FDA uděluje urychlené schválení pro Kresladi pro léčbu dětských pacientů se závažným nedostatkem adheze leukocytů-I (LAD-I)
FDA uděluje zrychlené schválení pro Kresladi pro léčbu dětských pacientů se závažným nedostatkem adheze leukocytů-I (LAD-I)
CRANBURY, N.J.--(BUSINESS WIRE)--Mar. 27, 2026 – Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), plně integrovaná biotechnologická společnost prosazující udržitelný sled genetických terapií pro vzácné poruchy s vysokou nenaplněnou potřebou, dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil urychlené schválení pro Kresladi™ (marnetegragenní autologní indikovaná buněčná hematopoetická terapie), autogenní buněčnou indikovanou autotemcelu. pediatričtí pacienti se závažným deficitem adheze leukocytů-I (LAD-I) v důsledku bialelických variant v ITGB2 bez dostupného sourozeneckého dárce shodného s lidským leukocytárním antigenem pro alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk. Tato indikace je schválena v rámci zrychleného schválení na základě zvýšení povrchové exprese neutrofilů CD18 a CD11a. Potvrzení klinického přínosu bude založeno na vyhodnocení údajů z dlouhodobého sledování léčených pacientů v probíhající klinické studii a prostřednictvím postmarketingového registru.
Se souhlasem Kresladiho udělila FDA Rocketu prioritní revizní poukaz na vzácná dětská onemocnění (PRV), program určený k podpoře vývoje terapií pro vzácná dětská onemocnění. Společnost má v úmyslu vyhodnotit strategické možnosti zpeněžení PRV způsobem navrženým tak, aby posílil finanční flexibilitu a maximalizoval hodnotu pro akcionáře.
„Schválení společnosti Kresladi představuje důležitý milník pro silnou komunitu LAD-I,“ řekl Gaurav Shah, M.D., generální ředitel společnosti Rocket Pharmaceuticals. "Toto schválení odráží odhodlání pacientů, rodin, vyšetřovatelů a regulačních orgánů, kteří spolupracovali na pokroku ve výzkumu tohoto ultravzácného onemocnění. Těšíme se, že Kresladi zpřístupníme způsobilým pacientům ve Spojených státech.""
LAD-I je ultravzácné genetické dětské onemocnění způsobené mutacemi v genu ITGB2 kódujícím CD18, klíčový protein, který je exprimován spolu s integriny CD11, aby usnadnil adhezi leukocytů na stěnu krevních cév a migraci do tkání, aby omezil a odstranil infekce a zorganizoval hojení ran. Pacienti s těžkou LAD-I typicky vykazují velmi sníženou expresi CD11a. Kojenci s těžkou formou LAD-I trpí opakovanými, život ohrožujícími bakteriálními a plísňovými infekcemi, které špatně reagují na antimikrobiální látky a vyžadují časté hospitalizace. V USA se odhaduje výskyt LAD-I přibližně od jednoho ze 100 000 do jednoho z 200 000 živě narozených dětí, přičemž zhruba dvě třetiny postižených pacientů jsou klasifikovány jako závažná forma onemocnění.
„Jako klinický lékař jsem na vlastní oči viděl, jaký vážný dopad mohou mít těžké malé děti LAD-I a jejich rodiny M. BD, Principal Koh. Vyšetřovatel studie fáze 1/2 a významný profesor mikrobiologie, imunologie a molekulární genetiky na Kalifornské univerzitě v Los Angeles (UCLA). "Schválení společnosti Kresladi představuje vyvrcholení mnoha let vědeckého výzkumu a klinické spolupráce zaměřené na řešení základní příčiny této ničivé nemoci."
„Schválení Kresladi představuje významný pokrok pro jedince postižené závažnou LAD-I a širší komunitu primární imunodeficience,“ řekla Vanessa Tenembaum, generální ředitelka Jeffrey Modell Foundation, celosvětové neziskové organizace, která se věnuje včasné diagnostice a léčbě primární imunodeficience. „Pro rodiny postižené tímto vzácným a závažným onemocněním toto schválení podtrhuje důležitost neustálého úsilí o zlepšení výsledků u pacientů s primární imunodeficiencí.“
Další informace jsou k dispozici pro pacienty, rodiny a poskytovatele zdravotní péče v USA na www.Kresladi.com, včetně úplných informací o předepisování.
Výzkum podporující vývoj Kresladi byl umožněn částečně díky financování Kalifornského institutu pro regenerativní medicínu (číslo grantu CLIN2-11480).
INDIKACE A POUŽITÍKresladi je autologní genová terapie založená na hematopoetických kmenových buňkách indikovaná k léčbě dětských pacientů s těžkou deficiencí 2 leukocytů v důsledku 2-leukocytární adheze na LADI bilaterální adhezi ITGB bez dostupného sourozeneckého dárce shodného s lidským leukocytárním antigenem (HLA) pro alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk.
Tato indikace je schválena v rámci zrychleného schválení na základě zvýšení povrchové exprese neutrofilů CD18 a CD11a. Pokračování schválení může být podmíněno ověřením a popisem klinického přínosu v potvrzujícím hodnocení.
DŮLEŽITÉ BEZPEČNOSTNÍ INFORMACE
VAROVÁNÍ A BEZPEČNOSTNÍ OPATŘENÍ
Závažné infekcePři podávání přípravku Kresladi došlo k závažným infekcím. Zvýšená náchylnost k infekcím může nastat v důsledku podání myeloablativního kondicionování před infuzí Kresladi.
Sledujte u pacientů známky a příznaky infekce před a po infuzi Kresladi a přiměřeně léčte. Podávejte profylaktická antimikrobiální látky v souladu s institucionálními směrnicemi.
Vyhněte se podávání Kresladi pacientům s aktivními infekcemi krevního řečiště nebo jinými závažnými, neléčenými infekcemi.
Všechny krevní produkty potřebné po infuzi Kresladi by měly být ozářeny.
Veno-okluzivní onemocněníPři léčbě Kresladi se objevilo veno-okluzivní onemocnění. V důsledku podání myeloablativního kondicionování před infuzí Kresladi se může objevit zvýšená náchylnost k venookluzivnímu onemocnění. Sledujte u pacientů známky a příznaky venookluzivního onemocnění, včetně vyhodnocení jaterních testů během prvního měsíce po infuzi Kresladi.
Selhání přihojení neutrofilůPo léčbě přípravkem Kresladi může dojít k selhání přihojení neutrofilů. Selhání přihojení neutrofilů je definováno jako selhání při dosažení tří po sobě jdoucích absolutních počtů neutrofilů (ANC) ≥ 500 buněk/mikrolitr získaných v různé dny do 43. dne po infuzi Kresladi. Monitorujte počet neutrofilů, dokud nebude dosaženo přihojení. Pokud u pacienta léčeného Kresladi dojde k selhání přihojení neutrofilů, poskytněte záchrannou léčbu se záložním odběrem buněk CD34+.
Opožděné přihojení krevních destičekPo léčbě přípravkem Kresladi může dojít k opožděnému přihojení krevních destiček. Monitorujte počet krevních destiček a krvácení, dokud nebude dosaženo přihojení krevních destiček a obnovení krevních destiček.
Inzerční onkogeneze zprostředkovaná LVVPo léčbě přípravkem Kresladi se může objevit inzerční onkogeneze zprostředkovaná lentivirovým vektorem (LVV). Hematologická malignita je celoživotním rizikem a u pacientů léčených Kresladi se může kdykoli po léčbě rozvinout hematologická malignita.
Sledujte hematologické malignity klinicky a pomocí kompletního krevního obrazu (s diferenciálem) alespoň jednou ročně a analýzy místa integrace, jak je zaručeno, po dobu nejméně 15 let po léčbě Kresladi a podle klinické indikace. Pokud je u kteréhokoli pacienta, který dostal Kresladi, zjištěna malignita, kontaktujte společnost Rocket Pharmaceuticals, Inc. na čísle 1-800-982-2410 pro hlášení a pokyny k odběru vzorků pro testování.
Reakce z přecitlivělostiPři infuzi přípravku Kresladi se mohou objevit reakce z přecitlivělosti včetně anafylaxe. Dimetylsulfoxid (DMSO) v Kresladi může způsobit hypersenzitivní reakce, které se mohou objevit u pacientů s předchozí expozicí DMSO i bez ní.
U pacientů sledujte známky a příznaky hypersenzitivních reakcí během a po infuzi Kresladi. Pokud se objeví reakce přecitlivělosti, přerušte infuzi, pokud probíhá, a řiďte se podle klinické praxe.
Antiretrovirové použitíAntiretrovirové léky mohou interferovat s výrobou Kresladi. Pokud pacient potřebuje antiretrovirová léčiva pro profylaxi HIV, mobilizace a aferéza CD34+ buněk pro výrobu Kresladi by měla být odložena, dokud nebude HIV infekce adekvátně vyloučena. Pacienti by neměli užívat antiretrovirové léky po dobu alespoň jednoho měsíce před mobilizací nebo po očekávanou dobu nezbytnou pro eliminaci antiretrovirových léků a dokud nebudou dokončeny všechny cykly aferézy.
Interference se sérologickým testovánímPacienti, kteří dostali Kresladi, budou pravděpodobně testovat virus pomocí polymerázové řetězové reakce VV a výsledkem pro LV v důsledku LV na PCR (inzertní řetězovou reakci) falešně pozitivní test na HIV. Pacienti, kteří dostali přípravek Kresladi, by proto neměli být vyšetřováni na infekci HIV pomocí testu založeného na PCR.
Dárcovství krve, orgánů, tkání a buněkPacienti léčení přípravkem Kresladi by nikdy v budoucnu neměli darovat krev, orgány, tkáně nebo buňky k transplantaci.
NEŽÁDOUCÍ ÚČINKYNejčastější nelaboratorní nežádoucí reakce (≥ 30 % pacientů, infekce horních cest dýchacích, infekce horních cest dýchacích, febrilní neuralgie) zahrnují: kožní léze, nevolnost/zvracení, vyrážka/dermatitida, pyrexie, infekce související se zařízením a kožní infekce.
Nejčastější laboratorní nežádoucí účinky (≥ 30 % pacientů) zahrnují: snížení hemoglobinu, snížení počtu krevních destiček, snížení počtu neutrofilů, snížení počtu leukocytů, zvýšení aspartátaminotransferázy a zvýšení alaninaminotransferázy.
Další informace o bezpečnosti naleznete v úplných informacích o přípravku.
DROGOVÉ INTERAKCENebyly provedeny žádné formální studie lékových interakcí. Neočekává se, že by Kresladi interagoval s enzymy rodiny jaterního cytochromu P-450 nebo transportéry léčiv.
VakcínyBezpečnost a účinnost imunizace živými virovými vakcínami během léčby Kresladi nebo po ní nebyla studována. Očkování se nedoporučuje během 6 týdnů před zahájením myeloablativní přípravy a až do hematologického zotavení po léčbě přípravkem Kresladi. Je-li to možné, aplikujte dětské očkování před myeloablativní přípravou pro Kresladi.
Antiretrovirové lékyPacienti by neměli užívat antiretrovirové léky po dobu nejméně jednoho měsíce před zahájením podávání léků na mobilizaci kmenových buněk a po očekávanou dobu trvání eliminace léků a dokud nejsou dokončeny všechny cykly aferézy. Antiretrovirová léčiva mohou interferovat s výrobou Kresladi.
ODKAZ NA ÚPLNÉ INFORMACE PRO PŘEDPISOVÁNÍProsím, přečtěte si úplné informace o předepisování přípravku Kresladi.
O společnosti Rocket Pharmaceuticals, Inc.Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) je plně integrovaná biotechnologická společnost prosazující genové terapie pro vzácná a devastující kardiovaskulární onemocnění s dalšími programy v oblasti hematologie a imunologie. Kardiovaskulární potrubí společnosti Rocket zahrnuje tři programy klinických fází, z nichž každý se zaměřuje na jeden z hlavních podtypů dědičné kardiomyopatie: hypertrofické, arytmogenní a dilatační kardiomyopatie. Společně tyto stavy představují více než 100 000 pacientů v USA a EU. Platforma společnosti je podporována vlastními výrobními kapacitami AAV, víceletými údaji o účinnosti a bezpečnosti v srdeční genové terapii a zkušenostmi s léčbou několika kardiaků v rámci programů AAV v pozdní fázi. Pro více informací navštivte www.rocketpharma.com a sledujte nás na LinkedIn, YouTube a X.
Výstražné prohlášení společnosti Rocket týkající se výhledových prohlášeníTato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení týkající se budoucích očekávání, plánů a vyhlídek společnosti Rocket, které zahrnují naše rizika a nejistoty, a také předpoklady, které by se mohly podstatně lišit od předpokladů, pokud ano, nebo nejsou vyplývající z takových výhledových prohlášení. Tato výhledová prohlášení činíme v souladu s ustanoveními bezpečného přístavu zákona o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995 a dalších federálních zákonů o cenných papírech. Všechna prohlášení jiná než prohlášení o historických faktech obsažená v této zprávě jsou výhledová prohlášení. Neměli byste se spoléhat na tato výhledová prohlášení, která často obsahují slova jako „věřit“, „očekávat“, „předvídat“, „zamýšlet“, „plánovat“, „dívat se do budoucna“, „dá“, „odhadovat“, „hledat“, „bude“, „může“, „navrhovat“ nebo podobné výrazy, varianty takových výrazů nebo zápory těchto výrazů. Tato výhledová prohlášení zahrnují, ale nejsou omezena na prohlášení týkající se očekávání Rocket ohledně očekávané komerční dostupnosti a načasování spuštění Kresladi™; předpokládaný nábor pacientů a harmonogramy léčby; přijetí na trh a identifikace pacientů; obchodní strategie a připravenost rakety ke startu; Schopnost společnosti Rocket rozvíjet prodejní a marketingové schopnosti nebo uzavírat dohody s třetími stranami o prodeji a prodeji svých kandidátů na produkty; předpokládané načasování a dopad činností komercializace; předpokládaná hotovostní dráha rakety; potenciální zpeněžení poukazu na prioritní kontrolu vzácných dětských onemocnění; a pokračující vývoj a rozvoj potrubních programů společnosti Rocket. Ačkoli Rocket věří, že očekávání odrážená v výhledových prohlášeních jsou přiměřená, Rocket nemůže zaručit takové výsledky. Skutečné výsledky se mohou podstatně lišit od výsledků uvedených v těchto výhledových prohlášeních v důsledku různých důležitých faktorů, včetně, bez omezení, rizik souvisejících s: úspěšným spuštěním a komercializací Kresladi™; profil bezpečnosti a účinnosti Kresladi™; schopnost společnosti získávat a udržovat regulační schválení; schopnost potvrdit klinický přínos požadovaný pro pokračující schvalování v rámci zrychlené cesty schvalování; aspekty výroby a dodavatelského řetězce, včetně spoléhání se na výrobce třetích stran; dostupnost a připravenost kvalifikovaných léčebných center; krytí a úhrada plátců; identifikace pacienta a dynamika doporučení; výsledek soudního sporu; neočekávané výdaje; činnosti konkurentů společnosti Rocket, včetně rozhodnutí o načasování uvedení konkurenčních produktů, stanovení cen a slev; Schopnost společnosti Rocket získávat a prosazovat patenty na ochranu svých kandidátů na produkty a její schopnost úspěšně se bránit proti nepředvídaným nárokům na porušení práv třetích stran, stejně jako tato rizika podrobněji rozebrána v části nazvané „Rizikové faktory“ ve výroční zprávě společnosti Rocket na formuláři 10-K za rok končící 31. prosincem 2025, podané 26. února, včetně našich údajů SEC 2026, včetně našich SEC 2026. Zprávy na formuláři 10-Q. V souladu s tím byste neměli nepatřičně spoléhat na tato výhledová prohlášení. Všechna taková prohlášení hovoří pouze k datu učinění a Rocket se nezavazuje veřejně aktualizovat nebo revidovat jakákoli výhledová prohlášení, ať už v důsledku nových informací, budoucích událostí nebo jinak.
Zdroj: Rocket Pharmaceuticals, Inc.
Zdroj
HealthD článkyKresladi (marnetegragene autotemcel) Historie schválení FDA
Další zdroje zpráv
Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje
Dostávejte nejlepší téma Drugs.com k odběru jakéhokoli tématu. Doručená pošta.
Vyslán : 2026-03-30 09:05
Přečtěte si více
- Agonisté receptoru GLP-1 jsou podobně účinné napříč věkem, rasou a počáteční hmotností
- AHA: Pětileté riziko progrese prediabetu se u mladých dospělých liší
- Definice dětské sepse založená na EHR prokazuje silnou platnost
- Bristol Myers Squibb transformuje klasické léčebné paradigma Hodgkinova lymfomu s rozšířeným americkým schválením pro Opdivo (nivolumab)
- Oba typy diabetu zvyšují riziko demence
- Nová vakcína proti lymské borelióze vykazuje ve zkouškách silné výsledky
Odmítnutí odpovědnosti
Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.
Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.
Populární klíčová slova
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions