FDA erteilt beschleunigte Zulassung für Kresladi zur Behandlung von pädiatrischen Patienten mit schwerer Leukozytenadhäsionsdefizienz-I (LAD-I)

FDA erteilt beschleunigte Zulassung für Kresladi zur Behandlung von pädiatrischen Patienten mit schwerer Leukozytenadhäsionsdefizienz-I (LAD-I)

CRANBURY, N.J.--(BUSINESS WIRE)--Mär. 27, 2026 – Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), ein voll integriertes Biotechnologieunternehmen, das eine nachhaltige Pipeline an Gentherapien für seltene Erkrankungen mit hohem ungedecktem Bedarf vorantreibt, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) eine beschleunigte Zulassung für Kresladi™ (marnetegragene autotemcel) erteilt hat, eine autologe hämatopoetische Stammzellen-basierte Gentherapie, die für die Behandlung von pädiatrischen Patienten indiziert ist schwerer Leukozytenadhäsionsmangel I (LAD-I) aufgrund biallelischer Varianten in ITGB2 ohne verfügbaren Geschwisterspender mit menschlichem Leukozytenantigen für eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation. Diese Indikation ist im Rahmen einer beschleunigten Zulassung zugelassen, basierend auf der Erhöhung der Oberflächenexpression von Neutrophilen CD18 und CD11a. Die Bestätigung des klinischen Nutzens basiert auf der Auswertung längerfristiger Follow-up-Daten behandelter Patienten in der laufenden klinischen Studie und durch ein Post-Marketing-Register.

Erste von der FDA zugelassene Gentherapie für Kinder mit schwerer LAD-I aufgrund von biallelischen Varianten in ITGB2

Schwere LAD-I ist eine äußerst seltene, lebensbedrohliche pädiatrische genetische Immunschwäche, die durch wiederkehrende Infektionen und eine hohe frühkindliche Mortalität gekennzeichnet ist Behandlung

FDA gewährt Voucher für die vorrangige Prüfung seltener pädiatrischer Krankheiten

Mit der Zulassung von Kresladi gewährte die FDA Rocket einen Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV), ein Programm, das die Entwicklung von Therapien für seltene Kinderkrankheiten fördern soll. Das Unternehmen beabsichtigt, strategische Optionen zur Monetarisierung des PRV zu prüfen, um die finanzielle Flexibilität zu erhöhen und den Aktionärswert zu maximieren.

„Die Zulassung von Kresladi stellt einen wichtigen Meilenstein für die schwere LAD-I-Community dar“, sagte Gaurav Shah, M.D., Chief Executive Officer von Rocket Pharmaceuticals. „Diese Genehmigung spiegelt das Engagement von Patienten, Familien, Forschern und Aufsichtsbehörden wider, die zusammengearbeitet haben, um die Erforschung dieser äußerst seltenen Krankheit voranzutreiben. Wir freuen uns darauf, Kresladi berechtigten Patienten in den Vereinigten Staaten zur Verfügung zu stellen.“

LAD-I ist eine äußerst seltene genetische pädiatrische Erkrankung, die durch Mutationen im ITGB2-Gen verursacht wird, das für CD18 kodiert, ein Schlüsselprotein, das entlang der CD11-Integrine exprimiert wird, um die Adhäsion von Leukozyten an der Blutgefäßwand und die Migration in Gewebe zu erleichtern, um Infektionen einzudämmen und zu beseitigen und die Wundheilung zu orchestrieren. Patienten mit schwerer LAD-I zeigen typischerweise eine sehr verminderte CD11a-Expression. Säuglinge mit schwerer LAD-I leiden unter wiederkehrenden, lebensbedrohlichen Bakterien- und Pilzinfektionen, die schlecht auf antimikrobielle Mittel ansprechen und häufige Krankenhausaufenthalte erfordern. In den USA liegt die Inzidenz von LAD-I schätzungsweise bei etwa einem von 100.000 bis zu einem von 200.000 Lebendgeburten, wobei etwa zwei Drittel der betroffenen Patienten als an der schweren Form der Krankheit leidend eingestuft werden.

„Als Kliniker habe ich aus erster Hand gesehen, welche schwerwiegenden Auswirkungen schweres LAD-I auf kleine Kinder und ihre Familien haben kann“, sagte Dr. Donald B. Kohn, Schulleiter Forscher der Phase-1/2-Studie und angesehener Professor für Mikrobiologie, Immunologie und Molekulargenetik an der University of California, Los Angeles (UCLA). „Die Zulassung von Kresladi stellt den Höhepunkt langjähriger wissenschaftlicher Forschung und klinischer Zusammenarbeit dar, die darauf abzielt, die zugrunde liegende Ursache dieser verheerenden Krankheit anzugehen.“

„Die Zulassung von Kresladi stellt eine bedeutende Entwicklung für Personen dar, die von schwerer LAD-I betroffen sind, und für die breitere Gemeinschaft mit primärer Immunschwäche“, sagte Vanessa Tenembaum, Geschäftsführerin der Jeffrey Modell Foundation, einer globalen gemeinnützigen Organisation, die sich der Frühdiagnose und Behandlung von primärer Immunschwäche widmet. „Für Familien, die von dieser seltenen und schweren Krankheit betroffen sind, unterstreicht diese Zulassung die Bedeutung kontinuierlicher Bemühungen zur Verbesserung der Ergebnisse für Patienten mit primären Immundefekten.“

Weitere Informationen für Patienten, Familien und Gesundheitsdienstleister in den USA sind unter www.Kresladi.com verfügbar, einschließlich vollständiger Verschreibungsinformationen.

Die Forschung zur Unterstützung der Entwicklung von Kresladi wurde teilweise durch die Finanzierung des California Institute for Regenerative Medicine (Fördernummer CLIN2-11480) ermöglicht.

INDIKATION UND ANWENDUNGKresladi ist eine auf autologen hämatopoetischen Stammzellen basierende Gentherapie, die für die Behandlung von pädiatrischen Patienten mit schwerem Leukozytenadhäsionsmangel I (LAD-I) aufgrund von Biallelvarianten in ITGB2 ohne verfügbaren Menschen indiziert ist Leukozyten-Antigen (HLA)-passender Geschwisterspender für allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation.

Diese Indikation ist im Rahmen einer beschleunigten Zulassung auf der Grundlage der Erhöhung der Oberflächenexpression von Neutrophilen CD18 und CD11a zugelassen. Eine weitere Zulassung kann von der Überprüfung und Beschreibung des klinischen Nutzens in einer oder mehreren Bestätigungsstudien abhängig sein.

WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN

WARNHINWEISE UND VORSICHTSMASSNAHMEN

Schwere InfektionenBei der Verabreichung von Kresladi sind schwere Infektionen aufgetreten. Durch die Verabreichung einer myeloablativen Konditionierung vor der Kresladi-Infusion kann es zu einer erhöhten Anfälligkeit für Infektionen kommen.

Überwachen Sie Patienten vor und nach der Kresladi-Infusion auf Anzeichen und Symptome einer Infektion und behandeln Sie sie angemessen. Verabreichen Sie prophylaktische antimikrobielle Mittel gemäß den institutionellen Richtlinien.

Vermeiden Sie die Verabreichung von Kresladi bei Patienten mit aktiven Blutkreislaufinfektionen oder anderen schweren, unbehandelten Infektionen.

Alle Blutprodukte, die nach der Kresladi-Infusion benötigt werden, sollten bestrahlt werden.

VenenverschlusskrankheitBei der Behandlung mit Kresladi ist eine Venenverschlusskrankheit aufgetreten. Durch die Verabreichung einer myeloablativen Konditionierung vor der Kresladi-Infusion kann es zu einer erhöhten Anfälligkeit für venöse Verschlusskrankheiten kommen. Überwachen Sie Patienten im ersten Monat nach der Kresladi-Infusion auf Anzeichen und Symptome einer venösen Verschlusskrankheit, einschließlich der Beurteilung von Leberfunktionstests.

Versagen der NeutrophilentransplantationNach der Behandlung mit Kresladi kann es zu einem Versagen der Neutrophilentransplantation kommen. Ein Versagen der Neutrophilentransplantation ist definiert als das Versäumnis, drei aufeinanderfolgende absolute Neutrophilenzahlen (ANC) ≥ 500 Zellen/Mikroliter zu erreichen, die an verschiedenen Tagen bis zum 43. Tag nach der Kresladi-Infusion ermittelt wurden. Überwachen Sie die Neutrophilenzahl, bis die Transplantation erreicht ist. Wenn bei einem mit Kresladi behandelten Patienten ein Versagen der Neutrophilentransplantation auftritt, stellen Sie eine Notfallbehandlung mit der Backup-Sammlung von CD34+-Zellen bereit.

Verzögerte BlutplättchentransplantationNach der Behandlung mit Kresladi kann es zu einer verzögerten Blutplättchentransplantation kommen. Überwachen Sie die Anzahl der Blutplättchen und Blutungen, bis die Blutplättchentransplantation und die Blutplättchenwiederherstellung erreicht sind.

LVV-vermittelte InsertionsonkogeneseLentiviraler Vektor (LVV)-vermittelte Insertionsonkogenese kann nach der Behandlung mit Kresladi auftreten. Hämatologische Malignome stellen ein lebenslanges Risiko dar und Patienten, die mit Kresladi behandelt werden, können zu jedem Zeitpunkt nach der Behandlung hämatologische Malignome entwickeln.

Überwachen Sie hämatologische Malignome klinisch und mit einem vollständigen Blutbild (mit Differentialblutbild) mindestens einmal jährlich und einer Analyse der Integrationsstelle, wenn dies für mindestens 15 Jahre nach der Behandlung mit Kresladi gerechtfertigt ist und wie klinisch indiziert. Wenn bei einem Patienten, der Kresladi erhielt, eine bösartige Erkrankung festgestellt wird, wenden Sie sich zur Meldung an Rocket Pharmaceuticals, Inc. unter 1-800-982-2410 und erhalten Sie Anweisungen zur Entnahme von Proben für Tests.

ÜberempfindlichkeitsreaktionenÜberempfindlichkeitsreaktionen einschließlich Anaphylaxie können bei der Infusion von Kresladi auftreten. Das Dimethylsulfoxid (DMSO) in Kresladi kann Überempfindlichkeitsreaktionen hervorrufen, die bei Patienten mit und ohne vorherige DMSO-Exposition auftreten können.

Überwachen Sie Patienten während und nach der Kresladi-Infusion auf Anzeichen und Symptome von Überempfindlichkeitsreaktionen. Wenn eine Überempfindlichkeitsreaktion auftritt, pausieren Sie die Infusion, falls sie noch andauert, und behandeln Sie sie entsprechend der klinischen Praxis.

Antiretrovirale AnwendungAntiretrovirale Medikamente können die Herstellung von Kresladi beeinträchtigen. Wenn ein Patient antiretrovirale Medikamente zur HIV-Prophylaxe benötigt, sollte die Mobilisierung und Apherese von CD34+-Zellen für die Kresladi-Herstellung verzögert werden, bis eine HIV-Infektion hinreichend ausgeschlossen ist. Patienten sollten mindestens einen Monat vor der Mobilisierung oder für die erwartete Dauer, die für die Eliminierung der antiretroviralen Medikamente erforderlich ist, und bis alle Apheresezyklen abgeschlossen sind, keine antiretroviralen Medikamente einnehmen.

Beeinträchtigung serologischer Tests Patienten, die Kresladi erhalten haben, werden aufgrund der LVV-Provirus-Insertion bei Patienten, die Kresladi erhalten haben, wahrscheinlich positiv auf HIV getestet falsch positiver HIV-Test. Daher sollten Patienten, die Kresladi erhalten haben, nicht mit einem PCR-basierten Test auf eine HIV-Infektion untersucht werden.

Blut-, Organ-, Gewebe- und ZellspendePatienten, die mit Kresladi behandelt werden, sollten zu keinem Zeitpunkt in der Zukunft Blut, Organe, Gewebe oder Zellen für eine Transplantation spenden.

NEBENWIRKUNGEN Zu den häufigsten nicht im Labor festgestellten Nebenwirkungen (≥ 30 % der Patienten) gehören: Mukositis, Infektion der oberen Atemwege, Virusinfektion, fieberhafte Neutropenie, Hautläsion, Übelkeit/Erbrechen, Hautausschlag/Dermatitis, Fieber, gerätebedingte Infektionen und Hautinfektionen.

Zu den häufigsten Labornebenwirkungen (≥ 30 % der Patienten) gehören: vermindertes Hämoglobin, verminderte Thrombozytenzahl, verminderte Neutrophilenzahl, verminderte Leukozytenzahl, erhöhte Aspartat-Aminotransferase und erhöhte Alanin-Aminotransferase.

Weitere Sicherheitsinformationen finden Sie in den vollständigen Verschreibungsinformationen.

WECHSELWIRKUNGEN MIT ANDEREN MEDIKAMENTENEs wurden keine formellen Studien zu Arzneimittelwechselwirkungen durchgeführt. Es ist nicht zu erwarten, dass Kresladi mit den Enzymen oder Arzneimitteltransportern der hepatischen Cytochrom-P-450-Familie interagiert.

ImpfstoffeDie Sicherheit und Wirksamkeit der Immunisierung mit Lebendimpfstoffen während oder nach der Behandlung mit Kresladi wurde nicht untersucht. Eine Impfung wird in den 6 Wochen vor Beginn der myeloablativen Konditionierung und bis zur hämatologischen Erholung nach der Behandlung mit Kresladi nicht empfohlen. Wenn möglich, führen Sie vor der myeloablativen Konditionierung für Kresladi Impfungen im Kindesalter durch.

Antiretrovirale MedikamentePatienten sollten mindestens einen Monat lang keine antiretroviralen Medikamente einnehmen, bevor mit der Einnahme von Medikamenten zur Stammzellmobilisierung begonnen wird, und für die erwartete Dauer bis zur Eliminierung der Medikamente sowie bis alle Apheresezyklen abgeschlossen sind. Antiretrovirale Medikamente können die Herstellung von Kresladi beeinträchtigen.

VERWEIS AUF DIE VOLLSTÄNDIGEN VERSCHREIBUNGSINFORMATIONENBitte beachten Sie die vollständigen Verschreibungsinformationen für Kresladi.

Über Rocket Pharmaceuticals, Inc. Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) ist ein vollständig integriertes Biotechnologieunternehmen, das Gentherapien für seltene und verheerende Herz-Kreislauf-Erkrankungen vorantreibt und über zusätzliche Programme in den Bereichen Hämatologie und Immunologie verfügt. Die kardiovaskuläre Pipeline von Rocket umfasst drei Programme im klinischen Stadium, die jeweils auf einen der wichtigsten Subtypen der erblichen Kardiomyopathie abzielen: hypertrophe, arrhythmogene und dilatative Kardiomyopathie. Zusammengenommen betreffen diese Erkrankungen mehr als 100.000 Patienten in den USA und der EU. Die Plattform des Unternehmens wird durch proprietäre AAV-Herstellungskapazitäten, mehrjährige Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten in der Herz-Gentherapie sowie Erfahrung in der Behandlung mehrerer Herzpatienten im Rahmen von AAV-Programmen im Spätstadium unterstützt. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.rocketpharma.com und folgen Sie uns auf LinkedIn, YouTube und Wir machen solche zukunftsgerichteten Aussagen gemäß den Safe-Harbor-Bestimmungen des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 und anderen Bundeswertpapiergesetzen. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen außer historischen Fakten sind zukunftsgerichtete Aussagen. Sie sollten sich nicht auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen, die häufig Wörter wie „glauben“, „erwarten“, „antizipieren“, „beabsichtigen“, „planen“, „vorausschauend“, „geben“, „schätzen“, „anstreben“, „werden“, „könnte“, „deuten“ oder ähnliche Begriffe, Variationen solcher Begriffe oder die Verneinung dieser Begriffe enthalten. Zu diesen zukunftsgerichteten Aussagen gehören unter anderem Aussagen zu Rockets Erwartungen hinsichtlich der erwarteten kommerziellen Verfügbarkeit und des Startzeitpunkts von Kresladi™; voraussichtliche Patientenrekrutierungs- und Behandlungszeitpläne; Marktakzeptanz und Patientenidentifizierung; Rockets kommerzielle Strategie und Startbereitschaft; Rockets Fähigkeit, Vertriebs- und Marketingkapazitäten zu entwickeln oder Vereinbarungen mit Dritten zum Verkauf und zur Vermarktung seiner Produktkandidaten abzuschließen; der voraussichtliche Zeitpunkt und die Auswirkungen der Kommerzialisierungsaktivitäten; Rockets geplanter Cash Runway; mögliche Monetarisierung des Gutscheins für die vorrangige Überprüfung seltener pädiatrischer Krankheiten; und die kontinuierliche Entwicklung und Weiterentwicklung der Pipeline-Programme von Rocket. Obwohl Rocket der Ansicht ist, dass die in den zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebrachten Erwartungen angemessen sind, kann Rocket solche Ergebnisse nicht garantieren. Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Risiken im Zusammenhang mit: der erfolgreichen Einführung und Vermarktung von Kresladi™; das Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil von Kresladi™; die Fähigkeit des Unternehmens, behördliche Genehmigungen zu erhalten und aufrechtzuerhalten; die Fähigkeit, den klinischen Nutzen zu bestätigen, der für die weitere Zulassung im Rahmen des beschleunigten Zulassungsverfahrens erforderlich ist; Überlegungen zur Herstellung und Lieferkette, einschließlich der Abhängigkeit von Drittherstellern; die Verfügbarkeit und Bereitschaft qualifizierter Behandlungszentren; Deckung und Erstattung durch den Kostenträger; Patientenidentifikation und Überweisungsdynamik; das Ergebnis des Rechtsstreits; unerwartete Ausgaben; Aktivitäten der Wettbewerber von Rocket, einschließlich Entscheidungen über den Zeitpunkt der Einführung konkurrierender Produkte, Preise und Preisnachlässe; Rockets Fähigkeit, Patente zu erhalten und durchzusetzen, um seine Produktkandidaten zu schützen, und seine Fähigkeit, sich erfolgreich gegen unvorhergesehene Verletzungsklagen Dritter zu verteidigen, sowie die Risiken, die ausführlicher im Abschnitt „Risikofaktoren“ im Jahresbericht von Rocket auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2025 endende Geschäftsjahr, eingereicht am 26. Februar 2026 bei der SEC, und in nachfolgenden Einreichungen bei der SEC, einschließlich unserer Quartalsberichte auf Formular 10-Q, erläutert werden. Daher sollten Sie sich nicht übermäßig auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Alle derartigen Aussagen beziehen sich nur auf das Datum, an dem sie gemacht wurden, und Rocket übernimmt keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen öffentlich zu aktualisieren oder zu überarbeiten, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen.

Quelle: Rocket Pharmaceuticals, Inc.

Quelle: HealthDay

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