FDA przyznaje przyspieszone zatwierdzenie leku Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) w leczeniu zespołu Huntera (MPS II)

FDA przyznaje przyspieszone zatwierdzenie leku Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) do leczenia zespołu Huntera (MPS II)

POŁUDNIOWE SAN FRANCISCO, Kalifornia, 25 marca 2026 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Denali Therapeutics Inc. (Nasdaq: DNLI) ogłosiła dzisiaj amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała przyspieszone zatwierdzenie leku Avlayah™ (tividenofusp alfa-eknm), pierwszego leku biologicznego zatwierdzonego przez FDA, specjalnie zaprojektowanego tak, aby przekraczał barierę krew-mózg i docierał do całego organizmu, łącznie z mózgiem. Avlayah jest enzymatyczną terapią zastępczą wskazaną w leczeniu neurologicznych objawów zespołu Huntera (mukopolisacharydozy typu II, MPS II), rozpoczynaną u dzieci i młodzieży bez objawów lub z objawami, o masie ciała co najmniej 5 kg przed zaawansowanymi zaburzeniami neurologicznymi. Dalsze zatwierdzenie tego wskazania może być uzależnione od weryfikacji korzyści klinicznych w badaniu potwierdzającym.

  • Pierwsza nowa opcja leczenia zatwierdzona przez FDA od prawie 20 lat dla rodzin cierpiących na tę rzadką lizosomalną chorobę spichrzeniową
  • Pierwszy zatwierdzony przez FDA lek z nowej klasy leków bioterapeutycznych, które wykorzystują receptor transferyny do przekraczania bariery krew-mózg
  • Produkt Denali’s pierwszy lek dostępny dzięki platformie TransportVehicle™ zaprojektowanej w celu dostarczania bioterapeutyków do całego organizmu, w tym mózgu
  • Vucher przeglądu priorytetowego rzadkich chorób dziecięcych (PRV) przyznany w związku z zatwierdzeniem przez FDA
  • „Zatwierdzenie leku Avlayah to nowa era dla społeczności osób cierpiących na zespół Huntera, ponieważ dostarczamy pierwszą zatwierdzoną przez FDA terapię mającą na celu przekroczenie bariery ochronnej mózgu dla osób i rodzin cierpiących na tę wyniszczającą chorobę. Zatwierdzenie to odzwierciedla determinację i partnerstwo społeczności MPS, a także wspólne zaangażowanie FDA na rzecz wykorzystania dowodów opartych na biomarkerach, aby przyspieszyć rozwój pilnie potrzebnych metod leczenia” – powiedział dr Ryan Watts, współzałożyciel i dyrektor generalny Denali Terapeutyka. „Ten kamień milowy potwierdza skuteczność naszej platformy TransportVehicle i jej potencjału w zakresie przezwyciężenia długotrwałego wyzwania, jakim jest dostarczanie leków biologicznych przez barierę krew-mózg, w celu zmiany sposobu leczenia szerokiego zakresu chorób neurodegeneracyjnych, zaburzeń spichrzania lizosomalnego i innych poważnych chorób, które dotykają miliony ludzi na całym świecie.”

    Zespół Huntera to rzadka choroba genetyczna spowodowana niedoborem enzymu 2-sulfatazy iduronianu (IDS), który jest niezbędny do rozkładu kompleksów cukry zwane glikozaminoglikanami (GAG). U osób z zespołem Huntera GAG gromadzą się w komórkach całego organizmu, w tym w mózgu, powodując postępujące uszkodzenie narządów i tkanek, które zaczyna się już w młodym wieku. U osób cierpiących na tę chorobę może wystąpić pogorszenie funkcji poznawczych, behawioralnych, słuchu i motorycznych, które może obejmować utratę zdolności mówienia i chodzenia.

    „Zatwierdzenie przez FDA leku Avlayah stanowi przełomowy postęp jako pierwsza innowacja terapeutyczna dla społeczności osób cierpiących na zespół Huntera od prawie 20 lat” – powiedział dr Joseph Muenzer, główny badacz fazy 1/2 badania klinicznego Avlayah, dyrektor Centrum Badań i Leczenia Muenzer MPS oraz wybitny profesor Bryson w dziedzinie genetyki pediatrycznej na Uniwersytecie Północnej Karoliny w Chapel Hill. "Neurologiczne objawy zespołu Huntera, które dotykają prawie wszystkich pacjentów, stanowią jedną z najtrudniejszych i najbardziej utrzymujących się potrzeb medycznych społeczności oraz główny przedmiot wieloletnich badań naukowych. Avlayah, pierwszy zatwierdzony przez FDA lek przenikający do mózgu w leczeniu zespołu Huntera, znacząco zmieni sposób leczenia pacjentów i może stać się nowym standardem opieki."

    Zatwierdzenie leku Avlayah opiera się na redukcji kluczowego biomarkera choroby, płynu mózgowo-rdzeniowego siarczan heparanu (CSF HS) jako zastępczy punkt końcowy, z dużym prawdopodobieństwem pozwalający przewidzieć korzyść kliniczną w leczeniu objawów neurologicznych zespołu Huntera. W badaniu klinicznym fazy 1/2 produkt Avlayah wykazał zmniejszenie o 91% (95% CI: 89%, 92%) poziomu HS w płynie mózgowo-rdzeniowym w porównaniu z wartością wyjściową do 24. tygodnia leczenia. W 24. tygodniu u 93% (41 z 44) pacjentów leczonych produktem Avlayah poziom HS w płynie mózgowo-rdzeniowym mieścił się w zakresie wartości występujących u osób bez zespołu Huntera. Najczęstszym działaniem niepożądanym w badaniu były reakcje związane z infuzją. Wyniki badania fazy 1/2 opublikowano w czasopiśmie The New England Journal of Medicine z 1 stycznia 2026 r. Trwające globalne badanie COMPASS fazy 2/3 ma na celu wygenerowanie dowodów potwierdzających i wsparcie wniosków złożonych w ramach światowych organów regulacyjnych dotyczących leku Avlayah. Badanie to obejmuje młodych dorosłych cierpiących na zespół Huntera.

    „Dzisiejsze przyspieszone zatwierdzenie leku Avlayah stanowi ważny postęp dla społeczności osób cierpiących na zespół Huntera jako pierwszej i jedynej enzymatycznej terapii zastępczej zaprojektowanej z myślą o dotarciu do ośrodkowego układu nerwowego i jego obwodu, obecnie zatwierdzonej przez FDA do leczenia objawów neurologicznych u osób cierpiących na tę chorobę. Składamy nasze szczere wdzięczność uczestnikom badania i ich rodzinom, badaczom, klinicystom i zwolennikom, których odwaga i zaangażowanie umożliwiły zatwierdzenie leku Avlayah” – powiedział Peter Chin, lekarz medycyny i dyrektor ds. rozwoju firmy Denali Therapeutics. „Kontynuujemy badania preparatu Avlayah w naszym badaniu fazy 2/3 COMPASS, mając na celu potwierdzenie dowodów klinicznych u pacjentów z MPS II.”

    „To przyspieszone zatwierdzenie MPS II w oparciu o biomarker jako zastępczy punkt końcowy to niezwykły dzień dla społeczności osób cierpiących na MPS i choroby rzadkie. Wyraża zarówno uznanie, że czas ma ogromne znaczenie dla rodzin dotkniętych tymi wyniszczającymi zaburzeniami, jak i potencjał przyspieszenia szerszego opracowywania leków na MPS i inne rzadkie choroby” – powiedziała Terri Klein, prezes i dyrektor naczelny Krajowego Towarzystwa MPS. „To zatwierdzenie potwierdza, że ​​gdy solidna nauka i poparcie łączą się, możliwe są znaczące zmiany, ciągły postęp i nadzieja dla osób cierpiących na MPS i inne rzadkie choroby oczekujących na leczenie.”

    „W przypadku rodzin cierpiących na zespół Huntera postęp często wydawał się stopniowy, podczas gdy sama choroba postępuje nieubłaganie. Dla wielu postęp choroby obejmuje wpływy poznawcze, które mogą dodać wagi emocjonalnej do i tak już trudnej diagnozy” – powiedziała Kristin McKay, prezes i dyrektor wykonawcza Project Alive oraz rodzic dziecka z zespołem Huntera. „Rodziny czekały na nowe opcje docierające do mózgu, więc dostępność tego nowego podejścia terapeutycznego wnosi nowy optymizm i nadzieję dla naszej społeczności.”

    Avlayah składa się z enzymu IDS połączonego z zastrzeżoną platformą TransportVehicle™ (TV) firmy Denali, która wiąże się z receptorem transferyny (TfR) i dostarcza IDS do tkanek obwodowych i do centralnego układu nerwowego poprzez transcytozę za pośrednictwem receptora przez barierę krew-mózg. Avlayah to pierwszy zatwierdzony przez FDA lek z funkcją TfR, opracowany tak, aby specyficznie przekraczał barierę krew-mózg.

    Avlayah jest podawany raz w tygodniu i będzie dostępny w USA wkrótce po zatwierdzeniu. Denali Therapeutics będzie oferować spersonalizowane usługi wsparcia pacjentom, opiekunom i podmiotom świadczącym opiekę zdrowotną w ramach Denali Patient Services, dedykowanego programu oferującego zindywidualizowaną pomoc w zakresie dostępu do leczenia i zasobów wsparcia. Więcej informacji na temat usług dla pacjentów Denali można uzyskać, dzwoniąc pod numer 844-DNLI365 (844-365-4365).

    W związku z zatwierdzeniem leku Avlayah, FDA przyznała firmie Denali Therapeutics kupon priorytetowego przeglądu rzadkich chorób pediatrycznych (PRV). Kupon ten może zostać wykorzystany w celu uzyskania priorytetowej oceny w ramach przyszłego wniosku marketingowego lub przekazany innemu sponsorowi. Program PRV ma na celu zachęcanie do opracowywania terapii poważnych i zagrażających życiu rzadkich chorób pediatrycznych poprzez zapewnienie mechanizmu potencjalnie przyspieszającego terminy przeglądu przepisów w przypadku kolejnych zastosowań.

    Informacje o programie badań klinicznych Avlayah

    Przyspieszone zatwierdzenie preparatu Avlayah opiera się na międzynarodowym, wieloośrodkowym, otwartym badaniu fazy 1/2 z udziałem 47 uczestników badania (n=15) wcześniej nieleczonych (n=15) i wcześniej leczonych (n=32) (w wieku 0,3–13 [mediana, 5] lat) z zespołem Huntera (MPS II). Głównym celem badania fazy 1/2 była ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku Avlayah, a celami drugorzędnymi była ocena działania leku Avlayah na ośrodkowy układ nerwowy i obwodowe poprzez pomiar stężenia siarczanu heparanu (HS) glikozaminoglikanu (GAG) w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) i moczu, zachowania adaptacyjnego i objętości wątroby. Dalsze zatwierdzenie leku Avlayah może być uzależnione od weryfikacji korzyści klinicznych w badaniu potwierdzającym fazy 2/3 COMPASS, w którym uczestnicy są losowo przydzielani w stosunku 2:1 do grupy otrzymującej odpowiednio Avlayah lub idursulfazę. Denali prowadzi badanie fazy 2/3 COMPASS z udziałem uczestników z zespołem Huntera w Ameryce Północnej, Ameryce Południowej i Europie, aby uzyskać zgodę organów regulacyjnych na całym świecie. Jak wcześniej ogłoszono, rejestracja kohorty A w badaniu COMPASS zakończyła się, a kohorta B jest obecnie w trakcie rejestracji.

    O zespole Huntera (MPS II)

    Zespół Huntera, znany również jako MPS II, to rzadkie genetyczne zaburzenie spichrzania lizosomalnego, które dotyka głównie chłopców i dotyka około 500 osób w Stanach Zjednoczonych i 2000 osób na całym świecie. Choroba jest spowodowana mutacjami w genie 2-sulfatazy iduronianu (IDS), które powodują niedobór enzymu IDS, który jest odpowiedzialny za rozkład glikozaminoglikanów (GAG), takich jak siarczan heparanu i siarczan dermatanu. Nagromadzenie GAG ​​prowadzi do postępującego uszkodzenia wielu narządów i tkanek, w tym mózgu. Objawy zespołu Huntera obejmują opóźnienia rozwojowe, pogorszenie funkcji poznawczych, zaburzenia zachowania i powikłania fizyczne, takie jak sztywność stawów, utrata słuchu i dysfunkcja narządów.

    O Avlayah™ (tividenofusp alfa-eknm)

    Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) to dożylna enzymatyczna terapia zastępcza złożona z enzymu 2-sulfatazy iduronianu (IDS) połączonego z zastrzeżoną platformą TransportVehicle™ (TV) firmy Denali. Składnik Fc leku Avlayah wiąże się z domeną wierzchołkową receptora transferyny (TfR) i dostarcza IDS do tkanek obwodowych i do ośrodkowego układu nerwowego poprzez transcytozę za pośrednictwem receptora przez barierę krew-mózg. Avlayah jest internalizowany poprzez wiązanie z receptorem mannozo-6-fosforanu na powierzchni komórki i transportowany do lizosomów, gdzie, jak się uważa, wywiera aktywność enzymatyczną i zmniejsza nagromadzone glikozaminoglikany (GAG). Ponadto, ponieważ TfR ulega wszechobecnej ekspresji, oczekuje się, że interakcja Avlayah i TfR przyczyni się do jego wychwytu przez komórki mózgu i tkanki obwodowe. Oprócz oznaczenia rzadkiej choroby pediatrycznej i terapii przełomowej, amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków przyznała firmie Avlayah oznaczenia Fast Track i leku sierocego w leczeniu MPS II.

    Europejska Agencja Leków przyznała tiidenofuspowi alfa status leku priorytetowego. Preparat Avlayah nie został zatwierdzony przez władze ds. zdrowia poza Stanami Zjednoczonymi

    Wskazanie Avlayah w USA

    Avlayah został zatwierdzony do leczenia objawów neurologicznych u dzieci i młodzieży o masie ciała co najmniej 5 kg z zespołem Huntera przed zaawansowaną chorobą neurologiczną. Zatwierdzenie to opiera się na zmniejszeniu zawartości siarczanu heparanu (HS) w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) otaczającym mózg i rdzeń kręgowy. Trwają badania mające na celu potwierdzenie jego skuteczności w łagodzeniu objawów klinicznych.

    Ograniczenia stosowania

    Nie zaleca się stosowania preparatu Avlayah w połączeniu z innymi enzymatycznymi terapiami zastępczymi.

    Ważne informacje dotyczące bezpieczeństwa

    Avlayah może powodować poważne działania niepożądane, w tym:

    Reakcje nadwrażliwości, w tym anafilaksję. Zagrażające życiu reakcje alergiczne występowały zarówno na początku leczenia, jak i po wielu dawkach, w tym:

  • szybkie bicie serca
  • zawroty głowy lub omdlenia
  • świszczący oddech
  • wymioty
  • pokrzywka
  • obrzęk warg i języka
  • W przypadku wystąpienia tych objawów należy natychmiast powiadomić lekarza. Jeśli wystąpi poważna reakcja alergiczna, leczenie zostanie przerwane i zastosowane zostanie leczenie doraźne, w tym podanie epinefryny.

    Reakcje związane z infuzją (IAR). IAR wystąpiły w trakcie lub w ciągu 24 godzin po otrzymaniu leku Avlayah, w tym:

  • Dreszcze
  • Obrzęk
  • Niskie ciśnienie krwi (zawroty głowy lub omdlenia)
  • Szybkie bicie serca
  • Pokrzywka
  • Świszczący oddech
  • Gorączka
  • Zaczerwienienie skóry lub zaczerwienienie skóry
  • Wysypka
  • Kaszel
  • Biegunka
  • Ból brzucha
  • Wymioty
  • Ból głowy
  • Drażliwość
  • Małe guzki na skórze
  • Jeśli u pacjenta występuje IAR, lekarz może zwolnić, wstrzymać, dostosować dawkę lub przerwać wlew w zależności od tego, jak poważna jest reakcja. Aby zapobiec takim reakcjom, pacjent może także otrzymać lek przed infuzją. Pacjenci z chorobami serca lub płuc mogą być narażeni na większe ryzyko poważnych powikłań związanych z tymi reakcjami i będą pod ścisłą obserwacją.

    Niedokrwistość (niska liczba czerwonych krwinek) wystąpiła podczas leczenia lekiem Avlayah i może wymagać okresowych badań laboratoryjnych na obecność hemoglobiny. Skontaktuj się ze swoim lekarzem, jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy (np. zmęczenie, bladość skóry) sugerujące anemię.

    Nefropatia błoniasta (choroba nerek wpływająca na filtry pomagające usuwać produkty przemiany materii i płyny z nerki) wystąpiła u pacjenta leczonego lekiem Avlayah. Lekarz będzie monitorował czynność nerek podczas leczenia.

    Najczęstsze działania niepożądane (u 20% lub więcej pacjentów):

  • Reakcje związane z wlewem
  • Infekcje górnych dróg oddechowych
  • Infekcja ucha
  • Gorączka
  • Niedokrwistość (niski poziom czerwonych krwinek liczba)
  • Kaszel
  • Wymioty
  • Biegunka
  • Wysypka
  • COVID-19
  • Katar lub zatkany nos
  • Upadki
  • Ból głowy
  • Urazy skóry
  • Pokrzywka
  • W przypadku wystąpienia jakichkolwiek skutków ubocznych natychmiast skontaktuj się ze swoim lekarzem. To nie wszystkie możliwe skutki uboczne leku Avlayah. Działania niepożądane można zgłaszać do FDA na stronie www.fda.gov/medwatch lub dzwoniąc pod numer 1-800-FDA-1088. Możesz także zgłosić skutki uboczne firmie Denali Therapeutics pod numerem 1-833-ONE-DNLI (1-833-663-3654).

    Informacje o platformie Denali TransportVehicle

    Bariera krew-mózg (BBB) ​​jest niezbędna do utrzymania mikrośrodowiska mózgu i ochrony go przed szkodliwymi substancjami i patogenami krążącymi w krwiobiegu. Historycznie rzecz biorąc, BBB stwarzało poważne wyzwania w opracowywaniu leków na choroby ośrodkowego układu nerwowego, uniemożliwiając dotarcie większości leków do mózgu w terapeutycznie odpowiednich stężeniach. Platforma TransportVehicle™ (TV) firmy Denali to zastrzeżona technologia zaprojektowana w celu skutecznego dostarczania dużych cząsteczek terapeutycznych, takich jak przeciwciała, enzymy i oligonukleotydy, do całego organizmu, w tym mózgu, poprzez przekraczanie bariery BBB po podaniu dożylnym. Platforma TV opiera się na zmodyfikowanych domenach Fc, które wiążą się ze specyficznymi naturalnymi receptorami transportowymi, takimi jak receptor transferyny i transporter aminokwasów łańcucha ciężkiego CD98, które ulegają ekspresji na BBB i dostarczają telewizję i jej ładunek terapeutyczny do mózgu poprzez transcytozę za pośrednictwem receptora. W modelach zwierzęcych przeciwciała i enzymy opracowane przy użyciu platformy telewizyjnej wykazują ponad 10–30-krotnie większą ekspozycję na mózg w porównaniu z podobnymi przeciwciałami i enzymami bez tej technologii. Oligonukleotydy opracowane przy użyciu platformy telewizyjnej wykazują ponad 1000-krotnie większą ekspozycję na mózg naczelnych niż oligonukleotydy dostarczane ogólnoustrojowo bez tej technologii. Lepsza ekspozycja i szeroka dystrybucja w mózgu mogą zwiększyć skuteczność terapeutyczną, umożliwiając powszechne osiągnięcie terapeutycznie odpowiednich stężeń kandydatów na produkty. Platforma telewizyjna została sprawdzona klinicznie, a pięć programów telewizyjnych jest obecnie w fazie rozwoju klinicznego.

    O Denali Therapeutics

    Denali Therapeutics Inc. to firma biotechnologiczna, będąca pionierem nowej klasy bioterapeutyków zaprojektowanych do przekraczania bariery krew-mózg przy użyciu własnej platformy TransportVehicle™. Dzięki klinicznie potwierdzonej platformie dostarczania i rosnącemu portfolio kandydatów terapeutycznych na wszystkich etapach rozwoju, Denali osiąga swój cel, jakim jest dostarczanie skutecznych leków zmieniających życie osób cierpiących na choroby neurodegeneracyjne, zaburzenia spichrzania lizosomalnego i inne poważne choroby. Więcej informacji można znaleźć na stronie www.denalitherapeutics.com.

    Stwierdzenia dotyczące przyszłości

    Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia wybiegające w przyszłość w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Stwierdzenia wybiegające w przyszłość wyrażone lub sugerowane w tej informacji prasowej obejmują między innymi plany, ramy czasowe i oczekiwania związane z platformą TransportVehicle™ firmy Denali, w tym jej potencjalne zastosowanie wśród obecnych i przyszłych kandydatów na produkty oraz jej zdolność do dostarczania środków terapeutycznych do całego organizmu, w tym mózgu; plany i oczekiwania związane z Avlayah™, w tym jego potencjał terapeutyczny, skuteczność, profil bezpieczeństwa, dostępność, termin wprowadzenia na rynek, dostęp pacjenta, usługi wsparcia i potencjalne skutki uboczne; oczekiwania dotyczące adekwatności wyników badania fazy 1/2 i badania fazy 2/3 COMPASS w celu wsparcia wniosków organów regulacyjnych, potwierdzenia korzyści klinicznych i uzyskania zatwierdzeń Europejskiej Agencji Leków (EMA) lub innych światowych agencji regulacyjnych; planuje prowadzenie działań rozwojowych i komercjalizacyjnych dla Avlayah i innych kandydatów na produkty; oczekiwania dotyczące Vouchera Priorytetowego Przeglądu Rzadkich Chorób Dziecięcych (PRV) Denali, w tym jego potencjalna wartość i wszelkie korzyści strategiczne; oraz oświadczenia dr Wattsa, dr Muenzera, dr Chin, pani McKay i pani Klein dotyczące potencjalnych korzyści, przyszłego wpływu klinicznego i paradygmatu leczenia preparatu Avlayah i powiązanych technologii. Rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od wyników wyrażonych lub sugerowanych w niniejszych stwierdzeniach dotyczących przyszłości ze względu na różnorodne ryzyko i niepewność. Należą do nich między innymi niepewności związane z polityką FDA i programem przyspieszonego zatwierdzania; ryzyka wynikające z niekorzystnych warunków ekonomicznych i ich wpływu na działalność gospodarczą Denali; możliwość wystąpienia zdarzeń lub zmian, które mogłyby doprowadzić do rozwiązania umów o współpracy Denali; wyzwania związane z przejściem Denali do spółki prawa handlowego; zdolność Denali i jej współpracowników do zakończenia opracowywania i, jeśli zostanie zatwierdzona, komercjalizacji kandydatów na produkty; trudności w rekrutacji pacjentów do trwających i przyszłych badań klinicznych; czy aktualnie trwające badania miały wystarczającą moc, aby wykazać akceptację organów regulacyjnych; poleganie na zewnętrznych producentach i dostawcach materiałów do badań klinicznych; uzależnienie od pomyślnego rozwoju technologii platformy bariery krew-mózg firmy Denali i powiązanych programów; potencjalne opóźnienia lub niedotrzymania oczekiwanych terminów badań klinicznych; ryzyko, że obiecujące profile przedkliniczne mogą nie zostać odtworzone w warunkach klinicznych; rozbieżności między wynikami przedklinicznymi, wstępnymi lub wstępnymi wynikami klinicznymi a wynikami badań na późniejszym etapie; wystąpienie istotnych zdarzeń niepożądanych lub innych niepożądanych skutków ubocznych; niepewność co do zgód regulacyjnych wymaganych do komercjalizacji w USA, Europie lub innych jurysdykcjach międzynarodowych; zdolność Denali do rozwijania rurociągu kandydatów na produkty lub opracowywania produktów, które odniosły sukces komercyjny; rozwój sytuacji dotyczący konkurentów Denali i jej branży, w tym konkurencyjnych kandydatów na produkty i terapie; zdolność Denali do uzyskania, utrzymania lub ochrony praw własności intelektualnej związanych z kandydatami na produkty; wdrożenie i powodzenie planów strategicznych Denali dotyczących jej działalności, kandydatów na produkty i technologii platformy bariery krew-mózg; zdolność Denali do pozyskania w razie potrzeby dodatkowego kapitału na finansowanie swojej działalności; zdolność Denali do dokładnego prognozowania przyszłych wyników finansowych w obecnym otoczeniu; oraz inne ryzyka i niepewności, w tym te opisane w najnowszych raportach rocznych i kwartalnych Denali na formularzu 10-K złożonych do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC) w dniu 26 lutego 2026 r. oraz w przyszłych raportach Denali, które należy składać w SEC. Z wyjątkiem Avlayah, kandydaci na produkty Denali są w fazie testów i nie ustalono jeszcze profili ich bezpieczeństwa i skuteczności. Denali nie zobowiązuje się do aktualizowania ani korygowania jakichkolwiek stwierdzeń wybiegających w przyszłość, dostosowywania tych stwierdzeń do rzeczywistych wyników ani wprowadzania zmian w oczekiwaniach Denali, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo.

    Źródło: Denali Therapeutics Inc.

    Źródło: HealthDay

    Powiązane artykuły

  • Denali Therapeutics ogłasza przedłużenie przez FDA przeglądu BLA dla Tividenofusp Alfa w leczeniu MPS II (zespół Huntera) – 13 października 2025 r.
  • Denali Therapeutics ogłasza akceptację FDA i priorytetowy przegląd wniosku o licencję na leki biologiczne (BLA) dla Tividenofusp Alfa na zespół Huntera (MPS II) – 7 lipca 2025 r.
  • Denali Therapeutics ogłasza rozpoczęcie składania wniosków do BLA w celu przyspieszonego zatwierdzenia leku Tividenofusp Alfa do leczenia zespołu Huntera (MPS II) oraz pozytywnych bieżących interakcji z FDA w sprawie DNL126 w ramach programu START – 2 kwietnia 2025
  • Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) Historia zatwierdzeń przez FDA

    Więcej zasobów informacyjnych

  • Alerty narkotykowe FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Wiadomości dla pracowników służby zdrowia
  • Zatwierdzenia nowych leków
  • Nowe zastosowania leków
  • Nowe leki Niedobory
  • Wyniki badań klinicznych
  • Zatwierdzenia leków generycznych
  • Drugs.com Podcast
  • Zapisz się do naszego newslettera

    Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe