FDA Memberi Kelulusan Dipercepatkan untuk Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) untuk Rawatan Sindrom Hunter (MPS II)

Ikuti Drugslib di

FDA Memberi Kelulusan Dipercepatkan untuk Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) untuk Rawatan Sindrom Hunter (MPS II)

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off

SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., 25 Mac 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Denali Therapeutics Inc. Pentadbiran (FDA) telah memberikan kelulusan dipercepatkan untuk Avlayah™ (tividenofusp alfa-eknm), biologi pertama diluluskan FDA yang direka khusus untuk melepasi halangan otak darah dan mencapai seluruh badan, termasuk otak. Avlayah ialah terapi penggantian enzim yang ditunjukkan untuk rawatan manifestasi neurologi sindrom Hunter (mucopolysaccharidosis jenis II, atau MPS II) apabila dimulakan dalam pesakit kanak-kanak prasimptomatik atau bergejala dengan berat sekurang-kurangnya 5 kg sebelum kemerosotan neurologi lanjutan. Kelulusan berterusan untuk petunjuk ini mungkin bergantung pada pengesahan manfaat klinikal dalam percubaan pengesahan.

  • Pilihan rawatan baharu pertama yang diluluskan FDA dalam hampir 20 tahun untuk keluarga yang menghidap penyakit simpanan lisosom yang jarang berlaku ini
  • Pertama yang diluluskan FDA yang diluluskan oleh FDA untuk menggunakan reseptor penghalang darah yang baru muncul dalam kelas baru pemindahan biolibrarin
  • Ubat pertama Denali yang didayakan oleh platform TransportVehicle™nya yang direka untuk menyampaikan bioterapeutik ke seluruh badan, termasuk otak
  • Baucar Kajian Keutamaan Penyakit Pediatrik (PRV) Rare yang diberikan berkaitan dengan kelulusan FDA

    • "Kelulusan Avlayah ialah era baharu bagi komuniti sindrom Hunter kerana kami menyampaikan terapi pertama yang diluluskan FDA yang direka untuk merentasi halangan pelindung otak bagi individu dan keluarga yang menghidap penyakit yang melemahkan ini. Kelulusan ini mencerminkan keazaman dan perkongsian komuniti MPS, serta penglibatan kolaboratif FDA untuk menggabungkan rawatan biomarkelerat yang diperlukan untuk membantu pembangunan rawatan biomarkelerat yang diperlukan," kata Ryan. Watts, Ph.D., pengasas bersama dan Ketua Pegawai Eksekutif Denali Therapeutics. “Pencapaian kejayaan ini mengesahkan platform PengangkutanVehicle kami dan potensinya untuk mengatasi cabaran lama untuk menyampaikan ubat biologi merentasi halangan otak darah, dengan tujuan untuk mengubah rawatan pelbagai jenis penyakit neurodegeneratif, gangguan penyimpanan lisosom dan penyakit serius lain yang memberi kesan kepada berjuta-juta orang di seluruh dunia."

    Sindrom Hunter ialah penyakit genetik yang jarang berlaku dalam sulfosfatase, enzim idurSfatase (IDD) yang jarang berlaku. yang diperlukan untuk memecahkan gula kompleks yang dipanggil glycosaminoglycans (GAGs). Pada individu dengan sindrom Hunter, GAG terkumpul di dalam sel di seluruh badan, termasuk otak, mengakibatkan kerosakan progresif pada organ dan tisu bermula pada usia muda. Individu yang hidup dengan penyakit ini boleh mengalami penurunan kognitif, tingkah laku, pendengaran dan motor yang mungkin termasuk kehilangan keupayaan untuk bercakap dan berjalan.

    "Kelulusan FDA Avlayah mewakili kemajuan terobosan sebagai inovasi terapeutik pertama untuk komuniti sindrom Hunter dalam hampir 20 tahun," kata Joseph Muenzer, M.D., Ph.D., ketua penyiasat percubaan klinikal Avlayah Fasa 1/2, Pengarah Pusat Penyelidikan dan Rawatan MPS Muenzer di Pusat Rawatan dan Penyelidikan dan Rawatan Bryson Pediatrics North Carolina dan Bryson Distingui University of North Carolina. "Manifestasi neurologi Sindrom Hunter, yang memberi kesan kepada hampir semua pesakit, telah menjadi salah satu keperluan perubatan yang paling mencabar dan berterusan untuk komuniti dan tumpuan utama selama bertahun-tahun penyelidikan saintifik. Sebagai ubat penembus otak yang pertama yang diluluskan oleh FDA untuk sindrom Hunter, Avlayah akan mengubah dengan ketara cara kami merawat pesakit dan berpotensi untuk menjadi standard penjagaan baharu yang baru."

    biomarker, cecair serebrospinal heparan sulfate (CSF HS), sebagai titik akhir pengganti yang berkemungkinan munasabah untuk meramalkan manfaat klinikal dalam rawatan manifestasi neurologi sindrom Hunter. Dalam percubaan klinikal Fasa 1/2, Avlayah menunjukkan 91% (95% CI: 89%, 92%) pengurangan tahap CSF HS daripada garis dasar menjelang minggu ke-24 rawatan. Pada minggu ke-24, 93% (41 daripada 44) pesakit yang dirawat Avlayah mempunyai tahap CSF HS dalam julat individu tanpa sindrom Hunter. Reaksi buruk yang paling biasa dalam kajian adalah tindak balas berkaitan infusi. Keputusan daripada kajian Fasa 1/2 telah diterbitkan dalam edisi 1 Januari 2026, The New England Journal of Medicine. Kajian global Fasa 2/3 COMPASS yang sedang dijalankan direka untuk menjana bukti pengesahan dan menyokong penyerahan peraturan global untuk Avlayah. Kajian ini termasuk golongan dewasa muda yang menghidap sindrom Hunter.

    "Kelulusan dipercepatkan Avlayah hari ini adalah kemajuan penting bagi komuniti sindrom Hunter sebagai terapi penggantian enzim pertama dan satu-satunya yang direka untuk mencapai sistem saraf pusat dan pinggiran yang kini diluluskan oleh FDA untuk merawat manifestasi neurologi bagi individu yang menghidap penyakit ini. Kami mengucapkan terima kasih yang tulus kepada peserta kajian dan keluarga, penyiasat, doktor yang memberikan komitmen dan sokongan, "komitmen dan sokongan Avlayah. kata Peter Chin, M.D., Ketua Pegawai Perubatan dan Ketua Pembangunan Denali Therapeutics. "Kami terus mengkaji Avlayah dalam kajian COMPASS Fasa 2/3 kami dengan matlamat untuk mengesahkan bukti klinikal merentas spektrum pesakit MPS II."

    "Kelulusan dipercepatkan untuk MPS II ini berdasarkan biomarker sebagai titik akhir pengganti adalah hari yang luar biasa untuk MPS dan komuniti penyakit jarang berlaku. Ini mewakili kedua-dua pengiktirafan yang berpotensi untuk keluarga yang terjejas oleh masa ini. mempercepatkan pembangunan dadah secara lebih meluas merentasi MPS dan penyakit jarang yang lain,” kata Terri Klein, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif Persatuan MPS Kebangsaan. “Kelulusan ini mengesahkan bahawa apabila sains dan advokasi yang kukuh disatukan, perubahan bermakna, kemajuan dan harapan berterusan adalah mungkin untuk individu yang menghidap MPS dan penyakit jarang lain yang sedang menunggu rawatan.”

    "Bagi keluarga yang menghidap sindrom Hunter, kemajuan selalunya terasa meningkat sementara penyakit itu sendiri terus bergerak tanpa henti ke hadapan. Bagi kebanyakan orang, perkembangan penyakit termasuk kesan kognitif yang boleh menambah berat emosi kepada diagnosis yang sudah mencabar," kata Kristin McKay, Presiden dan Pengarah Eksekutif Project Alive dan ibu bapa kepada kanak-kanak dengan sindrom Hunter. “Keluarga telah menunggu pilihan baharu yang sampai ke otak, jadi ketersediaan pendekatan terapeutik baharu ini membawa keyakinan dan harapan baharu untuk komuniti kita.”

    Avlayah terdiri daripada enzim IDS yang disatukan dengan platform TransportVehicle™ (TV) proprietari Denali, yang mengikat kepada reseptor transferrin (TfR) dan menghantarkan IDS tisu saraf pusat melalui transmediasi saraf periferal. penghalang darah-otak. Avlayah ialah ubat berdaya TfR pertama yang diluluskan oleh FDA yang direka bentuk secara khusus untuk melepasi halangan otak darah.

    Avlayah ditadbir sekali setiap minggu dan akan tersedia di A.S. sejurus selepas diluluskan. Denali Therapeutics akan menawarkan perkhidmatan sokongan yang diperibadikan kepada pesakit, penjaga dan penyedia penjagaan kesihatan melalui Denali Patient Services, sebuah program khusus yang menawarkan bantuan individu dengan akses rawatan dan sumber sokongan. Untuk mendapatkan maklumat lanjut tentang Perkhidmatan Pesakit Denali, hubungi 844-DNLI365 (844-365-4365).

    Sehubungan dengan kelulusan Avlayah, FDA memberikan Denali Therapeutics Baucar Kajian Keutamaan Penyakit Pediatrik Jarang (PRV). Baucar ini boleh digunakan untuk mendapatkan semakan keutamaan untuk permohonan pemasaran masa hadapan atau dipindahkan kepada penaja lain. Program PRV bertujuan untuk memberi insentif kepada pembangunan terapi untuk penyakit pediatrik jarang yang serius dan mengancam nyawa dengan menyediakan mekanisme yang berpotensi mempercepatkan garis masa semakan peraturan untuk aplikasi seterusnya.

    Mengenai Program Percubaan Klinikal Avlayah

    Kelulusan dipercepatkan Avlayah adalah berdasarkan Fasa 1/2 antarabangsa, pelbagai pusat, percubaan label terbuka dalam 47 terapi penggantian enzim (ERT)-naif (n=15) dan sebelum ini dirawat (n=32) peserta kajian sindrom Hunter (n=32) (berumur 15 tahun) (berumur 3-15 tahun) (MPS II). Objektif utama kajian Fasa 1/2 adalah untuk menilai keselamatan dan toleransi Avlayah, dan objektif sekunder menilai sistem saraf pusat dan kesan periferi Avlayah dengan mengukur glycosaminoglycan (GAG) heparan sulfat (HS) dalam cecair serebrospinal (CSF) dan air kencing, tingkah laku penyesuaian dan isipadu hati. Kelulusan berterusan untuk Avlayah mungkin bergantung pada pengesahan manfaat klinikal dalam percubaan pengesahan COMPASS Fasa 2/3, di mana peserta secara rawak 2:1 untuk menerima sama ada Avlayah atau idursulfase, masing-masing. Denali sedang menjalankan kajian Fasa 2/3 COMPASS dalam peserta dengan sindrom Hunter di Amerika Utara, Amerika Selatan dan Eropah untuk menyokong kelulusan kawal selia global. Seperti yang diumumkan sebelum ini, Kohort A kajian COMPASS telah melengkapkan pendaftaran dan Kohort B sedang mendaftar.

    Mengenai Sindrom Hunter (MPS II)

    Sindrom Hunter, juga dikenali sebagai MPS II, ialah gangguan penyimpanan lisosom genetik yang jarang berlaku yang memberi kesan terutamanya kepada kanak-kanak lelaki dan memberi kesan kepada kira-kira 500 individu di Amerika Syarikat dan 2,000 individu di seluruh dunia. Penyakit ini disebabkan oleh mutasi pada gen iduronate 2-sulfatase (IDS) yang mengakibatkan kekurangan enzim IDS, yang bertanggungjawab untuk memecahkan glikosaminoglikan (GAG) seperti heparan sulfat dan dermatan sulfat. Pengumpulan GAG membawa kepada kerosakan progresif dalam pelbagai organ dan tisu, termasuk otak. Gejala sindrom Hunter termasuk kelewatan perkembangan, penurunan kognitif, keabnormalan tingkah laku dan komplikasi fizikal seperti kekakuan sendi, kehilangan pendengaran dan disfungsi organ.

    Mengenai Avlayah™ (tividenofusp alfa-eknm)

    Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) ialah terapi penggantian enzim intravena yang terdiri daripada enzim iduronate 2-sulfatase (IDS) yang digabungkan dengan platform TransportVehicle™ (TV) proprietari milik Denali. Komponen Fc Avlayah mengikat ke domain apikal reseptor transferrin (TfR) dan menghantar IDS ke tisu periferi dan ke sistem saraf pusat melalui transcytosis pengantara reseptor merentasi penghalang darah-otak. Avlayah dihayati melalui pengikatan kepada reseptor mannose-6-fosfat pada permukaan sel dan diangkut ke dalam lisosom di mana ia dianggap melakukan aktiviti enzimatik dan mengurangkan glikosaminoglikan terkumpul (GAGs). Di samping itu, memandangkan TfR dinyatakan di mana-mana, adalah dijangka bahawa interaksi Avlayah dan TfR akan menyumbang kepada pengambilannya ke dalam sel dalam otak dan tisu periferi. Selain Penetapan Penyakit Pediatrik Jarang dan Penetapan Terapi Terobosan, Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S. memberikan sebutan Fast Track dan Ubat Yatim kepada Avlayah untuk rawatan MPS II.

    Agensi Ubat Eropah telah memberikan penetapan Ubat Keutamaan kepada tividenofusp alfa. Avlayah tidak diluluskan oleh pihak berkuasa kesihatan di luar A.S.

    Avlayah U.S. Indikasi

    Avlayah diluluskan untuk rawatan simptom neurologi dalam pesakit kanak-kanak dengan berat sekurang-kurangnya 5 kg dengan sindrom Hunter sebelum penyakit neurologi lanjutan. Kelulusan ini adalah berdasarkan pengurangan heparan sulfat (HS) dalam cecair serebrospinal (CSF) yang mengelilingi otak dan saraf tunjang. Kajian sedang dijalankan untuk mengesahkan sejauh mana ia berfungsi dalam memperbaik gejala klinikal.

    Batasan Penggunaan

    Avlayah tidak disyorkan untuk digunakan dalam kombinasi dengan terapi penggantian enzim lain.

    Maklumat Keselamatan Penting

    Avlayah boleh menyebabkan kesan sampingan yang serius, termasuk:

    Reaksi Hipersensitiviti termasuk Anafilaksis. Reaksi alahan yang mengancam nyawa berlaku pada awal rawatan dan selepas banyak dos dari masa ke masa, termasuk:

  • Denyutan jantung yang cepat
  • Pening atau pengsan
  • Semput
  • Muntah
  • Gatal
    • Lidah dan bibir

    Beritahu pembekal penjagaan kesihatan anda dengan segera jika gejala ini berlaku. Jika tindak balas alahan yang serius berlaku, rawatan anda akan dihentikan dan rawatan kecemasan akan diberikan, termasuk penggunaan epinefrin.

    Reaksi Berkaitan Infusi (IARs). IAR berlaku semasa atau dalam masa 24 jam selepas menerima Avlayah, termasuk:

  • Menggigil
  • Bengkak
  • Tekanan darah rendah (pening atau pengsan)
  • Lihat jantung
  • Semput
  • Demam
  • Kemerahan atau kemerahan pada kulit
  • Ruam
  • Batuk
  • Cirit-birit
  • Sakit perut
  • Muntah
  • Sakit kepala
  • Kerengsaan pada kulit
  • Jika anda mempunyai IAR, doktor anda mungkin memperlahankan, menjeda, melaraskan dos anda atau menghentikan infusi bergantung pada tahap tindak balas yang serius. Anda juga mungkin diberi ubat sebelum infusi untuk membantu mencegah tindak balas ini. Pesakit yang mengalami masalah jantung atau paru-paru mungkin lebih berisiko mendapat komplikasi serius daripada tindak balas ini dan akan dipantau dengan teliti.

    Anemia (Kiraan Sel Darah Merah Rendah) berlaku semasa rawatan Avlayah dan mungkin memerlukan ujian makmal berkala untuk hemoglobin. Hubungi pembekal penjagaan kesihatan anda jika anda mengalami sebarang gejala (cth., keletihan, kulit pucat) yang menunjukkan anemia.

    Nefropati Membran (Gangguan buah pinggang yang menjejaskan penapis yang membantu mengeluarkan bahan buangan dan cecair dari buah pinggang) berlaku pada pesakit yang dirawat Avlayah. Doktor anda akan memantau fungsi buah pinggang anda semasa rawatan.

    Kesan sampingan yang paling biasa (dalam 20% atau lebih pesakit):

  • Reaksi yang berkaitan dengan infusi
  • Jangkitan saluran pernafasan atas
    • >
  • Darah merah yang rendah
  • kiraan)
  • Batuk
  • Muntah
  • Cirit-birit
  • Ruam
  • COVID-19
  • Hidung berair atau tersumbat
  • Terjatuh
  • Sakit kepala
  • Kecederaan kulit
  • Gatal-gatal

    Hubungi pembekal penjagaan kesihatan anda dengan segera jika anda mengalami sebarang kesan sampingan. Ini bukan semua kesan sampingan Avlayah yang mungkin. Anda boleh melaporkan kesan sampingan kepada FDA di www.fda.gov/medwatch atau hubungi 1-800-FDA-1088. Anda juga boleh melaporkan kesan sampingan kepada Denali Therapeutics di 1-833-ONE-DNLI (1-833-663-3654).

    Mengenai Denali TransportVehicle™ Platform

    Penghalang darah-otak (BBB) ​​adalah penting dalam mengekalkan persekitaran mikro otak dan melindunginya daripada bahan berbahaya dan patogen yang beredar dalam aliran darah. Dari segi sejarah, BBB telah menimbulkan cabaran besar kepada pembangunan ubat untuk penyakit sistem saraf pusat dengan menghalang kebanyakan ubat daripada sampai ke otak dalam kepekatan yang berkaitan secara terapeutik. Platform TransportVehicle™ (TV) Denali ialah teknologi proprietari yang direka untuk menyampaikan molekul terapeutik besar secara berkesan seperti antibodi, enzim dan oligonukleotida ke seluruh badan, termasuk otak, dengan melintasi BBB selepas pentadbiran intravena. Platform TV adalah berdasarkan domain Fc kejuruteraan yang mengikat kepada reseptor pengangkutan semula jadi tertentu, seperti reseptor transferrin dan pengangkut asid amino rantaian berat CD98, yang dinyatakan pada BBB dan menghantar TV dan kargo terapeutiknya ke otak melalui transcytosis pengantara reseptor. Dalam model haiwan, antibodi dan enzim yang direka bentuk dengan platform TV menunjukkan pendedahan otak lebih 10 hingga 30 kali ganda lebih besar daripada antibodi dan enzim serupa tanpa teknologi ini. Oligonukleotida yang direka bentuk dengan platform TV menunjukkan lebih daripada 1,000 kali ganda pendedahan otak yang lebih besar dalam primata daripada oligonukleotida yang dihantar secara sistemik tanpa teknologi ini. Pendedahan yang lebih baik dan pengedaran meluas dalam otak boleh meningkatkan keberkesanan terapeutik dengan membolehkan pencapaian meluas kepekatan produk yang berkaitan secara terapeutik. Platform TV telah disahkan secara klinikal dan lima program berdaya TV sedang dalam pembangunan klinikal.

    Mengenai Denali Therapeutics

    Denali Therapeutics Inc. ialah syarikat bioteknologi yang merintis kelas bioterapeutik baharu yang direka untuk merentasi halangan otak darah menggunakan platform TransportVehicle™ proprietarinya. Dengan platform penyampaian yang disahkan secara klinikal dan portfolio calon terapeutik yang semakin meningkat merentasi semua peringkat pembangunan, Denali sedang menuju ke arah matlamatnya untuk menyampaikan ubat-ubatan yang berkesan untuk mengubah kehidupan bagi mereka yang menghidap penyakit neurodegeneratif, gangguan penyimpanan lisosom dan penyakit serius yang lain. Untuk maklumat lanjut, sila lawati www.denalitherapeutics.com.

    Pernyataan Pandangan Ke Hadapan

    Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang dinyatakan atau tersirat dalam siaran akhbar ini termasuk, tetapi tidak terhad kepada, pelan, garis masa dan jangkaan yang berkaitan dengan platform TransportVehicle™ Denali, termasuk aplikasinya yang berpotensi merentasi calon produk semasa dan masa hadapan serta keupayaannya untuk menyampaikan calon produk terapeutik semasa dan masa hadapan; rancangan dan jangkaan yang berkaitan dengan Avlayah™, termasuk potensi terapeutik, keberkesanan, profil keselamatan, ketersediaan, masa pelancaran, akses pesakit, perkhidmatan sokongan dan potensi kesan sampingan; jangkaan mengenai kecukupan percubaan Fasa 1/2 dan keputusan percubaan COMPASS Fasa 2/3 untuk menyokong penyerahan kawal selia, mengesahkan manfaat klinikal dan mencapai kelulusan daripada Agensi Ubat Eropah (EMA) atau agensi kawal selia global yang lain; merancang untuk menjalankan aktiviti pembangunan dan pengkomersilan untuk Avlayah dan calon produk lain; jangkaan mengenai Baucar Kajian Keutamaan Penyakit Pediatrik Denali (PRV), termasuk nilai potensinya dan sebarang faedah strategik; dan kenyataan yang dibuat oleh Dr. Watts, Dr. Muenzer, Dr. Chin, Cik McKay dan Cik Klein mengenai potensi manfaat, kesan klinikal masa depan dan paradigma rawatan Avlayah dan teknologi yang berkaitan. Keputusan sebenar mungkin berbeza secara material daripada yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini disebabkan oleh pelbagai risiko dan ketidakpastian. Ini termasuk, tetapi tidak terhad kepada, ketidakpastian yang berkaitan dengan dasar FDA dan program kelulusan dipercepatkan; risiko yang timbul daripada keadaan ekonomi yang buruk dan kesannya terhadap perniagaan dan operasi Denali; kemungkinan peristiwa atau perubahan yang boleh membawa kepada penamatan perjanjian kerjasama Denali; cabaran yang berkaitan dengan peralihan Denali kepada syarikat komersial; keupayaan Denali dan rakan usaha samanya untuk menyelesaikan pembangunan dan, jika diluluskan, pengkomersilan calon produk; kesukaran dalam pendaftaran pesakit untuk ujian klinikal yang berterusan dan akan datang; sama ada percubaan semasa yang sedang berjalan telah dikuasakan dengan secukupnya untuk menunjukkan kelulusan kepada agensi kawal selia; pergantungan pada pengilang dan pembekal pihak ketiga untuk bahan percubaan klinikal; pergantungan pada kejayaan pembangunan teknologi platform penghalang darah-otak Denali dan program berkaitan; potensi kelewatan atau kegagalan dalam memenuhi jangkaan garis masa percubaan klinikal; risiko bahawa profil praklinikal yang menjanjikan mungkin tidak direplikasi dalam tetapan klinikal; percanggahan antara keputusan klinikal praklinikal, peringkat awal atau awal dan hasil daripada ujian peringkat kemudian; berlakunya kejadian buruk yang ketara atau kesan sampingan lain yang tidak diingini; ketidakpastian mengenai kelulusan kawal selia yang diperlukan untuk pengkomersilan di A.S., Eropah atau bidang kuasa antarabangsa yang lain; Keupayaan Denali untuk memajukan saluran paip calon produk atau membangunkan produk yang berjaya secara komersial; perkembangan yang berkaitan dengan pesaing Denali dan industrinya, termasuk calon produk pesaing dan terapi; Keupayaan Denali untuk mendapatkan, mengekalkan atau melindungi hak harta intelek yang berkaitan dengan calon produknya; pelaksanaan dan kejayaan rancangan strategik Denali untuk perniagaannya, calon produk dan teknologi platform penghalang darah-otak; Keupayaan Denali untuk mendapatkan modal tambahan untuk membiayai operasinya, mengikut keperluan; Keupayaan Denali untuk meramalkan keputusan kewangan masa depan dengan tepat dalam persekitaran semasa; dan risiko dan ketidakpastian lain, termasuk yang diterangkan dalam Laporan Tahunan dan Suku Tahunan Denali terbaharu mengenai Borang 10-K yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa (SEC) pada 26 Februari 2026, dan laporan masa depan Denali yang akan difailkan dengan SEC. Kecuali Avlayah, calon produk Denali adalah penyiasatan, dan profil keselamatan dan keberkesanan mereka masih belum ditetapkan. Denali tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini atau menyemak sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan, untuk menyesuaikan kenyataan ini dengan keputusan sebenar atau membuat perubahan dalam jangkaan Denali, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang.

    Sumber: Denali Therapeutics Inc.

    Sumber: HealthDay

    Artikel berkaitan

  • Denali Therapeutics Mengumumkan Lanjutan Kajian FDA BLA untuk Tividenofusp Alfa untuk Rawatan MPS II (Hunter Syndrome) - 13 Oktober 2025
  • Denali Therapeutics Acceptance Announces BiologApplications and Announces Priics BiologA untuk Tividenofusp Alfa untuk Sindrom Hunter (MPS II) - 7 Julai 2025
  • Denali Therapeutics Mengumumkan Permulaan Pemfailan BLA untuk Kelulusan Dipercepatkan Tividenofusp Alfa untuk Rawatan Sindrom Hunter (MPS II) dan Interaksi Berterusan Positif dengan FDA - April 2 Melalui DNL126 2025

    • Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) Sejarah Kelulusan FDA

    Lebih banyak sumber berita

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Berita Med Daily
  • Berita untuk Profesional Kesihatan
    • Kelulusan Ubat Baharu
  • Kelulusan Ubat Baharu
  • Kekurangan
  • Keputusan Percubaan Klinikal
  • Kelulusan Ubat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Langgan surat berita kami

    Walau apa pun topik minat anda, langgan surat berita kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com dalam peti masuk anda.

    Disiarkan : 2026-03-26 08:59

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular