FDA、ハンター症候群（MPS II）の治療薬としてアヴラヤ（tividenofusp alfa-eknm）の早期承認を付与
FDA がハンター症候群 (MPS II) の治療薬としてアブラヤ (tividenofusp alfa-eknm) の早期承認を付与
カリフォルニア州サウス サンフランシスコ、2026 年 3 月 25 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- デナリ セラピューティクス社 (ナスダック: DNLI) は本日、米国での承認を発表しました。食品医薬品局 (FDA) は、血液脳関門を通過して脳を含む全身に到達するように特別に設計された初の FDA 承認生物製剤である Avlayah™ (tividenofusp alfa-eknm) の早期承認を与えました。アヴラヤは、ハンター症候群（ムコ多糖症 II 型、または MPS II）の神経症状の治療を適応とする酵素補充療法であり、進行した神経障害の前に体重 5 kg 以上の発症前または症候性の小児患者に開始されます。この適応症の継続承認は、確認試験での臨床効果の検証を条件とする可能性があります。
「アヴラヤの承認は、この衰弱性疾患を抱えて生きる個人や家族に脳の保護障壁を越えるように設計された初のFDA承認の治療法を提供するため、ハンター症候群コミュニティにとって新たな時代となる。この承認は、MPSコミュニティの決意とパートナーシップ、そして緊急に必要な治療法の開発を加速するためにバイオマーカーの証拠を組み込むというFDAの協力的な取り組みを反映している」とデナリ社の共同創設者兼最高経営責任者ライアン・ワッツ博士は述べた。治療薬。 「このマイルストーンは、世界中の数百万人に影響を与える幅広い神経変性疾患、リソソーム蓄積障害、その他の重篤な疾患の治療を変革することを目的として、当社の TransportVehicle プラットフォームと、血液脳関門を越えて生物学的製剤を届けるという長年の課題を克服する可能性を検証します。」
ハンター症候群は、治療に必要なイズロン酸 2-スルファターゼ (IDS) 酵素の欠損によって引き起こされる希少な遺伝病です。グリコサミノグリカン（GAG）と呼ばれる複雑な糖を分解します。ハンター症候群の人では、脳を含む全身の細胞に GAG が蓄積し、その結果、若い頃から臓器や組織に進行性の損傷が生じます。この病気を抱えて生きている人は、話す能力や歩く能力を失うことを含む、認知力、行動力、聴覚、運動能力の低下を引き起こす可能性があります。
「FDAによるアブラヤの承認は、ハンター症候群コミュニティにとって、ほぼ20年ぶりの治療革新として画期的な進歩を表している」と、アブラヤ第1/2相臨床試験の主任研究者であり、ミュンツァーMPS研究治療センター所長であり、ノースカロライナ大学チャペルヒル校の小児遺伝学のブライソン特別教授であるジョセフ・ミュンザー医学博士は述べた。 「ほぼすべての患者が罹患するハンター症候群の神経症状は、地域社会にとって最も困難かつ永続的な医療ニーズの1つであり、長年にわたる科学研究の中心的焦点でした。FDAが承認した初のハンター症候群に対する脳浸透薬として、アヴラヤは患者の治療方法を大きく変え、新たな標準治療となる可能性を秘めています。」
アヴラヤの承認は、主要な疾患バイオマーカーである脳脊髄液の減少に基づいています。ヘパラン硫酸（CSF HS）は、ハンター症候群の神経症状の治療における臨床効果を合理的に予測する代替エンドポイントとして使用されます。第 1/2 相臨床試験において、Avlayah は治療 24 週目までに CSF HS レベルがベースラインから 91% (95% CI: 89%、92%) 減少することを実証しました。 24週目の時点で、アヴラヤ治療を受けた患者の93％（44人中41人）のCSF HSレベルはハンター症候群のない患者の範囲内であった。この研究で最も一般的な副作用は点滴関連の反応でした。第 1/2 相試験の結果は、The New England Journal of Medicine の 2026 年 1 月 1 日号に掲載されました。現在進行中の世界的な第 2/3 相 COMPASS 試験は、確認証拠を生成し、Avlayah に関する世界的な規制当局への提出をサポートするように設計されています。この研究には、ハンター症候群を患う若者が含まれています。
「本日のアヴラヤの早期承認は、中枢神経系と末梢に到達するように設計された最初で唯一の酵素補充療法として、ハンター症候群コミュニティにとって重要な進歩であり、この病気を抱えて生きる個人の神経症状の治療として現在FDAの承認を得ています。私たちは、勇気と献身によってアヴラヤの承認を可能にした研究参加者とその家族、研究者、臨床医、擁護者に心からの感謝の意を表します」と最高医事責任者兼医療部長のピーター・チン医学博士は述べた。デナリ・セラピューティクスの開発。 「当社は、MPS II患者全体にわたる臨床証拠を確認することを目的として、第2/3相COMPASS試験でAvlayahの研究を続けています。」
「代替エンドポイントとしてのバイオマーカーに基づいてMPS IIの承認が加速されたことは、MPSおよび希少疾患コミュニティにとって特別な日です。これは、これらの壊滅的な疾患に罹患している家族にとって時間が非常に重要であるという認識と、MPSおよびその他の希少疾患全体にわたってより広範に医薬品開発を加速する可能性の両方を表しています。」と同氏は述べた。テリー・クライン氏、全米 MPS 協会会長兼最高経営責任者。 「この承認は、強力な科学と権利擁護が結びつけば、MPS やその他の希少疾患を抱えて治療を待っている人々に意味のある変化、継続的な進歩、そして希望が可能になることを裏付けるものです。」
「ハンター症候群を抱えて暮らす家族にとって、病気自体は絶え間なく前進し続ける一方で、進歩は漸増的に感じられることがよくあります。多くの人にとって、病気の進行には認知への影響が含まれており、すでに困難な診断に感情的な重みを加える可能性があります」と、プロジェクト アライブの社長兼エグゼクティブ ディレクターであり、ハンター症候群の子供の親であるクリスティン マッケイは述べました。 「家族は脳に到達する新しい選択肢を待ち望んでいました。そのため、この新しい治療アプローチの利用可能性は、私たちのコミュニティに新たな楽観と希望をもたらします。」
Avlayah は、デナリ独自の TransportVehicle™ (TV) プラットフォームに融合した IDS 酵素で構成されており、このプラットフォームはトランスフェリン受容体 (TfR) に結合し、受容体を介したトランスサイトーシスを通じて末梢組織および中枢神経系に IDS を送達します。血液脳関門。 Avlayah は、特に血液脳関門を通過するように設計された初の FDA 承認の TfR 対応医薬品です。
アブラヤは週に 1 回投与され、承認後すぐに米国で入手可能になります。デナリ セラピューティクスは、治療へのアクセスとサポート リソースに関する個別の支援を提供する専用プログラムであるデナリ ペイシェント サービスを通じて、患者、介護者、医療従事者に個別のサポート サービスを提供します。デナリ患者サービスの詳細については、844-DNLI365 (844-365-4365) までお電話ください。
Avlayah の承認に関連して、FDA はデナリ セラピューティクスに希少小児疾患優先審査券 (PRV) を付与しました。このバウチャーは、将来のマーケティング申請の優先審査を受けるために使用したり、別のスポンサーに譲渡したりするために使用できます。 PRV プログラムは、後続の申請に向けた規制審査スケジュールを加速する可能性のあるメカニズムを提供することで、重篤で生命を脅かす希少小児疾患の治療法開発を奨励することを目的としています。
Avlayah 臨床試験プログラムについて
Avlayah の早期承認は、酵素補充療法 (ERT) 未治療 (n=15) および治療歴のある (n=32) ハンター症候群 (MPS II) の研究参加者 (年齢 0.3 ～ 13 [中央値 5] 歳) 47 名を対象とした、第 1/2 相国際多施設非盲検試験に基づいています。第 1/2 相試験の主な目的は、アヴラヤの安全性と忍容性を評価することであり、副次的な目的は、脳脊髄液 (CSF) および尿中のグリコサミノグリカン (GAG)、ヘパラン硫酸 (HS)、適応行動、肝臓容積を測定することによって、アブラヤの中枢神経系と末梢への影響を評価することでした。 Avlayahの継続承認は、第2/3相COMPASS確認試験での臨床効果の検証を条件としており、参加者はそれぞれAvlayahまたはidursulfaseのいずれかに2:1で無作為に割り付けられる。デナリは、世界的な規制当局の承認を支援するために、北アメリカ、南アメリカ、ヨーロッパのハンター症候群の参加者を対象とした第2/3相COMPASS試験を実施しています。以前に発表されたとおり、COMPASS 研究のコホート A は登録を完了し、コホート B は現在登録中です。
ハンター症候群 (MPS II) について
MPS II としても知られるハンター症候群は、主に男児に影響を与える稀な遺伝性リソソーム蓄積症で、米国で約 500 人、世界中で 2,000 人が影響を受けています。この疾患は、ヘパラン硫酸やデルマタン硫酸などのグリコサミノグリカン (GAG) の分解に関与するイズロン酸 2-スルファターゼ (IDS) 遺伝子の変異によって引き起こされ、IDS 酵素の欠損が生じます。 GAG の蓄積は、脳を含む複数の臓器や組織に進行性の損傷を引き起こします。ハンター症候群の症状には、発達遅延、認知機能の低下、行動異常、関節の硬直、難聴、臓器不全などの身体的合併症が含まれます。
Avlayah™ (tividenofusp alfa-eknm) について
Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) は、デナリ独自の TransportVehicle™ (TV) プラットフォームに融合されたイズロン酸 2-スルファターゼ (IDS) 酵素で構成される静脈内酵素補充療法です。 Avlayah の Fc 成分は、トランスフェリン受容体 (TfR) の頂端ドメインに結合し、血液脳関門を越える受容体媒介トランスサイトーシスを通じて末梢組織および中枢神経系に IDS を送達します。 Avlayahは、細胞表面のマンノース-6-リン酸受容体への結合を介して取り込まれ、リソソームに輸送され、そこで酵素活性を発揮し、蓄積されたグリコサミノグリカン（GAG）を減少させると考えられています。さらに、TfR は遍在的に発現しているため、Avlayah と TfR の相互作用が脳および末梢組織の細胞への取り込みに寄与すると予想されます。米国食品医薬品局は、小児希少疾患指定と画期的治療薬指定に加えて、MPS II の治療に関してアヴラヤにファストトラック指定とオーファンドラッグ指定を与えました。
欧州医薬品庁は、ティビデノフスプ アルファに優先医薬品の指定を与えました。 Avlayah は米国外の保健当局によって承認されていません。
Avlayah 米国の適応症
Avlayah は、進行した神経疾患に先立つハンター症候群の体重 5 kg 以上の小児患者の神経症状の治療に承認されています。この承認は、脳と脊髄を取り囲む脳脊髄液（CSF）中のヘパラン硫酸（HS）の減少に基づいています。臨床症状の改善にどの程度効果があるかを確認する研究が進行中です。
使用の制限
Avlayah は、他の酵素補充療法と併用することはお勧めできません。
重要な安全性情報
アブラヤは、次のような重篤な副作用を引き起こす可能性があります。
アナフィラキシーを含む過敏反応。 生命を脅かすアレルギー反応が、治療の初期と長期にわたって何度も投与した後に発生しました。
これらの症状が発生した場合は、直ちに医療提供者に通知してください。重篤なアレルギー反応が発生した場合、治療は中止され、エピネフリンの使用などの緊急治療が行われます。
注入関連反応 (IAR)。 アブラヤの投与中または投与後 24 時間以内に次のような IAR が発生しました。
IAR がある場合、医師は反応の重篤度に応じて、速度を緩めたり、一時停止したり、投与量を調整したり、注入を停止したりすることがあります。これらの反応を防ぐために、点滴の前に薬を投与することもあります。心臓または肺に問題がある患者は、これらの反応による重篤な合併症のリスクが高い可能性があるため、注意深く監視されます。
貧血 (赤血球数低下) がアヴラヤ治療中に発生したため、ヘモグロビンの定期的な臨床検査が必要になる場合があります。貧血を示唆する症状（疲労、皮膚の青白さなど）が発生した場合は、医療提供者に連絡してください。
膜性腎症 (腎臓から老廃物や体液を除去するフィルターに影響を与える腎臓障害) が、Avlayah の治療を受けた患者に発生しました。治療中、医師は腎機能を監視します。
最も一般的な副作用 (患者の 20% 以上に発生):
副作用が発生した場合は、すぐに医療提供者に連絡してください。これらは、Avlayah で考えられる副作用のすべてではありません。副作用については www.fda.gov/medwatch で FDA に報告するか、1-800-FDA-1088 に電話してください。また、1-833-ONE-DNLI (1-833-663-3654) で Denali Therapeutics に副作用を報告することもできます。
Denali TransportVehicle™ プラットフォームについて
血液脳関門 (BBB) は、脳の微小環境を維持し、血流中を循環する有害物質や病原体から脳を保護するために不可欠です。歴史的に、BBB はほとんどの薬剤が治療上適切な濃度で脳に到達することを妨げることで、中枢神経系疾患の薬剤開発に重大な課題をもたらしてきました。デナリの TransportVehicle™ (TV) プラットフォームは、抗体、酵素、オリゴヌクレオチドなどの大きな治療用分子を、静脈内投与後に BBB を通過することにより、脳を含む全身に効果的に送達するように設計された独自の技術です。 TVプラットフォームは、トランスフェリン受容体やCD98重鎖アミノ酸トランスポーターなどの特定の天然輸送受容体に結合する操作されたFcドメインに基づいており、これらはBBBで発現され、受容体媒介トランスサイトーシスを通じてTVとその治療用カーゴを脳に送達します。動物モデルでは、TV プラットフォームを使用して操作された抗体と酵素は、この技術を使用しない同様の抗体と酵素よりも 10 ～ 30 倍以上高い脳への曝露を示します。 TV プラットフォームを使用して操作されたオリゴヌクレオチドは、この技術を使用せずに全身に送達されたオリゴヌクレオチドよりも、霊長類の脳への曝露が 1,000 倍以上高いことが実証されています。曝露の改善と脳内での広範な分布により、製品候補の治療上適切な濃度の広範な達成が可能になり、治療効果が向上する可能性があります。 TV プラットフォームは臨床的に検証されており、現在 5 つの TV 対応プログラムが臨床開発中です。
デナリ セラピューティクスについて
Denali Therapeutics Inc. は、独自の TransportVehicle™ プラットフォームを使用して血液脳関門を通過するように設計された新しい種類のバイオ治療薬の先駆者であるバイオテクノロジー企業です。デナリは、臨床的に検証された送達プラットフォームと開発のすべての段階にわたる治療候補のポートフォリオの拡大により、神経変性疾患、リソソーム蓄積障害、その他の重篤な疾患を持つ人々の生活を変える効果的な医薬品を提供するという目標に向かって前進しています。詳細については、www.denalitherapeutics.com をご覧ください。
将来の見通しに関する記述
このプレス リリースには、1995 年私募証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。このプレス リリースで明示または黙示された将来の見通しに関する記述には、現在および将来の製品候補にわたる応用の可能性や、脳を含む全身に治療薬を送達する能力など、デナリの TransportVehicle™ プラットフォームに関連する計画、スケジュール、期待が含まれますが、これらに限定されません。 Avlayah™ に関連する計画と期待。これには、治療の可能性、有効性、安全性プロファイル、入手可能性、発売時期、患者アクセス、サポート サービス、潜在的な副作用が含まれます。規制当局への申請をサポートし、臨床効果を確認し、欧州医薬品庁 (EMA) またはその他の世界的な規制当局からの承認を獲得するための、第 1/2 相試験および第 2/3 相 COMPASS 試験結果の適切性に関する期待。 Avlayahおよび他の製品候補の開発および商品化活動を実施する計画。デナリの希少小児疾患優先審査バウチャー (PRV) に関する期待 (その潜在的価値と戦略的利点を含む)。また、ワッツ博士、ミュンツァー博士、チン博士、マッケイ女史、クライン女史は、アヴラヤと関連技術の潜在的な利点、将来の臨床効果、治療パラダイムに関して述べた。実際の結果は、さまざまなリスクや不確実性により、これらの将来予想に関する記述によって明示または暗示された結果と大きく異なる場合があります。これらには、FDA の政策や早期承認プログラムに関連する不確実性が含まれますが、これらに限定されません。不利な経済状況から生じるリスクと、それがデナリの事業と運営に与える影響。デナリとの協力契約の終了につながる可能性のある出来事や変更が発生する可能性。デナリの営利企業への移行に伴う課題。デナリとその協力者が製品候補の開発を完了し、承認された場合は商品化する能力。現在および将来の臨床試験への患者登録の困難。現在進行中の試験が規制当局に承認可能であることを証明するのに十分な力を持っているかどうか。臨床試験材料をサードパーティのメーカーおよびサプライヤーに依存する。デナリの血液脳関門プラットフォーム技術と関連プログラムの開発成功への依存。予想される臨床試験スケジュールに間に合わない可能性のある遅延または失敗。有望な前臨床プロファイルが臨床現場で再現されない可能性があるリスク。前臨床、初期段階または予備的な臨床結果と後期段階の試験結果との間の相違。重大な有害事象またはその他の望ましくない副作用の発生。米国、欧州、またはその他の国際管轄区域での商業化に必要な規制当局の承認をめぐる不確実性。製品候補のパイプラインを前進させたり、商業的に成功した製品を開発したりするデナリの能力。競合する製品候補や治療法を含む、デナリの競合他社とその業界に関連する開発。デナリの製品候補に関連する知的財産権を取得、維持、または保護する能力。デナリの事業、製品候補、血液脳関門プラットフォーム技術に関する戦略計画の実施と成功。デナリは、必要に応じて事業資金を調達するための追加資本を入手することができます。現在の環境における将来の財務結果を正確に予測するデナリの能力。およびその他のリスクおよび不確実性。これには、2026 年 2 月 26 日に証券取引委員会 (SEC) に提出されたデナリのフォーム 10-K による最新の年次報告書および四半期報告書、および SEC に提出されるデナリの今後の報告書に記載されているものが含まれます。アヴラヤを除いて、デナリの製品候補は研究段階にあり、その安全性と有効性プロファイルはまだ確立されていません。デナリは、法律で義務付けられている場合を除き、将来の見通しに関する記述を更新または修正する義務、これらの記述を実際の結果に適合させる義務、またはデナリの予想を変更する義務を負いません。
出典: Denali Therapeutics Inc.
出典: HealthDay
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投稿しました : 2026-03-26 08:59
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