FDA erteilt beschleunigte Zulassung für Avlayah (Tividenofusp alfa-eknm) zur Behandlung des Hunter-Syndroms (MPS II)
FDA erteilt beschleunigte Zulassung für Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) zur Behandlung des Hunter-Syndroms (MPS II)
SOUTH SAN FRANCISCO, Kalifornien, 25. März 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Denali Therapeutics Inc. (Nasdaq: DNLI) gab heute die US-amerikanische Food and Drug Administration bekannt (FDA) hat die beschleunigte Zulassung für Avlayah™ (tividenofusp alfa-eknm) erteilt, das erste von der FDA zugelassene Biologikum, das speziell dafür entwickelt wurde, die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden und den gesamten Körper, einschließlich des Gehirns, zu erreichen. Avlayah ist eine Enzymersatztherapie zur Behandlung neurologischer Manifestationen des Hunter-Syndroms (Mukopolysaccharidose Typ II oder MPS II), wenn sie bei präsymptomatischen oder symptomatischen pädiatrischen Patienten mit einem Gewicht von mindestens 5 kg vor fortgeschrittener neurologischer Beeinträchtigung eingeleitet wird. Die weitere Zulassung für diese Indikation hängt möglicherweise von der Überprüfung des klinischen Nutzens in einer Bestätigungsstudie ab.
„Die Zulassung von Avlayah läutet eine neue Ära für die Hunter-Syndrom-Gemeinschaft ein, da wir die erste von der FDA zugelassene Therapie anbieten, die darauf ausgelegt ist, die Schutzbarriere des Gehirns für Einzelpersonen und Familien zu überwinden, die mit dieser schwächenden Krankheit leben. Diese Zulassung spiegelt die Entschlossenheit und Partnerschaft der MPS-Gemeinschaft sowie das gemeinsame Engagement der FDA wider, Biomarker-Beweise zu integrieren, um die Entwicklung dringend benötigter Behandlungen zu beschleunigen“, sagte Ryan Watts, Ph.D., Mitbegründer und Chief Executive Officer von Denali Therapeutika. „Dieser Meilenstein bestätigt unsere TransportVehicle-Plattform und ihr Potenzial, die seit langem bestehende Herausforderung der Bereitstellung biologischer Arzneimittel über die Blut-Hirn-Schranke zu meistern, mit dem Ziel, die Behandlung einer Vielzahl neurodegenerativer Erkrankungen, lysosomaler Speicherstörungen und anderer schwerwiegender Krankheiten, von denen weltweit Millionen Menschen betroffen sind, zu verändern.“
Das Hunter-Syndrom ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch einen Mangel am Enzym Iduronat-2-Sulfatase (IDS) verursacht wird, das zum Abbau komplexer Zucker benötigt wird Glykosaminoglykane (GAGs). Bei Personen mit Hunter-Syndrom reichern sich GAGs in Zellen im gesamten Körper, einschließlich des Gehirns, an, was bereits in jungen Jahren zu fortschreitenden Schäden an Organen und Geweben führt. Personen, die mit dieser Krankheit leben, können kognitive, Verhaltens-, Hör- und motorische Beeinträchtigungen entwickeln, die zum Verlust der Fähigkeit zum Sprechen und Gehen führen können.
„Die FDA-Zulassung von Avlayah stellt einen bahnbrechenden Fortschritt als erste therapeutische Innovation für die Hunter-Syndrom-Gemeinschaft seit fast 20 Jahren dar“, sagte Joseph Muenzer, M.D., Ph.D., leitender Forscher der klinischen Phase-1/2-Studie zu Avlayah, Direktor des Muenzer MPS Research and Treatment Center und Bryson Distinguished Professor für pädiatrische Genetik an der University of North Carolina in Chapel Hill. „Die neurologischen Manifestationen des Hunter-Syndroms, von denen fast alle Patienten betroffen sind, gehören zu den anspruchsvollsten und hartnäckigsten medizinischen Bedürfnissen der Gesellschaft und stehen im Mittelpunkt langjähriger wissenschaftlicher Forschung. Als erstes von der FDA zugelassenes, hirndurchdringendes Medikament gegen das Hunter-Syndrom wird Avlayah die Art und Weise, wie wir Patienten behandeln, erheblich verändern und hat das Potenzial, ein neuer Behandlungsstandard zu werden.“
Die Zulassung von Avlayah basiert auf der Reduzierung eines wichtigen Krankheitsbiomarkers, der Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit Heparansulfat (CSF HS) als Ersatzendpunkt, der mit einiger Wahrscheinlichkeit den klinischen Nutzen bei der Behandlung neurologischer Manifestationen des Hunter-Syndroms vorhersagen kann. In einer klinischen Phase-1/2-Studie zeigte Avlayah bis zur 24. Behandlungswoche eine Reduzierung der CSF-HS-Spiegel um 91 % (95 %-KI: 89 %, 92 %) gegenüber dem Ausgangswert. In Woche 24 hatten 93 % (41 von 44) der mit Avlayah behandelten Patienten CSF-HS-Werte im Bereich von Personen ohne Hunter-Syndrom. Die häufigste Nebenwirkung in der Studie waren infusionsbedingte Reaktionen. Die Ergebnisse der Phase-1/2-Studie wurden in der Ausgabe des New England Journal of Medicine vom 1. Januar 2026 veröffentlicht. Die laufende globale Phase-2/3-COMPASS-Studie soll bestätigende Beweise generieren und globale Zulassungsanträge für Avlayah unterstützen. Diese Studie umfasst junge Erwachsene mit Hunter-Syndrom.
„Die heutige beschleunigte Zulassung von Avlayah ist ein wichtiger Fortschritt für die Hunter-Syndrom-Gemeinschaft, da es sich um die erste und einzige Enzymersatztherapie handelt, die das zentrale Nervensystem und die Peripherie erreicht und jetzt von der FDA zur Behandlung neurologischer Manifestationen bei Personen mit dieser Krankheit zugelassen ist. Wir danken den Studienteilnehmern und Familien, Forschern, Klinikern und Anwälten, deren Mut und Engagement die Zulassung von Avlayah ermöglicht haben, aufrichtig“, sagte Peter Chin, M.D., Chief Medical Officer und Leiter der Entwicklung von Denali Therapeutics. „Wir untersuchen Avlayah weiterhin in unserer Phase-2/3-COMPASS-Studie mit dem Ziel, die klinischen Beweise für das gesamte MPS-II-Patientenspektrum zu bestätigen.“
„Diese beschleunigte Zulassung für MPS II auf der Grundlage eines Biomarkers als Ersatzendpunkt ist ein außergewöhnlicher Tag für die MPS- und seltene Krankheitsgemeinschaft. Es stellt sowohl die Erkenntnis dar, dass Zeit für Familien, die von diesen verheerenden Erkrankungen betroffen sind, eine große Rolle spielt, als auch das Potenzial, die Arzneimittelentwicklung für MPS und andere seltene Krankheiten allgemein zu beschleunigen“, sagte Terri Klein, Präsident und Chief Executive Officer der National MPS Society. „Diese Zulassung bestätigt, dass, wenn starke Wissenschaft und Interessenvertretung zusammenkommen, bedeutende Veränderungen, anhaltender Fortschritt und Hoffnung für Menschen möglich sind, die mit MPS und anderen seltenen Krankheiten leben und auf Behandlungen warten.“
„Für Familien, die mit dem Hunter-Syndrom leben, fühlt sich der Fortschritt oft schrittweise an, während die Krankheit selbst unaufhaltsam weiter voranschreitet. Für viele bringt das Fortschreiten der Krankheit kognitive Auswirkungen mit sich, die einer ohnehin schon schwierigen Diagnose emotionales Gewicht verleihen können“, sagte Kristin McKay, Präsidentin und Geschäftsführerin von Project Alive und Mutter eines Kindes mit Hunter-Syndrom. „Familien haben auf neue Optionen gewartet, die das Gehirn erreichen, daher bringt die Verfügbarkeit dieses neuen Therapieansatzes neuen Optimismus und Hoffnung für unsere Gemeinschaft.“
Avlayah besteht aus dem IDS-Enzym, das mit der proprietären TransportVehicle™ (TV)-Plattform von Denali fusioniert ist, die an den Transferrinrezeptor (TfR) bindet und IDS durch rezeptorvermittelte Transzytose über die Blut-Hirn-Schranke an periphere Gewebe und das Zentralnervensystem abgibt. Avlayah ist das erste von der FDA zugelassene TfR-fähige Arzneimittel, das speziell dafür entwickelt wurde, die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden.
Avlayah wird einmal wöchentlich verabreicht und wird kurz nach der Zulassung in den USA erhältlich sein. Denali Therapeutics wird Patienten, Betreuern und Gesundheitsdienstleistern über Denali Patient Services personalisierte Unterstützungsdienste anbieten, ein spezielles Programm, das individuelle Unterstützung beim Zugang zu Behandlungen und Unterstützungsressourcen bietet. Weitere Informationen zu Denali Patient Services erhalten Sie unter der Rufnummer 844-DNLI365 (844-365-4365).
Im Zusammenhang mit der Zulassung von Avlayah gewährte die FDA Denali Therapeutics einen Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV). Dieser Gutschein kann verwendet werden, um eine vorrangige Prüfung für einen zukünftigen Marketingantrag zu erhalten, oder auf einen anderen Sponsor übertragen werden. Das PRV-Programm soll Anreize für die Entwicklung von Therapien für schwere und lebensbedrohliche seltene Kinderkrankheiten schaffen, indem es einen Mechanismus bereitstellt, um die Fristen für behördliche Überprüfungen für spätere Anwendungen möglicherweise zu beschleunigen.
Über das Avlayah Clinical Trial Program
Die beschleunigte Zulassung von Avlayah basiert auf einer internationalen, multizentrischen, offenen Phase-1/2-Studie mit 47 Enzymersatztherapie (ERT)-naiven (n=15) und vorbehandelten (n=32) Studienteilnehmern (Alter 0,3–13 [Median, 5] Jahre) mit Hunter-Syndrom (MPS II). Das Hauptziel der Phase-1/2-Studie bestand darin, die Sicherheit und Verträglichkeit von Avlayah zu bewerten, und sekundäre Ziele bewerteten das Zentralnervensystem und die peripheren Wirkungen von Avlayah durch Messung des Glykosaminoglykans (GAG), Heparansulfats (HS) in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) und im Urin, des Anpassungsverhaltens und des Lebervolumens. Die weitere Zulassung von Avlayah kann von der Überprüfung des klinischen Nutzens in der COMPASS-Bestätigungsstudie der Phase 2/3 abhängig gemacht werden, in der die Teilnehmer im Verhältnis 2:1 randomisiert werden und entweder Avlayah bzw. Idursulfase erhalten. Denali führt die Phase-2/3-COMPASS-Studie an Teilnehmern mit Hunter-Syndrom in Nordamerika, Südamerika und Europa durch, um die weltweite behördliche Zulassung zu unterstützen. Wie bereits angekündigt, hat Kohorte A der COMPASS-Studie die Rekrutierung abgeschlossen und Kohorte B befindet sich derzeit in der Rekrutierung.
Über das Hunter-Syndrom (MPS II)
Das Hunter-Syndrom, auch bekannt als MPS II, ist eine seltene genetische lysosomale Speicherstörung, die hauptsächlich Jungen betrifft und etwa 500 Personen in den Vereinigten Staaten und 2.000 Personen weltweit betrifft. Die Krankheit wird durch Mutationen im Iduronat-2-Sulfatase (IDS)-Gen verursacht, die zu einem Mangel des IDS-Enzyms führen, das für den Abbau von Glykosaminoglykanen (GAGs) wie Heparansulfat und Dermatansulfat verantwortlich ist. Die Ansammlung von GAGs führt zu fortschreitenden Schäden in mehreren Organen und Geweben, einschließlich des Gehirns. Zu den Symptomen des Hunter-Syndroms gehören Entwicklungsverzögerungen, kognitiver Verfall, Verhaltensstörungen und körperliche Komplikationen wie Gelenksteifheit, Hörverlust und Organfunktionsstörungen.
Über Avlayah™ (tividenofusp alfa-eknm)
Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) ist eine intravenöse Enzymersatztherapie, die aus dem Enzym Iduronat-2-Sulfatase (IDS) besteht, das mit der firmeneigenen TransportVehicle™ (TV)-Plattform von Denali fusioniert ist. Die Fc-Komponente von Avlayah bindet an die apikale Domäne des Transferrinrezeptors (TfR) und liefert IDS durch rezeptorvermittelte Transzytose über die Blut-Hirn-Schranke an periphere Gewebe und an das Zentralnervensystem. Avlayah wird durch Bindung an den Mannose-6-Phosphat-Rezeptor auf der Zelloberfläche internalisiert und in Lysosomen transportiert, wo es vermutlich enzymatische Aktivität ausübt und angesammelte Glykosaminoglykane (GAGs) reduziert. Da TfR außerdem allgegenwärtig exprimiert wird, wird erwartet, dass die Wechselwirkung von Avlayah und TfR zu seiner Aufnahme in Zellen im Gehirn und in peripheren Geweben beiträgt. Zusätzlich zum Status „Rare Pediatric Disease Designation“ und „Breakthrough Therapy Designation“ hat die US-amerikanische Food and Drug Administration Avlayah den Fast Track- und Orphan Drug-Status für die Behandlung von MPS II verliehen.
Die Europäische Arzneimittel-Agentur hat Tividenofusp alfa den Status eines prioritären Arzneimittels verliehen. Avlayah ist von Gesundheitsbehörden außerhalb der USA nicht zugelassen.
Avlayah US-Indikation
Avlayah ist für die Behandlung neurologischer Symptome bei pädiatrischen Patienten mit einem Hunter-Syndrom mit einem Gewicht von mindestens 5 kg vor einer fortgeschrittenen neurologischen Erkrankung zugelassen. Diese Zulassung basiert auf einer Reduzierung von Heparansulfat (HS) in der Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit (CSF), die das Gehirn und das Rückenmark umgibt. Derzeit laufen Studien, um zu bestätigen, wie gut es bei der Verbesserung klinischer Symptome wirkt.
Nutzungsbeschränkungen
Avlayah wird nicht zur Verwendung in Kombination mit anderen Enzymersatztherapien empfohlen.
Wichtige Sicherheitsinformationen
Avlayah kann schwerwiegende Nebenwirkungen verursachen, darunter:
Überempfindlichkeitsreaktionen einschließlich Anaphylaxie. Lebensbedrohliche allergische Reaktionen traten sowohl zu Beginn der Behandlung als auch nach vielen Dosen im Laufe der Zeit auf, darunter:
Benachrichtigen Sie sofort Ihren Arzt, wenn diese Symptome auftreten. Wenn eine schwerwiegende allergische Reaktion auftritt, wird Ihre Behandlung abgebrochen und eine Notfallbehandlung eingeleitet, einschließlich der Anwendung von Adrenalin.
Infusionsassoziierte Reaktionen (IARs). IARs traten während oder innerhalb von 24 Stunden nach der Einnahme von Avlayah auf, einschließlich:
Wenn Sie eine IAR haben, kann Ihr Arzt die Infusion verlangsamen, pausieren, die Dosis anpassen oder die Infusion stoppen, je nachdem, wie schwerwiegend die Reaktion ist. Möglicherweise erhalten Sie vor den Infusionen auch Arzneimittel, um diese Reaktionen zu verhindern. Patienten mit Herz- oder Lungenproblemen haben möglicherweise ein höheres Risiko für schwerwiegende Komplikationen aufgrund dieser Reaktionen und werden engmaschig überwacht.
Anämie (niedrige Anzahl roter Blutkörperchen) trat während der Behandlung mit Avlayah auf und erfordert möglicherweise regelmäßige Labortests auf Hämoglobin. Wenden Sie sich an Ihren Arzt, wenn bei Ihnen Symptome (z. B. Müdigkeit, blasse Haut) auftreten, die auf eine Anämie hinweisen.
Membranöse Nephropathie (Nierenerkrankung, die die Filter beeinträchtigt, die dabei helfen, Abfallstoffe und Flüssigkeiten aus der Niere zu entfernen) trat bei einem mit Avlayah behandelten Patienten auf. Ihr Arzt wird Ihre Nierenfunktion während der Behandlung überwachen.
Die häufigsten Nebenwirkungen (bei 20 % oder mehr der Patienten):
Kontaktieren Sie sofort Ihren Arzt, wenn Sie Nebenwirkungen bemerken. Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen von Avlayah. Sie können der FDA Nebenwirkungen unter www.fda.gov/medwatch melden oder 1-800-FDA-1088 anrufen. Sie können Nebenwirkungen auch Denali Therapeutics unter 1-833-ONE-DNLI (1-833-663-3654) melden.
Über die Denali TransportVehicle™Plattform
Die Blut-Hirn-Schranke (BHS) ist für die Aufrechterhaltung der Mikroumgebung des Gehirns und den Schutz vor schädlichen Substanzen und Krankheitserregern, die im Blutkreislauf zirkulieren, von entscheidender Bedeutung. In der Vergangenheit stellte die BHS die Arzneimittelentwicklung für Erkrankungen des Zentralnervensystems vor große Herausforderungen, da sie verhinderte, dass die meisten Arzneimittel das Gehirn in therapeutisch relevanten Konzentrationen erreichen. Die TransportVehicle™ (TV)-Plattform von Denali ist eine proprietäre Technologie, die darauf ausgelegt ist, große therapeutische Moleküle wie Antikörper, Enzyme und Oligonukleotide effektiv durch den gesamten Körper, einschließlich des Gehirns, zu transportieren, indem sie nach intravenöser Verabreichung die Blut-Hirn-Schranke passiert. Die TV-Plattform basiert auf manipulierten Fc-Domänen, die an spezifische natürliche Transportrezeptoren wie den Transferrinrezeptor und den CD98-Transporter für schwere Aminosäureketten binden, die an der Blut-Hirn-Schranke exprimiert werden und das TV und seine therapeutische Ladung durch rezeptorvermittelte Transzytose an das Gehirn liefern. In Tiermodellen zeigen Antikörper und Enzyme, die mit der TV-Plattform entwickelt wurden, eine mehr als 10- bis 30-fach höhere Gehirnbelastung als ähnliche Antikörper und Enzyme ohne diese Technologie. Mit der TV-Plattform hergestellte Oligonukleotide weisen bei Primaten eine mehr als 1.000-fach höhere Gehirnbelastung auf als systemisch verabreichte Oligonukleotide ohne diese Technologie. Eine verbesserte Exposition und breite Verteilung im Gehirn können die therapeutische Wirksamkeit erhöhen, indem sie das weit verbreitete Erreichen therapeutisch relevanter Konzentrationen von Produktkandidaten ermöglichen. Die TV-Plattform wurde klinisch validiert und fünf TV-fähige Programme befinden sich derzeit in der klinischen Entwicklung.
Über Denali Therapeutics
Denali Therapeutics Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das mit seiner proprietären TransportVehicle™-Plattform Pionierarbeit für eine neue Klasse von Biotherapeutika leistet, die die Blut-Hirn-Schranke überwinden sollen. Mit einer klinisch validierten Bereitstellungsplattform und einem wachsenden Portfolio an therapeutischen Kandidaten in allen Entwicklungsstadien kommt Denali seinem Ziel näher, wirksame Medikamente bereitzustellen, um das Leben von Menschen mit neurodegenerativen Erkrankungen, lysosomalen Speicherstörungen und anderen schweren Krankheiten zu verändern. Weitere Informationen finden Sie unter www.denalitherapeutics.com.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Zu den in dieser Pressemitteilung ausgedrückten oder implizierten zukunftsgerichteten Aussagen gehören unter anderem Pläne, Zeitpläne und Erwartungen im Zusammenhang mit der TransportVehicle™-Plattform von Denali, einschließlich ihrer potenziellen Anwendung bei aktuellen und zukünftigen Produktkandidaten und ihrer Fähigkeit, Therapeutika an den gesamten Körper, einschließlich des Gehirns, abzugeben; Pläne und Erwartungen im Zusammenhang mit Avlayah™, einschließlich seines therapeutischen Potenzials, seiner Wirksamkeit, seines Sicherheitsprofils, seiner Verfügbarkeit, seines Einführungszeitpunkts, seines Patientenzugangs, seiner Unterstützungsdienste und seiner möglichen Nebenwirkungen; Erwartungen hinsichtlich der Eignung der Ergebnisse der Phase-1/2-Studie und der Phase-2/3-COMPASS-Studie zur Unterstützung von Zulassungsanträgen, zur Bestätigung des klinischen Nutzens und zur Erlangung von Zulassungen durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) oder andere globale Regulierungsbehörden; plant, Entwicklungs- und Kommerzialisierungsaktivitäten für Avlayah und andere Produktkandidaten durchzuführen; Erwartungen an Denalis Priority Review Voucher (PRV) für seltene pädiatrische Krankheiten, einschließlich seines potenziellen Werts und etwaiger strategischer Vorteile; und Aussagen von Dr. Watts, Dr. Muenzer, Dr. Chin, Frau McKay und Frau Klein bezüglich der potenziellen Vorteile, der zukünftigen klinischen Auswirkungen und des Behandlungsparadigmas von Avlayah und verwandten Technologien. Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener Risiken und Ungewissheiten erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten oder implizierten Ergebnissen abweichen. Dazu gehören unter anderem Unsicherheiten im Zusammenhang mit den Richtlinien der FDA und dem beschleunigten Zulassungsprogramm; Risiken, die sich aus ungünstigen wirtschaftlichen Bedingungen und deren Auswirkungen auf das Geschäft und den Betrieb von Denali ergeben; die Möglichkeit von Ereignissen oder Änderungen, die zur Beendigung der Kooperationsvereinbarungen von Denali führen könnten; Herausforderungen im Zusammenhang mit Denalis Übergang zu einem Handelsunternehmen; die Fähigkeit von Denali und seinen Mitarbeitern, die Entwicklung und, sofern genehmigt, die Kommerzialisierung von Produktkandidaten abzuschließen; Schwierigkeiten bei der Patientenrekrutierung für laufende und zukünftige klinische Studien; ob die derzeit laufenden Studien ausreichend Leistung erbracht haben, um die Genehmigungsfähigkeit gegenüber den Aufsichtsbehörden nachzuweisen; Abhängigkeit von Drittherstellern und -lieferanten für Materialien für klinische Studien; Abhängigkeit von der erfolgreichen Entwicklung der Blut-Hirn-Schranken-Plattformtechnologie von Denali und damit verbundenen Programmen; mögliche Verzögerungen oder Fehler bei der Einhaltung erwarteter Zeitpläne für klinische Studien; das Risiko, dass vielversprechende präklinische Profile möglicherweise nicht in klinischen Umgebungen reproduziert werden; Diskrepanzen zwischen präklinischen, frühen oder vorläufigen klinischen Ergebnissen und Ergebnissen aus Studien im späteren Stadium; das Auftreten erheblicher unerwünschter Ereignisse oder anderer unerwünschter Nebenwirkungen; die Unsicherheit hinsichtlich der für die Kommerzialisierung in den USA, Europa oder anderen internationalen Gerichtsbarkeiten erforderlichen behördlichen Genehmigungen; Denalis Fähigkeit, eine Pipeline von Produktkandidaten voranzutreiben oder kommerziell erfolgreiche Produkte zu entwickeln; Entwicklungen im Zusammenhang mit Denalis Wettbewerbern und seiner Branche, einschließlich konkurrierender Produktkandidaten und Therapien; Die Fähigkeit von Denali, geistige Eigentumsrechte im Zusammenhang mit seinen Produktkandidaten zu erlangen, aufrechtzuerhalten oder zu schützen; die Umsetzung und der Erfolg der strategischen Pläne von Denali für sein Geschäft, seine Produktkandidaten und seine Plattformtechnologie zur Blut-Hirn-Schranke; Denalis Fähigkeit, bei Bedarf zusätzliches Kapital zur Finanzierung seiner Geschäftstätigkeit zu erhalten; Denalis Fähigkeit, zukünftige Finanzergebnisse im aktuellen Umfeld genau vorherzusagen; und andere Risiken und Ungewissheiten, einschließlich derer, die in den jüngsten Jahres- und Quartalsberichten von Denali auf Formular 10-K beschrieben sind, die am 26. Februar 2026 bei der Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurden, und in Denalis künftigen Berichten, die bei der SEC eingereicht werden sollen. Mit Ausnahme von Avlayah befinden sich die Produktkandidaten von Denali in der Erprobungsphase und ihre Sicherheits- und Wirksamkeitsprofile wurden noch nicht ermittelt. Denali übernimmt keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren oder zu überarbeiten, diese Aussagen an tatsächliche Ergebnisse anzupassen oder Änderungen an Denalis Erwartungen vorzunehmen, sofern dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist.
Quelle: Denali Therapeutics Inc.
Quelle: HealthDay
Ähnliche Artikel
Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) FDA-Zulassungshistorie
Weitere Nachrichtenressourcen
Abonnieren Sie unseren Newsletter
Was auch immer Ihr Thema ist, abonnieren Sie unseren Newsletter, um das Beste von Drugs.com in Ihrem Posteingang zu erhalten.
Gesendet : 2026-03-26 08:59
Mehr lesen
- FDA bietet Bargeldprämien für schnellere Medikamentenbewertungen an
- Bristol Myers Squibb transformiert das klassische Behandlungsparadigma des Hodgkin-Lymphoms mit erweiterter US-Zulassung für Opdivo (Nivolumab)
- Frühzeitige Exposition gegenüber PFAS im Zusammenhang mit der Knochenentwicklung im Jugendalter
- ViiV Healthcare präsentiert Pipeline-Daten für VH184 und VH499, zwei in der Entwicklung befindliche HIV-Behandlungstherapien mit Potenzial für eine zweimal jährliche Dosierung
- Schwere mütterliche Morbidität wird bei etwa 3 Prozent der Schwangerschaften gemeldet
- Stellvertretender Generalsekretär des CDC tritt nach nur 2,5 Monaten im Amt zurück
Haftungsausschluss
Es wurden alle Anstrengungen unternommen, um sicherzustellen, dass die von Drugslib.com bereitgestellten Informationen korrekt und aktuell sind aktuell und vollständig, eine Garantie hierfür kann jedoch nicht übernommen werden. Die hierin enthaltenen Arzneimittelinformationen können zeitkritisch sein. Die Informationen von Drugslib.com wurden für die Verwendung durch medizinisches Fachpersonal und Verbraucher in den Vereinigten Staaten zusammengestellt. Daher übernimmt Drugslib.com keine Gewähr dafür, dass eine Verwendung außerhalb der Vereinigten Staaten angemessen ist, sofern nicht ausdrücklich anders angegeben. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com befürworten keine Arzneimittel, diagnostizieren keine Patienten und empfehlen keine Therapie. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com sind eine Informationsquelle, die zugelassenen Ärzten bei der Betreuung ihrer Patienten helfen soll und/oder Verbrauchern dienen soll, die diesen Service als Ergänzung und nicht als Ersatz für die Fachkenntnisse, Fähigkeiten, Kenntnisse und Urteilsvermögen im Gesundheitswesen betrachten Praktiker.
Das Fehlen einer Warnung für ein bestimmtes Medikament oder eine bestimmte Medikamentenkombination sollte keinesfalls als Hinweis darauf ausgelegt werden, dass das Medikament oder die Medikamentenkombination für einen bestimmten Patienten sicher, wirksam oder geeignet ist. Drugslib.com übernimmt keinerlei Verantwortung für irgendeinen Aspekt der Gesundheitsversorgung, die mithilfe der von Drugslib.com bereitgestellten Informationen durchgeführt wird. Die hierin enthaltenen Informationen sollen nicht alle möglichen Verwendungen, Anweisungen, Vorsichtsmaßnahmen, Warnungen, Arzneimittelwechselwirkungen, allergischen Reaktionen oder Nebenwirkungen abdecken. Wenn Sie Fragen zu den Medikamenten haben, die Sie einnehmen, wenden Sie sich an Ihren Arzt, das medizinische Fachpersonal oder Ihren Apotheker.
Beliebte Schlüsselwörter
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions