تمنح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقة سريعة على عقار كريسلادي لعلاج مرضى الأطفال الذين يعانون من نقص شديد في التصاق الكريات البيض من النوع الأول (LAD-I)
تمنح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموافقة المتسارعة على دواء كريسلادي لعلاج مرضى الأطفال الذين يعانون من نقص شديد في التصاق كريات الدم البيضاء من النوع الأول (LAD-I)
كرانبري، نيوجيرسي--(بزنيس واير):--مارس 2019. 27 تشرين الثاني (نوفمبر) 2026 - أعلنت اليوم شركة Rocket Pharmaceuticals، Inc. (NASDAQ: RCKT)، وهي شركة متكاملة للتكنولوجيا الحيوية تعمل على تطوير خط مستدام من العلاجات الجينية للاضطرابات النادرة ذات الاحتياجات غير الملباة، أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت موافقة سريعة على Kresladi ™ (marnetegragene autotemcel)، وهو علاج جيني قائم على الخلايا الجذعية الذاتية المكونة للدم مخصص لعلاج مرضى الأطفال الذين يعانون من نقص التصاق كريات الدم البيضاء الشديد -I (LAD-I) بسبب المتغيرات ثنائية الأليليك في ITGB2 دون وجود متبرع شقيق متطابق مع مستضد الكريات البيض البشري لزراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم الخيفي. تمت الموافقة على هذا المؤشر بموجب موافقة سريعة بناءً على زيادة التعبير السطحي للعدلات CD18 وCD11a. سيعتمد تأكيد الفائدة السريرية على تقييم بيانات المتابعة طويلة المدى للمرضى الذين تم علاجهم في الدراسة السريرية الجارية ومن خلال سجل ما بعد التسويق.
بموافقة كريسلادي، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية Rocket قسيمة مراجعة أولوية لأمراض الأطفال النادرة (PRV)، وهو برنامج مصمم لتشجيع تطوير علاجات لأمراض الأطفال النادرة. تعتزم الشركة تقييم الخيارات الإستراتيجية لتحقيق الدخل من PRV بطريقة مصممة لتعزيز المرونة المالية وتعظيم القيمة للمساهمين.
قال غوراف شاه، العضو المنتدب والرئيس التنفيذي لشركة Rocket Pharmaceuticals: "تمثل الموافقة على Kresladi علامة فارقة مهمة لمجتمع LAD-I الشديد". "تعكس هذه الموافقة تفاني المرضى وأسرهم والمحققين والمنظمين الذين عملوا معًا لتعزيز الأبحاث حول هذا المرض النادر للغاية. ونحن نتطلع إلى جعل كريسلادي متاحًا للمرضى المؤهلين في الولايات المتحدة."
LAD-I هو مرض وراثي نادر للغاية يصيب الأطفال وينتج عن طفرات في ترميز الجين ITGB2 لـ CD18، وهو بروتين رئيسي يتم التعبير عنه على طول إنتغرينات CD11 لتسهيل التصاق كريات الدم البيضاء بجدار الأوعية الدموية والانتقال إلى الأنسجة لحصر العدوى وإزالتها وتنظيم إصلاح الجروح. عادةً ما يظهر المرضى الذين يعانون من LAD-I الشديد تعبير CD11a متناقصًا جدًا. يعاني الرضع المصابون بـ LAD-I الشديد من عدوى بكتيرية وفطرية متكررة تهدد حياتهم وتستجيب بشكل سيئ لمضادات الميكروبات وتتطلب دخول المستشفى بشكل متكرر. في الولايات المتحدة، تشير التقديرات إلى أن معدل الإصابة بـ LAD-I يتراوح من واحد تقريبًا بين كل 100000 إلى واحد من كل 200000 ولادة حية، مع تصنيف ما يقرب من ثلثي المرضى المصابين على أنهم يعانون من الشكل الحاد للمرض.
"بوصفي طبيبًا، رأيت بنفسي التأثير الخطير الذي يمكن أن يحدثه LAD-I الشديد على الأطفال الصغار وأسرهم،" كما قال دونالد بي. كوهن، دكتور في الطب، مدير المدرسة. باحث في دراسة المرحلة 1/2 وأستاذ متميز في علم الأحياء الدقيقة والمناعة وعلم الوراثة الجزيئية في جامعة كاليفورنيا، لوس أنجلوس (UCLA). "تمثل الموافقة على كريسلادي تتويجًا لسنوات عديدة من البحث العلمي والتعاون السريري الذي يهدف إلى معالجة السبب الكامن وراء هذا المرض المدمر."
"تمثل الموافقة على كريسلادي تطورًا كبيرًا للأفراد المتأثرين بـ LAD-I الشديد ومجتمع نقص المناعة الأولي الأوسع،" قالت فانيسا تينمباوم، الرئيس التنفيذي لمؤسسة جيفري موديل، وهي منظمة عالمية غير ربحية مكرسة للتشخيص والعلاج المبكر لنقص المناعة الأولية. "بالنسبة للعائلات المتأثرة بهذا المرض النادر والخطير، تؤكد هذه الموافقة على أهمية الجهود المستمرة لتحسين النتائج للمرضى الذين يعانون من نقص المناعة الأولية."
تتوفر المزيد من المعلومات للمرضى والعائلات ومقدمي الرعاية الصحية في الولايات المتحدة على www.Kresladi.com، بما في ذلك معلومات الوصفات الطبية الكاملة.
أصبحت الأبحاث التي تدعم تطوير كريسلادي ممكنة جزئيًا من خلال التمويل المقدم من معهد كاليفورنيا للطب التجديدي (رقم المنحة CLIN2-11480).
الاستطباب والاستخدامكريسلادي هو علاج جيني ذاتي قائم على الخلايا الجذعية المكونة للدم، محدد لعلاج مرضى الأطفال الذين يعانون من نقص شديد في التصاق كريات الدم البيضاء I (LAD-I) بسبب متغيرات bilallic في ITGB2. بدون وجود متبرع شقيق متطابق مع مستضد كريات الدم البيضاء البشرية (HLA) لزراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم الخيفي.
تمت الموافقة على هذا المؤشر بموجب موافقة سريعة بناءً على زيادة التعبير السطحي للعدلات CD18 وCD11a. قد تكون الموافقة المستمرة مشروطة بالتحقق ووصف الفائدة السريرية في تجربة (تجارب) تأكيدية.
معلومات مهمة تتعلق بالسلامة
تحذيرات واحتياطات
حالات عدوى خطيرة حدثت حالات عدوى خطيرة عند تناول دواء كريسلادي. قد تحدث زيادة القابلية للإصابة بالعدوى بسبب إعطاء التكييف العضلي قبل ضخ كريسلادي.
مراقبة المرضى بحثًا عن علامات وأعراض العدوى قبل وبعد ضخ كريسلادي وعلاجهم بشكل مناسب. استخدم مضادات الميكروبات الوقائية وفقًا للمبادئ التوجيهية المؤسسية.
تجنب إعطاء كريسلادي في المرضى الذين يعانون من التهابات مجرى الدم النشطة أو غيرها من الالتهابات الخطيرة غير المعالجة.
ينبغي تشعيع أي منتجات دم مطلوبة بعد تسريب كريسلادي.
مرض انسداد الوريدلقد حدث مرض انسداد الوريد مع علاج كريسلادي. قد تحدث زيادة القابلية للإصابة بمرض الانسداد الوريدي بسبب إعطاء التكييف العضلي قبل ضخ كريسلادي. مراقبة المرضى بحثًا عن علامات وأعراض مرض الانسداد الوريدي بما في ذلك تقييم اختبارات وظائف الكبد خلال الشهر الأول بعد ضخ كريسلادي.
فشل تطعيم العدلات قد يحدث فشل تطعيم العدلات بعد العلاج باستخدام كريسلادي. يتم تعريف فشل تطعيم العدلات على أنه الفشل في تحقيق ثلاثة أعداد مطلقة متتالية للعدلات (ANC) ≥ 500 خلية / ميكروليتر تم الحصول عليها في أيام مختلفة بحلول اليوم 43 بعد ضخ كريسلادي. مراقبة أعداد العدلات حتى يتم تحقيق التطعيم. في حالة حدوث فشل في زراعة العدلات لدى مريض تم علاجه باستخدام كريسلادي، قم بتوفير علاج إنقاذ من خلال مجموعة احتياطية من خلايا CD34+.
تأخر زراعة الصفائح الدمويةقد يحدث تأخر زراعة الصفائح الدموية بعد العلاج باستخدام كريسلادي. مراقبة عدد الصفائح الدموية والنزيف حتى يتم زرع الصفائح الدموية واستعادة الصفائح الدموية.
تكوين الأورام الإدخالي بوساطة LVV قد يحدث تكوين الأورام الإدخالي بوساطة ناقلات الفيروسة البطيئة (LVV) بعد العلاج باستخدام كريسلادي. يعتبر الورم الدموي الخبيث خطرًا مدى الحياة والمرضى الذين يعالجون باستخدام كريسلادي قد يصابون بورم خبيث دموي في أي وقت بعد العلاج.
مراقبة الأورام الدموية الخبيثة سريريًا، ومن خلال تعداد دم كامل (مع تفاضلي) سنويًا على الأقل وتحليل موقع التكامل كما هو مطلوب لمدة 15 عامًا على الأقل بعد العلاج باستخدام كريسلادي وكما هو محدد سريريًا. إذا تم اكتشاف ورم خبيث لدى أي مريض تلقى كريسلادي، فاتصل بشركة Rocket Pharmaceuticals, Inc. على الرقم 1-800-982-2410 للإبلاغ والحصول على تعليمات حول جمع العينات للاختبار.
تفاعلات فرط الحساسيةقد تحدث تفاعلات فرط الحساسية بما في ذلك الحساسية المفرطة عند ضخ كريسلادي. قد يسبب ثنائي ميثيل سلفوكسيد (DMSO) الموجود في كريسلادي تفاعلات فرط الحساسية التي قد تحدث في المرضى الذين يعانون من أو بدون التعرض المسبق لـ DMSO.
مراقبة المرضى بحثًا عن علامات وأعراض تفاعلات فرط الحساسية أثناء وبعد تسريب كريسلادي. في حالة حدوث تفاعل فرط الحساسية، أوقف التسريب مؤقتًا إذا كان مستمرًا وقم بإدارته وفقًا للممارسة السريرية.
استخدام مضادات الفيروسات القهقرية قد تتداخل الأدوية المضادة للفيروسات القهقرية مع تصنيع كريسلادي. إذا كان المريض يحتاج إلى مضادات الفيروسات القهقرية للوقاية من فيروس نقص المناعة البشرية، فيجب تأخير تعبئة وفصادة خلايا CD34+ لتصنيع كريسلادي حتى يتم استبعاد الإصابة بفيروس نقص المناعة البشرية بشكل كافٍ. يجب على المرضى عدم تناول الأدوية المضادة للفيروسات القهقرية لمدة شهر واحد على الأقل قبل التعبئة، أو للمدة المتوقعة اللازمة للتخلص من الأدوية المضادة للفيروسات القهقرية، وحتى تكتمل جميع دورات فصادة الدم.
التداخل مع الاختبارات المصليةمن المرجح أن يكون اختبار المرضى الذين تلقوا كريسلادي إيجابيًا عن طريق فحوصات تفاعل البوليميراز المتسلسل (PCR) لفيروس نقص المناعة البشرية بسبب إدخال فيروس LVV مما يؤدي إلى اختبار إيجابي كاذب لفيروس نقص المناعة البشرية. لذلك، لا ينبغي فحص المرضى الذين تلقوا كريسلادي بحثًا عن الإصابة بفيروس نقص المناعة البشرية باستخدام اختبار يعتمد على تفاعل البوليميراز المتسلسل.
التبرع بالدم والأعضاء والأنسجة والخلايايجب على المرضى الذين يعالجون بكريسلادي ألا يتبرعوا بالدم أو الأعضاء أو الأنسجة أو الخلايا للزراعة في أي وقت في المستقبل.
التفاعلات العكسيةتشمل التفاعلات الجانبية غير المختبرية الأكثر شيوعًا (≥ 30% من المرضى) ما يلي: التهاب الغشاء المخاطي، وعدوى الجهاز التنفسي العلوي، والعدوى الفيروسية، وقلة العدلات الحموية، والجلد. الآفة، والغثيان/القيء، والطفح الجلدي/التهاب الجلد، والحمى، والعدوى المرتبطة بالجهاز، وعدوى الجلد.
تشمل التفاعلات العكسية المختبرية الأكثر شيوعًا (≥ 30% من المرضى) ما يلي: انخفاض الهيموجلوبين، وانخفاض عدد الصفائح الدموية، وانخفاض عدد العدلات، وانخفاض عدد الكريات البيض، وزيادة ناقلة أمين الأسبارتات، وزيادة ناقلة أمين الألانين.
للحصول على معلومات إضافية حول السلامة، راجع معلومات الوصفة الكاملة.
التفاعلات الدوائيةلم يتم إجراء أي دراسات رسمية عن التفاعلات الدوائية. من غير المتوقع أن يتفاعل كريسلادي مع عائلة السيتوكروم الكبدي P-450 من الإنزيمات أو ناقلات الأدوية.
اللقاحات لم تتم دراسة سلامة وفعالية التحصين باللقاحات الفيروسية الحية أثناء أو بعد علاج كريسلادي. لا ينصح بالتطعيم خلال الأسابيع الستة التي تسبق بداية التكييف العضلي، وحتى الشفاء الدموي بعد العلاج بكريسلادي. حيثما كان ذلك ممكنًا، قم بإعطاء لقاحات الأطفال قبل التكييف النقوي لكريسلادي.
الأدوية المضادة للفيروسات القهقرية يجب ألا يتناول المرضى الأدوية المضادة للفيروسات القهقرية لمدة شهر واحد على الأقل قبل بدء تناول الأدوية لتعبئة الخلايا الجذعية وللمدة المتوقعة للتخلص من الأدوية، وحتى اكتمال جميع دورات فصل الدم. قد تتداخل الأدوية المضادة للفيروسات القهقرية مع تصنيع كريسلادي.
إشارة إلى معلومات الوصف الكاملةيُرجى الاطلاع على معلومات الوصف الكاملة لكريسلادي.
نبذة عن شركة Rocket Pharmaceuticals, Inc. تعد شركة Rocket Pharmaceuticals, Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز NASDAQ: RCKT) شركة تكنولوجيا حيوية متكاملة تمامًا تعمل على تطوير العلاجات الجينية لأمراض القلب والأوعية الدموية النادرة والمدمرة، مع برامج إضافية في أمراض الدم والمناعة. يتضمن خط أنابيب القلب والأوعية الدموية من Rocket ثلاثة برامج للمرحلة السريرية يستهدف كل منها أحد الأنواع الفرعية الرئيسية لاعتلال عضلة القلب الموروثة: اعتلال عضلة القلب الضخامي، وعدم انتظام ضربات القلب، والمتوسعة. وتمثل هذه الحالات مجتمعة أكثر من 100000 مريض في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي. يتم دعم منصة الشركة من خلال قدرات تصنيع AAV الخاصة، وبيانات الفعالية والسلامة لعدة سنوات في العلاج الجيني للقلب، والخبرة في علاج العديد من مرضى القلب عبر برامج AAV المتأخرة. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة www.rocketpharma.com ومتابعتنا على LinkedIn وYouTube وX.
بيان تحذيري من Rocket فيما يتعلق بالبيانات التطلعيةيحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية تتعلق بتوقعات Rocket المستقبلية وخططها وآفاقها التي تنطوي على مخاطر وشكوك، بالإضافة إلى الافتراضات التي، إذا لم تتحقق أو يثبت عدم صحتها، قد تتسبب في اختلاف نتائجنا ماديًا عن تلك التي تم التعبير عنها أو ضمنيًا في هذه التطلعية. البيانات. نحن نطلق مثل هذه البيانات التطلعية وفقًا لأحكام الملاذ الآمن في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995 وقوانين الأوراق المالية الفيدرالية الأخرى. جميع البيانات بخلاف بيانات الحقائق التاريخية الواردة في هذا البيان هي بيانات تطلعية. يجب ألا تعتمد على هذه البيانات التطلعية، والتي غالبًا ما تتضمن كلمات مثل "نعتقد" أو "نتوقع" أو "نتوقع" أو "نعتزم" أو "نخطط" أو "نتطلع إلى الأمام" أو "سنعطي" أو "نقدر" أو "نسعى" أو "سوف" أو "قد" أو "نقترح" أو مصطلحات مشابهة أو اختلافات في هذه المصطلحات أو سلبية تلك المصطلحات. تتضمن هذه البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بتوقعات Rocket فيما يتعلق بالتوفر التجاري المتوقع وتوقيت إطلاق Kresladi™؛ تسجيل المرضى المتوقع والجداول الزمنية للعلاج؛ اعتماد السوق وتحديد هوية المريض؛ استراتيجية الصواريخ التجارية واستعدادها للإطلاق؛ قدرة Rocket على تطوير قدرات المبيعات والتسويق أو الدخول في اتفاقيات مع أطراف ثالثة لبيع وتسويق منتجاتها المرشحة؛ التوقيت والتأثير المتوقع لأنشطة التسويق؛ المدرج النقدي المتوقع لشركة Rocket ؛ إمكانية تحقيق الدخل من قسيمة مراجعة أولوية أمراض الأطفال النادرة؛ والتطوير المستمر والتقدم لبرامج خطوط أنابيب Rocket. على الرغم من أن شركة Rocket تعتقد أن التوقعات المنعكسة في البيانات التطلعية معقولة، إلا أن شركة Rocket لا يمكنها ضمان مثل هذه النتائج. قد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المشار إليها في هذه البيانات التطلعية نتيجة لعوامل مهمة مختلفة، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، المخاطر المتعلقة بما يلي: الإطلاق الناجح لـ Kresladi™ وتسويقه تجاريًا؛ ملف السلامة والفعالية الخاص بـ Kresladi™؛ قدرة الشركة على الحصول على الموافقات التنظيمية والحفاظ عليها؛ والقدرة على تأكيد الفائدة السريرية المطلوبة لاستمرار الموافقة بموجب مسار الموافقة المتسارعة؛ اعتبارات التصنيع وسلسلة التوريد، بما في ذلك الاعتماد على الشركات المصنعة الخارجية؛ توافر وجاهزية مراكز العلاج المؤهلة؛ تغطية الدافع والسداد؛ تحديد هوية المريض وديناميكيات الإحالة؛ نتيجة التقاضي. النفقات غير المتوقعة؛ أنشطة منافسي Rocket، بما في ذلك القرارات المتعلقة بتوقيت إطلاق المنتجات المنافسة والتسعير والخصم؛ قدرة Rocket على الحصول على براءات الاختراع وإنفاذها لحماية مرشحي منتجاتها، وقدرتها على الدفاع بنجاح ضد مطالبات الانتهاك غير المتوقعة من طرف ثالث، بالإضافة إلى تلك المخاطر التي تمت مناقشتها بشكل أكثر تفصيلاً في القسم المعنون "عوامل الخطر" في تقرير Rocket السنوي وفقًا للنموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، والمقدم في 26 فبراير 2026 إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات والإيداعات اللاحقة لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات بما في ذلك تقاريرنا ربع السنوية وفقًا للنموذج 10-س. وبناءً على ذلك، لا ينبغي لك الاعتماد بشكل غير مبرر على هذه البيانات التطلعية. جميع هذه البيانات صالحة فقط اعتبارًا من تاريخ إصدارها، ولا تتعهد Rocket بأي التزام بتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية علنًا، سواء نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك.
المصدر: Rocket Pharmaceuticals, Inc.
المصدر: HealthDay
ذو صلة المقالات
Kresladi (marnetegragene autotemcel) تاريخ موافقة إدارة الأغذية والعقاقير (FDA)
مزيد من موارد الأخبار
اشترك في نشرتنا الإخبارية
مهما كان الموضوع الذي يهمك، اشترك في نشراتنا الإخبارية للحصول على أفضل ما في Drugs.com في حياتك البريد الوارد.
نشر : 2026-03-30 09:05
اقرأ أكثر
- ارتفاع درجات الحرارة المحيطة المرتبطة بانتشار مرض الكلى المزمن، وحدوث ESKD
- توصلت الدراسة إلى أنه ربما لم يتم إحصاء ما يصل إلى 155000 حالة وفاة بسبب فيروس كورونا
- تقول رابطة المتقاعدين الأمريكية إن مقدمي الرعاية الأسرية يقدمون تريليون دولار من العمالة السنوية
- يحذر الأطباء المرضى من البحث عن مقدمي خدمات جراحة التجميل قبل إجراء العمل
- الأطباء لديهم احتمالية أعلى للوفاة في المنزل أو دار العجزة
- تكشف الدراسة عن وجود صلة بين قضاء الوقت في الطبيعة والأكل الصحي
إخلاء المسؤولية
تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.
لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.
كلمات رئيسية شعبية
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions