializovaného programu nabízejícího individualizovanou pomoc s přístupem k léčbě a zdroji podpory. Pro více informací o Denali Patient Services volejte 844-DNLI365 (844-365-4365).
Ve spojení se schválením Avlayah udělil FDA Denali Therapeutics prioritní revizní poukaz na vzácná dětská onemocnění (PRV). Tento poukaz může být použit k získání přednostní kontroly pro budoucí marketingovou aplikaci nebo převeden na jiného sponzora. Program PRV má za cíl podněcovat vývoj terapií závažných a život ohrožujících vzácných dětských onemocnění poskytnutím mechanismu, který by potenciálně urychlil regulační lhůty pro přezkoumání následných aplikací.
O programu klinického hodnocení Avlayah
Urychlené schválení přípravku Avlayah je založeno na fázi 1/2 mezinárodní, multicentrické, otevřené studie u 47 účastníků studie (n=15) a dříve léčených (n=32) let (ve věku 0,3–15 let) s Hunterovým syndromem (střední 0,3–1) enzymové substituční terapie (ERT). Primárním cílem studie fáze 1/2 bylo vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost přípravku Avlayah a sekundárními cíli hodnotit centrální nervový systém a periferní účinky přípravku Avlayah měřením glykosaminoglykanu (GAG) heparansulfátu (HS) v mozkomíšním moku (CSF) a moči, adaptivního chování a objemu jater. Pokračující schválení přípravku Avlayah může být podmíněno ověřením klinického přínosu ve fázi 2/3 potvrzující studie COMPASS, ve které jsou účastníci randomizováni v poměru 2:1, aby dostávali buď Avlayah, nebo idursulfázu. Denali provádí studii COMPASS fáze 2/3 u účastníků s Hunterovým syndromem v Severní Americe, Jižní Americe a Evropě, aby podpořila globální schválení regulačními orgány. Jak již bylo dříve oznámeno, kohorta A studie COMPASS dokončila zápis a kohorta B se právě přihlašuje.
O Hunterově syndromu (MPS II)
Hunterův syndrom, také známý jako MPS II, je vzácná genetická porucha lysozomálního střádání, která primárně postihuje chlapce a postihuje přibližně 500 jedinců ve Spojených státech a 2 000 jedinců po celém světě. Onemocnění je způsobeno mutacemi v genu iduronát 2-sulfatázy (IDS), které mají za následek nedostatek enzymu IDS, který je zodpovědný za rozklad glykosaminoglykanů (GAG), jako je heparansulfát a dermatansulfát. Akumulace GAG vede k progresivnímu poškození mnoha orgánů a tkání, včetně mozku. Příznaky Hunterova syndromu zahrnují vývojové opoždění, kognitivní pokles, abnormality chování a fyzické komplikace, jako je ztuhlost kloubů, ztráta sluchu a dysfunkce orgánů.
O Avlayah™ (tividenofusp alfa-eknm)
Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) je intravenózní enzymatická substituční terapie složená z enzymu iduronát 2-sulfatázy (IDS) fúzovaného s vlastní platformou TransportVehicle™ (TV) společnosti Denali. Fc složka přípravku Avlayah se váže na apikální doménu transferinového receptoru (TfR) a dodává IDS do periferních tkání a do centrálního nervového systému prostřednictvím receptorem zprostředkované transcytózy přes hematoencefalickou bariéru. Avlayah je internalizován vazbou na manóza-6-fosfátový receptor na buněčném povrchu a transportován do lysozomů, kde se předpokládá, že vyvíjí enzymatickou aktivitu a snižuje nahromaděné glykosaminoglykany (GAG). Navíc, protože TfR je všudypřítomně exprimován, očekává se, že interakce Avlayah a TfR přispěje k jeho absorpci do buněk v mozku a periferních tkáních. Kromě označení pro vzácná dětská onemocnění a označení pro průlomovou terapii udělil Úřad pro potraviny a léčiva USA Avlayahovi označení Fast Track a Orphan Drug pro léčbu MPS II.
Evropská léková agentura udělila tividenofuspu alfa označení Prioritní léčiva. Avlayah není schválen zdravotnickými úřady mimo USA.
Avlayah U.S. Indikace
Avlyah je schválen pro léčbu neurologických symptomů u pediatrických pacientů vážících alespoň 5 kg s Hunterovým syndromem před pokročilým neurologickým onemocněním. Toto schválení je založeno na snížení heparansulfátu (HS) v mozkomíšním moku (CSF) obklopujícím mozek a míchu. Probíhají studie, které mají potvrdit, jak dobře funguje při zlepšování klinických příznaků.
Omezení použití
Avlayah se nedoporučuje používat v kombinaci s jinými enzymovými substitučními terapiemi.
Důležité bezpečnostní informace
Avlayah může způsobit závažné nežádoucí účinky, včetně:
Reakce z přecitlivělosti včetně anafylaxe. Život ohrožující alergické reakce se objevily jak na začátku léčby, tak po mnoha dávkách v průběhu času, včetně:
Pokud se tyto příznaky objeví, okamžitě informujte svého poskytovatele zdravotní péče. Pokud dojde k závažné alergické reakci, vaše léčba bude zastavena a bude vám poskytnuta pohotovostní léčba, včetně použití adrenalinu.
Reakce spojené s infuzí (IARs). IAR se objevily během nebo do 24 hodin po podání přípravku Avlayah, včetně:
Pokud máte IAR, může lékař infuzi zpomalit, pozastavit, upravit dávku nebo zastavit infuzi v závislosti na tom, jak závažná je reakce. Před infuzí vám může být také podán lék, který pomůže těmto reakcím předejít. Pacienti se srdečními nebo plicními problémy mohou mít vyšší riziko závažných komplikací z těchto reakcí a budou pečlivě sledováni.
Během léčby přípravkem Avlayah se objevila anémie (nízký počet červených krvinek), která může vyžadovat pravidelné laboratorní testy na hemoglobin. Obraťte se na svého poskytovatele zdravotní péče, pokud zaznamenáte jakékoli příznaky (např. únava, bledá kůže) naznačující anémii.
Membranózní nefropatie (porucha ledvin, která postihuje filtry, které pomáhají odstraňovat odpadní látky a tekutiny z ledvin)se objevila u pacienta léčeného Avlayah. Váš lékař bude během léčby sledovat funkci ledvin.
Nejčastější nežádoucí účinky (u 20 % nebo více pacientů):
O platformě Denali TransportVehicle™
Hematoencefalická bariéra (BBB) je nezbytná pro udržení mikroprostředí mozku a jeho ochranu před škodlivými látkami a patogeny cirkulujícími v krevním řečišti. Historicky BBB představovalo významné výzvy pro vývoj léků na onemocnění centrálního nervového systému tím, že bránilo většině léků dostat se do mozku v terapeuticky relevantních koncentracích. Platforma TransportVehicle™ (TV) společnosti Denali je patentovaná technologie navržená tak, aby účinně dodávala velké terapeutické molekuly, jako jsou protilátky, enzymy a oligonukleotidy, do celého těla, včetně mozku, přechodem přes BBB po intravenózním podání. Platforma TV je založena na upravených doménách Fc, které se vážou na specifické přirozené transportní receptory, jako je transferinový receptor a přenašeč aminokyselin těžkého řetězce CD98, které jsou exprimovány v BBB a dodávají TV a její terapeutický náklad do mozku prostřednictvím receptorem zprostředkované transcytózy. Na zvířecích modelech vykazují protilátky a enzymy vytvořené pomocí TV platformy více než 10 až 30krát větší expozici mozku než podobné protilátky a enzymy bez této technologie. Oligonukleotidy vytvořené pomocí platformy TV demonstrují více než 1000krát větší expozici mozku u primátů než systémově dodávané oligonukleotidy bez této technologie. Zlepšená expozice a široká distribuce v mozku může zvýšit terapeutickou účinnost tím, že umožní široké dosažení terapeuticky relevantních koncentrací kandidátů produktu. TV platforma byla klinicky ověřena a pět programů s podporou TV je v současné době ve fázi klinického vývoje.
O Denali Therapeutics
Denali Therapeutics Inc. je biotechnologická společnost, která je průkopníkem nové třídy bioterapeutik navržených k překonání hematoencefalické bariéry pomocí vlastní platformy TransportVehicle™. S klinicky ověřenou aplikační platformou a rostoucím portfoliem terapeutických kandidátů ve všech fázích vývoje společnost Denali postupuje ke svému cíli dodávat účinné léky, které změní život lidem s neurodegenerativními onemocněními, poruchami lysozomálního střádání a dalšími závažnými onemocněními. Pro více informací prosím navštivte www.denalitherapeutics.com.
Výhledová prohlášení
Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu reformního zákona o vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995. Výhledová prohlášení vyjádřená nebo implikovaná v této tiskové zprávě zahrnují mimo jiné plány, časové harmonogramy a očekávání související s platformou TransportVehicle™ od společnosti Denali, včetně její potenciální aplikace napříč současnými a budoucími kandidáty na léčbu mozku, včetně její schopnosti dodávat léčivo do celého těla; plány a očekávání související s Avlayah™, včetně jejího terapeutického potenciálu, účinnosti, bezpečnostního profilu, dostupnosti, načasování spuštění, přístupu k pacientům, podpůrných služeb a potenciálních vedlejších účinků; očekávání ohledně přiměřenosti výsledků studie fáze 1/2 a fáze 2/3 studie COMPASS pro podporu předložení regulačních orgánů, potvrzení klinického přínosu a získání schválení od Evropské lékové agentury (EMA) nebo jiných globálních regulačních agentur; plánuje provádět vývojové a obchodní aktivity pro Avlayah a další kandidáty na produkty; očekávání, pokud jde o Denali's Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV), včetně jeho potenciální hodnoty a jakýchkoli strategických výhod; a prohlášení učiněná Dr. Wattsem, Dr. Muenzerem, Dr. Chinem, paní McKayovou a paní Kleinovou ohledně potenciálních přínosů, budoucího klinického dopadu a léčebného paradigmatu Avlayah a souvisejících technologií. Skutečné výsledky se mohou podstatně lišit od výsledků vyjádřených nebo implikovaných těmito výhledovými prohlášeními kvůli řadě rizik a nejistot. Mezi ně patří mimo jiné nejistoty související s politikami FDA a programem zrychleného schvalování; rizika vyplývající z nepříznivých ekonomických podmínek a jejich dopad na podnikání a provoz Denali; možnost událostí nebo změn, které by mohly vést k ukončení smluv o spolupráci společnosti Denali; výzvy spojené s přechodem společnosti Denali na obchodní společnost; schopnost společnosti Denali a jejích spolupracovníků dokončit vývoj a v případě schválení komercializaci kandidátů na produkty; potíže se zařazováním pacientů do probíhajících a budoucích klinických studií; zda současné probíhající zkoušky byly dostatečně výkonné, aby prokázaly schvalovatelnost regulačním agenturám; spoléhání se na výrobce a dodavatele třetích stran pro materiály pro klinické studie; závislost na úspěšném vývoji technologie platformy pro hematoencefalickou bariéru Denali a souvisejících programů; potenciální zpoždění nebo selhání při plnění očekávaných časových harmonogramů klinických studií; riziko, že slibné preklinické profily nemusí být replikovány v klinických podmínkách; nesrovnalosti mezi preklinickými, ranými nebo předběžnými klinickými výsledky a výsledky z pozdějších zkoušek; výskyt významných nežádoucích účinků nebo jiných nežádoucích vedlejších účinků; nejistota kolem regulačních schválení požadovaných pro komercializaci v USA, Evropě nebo jiných mezinárodních jurisdikcích; Schopnost společnosti Denali prosazovat řadu kandidátů na produkty nebo vyvíjet komerčně úspěšné produkty; vývoj týkající se konkurentů společnosti Denali a jejího odvětví, včetně kandidátů konkurenčních produktů a terapií; schopnost společnosti Denali získat, udržovat nebo chránit práva duševního vlastnictví související s jejími kandidáty na produkty; implementaci a úspěch strategických plánů společnosti Denali pro její podnikání, kandidáty na produkty a technologii platformy hematoencefalické bariéry; schopnost společnosti Denali podle potřeby získat další kapitál k financování svých operací; schopnost společnosti Denali přesně předpovídat budoucí finanční výsledky v současném prostředí; a další rizika a nejistoty, včetně těch, které jsou popsány v nejnovějších výročních a čtvrtletních zprávách společnosti Denali na formuláři 10-K podávaných Komisi pro cenné papíry a burzy (SEC) dne 26. února 2026 a budoucích zprávách společnosti Denali, které mají být předkládány SEC. Kromě Avlayah jsou kandidáti produktů Denali zkoušeni a jejich profily bezpečnosti a účinnosti nebyly dosud stanoveny. Denali se nezavazuje aktualizovat nebo revidovat žádná výhledová prohlášení, přizpůsobit tato prohlášení skutečným výsledkům nebo provést změny v očekáváních společnosti Denali, s výjimkou případů, kdy to vyžaduje zákon.
Zdroj: Denali Therapeutics Inc.
Zdroj: HealthDay
Související články
Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) Historie schválení FDA
Další zdroje zpráv
H2>Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje
Bez ohledu na vaše téma, které vás zajímá, přihlaste se k odběru našich zpravodajů a získejte to nejlepší z Drugs.com do vaší schránky.
Vyslán : 2026-03-26 08:59
Přečtěte si více
- Obnovení hmotnosti pozorované po vysazení agonistů GLP-1 receptoru u dospělých s nadváhou, obezitou
- FDA uděluje urychlené schválení Loargys (pegzilarginase-nbln) pro léčbu hyperargininémie u pacientů s deficitem arginázy 1
- Úředníci zkoumají úmrtí po darování plazmy ve Winnipegu
- Nově vzniklý problém s duševním zdravím po diagnóze rakoviny spojený s vyšším rizikem úmrtí
- In utero vystavení navždy chemikáliím vyšší, než se dříve myslelo
- Vypuknutí meningitidy spojené se studenty zanechává v Anglii 2 mrtvé a 11 nemocných
Odmítnutí odpovědnosti
Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.
Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.
Populární klíčová slova
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions