FDA Memberikan Persetujuan yang Dipercepat untuk Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) untuk Pengobatan Sindrom Hunter (MPS II)

FDA Memberikan Persetujuan yang Dipercepat untuk Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) untuk Pengobatan Sindrom Hunter (MPS II)

SOUTH SAN FRANCISCO, California, March 25, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Denali Therapeutics Inc. (Nasdaq: DNLI) hari ini mengumumkan Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan persetujuan yang dipercepat untuk Avlayah™ (tividenofusp alfa-eknm), produk biologis pertama yang disetujui FDA yang dirancang khusus untuk melintasi penghalang darah-otak dan menjangkau seluruh tubuh, termasuk otak. Avlayah adalah terapi penggantian enzim yang diindikasikan untuk pengobatan manifestasi neurologis sindrom Hunter (mucopolysaccharidosis tipe II, atau MPS II) bila dimulai pada pasien anak tanpa gejala atau gejala dengan berat badan minimal 5 kg sebelum gangguan neurologis lanjut. Persetujuan berkelanjutan untuk indikasi ini mungkin bergantung pada verifikasi manfaat klinis dalam uji coba konfirmasi.

  • Pilihan pengobatan baru pertama yang disetujui FDA dalam hampir 20 tahun untuk keluarga yang hidup dengan penyakit penyimpanan lisosom langka ini
  • Obat pertama yang disetujui FDA dalam kelas baru bioterapi yang memanfaatkan reseptor transferin untuk melintasi penghalang darah-otak
  • Obat pertama Denali yang dimungkinkan oleh teknologinya Platform TransportVehicle™ dirancang untuk memberikan bioterapi ke seluruh tubuh, termasuk otak
  • Voucher Tinjauan Prioritas Penyakit Anak Langka (PRV) diberikan sehubungan dengan persetujuan FDA
  • "Persetujuan Avlayah adalah era baru bagi komunitas sindrom Hunter karena kami memberikan terapi pertama yang disetujui FDA yang dirancang untuk melewati penghalang pelindung otak bagi individu dan keluarga yang hidup dengan penyakit yang melemahkan ini. Persetujuan ini mencerminkan tekad dan kemitraan komunitas MPS, serta keterlibatan kolaboratif FDA untuk menggabungkan bukti biomarker guna membantu mempercepat pengembangan pengobatan yang sangat dibutuhkan," kata Ryan Watts, Ph.D., salah satu pendiri dan Chief Executive Officer Denali Therapeutics. “Pencapaian ini memvalidasi platform TransportVehicle kami dan potensinya untuk mengatasi tantangan lama dalam memberikan obat-obatan biologis melintasi penghalang darah-otak, dengan tujuan untuk mengubah pengobatan berbagai penyakit neurodegeneratif, gangguan penyimpanan lisosom, dan penyakit serius lainnya yang berdampak pada jutaan orang di seluruh dunia."

    Sindrom Hunter adalah penyakit genetik langka yang disebabkan oleh kekurangan enzim iduronate 2-sulfatase (IDS), yang diperlukan untuk memecah gula kompleks yang disebut glikosaminoglikan (GAG). Pada individu dengan sindrom Hunter, GAG menumpuk di sel-sel di seluruh tubuh, termasuk otak, sehingga mengakibatkan kerusakan progresif pada organ dan jaringan yang dimulai pada usia muda. Individu yang hidup dengan penyakit ini dapat mengalami penurunan kognitif, perilaku, pendengaran dan motorik yang mungkin termasuk kehilangan kemampuan berbicara dan berjalan.

    “Persetujuan FDA terhadap Avlayah mewakili kemajuan terobosan sebagai inovasi terapeutik pertama untuk komunitas sindrom Hunter dalam hampir 20 tahun,” kata Joseph Muenzer, M.D., Ph.D., peneliti utama uji klinis Avlayah Fase 1/2, Direktur Pusat Penelitian dan Perawatan Muenzer MPS dan Profesor Terhormat Bryson dalam Genetika Pediatri di Universitas North Carolina di Chapel Hill. "Manifestasi neurologis sindrom Hunter, yang mempengaruhi hampir semua pasien, telah menjadi salah satu kebutuhan medis yang paling menantang dan terus-menerus bagi masyarakat dan menjadi fokus utama penelitian ilmiah selama bertahun-tahun. Sebagai obat penetrasi otak pertama yang disetujui FDA untuk sindrom Hunter, Avlayah akan secara substansial mengubah cara kami merawat pasien dan berpotensi menjadi standar perawatan baru."

    Persetujuan Avlayah didasarkan pada pengurangan biomarker penyakit utama, heparan cairan serebrospinal. sulfat (CSF HS), sebagai titik akhir pengganti yang cukup mungkin untuk memprediksi manfaat klinis dalam pengobatan manifestasi neurologis sindrom Hunter. Dalam uji klinis Fase 1/2, Avlayah menunjukkan penurunan kadar CSF HS sebesar 91% (95% CI: 89%, 92%) dari awal pada minggu ke 24 pengobatan. Pada minggu ke 24, 93% (41 dari 44) pasien yang diobati dengan Avlayah memiliki kadar CSF HS dalam kisaran individu tanpa sindrom Hunter. Reaksi merugikan yang paling umum dalam penelitian ini adalah reaksi terkait infus. Hasil dari studi Fase 1/2 diterbitkan dalam The New England Journal of Medicine edisi 1 Januari 2026. Studi COMPASS Fase 2/3 global yang sedang berlangsung dirancang untuk menghasilkan bukti konfirmasi dan mendukung pengajuan peraturan global untuk Avlayah. Penelitian ini mencakup orang dewasa muda yang hidup dengan sindrom Hunter.

    "Percepatan persetujuan Avlayah saat ini merupakan kemajuan penting bagi komunitas sindrom Hunter sebagai terapi penggantian enzim pertama dan satu-satunya yang dirancang untuk menjangkau sistem saraf pusat dan perifer yang kini disetujui FDA untuk mengobati manifestasi neurologis bagi individu yang hidup dengan penyakit ini. Kami mengucapkan terima kasih yang tulus kepada peserta penelitian dan keluarga, peneliti, dokter, dan pendukung yang keberanian dan komitmennya memungkinkan persetujuan Avlayah," kata Peter Chin, M.D., Kepala Petugas Medis dan Kepala Pengembangan Denali Terapi. “Kami terus mempelajari Avlayah dalam studi Fase 2/3 COMPASS kami dengan tujuan mengonfirmasi bukti klinis di seluruh spektrum pasien MPS II.”

    "Percepatan persetujuan untuk MPS II berdasarkan biomarker sebagai titik akhir pengganti ini merupakan hari yang luar biasa bagi MPS dan komunitas penyakit langka. Hal ini mewakili pengakuan bahwa waktu sangat berarti bagi keluarga yang terkena dampak gangguan yang menghancurkan ini dan potensi untuk mempercepat pengembangan obat secara lebih luas di MPS dan penyakit langka lainnya," kata Terri Klein, Presiden dan Ketua Eksekutif Masyarakat MPS Nasional. “Persetujuan ini menegaskan bahwa ketika ilmu pengetahuan dan advokasi yang kuat bersatu, perubahan yang berarti, kemajuan yang berkelanjutan, dan harapan dapat terwujud bagi individu yang mengidap MPS dan penyakit langka lainnya yang sedang menunggu pengobatan.”

    "Bagi keluarga yang mengidap sindrom Hunter, kemajuan sering kali terasa bertahap sementara penyakit itu sendiri terus berkembang tanpa henti. Bagi banyak keluarga, perkembangan penyakit mencakup dampak kognitif yang dapat menambah beban emosional pada diagnosis yang sudah menantang," kata Kristin McKay, Presiden dan Direktur Eksekutif Project Alive dan orang tua dari anak dengan sindrom Hunter. “Keluarga telah menunggu pilihan baru yang dapat menjangkau otak, sehingga ketersediaan pendekatan terapeutik baru ini membawa optimisme dan harapan baru bagi komunitas kami.”

    Avlayah terdiri dari enzim IDS yang menyatu dengan platform TransportVehicle™ (TV) milik Denali, yang berikatan dengan reseptor transferin (TfR) dan mengirimkan IDS ke jaringan perifer dan sistem saraf pusat melalui transcytosis yang dimediasi reseptor melintasi penghalang darah-otak. Avlayah adalah obat berkemampuan TfR pertama yang disetujui FDA dan dirancang untuk secara khusus melewati sawar darah-otak.

    Avlayah dikelola sekali seminggu dan akan tersedia di AS segera setelah disetujui. Denali Therapeutics akan menawarkan layanan dukungan yang dipersonalisasi kepada pasien, perawat, dan penyedia layanan kesehatan melalui Denali Patient Services, sebuah program khusus yang menawarkan bantuan individual dengan akses pengobatan dan sumber daya dukungan. Untuk informasi lebih lanjut tentang Layanan Pasien Denali, hubungi 844-DNLI365 (844-365-4365).

    Sehubungan dengan persetujuan Avlayah, FDA memberikan Denali Therapeutics Voucher Tinjauan Prioritas Penyakit Anak Langka (PRV). Voucher ini dapat digunakan untuk mendapatkan tinjauan prioritas untuk aplikasi pemasaran di masa depan atau ditransfer ke sponsor lain. Program PRV dimaksudkan untuk memberi insentif pada pengembangan terapi penyakit anak langka yang serius dan mengancam jiwa dengan menyediakan mekanisme yang berpotensi mempercepat jadwal peninjauan peraturan untuk penerapan selanjutnya.

    Tentang Program Uji Klinis Avlayah

    Percepatan persetujuan Avlayah didasarkan pada uji coba label terbuka internasional, multi-pusat, dan multi-pusat Fase 1/2 pada 47 partisipan penelitian yang belum pernah menggunakan terapi penggantian enzim (ERT) (n=15) dan sebelumnya pernah diobati (n=32) (berusia 0,3–13 [median, 5] tahun) dengan sindrom Hunter (MPS II). Tujuan utama dari studi Fase 1/2 adalah untuk mengevaluasi keamanan dan tolerabilitas Avlayah, dan tujuan sekunder mengevaluasi sistem saraf pusat dan efek perifer Avlayah dengan mengukur glikosaminoglikan (GAG) heparan sulfat (HS) dalam cairan serebrospinal (CSF) dan urin, perilaku adaptif dan volume hati. Persetujuan lanjutan untuk Avlayah mungkin bergantung pada verifikasi manfaat klinis dalam uji konfirmasi COMPASS Fase 2/3, di mana peserta diacak dengan perbandingan 2:1 untuk menerima Avlayah atau idursulfase. Denali sedang melakukan studi COMPASS Fase 2/3 pada peserta dengan sindrom Hunter di Amerika Utara, Amerika Selatan dan Eropa untuk mendukung persetujuan peraturan global. Seperti yang diumumkan sebelumnya, Kelompok A studi COMPASS telah menyelesaikan pendaftaran, dan Kelompok B sedang mendaftar.

    Tentang Sindrom Hunter (MPS II)

    Sindrom Hunter, juga dikenal sebagai MPS II, adalah kelainan penyimpanan lisosom genetik langka yang terutama menyerang anak laki-laki dan berdampak pada sekitar 500 orang di Amerika Serikat dan 2.000 orang di seluruh dunia. Penyakit ini disebabkan oleh mutasi pada gen iduronate 2-sulfatase (IDS) yang mengakibatkan kekurangan enzim IDS yang bertugas memecah glikosaminoglikan (GAG) seperti heparan sulfat dan dermatan sulfat. Akumulasi GAG menyebabkan kerusakan progresif pada banyak organ dan jaringan, termasuk otak. Gejala sindrom Hunter meliputi keterlambatan perkembangan, penurunan kognitif, kelainan perilaku, dan komplikasi fisik seperti kekakuan sendi, gangguan pendengaran, dan disfungsi organ.

    Tentang Avlayah™ (tividenofusp alfa-eknm)

    Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) adalah terapi penggantian enzim intravena yang terdiri dari enzim iduronate 2-sulfatase (IDS) yang digabungkan dengan platform TransportVehicle™ (TV) milik Denali. Komponen Fc dari Avlayah berikatan dengan domain apikal reseptor transferin (TfR) dan mengirimkan IDS ke jaringan perifer dan sistem saraf pusat melalui transcytosis yang dimediasi reseptor melintasi sawar darah-otak. Avlayah diinternalisasi melalui pengikatan pada reseptor mannose-6-fosfat pada permukaan sel dan diangkut ke lisosom di mana ia dianggap melakukan aktivitas enzimatik dan mengurangi akumulasi glikosaminoglikan (GAGs). Selain itu, karena TfR diekspresikan di mana-mana, interaksi Avlayah dan TfR diharapkan akan berkontribusi pada penyerapannya ke dalam sel-sel di otak dan jaringan perifer. Selain Penunjukan Penyakit Anak Langka dan Penunjukan Terapi Terobosan, Badan Pengawas Obat dan Makanan AS memberikan penunjukan Jalur Cepat dan Obat Yatim Piatu kepada Avlayah untuk pengobatan MPS II.

    Badan Obat Eropa telah memberikan penetapan Obat Prioritas kepada tividenofusp alfa. Avlayah tidak disetujui oleh otoritas kesehatan di luar AS.

    Indikasi Avlayah AS

    Avlayah disetujui untuk pengobatan gejala neurologis pada pasien anak dengan berat badan minimal 5 kg dengan sindrom Hunter sebelum penyakit neurologis lanjut. Persetujuan ini didasarkan pada pengurangan heparan sulfat (HS) dalam cairan serebrospinal (CSF) yang mengelilingi otak dan sumsum tulang belakang. Penelitian sedang berlangsung untuk memastikan seberapa baik kerjanya dalam memperbaiki gejala klinis.

    Batasan Penggunaan

    Avlayah tidak direkomendasikan untuk digunakan bersamaan dengan terapi penggantian enzim lainnya.

    Informasi Keselamatan Penting

    Avlayah dapat menyebabkan efek samping yang serius, termasuk:

    Reaksi Hipersensitivitas termasuk Anafilaksis. Reaksi alergi yang mengancam jiwa terjadi pada awal pengobatan dan setelah pemberian dosis berulang kali, termasuk:

  • Detak jantung cepat
  • Pusing atau pingsan
  • Mengi
  • Muntah
  • Bital-gatal
  • Pembengkakan pada bibir dan lidah
  • Segera beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda jika gejala ini terjadi. Jika terjadi reaksi alergi yang serius, pengobatan Anda akan dihentikan dan perawatan darurat akan diberikan, termasuk penggunaan epinefrin.

    Reaksi Terkait Infus (IAR). IAR terjadi selama atau dalam waktu 24 jam setelah menerima Avlayah, termasuk:

  • Menggigil
  • Bengkak
  • Tekanan darah rendah (pusing atau pingsan)
  • Detak jantung cepat
  • Gatal-gatal
  • Mengi
  • Demam
  • Kulit memerah atau memerah
  • Ruam
  • Batuk
  • Diare
  • Sakit perut
  • Muntah
  • Sakit kepala
  • Mudah tersinggung
  • Benjolan kecil pada kulit
  • Jika Anda menderita IAR, dokter Anda mungkin memperlambat, menjeda, menyesuaikan dosis, atau menghentikan infus tergantung pada seberapa serius reaksinya. Anda mungkin juga diberikan obat sebelum infus untuk membantu mencegah reaksi ini. Pasien dengan masalah jantung atau paru-paru mungkin berisiko lebih tinggi mengalami komplikasi serius akibat reaksi ini dan akan diawasi secara ketat.

    Anemia (Jumlah Sel Darah Merah Rendah) terjadi selama pengobatan Avlayah dan mungkin memerlukan tes laboratorium berkala untuk hemoglobin. Hubungi penyedia layanan kesehatan jika Anda mengalami gejala apa pun (misalnya kelelahan, kulit pucat) yang menunjukkan anemia.

    Nefropati Membran (gangguan ginjal yang mempengaruhi filter yang membantu membuang limbah dan cairan dari ginjal) terjadi pada pasien yang diobati dengan Avlayah. Dokter Anda akan memantau fungsi ginjal Anda selama perawatan.

    Efek samping yang paling umum (pada 20% atau lebih pasien):

  • Reaksi terkait infus
  • Infeksi saluran pernapasan atas
  • Infeksi telinga
  • Demam
  • Anemia (jumlah sel darah merah rendah)
  • Batuk
  • Muntah
  • Diare
  • Ruam
  • COVID-19
  • Hidung berair atau tersumbat
  • Jatuh
  • Sakit kepala
  • Cedera kulit
  • Gatal-gatal
  • Hubungi penyedia layanan kesehatan Anda segera jika Anda mengalami efek samping apa pun. Ini bukanlah semua kemungkinan efek samping dari Avlayah. Anda dapat melaporkan efek samping ke FDA di www.fda.gov/medwatch atau menghubungi 1-800-FDA-1088. Anda juga dapat melaporkan efek samping ke Denali Therapeutics di 1-833-ONE-DNLI (1-833-663-3654).

    Tentang Platform Denali TransportVehicle

    Sawar darah-otak (BBB) ​​sangat penting dalam menjaga lingkungan mikro otak dan melindunginya dari zat berbahaya dan patogen yang bersirkulasi dalam aliran darah. Secara historis, BBB telah memberikan tantangan yang signifikan terhadap pengembangan obat untuk penyakit sistem saraf pusat dengan mencegah sebagian besar obat mencapai otak dalam konsentrasi yang relevan secara terapeutik. Platform TransportVehicle™ (TV) Denali adalah teknologi eksklusif yang dirancang untuk secara efektif mengirimkan molekul terapeutik besar seperti antibodi, enzim, dan oligonukleotida ke seluruh tubuh, termasuk otak, dengan melintasi BBB setelah pemberian intravena. Platform TV didasarkan pada domain Fc yang direkayasa yang berikatan dengan reseptor transportasi alami tertentu, seperti reseptor transferin dan transporter asam amino rantai berat CD98, yang diekspresikan di BBB dan mengantarkan TV dan muatan terapeutiknya ke otak melalui transcytosis yang dimediasi reseptor. Pada model hewan, antibodi dan enzim yang direkayasa dengan platform TV menunjukkan paparan otak 10 hingga 30 kali lipat lebih besar dibandingkan antibodi dan enzim serupa tanpa teknologi ini. Oligonukleotida yang direkayasa dengan platform TV menunjukkan paparan otak 1.000 kali lipat lebih besar pada primata dibandingkan oligonukleotida yang dihasilkan secara sistemik tanpa teknologi ini. Peningkatan paparan dan distribusi luas di otak dapat meningkatkan kemanjuran terapeutik dengan memungkinkan pencapaian luas konsentrasi kandidat produk yang relevan secara terapeutik. Platform TV ini telah tervalidasi secara klinis dan lima program TV saat ini sedang dalam pengembangan klinis.

    Tentang Denali Therapeutics

    Denali Therapeutics Inc. adalah perusahaan bioteknologi yang memelopori kelas bioterapi baru yang dirancang untuk melintasi penghalang darah-otak menggunakan platform TransportVehicle™ miliknya. Dengan platform penyampaian yang tervalidasi secara klinis dan portofolio kandidat terapi yang terus berkembang di semua tahap pengembangan, Denali bergerak maju menuju tujuannya dalam memberikan obat-obatan yang efektif untuk mengubah kehidupan orang-orang dengan penyakit neurodegeneratif, gangguan penyimpanan lisosom, dan penyakit serius lainnya. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.denalitherapeutics.com.

    Pernyataan Berwawasan ke Depan

    Siaran pers ini berisi pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan sebagaimana dimaksud dalam Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995. Pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan yang tersurat atau tersirat dalam siaran pers ini mencakup, namun tidak terbatas pada, rencana, jadwal, dan ekspektasi terkait platform TransportVehicle™ Denali, termasuk potensi penerapannya pada kandidat produk saat ini dan masa depan serta kemampuannya untuk memberikan terapi ke seluruh tubuh, termasuk otak; rencana dan harapan terkait Avlayah™, termasuk potensi terapeutik, kemanjuran, profil keamanan, ketersediaan, waktu peluncuran, akses pasien, layanan dukungan, dan potensi efek samping; ekspektasi mengenai kecukupan hasil uji coba Fase 1/2 dan uji coba Fase 2/3 COMPASS untuk mendukung pengajuan peraturan, memastikan manfaat klinis dan mendapatkan persetujuan dari Badan Obat Eropa (EMA) atau badan pengatur global lainnya; rencana melakukan kegiatan pengembangan dan komersialisasi Avlayah dan calon produk lainnya; ekspektasi mengenai Voucher Tinjauan Prioritas Penyakit Anak Langka (PRV) Denali, termasuk nilai potensial dan manfaat strategisnya; dan pernyataan yang dibuat oleh Dr. Watts, Dr. Muenzer, Dr. Chin, Ms. McKay dan Ms. Klein mengenai potensi manfaat, dampak klinis di masa depan dan paradigma pengobatan Avlayah dan teknologi terkait. Hasil sebenarnya mungkin berbeda secara material dari apa yang tersurat atau tersirat dalam pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini karena berbagai risiko dan ketidakpastian. Hal ini termasuk, namun tidak terbatas pada, ketidakpastian terkait kebijakan FDA dan program persetujuan yang dipercepat; risiko yang timbul dari kondisi perekonomian yang buruk dan dampaknya terhadap bisnis dan operasi Denali; kemungkinan terjadinya kejadian atau perubahan yang dapat mengakibatkan berakhirnya perjanjian kerjasama Denali; tantangan yang terkait dengan transisi Denali menjadi perusahaan komersial; kemampuan Denali dan kolaboratornya untuk menyelesaikan pengembangan dan, jika disetujui, komersialisasi calon produk; kesulitan dalam pendaftaran pasien untuk uji klinis yang sedang berlangsung dan di masa depan; apakah uji coba yang sedang berlangsung saat ini telah mempunyai kekuatan yang cukup untuk menunjukkan persetujuan badan pengatur; ketergantungan pada produsen dan pemasok pihak ketiga untuk bahan uji klinis; ketergantungan pada keberhasilan pengembangan teknologi platform penghalang darah-otak Denali dan program terkait; potensi penundaan atau kegagalan dalam memenuhi jadwal uji klinis yang diharapkan; risiko bahwa profil praklinis yang menjanjikan mungkin tidak dapat direplikasi dalam kondisi klinis; perbedaan antara hasil klinis praklinis, tahap awal, atau awal dengan hasil uji coba tahap selanjutnya; terjadinya efek samping yang signifikan atau efek samping lain yang tidak diinginkan; ketidakpastian seputar persetujuan peraturan yang diperlukan untuk komersialisasi di AS, Eropa, atau yurisdiksi internasional lainnya; Kemampuan Denali untuk memajukan calon produk atau mengembangkan produk yang sukses secara komersial; perkembangan yang berkaitan dengan pesaing Denali dan industrinya, termasuk kandidat produk dan terapi pesaing; Kemampuan Denali untuk memperoleh, mempertahankan, atau melindungi hak kekayaan intelektual terkait kandidat produknya; penerapan dan keberhasilan rencana strategis Denali untuk bisnisnya, kandidat produk, dan teknologi platform penghalang darah-otak; Kemampuan Denali untuk memperoleh tambahan modal untuk membiayai operasinya, jika diperlukan; Kemampuan Denali untuk secara akurat memperkirakan hasil keuangan masa depan dalam kondisi saat ini; serta risiko dan ketidakpastian lainnya, termasuk yang dijelaskan dalam Laporan Tahunan dan Kuartalan terbaru Denali pada Formulir 10-K yang diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa (SEC) pada tanggal 26 Februari 2026, dan laporan Denali di masa mendatang yang akan diajukan ke SEC. Kecuali Avlayah, kandidat produk Denali masih dalam tahap penyelidikan, dan profil keamanan serta kemanjurannya belum ditetapkan. Denali tidak berkewajiban memperbarui atau merevisi pernyataan berwawasan ke depan, menyesuaikan pernyataan ini dengan hasil aktual, atau membuat perubahan sesuai ekspektasi Denali, kecuali diwajibkan oleh hukum.

    Sumber: Denali Therapeutics Inc.

    Sumber: HealthDay

    Artikel terkait

  • Denali Therapeutics Mengumumkan Tinjauan FDA Perpanjangan BLA untuk Tividenofusp Alfa untuk Pengobatan MPS II (Sindrom Hunter) - 13 Oktober 2025
  • Denali Therapeutics Mengumumkan Penerimaan FDA dan Tinjauan Prioritas atas Permohonan Lisensi Biologis (BLA) untuk Tividenofusp Alfa untuk Sindrom Hunter (MPS II) - 7 Juli 2025
  • Denali Therapeutics Mengumumkan Inisiasi Pengajuan BLA untuk Percepatan Persetujuan Tividenofusp Alfa untuk Pengobatan Sindrom Hunter (MPS II) dan Interaksi Positif yang Berkelanjutan dengan FDA pada DNL126 Melalui Program START - 2 April 2025
  • Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) FDA Riwayat Persetujuan

    Sumber berita lainnya

  • Peringatan Obat Medwatch FDA
  • MedNews Harian
  • Berita untuk Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Baru
  • Aplikasi Obat Baru
  • Kekurangan Obat
  • Hasil Uji Klinis
  • Persetujuan Obat Generik
  • Podcast Drugs.com
  • Berlangganan buletin kami

    Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan informasi terbaik tentang Drugs.com di kotak masuk Anda.

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer