Επιχορηγήσεις FDA Ταχεία έγκριση για το Kresladi για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών με σοβαρή ανεπάρκεια λευκοκυττάρων προσκόλλησης-I (LAD-I)
Η FDA επιχορηγεί επιταχυνόμενη έγκριση για το Kresladi για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών με σοβαρή ανεπάρκεια προσκόλλησης λευκοκυττάρων-I (LAD-I)
CRANBURY, N.J.--(BUSINESS WIRE)--Μαρ. 27, 2026-- Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), μια πλήρως ολοκληρωμένη εταιρεία βιοτεχνολογίας που προωθεί μια βιώσιμη σειρά γενετικών θεραπειών για σπάνιες διαταραχές με υψηλή ανικανοποίητη ανάγκη, ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε μια επιταχυνόμενη έγκριση autonetlogratem για Γονιδιακή θεραπεία με βάση αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα ενδείκνυται για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών με σοβαρή ανεπάρκεια προσκόλλησης λευκοκυττάρων-I (LAD-I) λόγω διαλληλικών παραλλαγών στο ITGB2 χωρίς διαθέσιμο αδερφό δότη αντιγόνου ανθρώπινου λευκοκυττάρου για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων. Αυτή η ένδειξη εγκρίνεται με ταχεία έγκριση με βάση την αύξηση της επιφανειακής έκφρασης των ουδετερόφιλων CD18 και CD11a. Η επιβεβαίωση του κλινικού οφέλους θα βασίζεται στην αξιολόγηση των δεδομένων μακροπρόθεσμης παρακολούθησης των ασθενών που υποβάλλονται σε θεραπεία στην εν εξελίξει κλινική μελέτη και μέσω ενός μητρώου μετά την κυκλοφορία.
Με την έγκριση του Kresladi, ο FDA χορήγησε στην Rocket ένα κουπόνι ανασκόπησης προτεραιότητας για σπάνια παιδιατρική νόσο (PRV), ένα πρόγραμμα που έχει σχεδιαστεί για να ενθαρρύνει την ανάπτυξη θεραπειών για σπάνιες παιδιατρικές ασθένειες. Η Εταιρεία σκοπεύει να αξιολογήσει στρατηγικές επιλογές για τη δημιουργία εσόδων από το PRV με τρόπο σχεδιασμένο για να ενισχύσει την οικονομική ευελιξία και να μεγιστοποιήσει την αξία των μετόχων.
"Η έγκριση του Kresladi αντιπροσωπεύει ένα σημαντικό ορόσημο για τη σοβαρή κοινότητα LAD-I", δήλωσε ο Gaurav Shah, M.D., Διευθύνων Σύμβουλος, Rocket Pharmaceuticals. "Αυτή η έγκριση αντικατοπτρίζει την αφοσίωση ασθενών, οικογενειών, ερευνητών και ρυθμιστών που έχουν συνεργαστεί για την προώθηση της έρευνας αυτής της εξαιρετικά σπάνιας ασθένειας. Ανυπομονούμε να κάνουμε το Kresladi διαθέσιμο σε κατάλληλους ασθενείς στις Ηνωμένες Πολιτείες"
Το LAD-I είναι μια εξαιρετικά σπάνια γενετική παιδιατρική νόσος που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο ITGB2 που κωδικοποιεί το CD18, μια βασική πρωτεΐνη που εκφράζεται κατά μήκος των ιντεγκρινών CD11 για να διευκολύνει την προσκόλληση των λευκοκυττάρων στο τοίχωμα των αιμοφόρων αγγείων και τη μετανάστευση στους ιστούς για τον περιορισμό και την εκκαθάριση λοιμώξεων και την ενορχήστρωση της αποκατάστασης του τραύματος. Οι ασθενείς με σοβαρό LAD-I παρουσιάζουν συνήθως πολύ μειωμένη έκφραση CD11a. Τα βρέφη με σοβαρή LAD-I υποφέρουν από υποτροπιάζουσες, απειλητικές για τη ζωή βακτηριακές και μυκητιασικές λοιμώξεις που ανταποκρίνονται ελάχιστα στα αντιμικροβιακά και απαιτούν συχνές νοσηλεύσεις. Στις Ηνωμένες Πολιτείες, η συχνότητα της LAD-I εκτιμάται ότι κυμαίνεται από περίπου μία στις 100.000 έως μία στις 200.000 γεννήσεις ζωντανών γεννήσεων, με περίπου τα δύο τρίτα των προσβεβλημένων ασθενών να ταξινομούνται ως πάσχοντες από τη σοβαρή μορφή της νόσου.
«Ως κλινικός ιατρός, ο Ντόναλντ έχω δει από πρώτο χέρι τη σοβαρή επίπτωση στα μικρά παιδιά τους LAD. Kohn, M.D., Κύριος ερευνητής της μελέτης Φάσης 1/2 και Διακεκριμένος Καθηγητής Μικροβιολογίας, Ανοσολογίας και Μοριακής Γενετικής στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια, Λος Άντζελες (UCLA). "Η έγκριση του Kresladi αντιπροσωπεύει το αποκορύφωμα πολλών ετών επιστημονικής έρευνας και κλινικής συνεργασίας με στόχο την αντιμετώπιση της υποκείμενης αιτίας αυτής της καταστροφικής ασθένειας."
"Η έγκριση του Kresladi αντιπροσωπεύει μια σημαντική εξέλιξη για τα άτομα που επηρεάζονται από σοβαρό LAD-I και την ευρύτερη κοινότητα πρωτοπαθούς ανοσοανεπάρκειας", δήλωσε η Vanessa Tenembaum, Διευθύνουσα Σύμβουλος του Jeffrey Modell Foundation, ενός παγκόσμιου μη κερδοσκοπικού οργανισμού αφιερωμένου στην έγκαιρη διάγνωση και θεραπείες για την πρωτοπαθή ανοσοανεπάρκεια. "Για τις οικογένειες που επηρεάζονται από αυτή τη σπάνια και σοβαρή ασθένεια, αυτή η έγκριση υπογραμμίζει τη σημασία των συνεχιζόμενων προσπαθειών για τη βελτίωση των αποτελεσμάτων για ασθενείς με πρωτογενή ανοσοανεπάρκεια."
Περισσότερες πληροφορίες είναι διαθέσιμες για ασθενείς, οικογένειες και παρόχους υγειονομικής περίθαλψης στις ΗΠΑ στη διεύθυνση www.Kresladi.com, συμπεριλαμβανομένων των πλήρεις Πληροφορίες Συνταγογράφησης.
Η έρευνα που υποστηρίζει την ανάπτυξη του Kresladi κατέστη δυνατή εν μέρει με τη χρηματοδότηση από το Ινστιτούτο Αναγεννητικής Ιατρικής της Καλιφόρνια (Grant Number CLIN2-11480).
ΕΝΔΕΙΞΗ ΚΑΙ ΧΡΗΣΗΤο Kresladi είναι μια αυτόλογη προσκολλητική αγωγή με αιματοποιητικά βλαστοκύτταρα με ενδεικνυόμενη γονιδιακή θεραπεία με γονιδιακή διαβίωση ανεπάρκεια-Ι (LAD-I) λόγω διαλληλικών παραλλαγών στο ITGB2 χωρίς διαθέσιμο αδερφό δότη αντίστοιχο με ανθρώπινο αντιγόνο λευκοκυττάρων (HLA) για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων.
Αυτή η ένδειξη εγκρίνεται με ταχεία έγκριση με βάση την αύξηση της επιφανειακής έκφρασης των ουδετερόφιλων CD18 και CD11a. Η συνέχιση της έγκρισης μπορεί να εξαρτάται από την επαλήθευση και την περιγραφή του κλινικού οφέλους σε μια επιβεβαιωτική δοκιμή(εις).
ΣΗΜΑΝΤΙΚΕΣ ΠΛΗΡΟΦΟΡΙΕΣ ΑΣΦΑΛΕΙΑΣ
ΠΡΟΕΙΔΟΠΟΙΗΣΕΙΣ ΚΑΙ ΠΡΟΦΥΛΑΞΕΙΣ
Σοβαρές λοιμώξειςΈχουν εμφανιστεί σοβαρές λοιμώξεις με τη χορήγηση του Kresladi. Μπορεί να προκύψει αυξημένη ευαισθησία σε λοιμώξεις λόγω της χορήγησης μυελοεκκαθαριστικής προετοιμασίας πριν από την έγχυση Kresladi.
Παρακολουθήστε τους ασθενείς για σημεία και συμπτώματα λοίμωξης πριν και μετά την έγχυση Kresladi και λάβετε κατάλληλη θεραπεία. Χορηγήστε προφυλακτικά αντιμικροβιακά σύμφωνα με τις κατευθυντήριες οδηγίες του ιδρύματος.
Αποφύγετε τη χορήγηση του Kresladi σε ασθενείς με ενεργές λοιμώξεις της κυκλοφορίας του αίματος ή άλλες σοβαρές, μη θεραπευμένες λοιμώξεις.
Τυχόν προϊόντα αίματος που απαιτούνται μετά την έγχυση Kresladi θα πρέπει να ακτινοβολούνται.
Φλεβοαποφρακτική νόσοςΜε τη θεραπεία με Kresladi έχει εμφανιστεί φλεβική αποφρακτική νόσος. Αυξημένη ευαισθησία σε φλεβική αποφρακτική νόσο μπορεί να εμφανιστεί λόγω της χορήγησης μυελοαποσβεστικής προετοιμασίας πριν από την έγχυση Kresladi. Παρακολουθήστε τους ασθενείς για σημεία και συμπτώματα φλεβοαποφρακτικής νόσου, συμπεριλαμβανομένης της αξιολόγησης των δοκιμασιών ηπατικής λειτουργίας κατά τον πρώτο μήνα μετά την έγχυση Kresladi.
Αποτυχία μεταμόσχευσης ουδετερόφιλωνΑποτυχία μεταμόσχευσης ουδετερόφιλων μπορεί να συμβεί μετά τη θεραπεία με Kresladi. Η αποτυχία μεταμόσχευσης ουδετερόφιλων ορίζεται ως η αποτυχία επίτευξης τριών διαδοχικών απόλυτων μετρήσεων ουδετερόφιλων (ANC) ≥ 500 κύτταρα/μικρόλιτρο που λαμβάνονται σε διαφορετικές ημέρες έως την Ημέρα 43 μετά την έγχυση του Kresladi. Παρακολουθήστε τον αριθμό των ουδετερόφιλων μέχρι να επιτευχθεί η μεταμόσχευση. Εάν παρουσιαστεί αποτυχία μεταμόσχευσης ουδετερόφιλων σε ασθενή που υποβάλλεται σε θεραπεία με Kresladi, παρέχετε θεραπεία διάσωσης με την εφεδρική συλλογή κυττάρων CD34+.
Καθυστερημένη μεταμόσχευση αιμοπεταλίωνΜπορεί να εμφανιστεί καθυστερημένη μεταμόσχευση αιμοπεταλίων μετά τη θεραπεία με Kresladi. Παρακολουθήστε τον αριθμό των αιμοπεταλίων και την αιμορραγία μέχρι να επιτευχθεί η μεταμόσχευση αιμοπεταλίων και η ανάκτηση των αιμοπεταλίων.
Ενθετική ογκογένεση με τη μεσολάβηση LVVΜετά από θεραπεία με Kresladi, μπορεί να προκύψει ογκογένεση εισαγωγής που προκαλείται από φακοϊό (LVV). Η αιματολογική κακοήθεια είναι ένας ισόβιος κίνδυνος και οι ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία με Kresladi μπορεί να αναπτύξουν αιματολογική κακοήθεια ανά πάσα στιγμή μετά τη θεραπεία.
Παρακολούθηση για αιματολογικές κακοήθειες κλινικά και με πλήρη αιματολογική εξέταση (με διαφορική) τουλάχιστον ετησίως και ανάλυση του σημείου ολοκλήρωσης όπως απαιτείται για τουλάχιστον 15 χρόνια μετά τη θεραπεία με το Kresladi. Εάν εντοπιστεί κακοήθεια σε οποιονδήποτε ασθενή που έλαβε Kresladi, επικοινωνήστε με την Rocket Pharmaceuticals, Inc. στο 1-800-982-2410 για αναφορά και για να λάβετε οδηγίες σχετικά με τη συλλογή δειγμάτων για εξέταση.
Αντιδράσεις υπερευαισθησίαςΜε την έγχυση του Kresladi μπορεί να εμφανιστούν αντιδράσεις υπερευαισθησίας, συμπεριλαμβανομένης της αναφυλαξίας. Το διμεθυλοσουλφοξείδιο (DMSO) στο Kresladi μπορεί να προκαλέσει αντιδράσεις υπερευαισθησίας που μπορεί να εμφανιστούν σε ασθενείς με και χωρίς προηγούμενη έκθεση σε DMSO.
Παρακολουθήστε τους ασθενείς για σημεία και συμπτώματα αντιδράσεων υπερευαισθησίας κατά τη διάρκεια και μετά την έγχυση Kresladi. Εάν παρουσιαστεί αντίδραση υπερευαισθησίας, διακόψτε την έγχυση εάν συνεχίζεται και αντιμετωπίστε το σύμφωνα με την κλινική πρακτική.
Αντιρετροϊκή χρήσηΤα αντιρετροϊκά φάρμακα ενδέχεται να επηρεάσουν την παραγωγή του Kresladi. Εάν ένας ασθενής χρειάζεται αντιρετροϊκά φάρμακα για προφύλαξη από τον HIV, η κινητοποίηση και η αφαίρεση των κυττάρων CD34+ για την παραγωγή του Kresladi θα πρέπει να καθυστερήσει έως ότου αποκλειστεί επαρκώς η μόλυνση από τον HIV. Οι ασθενείς δεν πρέπει να λαμβάνουν αντιρετροϊκά φάρμακα για τουλάχιστον ένα μήνα πριν από την κινητοποίηση ή για την αναμενόμενη διάρκεια που απαιτείται για την αποβολή των αντιρετροϊκών φαρμάκων και έως ότου ολοκληρωθούν όλοι οι κύκλοι αφαίρεσης.
Παρεμβολή στον ορολογικό έλεγχοΑσθενείς που έχουν λάβει θετική αντίδραση στην πολυμεράση για τον ιό HIV (πιθανόν να είναι θετική για την πολυμεράση του CR) Εισαγωγή προϊού LVV με αποτέλεσμα ψευδώς θετικό τεστ για HIV. Επομένως, οι ασθενείς που έλαβαν Kresladi δεν θα πρέπει να ελέγχονται για λοίμωξη από τον ιό HIV χρησιμοποιώντας μια ανάλυση που βασίζεται σε PCR.
Δωρεά αίματος, οργάνων, ιστών και κυττάρωνΟι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Kresladi δεν θα πρέπει να δωρίσουν αίμα, όργανα, ιστούς ή κύτταρα για μεταμόσχευση ανά πάσα στιγμή στο μέλλον.
ΑΝΕΠΙΘΥΜΗΤΕΣ ΕΝΕΡΓΕΙΕΣΟι πιο συχνές μη εργαστηριακές ανεπιθύμητες ενέργειες, βλεννογόνια λοίμωξη (≥ 30% των ασθενών) και λοιμώξεις από το πνεύμονα. ιογενής λοίμωξη, εμπύρετη ουδετεροπενία, δερματική βλάβη, ναυτία/έμετος, εξάνθημα/δερματίτιδα, πυρεξία, λοίμωξη που σχετίζεται με τη συσκευή και μόλυνση του δέρματος.
Οι πιο συχνές εργαστηριακές ανεπιθύμητες ενέργειες (≥ 30% των ασθενών) περιλαμβάνουν: μειωμένη αιμοσφαιρίνη, μειωμένο αριθμό αιμοπεταλίων, μειωμένο αριθμό ουδετερόφιλων, μειωμένο αριθμό λευκοκυττάρων, αυξημένη ασπαρτική αμινοτρανσφεράση και αυξημένη αμινοτρανσφεράση αλανίνης.
Για πρόσθετες πληροφορίες ασφάλειας, ανατρέξτε στις πλήρεις πληροφορίες.
ΑΛΛΗΛΕΠΙΔΡΑΣΕΙΣ ΦΑΡΜΑΚΩΝΔεν έχουν πραγματοποιηθεί επίσημες μελέτες αλληλεπίδρασης φαρμάκων. Το Kresladi δεν αναμένεται να αλληλεπιδράσει με την οικογένεια ενζύμων ή μεταφορέων φαρμάκων του ηπατικού κυτοχρώματος P-450.
ΕμβόλιαΗ ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα της ανοσοποίησης με εμβόλια ζωντανών ιών κατά τη διάρκεια ή μετά τη θεραπεία με Kresladi δεν έχει μελετηθεί. Ο εμβολιασμός δεν συνιστάται κατά τη διάρκεια των 6 εβδομάδων που προηγούνται της έναρξης της μυελοεκκαθαριστικής προετοιμασίας και μέχρι την αιματολογική αποκατάσταση μετά τη θεραπεία με Kresladi. Όπου είναι εφικτό, χορηγήστε παιδικούς εμβολιασμούς πριν από τη μυελοεκκαθαριστική προετοιμασία για το Kresladi.
Αντιρετροϊκά φάρμακαΟι ασθενείς δεν πρέπει να λαμβάνουν αντιρετροϊκά φάρμακα για τουλάχιστον ένα μήνα πριν από την έναρξη των φαρμάκων για κινητοποίηση βλαστοκυττάρων και για την αναμενόμενη διάρκεια αποβολής των φαρμάκων και μέχρι να ολοκληρωθούν όλοι οι κύκλοι αφαίρεσης. Τα αντιρετροϊκά φάρμακα ενδέχεται να παρεμβαίνουν στην παραγωγή του Kresladi.
ΑΝΑΦΟΡΑ ΣΤΙΣ ΠΛΗΡΕΣ ΠΛΗΡΟΦΟΡΙΕΣ ΣΥΝΤΑΓΟΓΡΑΦΗΣΗΣΔείτε τις πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης για το Kresladi.
About Rocket Pharmaceuticals, Inc.Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) είναι μια πλήρως ολοκληρωμένη εταιρεία βιοτεχνολογίας που προάγει τις γονιδιακές θεραπείες για σπάνιες και καταστροφικές καρδιαγγειακές παθήσεις, με πρόσθετα προγράμματα στην αιματολογία και την ανοσολογία. Ο καρδιαγγειακός αγωγός του Rocket περιλαμβάνει τρία προγράμματα κλινικών σταδίων που το καθένα στοχεύει σε έναν από τους κύριους υποτύπους κληρονομικής μυοκαρδιοπάθειας: υπερτροφικές, αρρυθμογόνες και διατατικές μυοκαρδιοπάθειες. Μαζί αυτές οι συνθήκες αντιπροσωπεύουν περισσότερους από 100.000 ασθενείς στις ΗΠΑ και την ΕΕ. Η πλατφόρμα της Εταιρείας υποστηρίζεται από ιδιόκτητες δυνατότητες κατασκευής AAV, πολυετή δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας στην καρδιακή γονιδιακή θεραπεία και εμπειρία στη θεραπεία αρκετών καρδιοπαθών σε προγράμματα AAV τελευταίου σταδίου. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε το www.rocketpharma.com και ακολουθήστε μας στο LinkedIn, το YouTube και το X.
Προειδοποιητική Δήλωση Rocket Regarding Forward-Looking StatementsΑυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις σχετικά με τις μελλοντικές προσδοκίες, τα σχέδια και τις προοπτικές της Rocket που ενέχουν κινδύνους και αβεβαιότητες, καθώς και αβεβαιότητες. λανθασμένο, θα μπορούσε να έχει ως αποτέλεσμα τα αποτελέσματά μας να διαφέρουν ουσιωδώς από αυτά που εκφράζονται ή υπονοούνται από τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις. Κάνουμε τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις σύμφωνα με τις διατάξεις του ασφαλούς λιμένα του Private Securities Litigation Reform Act του 1995 και άλλων ομοσπονδιακών νόμων περί κινητών αξιών. Όλες οι δηλώσεις εκτός από τις δηλώσεις ιστορικών γεγονότων που περιέχονται σε αυτήν την έκδοση είναι δηλώσεις που κοιτάζουν το μέλλον. Δεν πρέπει να βασίζεστε σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις, οι οποίες συχνά περιλαμβάνουν λέξεις όπως "πιστεύω", "αναμένω", "προβλέπω", "σκοπεύω", "σχεδιάζω", "ανυπομονώ", "θα δώσω", "εκτίμηση", "αναζητώ", "θα", "μπορεί", "προτείνει" ή παρόμοιους όρους, παραλλαγές τέτοιων όρων ή το αρνητικό αυτών των όρων. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, δηλώσεις σχετικά με τις προσδοκίες της Rocket σχετικά με την αναμενόμενη εμπορική διαθεσιμότητα και το χρόνο εκτόξευσης του Kresladi™. αναμενόμενα χρονοδιαγράμματα εγγραφής ασθενών και θεραπείας· υιοθέτηση στην αγορά και ταυτοποίηση ασθενών· την εμπορική στρατηγική της Rocket και την ετοιμότητα εκτόξευσης· Η ικανότητα της Rocket να αναπτύσσει δυνατότητες πωλήσεων και μάρκετινγκ ή να συνάπτει συμφωνίες με τρίτα μέρη για την πώληση και την εμπορία των υποψηφίων προϊόντων της. τον αναμενόμενο χρόνο και τον αντίκτυπο των δραστηριοτήτων εμπορευματοποίησης· Ο προβλεπόμενος διάδρομος μετρητών της Rocket. Πιθανή δημιουργία εσόδων από το κουπόνι αξιολόγησης προτεραιότητας για σπάνιες παιδιατρικές ασθένειες. και τη συνεχή ανάπτυξη και πρόοδο των προγραμμάτων αγωγών της Rocket. Αν και η Rocket πιστεύει ότι οι προσδοκίες που αντικατοπτρίζονται στις μελλοντικές δηλώσεις είναι λογικές, η Rocket δεν μπορεί να εγγυηθεί τέτοια αποτελέσματα. Τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιαστικά από αυτά που υποδεικνύονται από αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις ως αποτέλεσμα διαφόρων σημαντικών παραγόντων, συμπεριλαμβανομένων, χωρίς περιορισμό, των κινδύνων που σχετίζονται με: την επιτυχή κυκλοφορία και εμπορευματοποίηση του Kresladi™. το προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας του Kresladi™· την ικανότητα της Εταιρείας να αποκτά και να διατηρεί ρυθμιστικές εγκρίσεις· την ικανότητα επιβεβαίωσης του κλινικού οφέλους που απαιτείται για τη συνέχιση της έγκρισης στο πλαίσιο της οδού ταχείας έγκρισης· ζητήματα παραγωγής και εφοδιαστικής αλυσίδας, συμπεριλαμβανομένης της εξάρτησης από τρίτους κατασκευαστές· τη διαθεσιμότητα και την ετοιμότητα εξειδικευμένων κέντρων θεραπείας· κάλυψη και αποζημίωση πληρωτή· δυναμική αναγνώρισης και παραπομπής ασθενών. το αποτέλεσμα της δίκης· απροσδόκητες δαπάνες· Οι δραστηριότητες των ανταγωνιστών της Rocket, συμπεριλαμβανομένων των αποφάσεων σχετικά με το χρονοδιάγραμμα της κυκλοφορίας των ανταγωνιστικών προϊόντων, την τιμολόγηση και τις εκπτώσεις· Η ικανότητα της Rocket να αποκτά και να επιβάλλει διπλώματα ευρεσιτεχνίας για να προστατεύει τα υποψήφια προϊόντα της και την ικανότητά της να υπερασπίζεται επιτυχώς έναντι απρόβλεπτων αξιώσεων παραβίασης τρίτων, καθώς και εκείνοι οι κίνδυνοι που συζητούνται πληρέστερα στην ενότητα με τίτλο "Παράγοντες κινδύνου" στην ετήσια έκθεση της Rocket για το Έντυπο 10-K για το έτος που έληξε στις 26 Φεβρουαρίου, 2025 Δεκεμβρίου 2033 με την SEC και επακόλουθες καταθέσεις στην SEC, συμπεριλαμβανομένων των Τριμηνιαίων Αναφορών μας για το Έντυπο 10-Q. Συνεπώς, δεν πρέπει να βασίζεστε αδικαιολόγητα σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις. Όλες αυτές οι δηλώσεις αναφέρονται μόνο από την ημερομηνία που έγιναν και η Rocket δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώσει ή να αναθεωρήσει δημόσια οποιεσδήποτε μελλοντικές δηλώσεις, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων ή κάτι άλλο.
Πηγή: Rocket Pharmaceuticals, Inc.
Kresladi (marnetegragene autotemcel) Ιστορικό έγκρισης FDA
Περισσότεροι πόροι ειδήσεων
Δημοσιεύτηκε : 2026-03-30 09:05
Διαβάστε περισσότερα
- Ο Aldi θυμάται δαγκώματα σπανακιού λόγω πιθανής μόλυνσης
- Η ακρόαση μουσικής για 24 λεπτά μπορεί να μειώσει το άγχος, Μελέτη Ευρήματα
- Η ανερχόμενη γύρη δέντρων μετράει σηματοδοτεί την έναρξη της περιόδου αλλεργιών
- Η Takeda και ο πρωταγωνιστής ανακοινώνουν ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ αποδέχεται νέα αίτηση φαρμάκων και χορηγεί επανεξέταση προτεραιότητας για τη ρουσφερτίδη ως πιθανή θεραπεία πρώτης κατηγορίας για την πολυκυτταραιμία Vera
- Η AbbVie ανακοινώνει θετικά αποτελέσματα κορυφής από μια μελέτη Πολλαπλής Αύξουσας Δόσης Φάσης 1 του ABBV-295, ενός αναλόγου αμυλίνης μακράς δράσης, σε ενήλικες
- Σοβαρή μητρική νοσηρότητα που αναφέρθηκε σε ~3 τοις εκατό των κυήσεων
Αποποίηση ευθυνών
Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.
Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.
Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions