La FDA concede la aprobación acelerada a Kresladi para el tratamiento de pacientes pediátricos con deficiencia grave de adhesión de leucocitos-I (LAD-I)
La FDA otorga aprobación acelerada para Kresladi para el tratamiento de pacientes pediátricos con deficiencia grave de adhesión de leucocitos-I (LAD-I)
CRANBURY, Nueva Jersey--(BUSINESS WIRE)--Mar. 27 de diciembre de 2026-- Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), una empresa de biotecnología totalmente integrada que avanza en una línea sostenible de terapias genéticas para trastornos raros con una gran necesidad insatisfecha, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha concedido la aprobación acelerada para Kresladi™ (marnetegragene autotemcel), una terapia génica autóloga basada en células madre hematopoyéticas indicada para el tratamiento de pacientes pediátricos con leucocitos graves. deficiencia de adhesión-I (LAD-I) debido a variantes bialélicas en ITGB2 sin un donante hermano compatible con antígeno leucocitario humano disponible para trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas. Esta indicación está aprobada bajo aprobación acelerada basada en el aumento de la expresión superficial de CD18 y CD11a de neutrófilos. La confirmación del beneficio clínico se basará en la evaluación de los datos de seguimiento a más largo plazo de los pacientes tratados en el estudio clínico en curso y a través de un registro poscomercialización.
Con la aprobación de Kresladi, la FDA otorgó a Rocket un Vale de Revisión Prioritaria de Enfermedades Pediátricas Raras (PRV), un programa diseñado para fomentar el desarrollo de terapias para enfermedades pediátricas raras. La compañía tiene la intención de evaluar opciones estratégicas para monetizar el PRV de una manera diseñada para mejorar la flexibilidad financiera y maximizar el valor para los accionistas.
“La aprobación de Kresladi representa un hito importante para la comunidad LAD-I severa”, dijo Gaurav Shah, M.D., director ejecutivo de Rocket Pharmaceuticals. "Esta aprobación refleja la dedicación de pacientes, familias, investigadores y reguladores que han trabajado juntos para avanzar en la investigación de esta enfermedad ultrarara. Esperamos que Kresladi esté disponible para pacientes elegibles en los Estados Unidos."
LAD-I es una enfermedad pediátrica genética ultra rara causada por mutaciones en el gen ITGB2 que codifica CD18, una proteína clave que se expresa junto con las integrinas CD11 para facilitar la adhesión de los leucocitos a la pared de los vasos sanguíneos y la migración a los tejidos para limitar y eliminar infecciones y orquestar la reparación de heridas. Los pacientes con LAD-I grave suelen mostrar una expresión de CD11a muy disminuida. Los bebés con LAD-I grave padecen infecciones bacterianas y fúngicas recurrentes y potencialmente mortales que responden mal a los antimicrobianos y requieren hospitalizaciones frecuentes. En los EE. UU., se estima que la incidencia de LAD-I oscila entre aproximadamente uno en 100 000 y uno en 200 000 nacidos vivos, y aproximadamente dos tercios de los pacientes afectados se clasifican como con la forma grave de la enfermedad.
“Como médico, he visto de primera mano el grave impacto que la LAD-I grave puede tener en los niños pequeños y sus familias”, dijo Donald B. Kohn, M.D., investigador principal del Estudio de fase 1/2 y Profesor Distinguido de Microbiología, Inmunología y Genética Molecular en la Universidad de California, Los Ángeles (UCLA). "La aprobación de Kresladi representa la culminación de muchos años de investigación científica y colaboración clínica destinadas a abordar la causa subyacente de esta devastadora enfermedad".
“La aprobación de Kresladi representa un avance significativo para las personas afectadas por LAD-I grave y la comunidad de inmunodeficiencia primaria en general”, dijo Vanessa Tenembaum, directora ejecutiva de la Fundación Jeffrey Modell, una organización global sin fines de lucro dedicada al diagnóstico temprano y tratamientos para la inmunodeficiencia primaria. "Para las familias afectadas por esta enfermedad rara y grave, esta aprobación subraya la importancia de los esfuerzos continuos para mejorar los resultados de los pacientes con inmunodeficiencias primarias".
Hay más información disponible para pacientes, familias y proveedores de atención médica en los EE. UU. en www.Kresladi.com, incluida la información de prescripción completa.
La investigación que respalda el desarrollo de Kresladi fue posible en parte gracias a la financiación del Instituto de Medicina Regenerativa de California (número de subvención CLIN2-11480).
INDICACIÓN Y USOKresladi es una terapia génica autóloga basada en células madre hematopoyéticas indicada para el tratamiento de pacientes pediátricos con deficiencia grave de adhesión de leucocitos I (LAD-I) debido a variantes bialélicas en ITGB2 sin un ser humano disponible. Hermano donante compatible con antígeno leucocitario (HLA) para trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas.
Esta indicación está aprobada bajo aprobación acelerada basada en el aumento de la expresión superficial de CD18 y CD11a de neutrófilos. La continuación de la aprobación puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en uno o más ensayos confirmatorios.
INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE
ADVERTENCIAS Y PRECAUCIONES
Infecciones gravesSe han producido infecciones graves con la administración de Kresladi. Puede producirse una mayor susceptibilidad a infecciones debido a la administración de acondicionamiento mieloablativo antes de la infusión de Kresladi.
Monitoree a los pacientes para detectar signos y síntomas de infección antes y después de la infusión de Kresladi y trátelos adecuadamente. Administre antimicrobianos profilácticos de acuerdo con las pautas institucionales.
Evite la administración de Kresladi en pacientes con infecciones activas del torrente sanguíneo u otras infecciones graves no tratadas.
Todos los productos sanguíneos necesarios después de la infusión de Kresladi deben irradiarse.
Enfermedad venooclusivaSe ha producido enfermedad venooclusiva con el tratamiento con Kresladi. Puede producirse una mayor susceptibilidad a la enfermedad venooclusiva debido a la administración de acondicionamiento mieloablativo antes de la infusión de Kresladi. Controle a los pacientes para detectar signos y síntomas de enfermedad venooclusiva, incluida la evaluación de las pruebas de función hepática durante el primer mes después de la infusión de Kresladi.
Fracaso del injerto de neutrófilosPuede producirse un fallo del injerto de neutrófilos después del tratamiento con Kresladi. El fracaso del injerto de neutrófilos se define como la imposibilidad de alcanzar tres recuentos absolutos de neutrófilos (RAN) consecutivos ≥ 500 células/microlitro obtenidos en días diferentes antes del día 43 después de la infusión de Kresladi. Monitoree los recuentos de neutrófilos hasta que se haya logrado el injerto. Si se produce una falla en el injerto de neutrófilos en un paciente tratado con Kresladi, proporcione tratamiento de rescate con una colección de respaldo de células CD34+.
Injerto retardado de plaquetasPuede ocurrir un injerto retardado de plaquetas después del tratamiento con Kresladi. Controle los recuentos de plaquetas y el sangrado hasta que se logre el injerto y la recuperación de las plaquetas.
Oncogénesis de inserción mediada por LVV Después del tratamiento con Kresladi puede producirse oncogénesis de inserción mediada por vectores lentivirales (LVV). Las neoplasias malignas hematológicas son un riesgo de por vida y los pacientes tratados con Kresladi pueden desarrollar neoplasias malignas hematológicas en cualquier momento después del tratamiento.
Controle clínicamente las neoplasias malignas hematológicas y con un hemograma completo (con diferencial) al menos una vez al año y un análisis del sitio de integración, según se justifique, durante al menos 15 años después del tratamiento con Kresladi y según esté clínicamente indicado. Si se detecta una enfermedad maligna en algún paciente que recibió Kresladi, comuníquese con Rocket Pharmaceuticals, Inc. al 1-800-982-2410 para informar y obtener instrucciones sobre la recolección de muestras para las pruebas.
Reacciones de hipersensibilidadPueden producirse reacciones de hipersensibilidad, incluida anafilaxia, con la infusión de Kresladi. El dimetilsulfóxido (DMSO) en Kresladi puede causar reacciones de hipersensibilidad que pueden ocurrir en pacientes con y sin exposición previa al DMSO.
Monitoree a los pacientes para detectar signos y síntomas de reacciones de hipersensibilidad durante y después de la infusión de Kresladi. Si se produce una reacción de hipersensibilidad, suspenda la infusión si está en curso y maneje de acuerdo con la práctica clínica.
Uso de antirretroviralesLos medicamentos antirretrovirales pueden interferir con la fabricación de Kresladi. Si un paciente requiere antirretrovirales para la profilaxis del VIH, se debe retrasar la movilización y aféresis de las células CD34+ para la fabricación de Kresladi hasta que se descarte adecuadamente la infección por VIH. Los pacientes no deben tomar medicamentos antirretrovirales durante al menos un mes antes de la movilización, o durante el tiempo esperado necesario para la eliminación de los medicamentos antirretrovirales, y hasta que se completen todos los ciclos de aféresis.
Interferencia con las pruebas serológicasEs probable que los pacientes que hayan recibido Kresladi den resultados positivos en las pruebas de reacción en cadena de la polimerasa (PCR) para VIH debido a la inserción del provirus LVV, lo que resulta en una Prueba falsa positiva para VIH. Por lo tanto, los pacientes que hayan recibido Kresladi no deben someterse a pruebas de detección de infección por VIH mediante un ensayo basado en PCR.
Donación de sangre, órganos, tejidos y célulasLos pacientes tratados con Kresladi no deben donar sangre, órganos, tejidos o células para trasplantes en ningún momento en el futuro.
REACCIONES ADVERSASLas reacciones adversas no de laboratorio más comunes (≥ 30% de los pacientes) incluyen: mucositis, infección del tracto respiratorio superior, infección viral, neutropenia febril, lesión cutánea, náuseas/vómitos, sarpullido/dermatitis, pirexia, infección relacionada con el dispositivo e infección de la piel.
Las reacciones adversas de laboratorio más comunes (≥ 30% de los pacientes) incluyen: disminución de la hemoglobina, disminución del recuento de plaquetas, disminución del recuento de neutrófilos, disminución del recuento de leucocitos, aumento de la aspartato aminotransferasa y aumento de la alanina aminotransferasa.
Para obtener información de seguridad adicional, consulte la información de prescripción completa.
INTERACCIONES MEDICAMENTOSASNo se han realizado estudios formales de interacciones farmacológicas. No se espera que Kresladi interactúe con la familia de enzimas o transportadores de fármacos del citocromo P-450 hepático.
VacunasNo se ha estudiado la seguridad y eficacia de la inmunización con vacunas virales vivas durante o después del tratamiento con Kresladi. No se recomienda la vacunación durante las 6 semanas anteriores al inicio del acondicionamiento mieloablativo y hasta la recuperación hematológica tras el tratamiento con Kresladi. Cuando sea posible, administre vacunas infantiles antes del acondicionamiento mieloablativo de Kresladi.
Medicamentos antirretroviralesLos pacientes no deben tomar medicamentos antirretrovirales durante al menos un mes antes de iniciar los medicamentos para la movilización de células madre y durante el tiempo esperado para la eliminación de los medicamentos, y hasta que se completen todos los ciclos de aféresis. Los medicamentos antirretrovirales pueden interferir con la fabricación de Kresladi.
REFERENCIA A LA INFORMACIÓN DE PRESCRIPCIÓN COMPLETAConsulte la información de prescripción completa de Kresladi.
Acerca de Rocket Pharmaceuticals, Inc.Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) es una empresa de biotecnología totalmente integrada que avanza en terapias genéticas para enfermedades cardiovasculares raras y devastadoras, con programas adicionales en hematología e inmunología. La cartera cardiovascular de Rocket incluye tres programas en etapas clínicas, cada uno de los cuales se dirige a uno de los principales subtipos de miocardiopatía hereditaria: miocardiopatías hipertrófica, arritmogénica y dilatada. En conjunto, estas afecciones representan más de 100.000 pacientes en EE. UU. y la UE. La plataforma de la compañía está respaldada por capacidades patentadas de fabricación de AAV, datos de eficacia y seguridad de varios años en terapia génica cardíaca y experiencia en el tratamiento de varios pacientes cardíacos en programas de AAV en etapa avanzada. Para obtener más información, visite www.rocketpharma.com y síganos en LinkedIn, YouTube y X.
Declaración de precaución de Rocket con respecto a las declaraciones prospectivasEste comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas sobre las expectativas, planes y perspectivas futuras de Rocket que implican riesgos e incertidumbres, así como suposiciones que, si no se materializan o resultan incorrectas, podrían causar que nuestros resultados difieran materialmente de aquellos expresados o implícitos en dichas declaraciones prospectivas. Hacemos dichas declaraciones prospectivas de conformidad con las disposiciones de puerto seguro de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995 y otras leyes federales de valores. Todas las declaraciones que no sean declaraciones de hechos históricos contenidas en este comunicado son declaraciones prospectivas. No debe confiar en estas declaraciones prospectivas, que a menudo incluyen palabras como "creer", "esperar", "anticipar", "pretender", "planear", "esperar", "dar", "estimar", "buscar", "podrá", "podrá", "sugerir" o términos similares, variaciones de dichos términos o lo negativo de esos términos. Estas declaraciones prospectivas incluyen, entre otras, declaraciones sobre las expectativas de Rocket con respecto a la disponibilidad comercial esperada y el momento de lanzamiento de Kresladi™; cronogramas anticipados de inscripción de pacientes y tratamiento; adopción de mercado e identificación de pacientes; La estrategia comercial y la preparación para el lanzamiento de Rocket; La capacidad de Rocket para desarrollar capacidades de ventas y marketing o celebrar acuerdos con terceros para vender y comercializar sus productos candidatos; el momento previsto y el impacto de las actividades de comercialización; La pista de efectivo proyectada de Rocket; potencial monetización del Vale de Revisión Prioritaria de Enfermedades Pediátricas Raras; y el desarrollo y avance continuo de los programas de oleoductos de Rocket. Aunque Rocket cree que las expectativas reflejadas en las declaraciones prospectivas son razonables, Rocket no puede garantizar dichos resultados. Los resultados reales pueden diferir materialmente de los indicados en estas declaraciones prospectivas como resultado de varios factores importantes, incluidos, entre otros, riesgos relacionados con: el lanzamiento y la comercialización exitosos de Kresladi™; el perfil de seguridad y eficacia de Kresladi™; la capacidad de la Compañía para obtener y mantener aprobaciones regulatorias; la capacidad de confirmar el beneficio clínico requerido para la aprobación continua según la vía de aprobación acelerada; consideraciones de fabricación y cadena de suministro, incluida la dependencia de fabricantes externos; la disponibilidad y preparación de centros de tratamiento calificados; cobertura y reembolso del pagador; dinámica de identificación y derivación de pacientes; el resultado del litigio; gastos inesperados; Las actividades de los competidores de Rocket, incluidas las decisiones sobre el momento de los lanzamientos, precios y descuentos de productos de la competencia; La capacidad de Rocket para obtener y hacer cumplir patentes para proteger sus productos candidatos y su capacidad para defenderse con éxito contra reclamos por infracción imprevistas de terceros, así como los riesgos que se analizan con más detalle en la sección titulada "Factores de riesgo" en el Informe anual de Rocket en el Formulario 10-K para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2025, presentado el 26 de febrero de 2026 ante la SEC y presentaciones posteriores ante la SEC, incluidos nuestros Informes trimestrales en el formulario. 10-Q. En consecuencia, no debe confiar indebidamente en estas declaraciones prospectivas. Todas estas declaraciones se refieren únicamente a la fecha realizada y Rocket no asume ninguna obligación de actualizar o revisar públicamente ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro modo.
Fuente: Rocket Pharmaceuticals, Inc.
Fuente: HealthDay
Artículos relacionados
Kresladi (marnetegragene autotemcel) Historial de aprobaciones de la FDA
Más recursos de noticias
Suscríbete a nuestro boletín
Cualquiera que sea tu tema de interés, suscríbete a nuestros boletines para obtener lo mejor de Drugs.com en tu bandeja de entrada.
Al corriente : 2026-03-30 09:05
Leer más
- Al veinte por ciento de los jóvenes elegibles se les recetaron agonistas del receptor de GLP-1
- Novo Nordisk amplía el acceso de los pacientes estadounidenses a los medicamentos de semaglutida aprobados por la FDA a través de él y ella en respuesta a un cambio en su modelo de negocio GLP-1 en EE. UU.
- Las matemáticas detrás de los ataques de eczema finalmente pueden cuadrar
- Los electrodos restauran parcialmente el movimiento y la sensación en pacientes con médula espinal
- La FDA de EE. UU. aprueba Sotyktu (deucravacitinib) de Bristol Myers Squibb para el tratamiento de adultos con artritis psoriásica activa
- La definición de sepsis pediátrica basada en HCE demuestra una gran validez
Descargo de responsabilidad
Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.
La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.
Palabras clave populares
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions