La FDA accorde une approbation accélérée à Kresladi pour le traitement des patients pédiatriques présentant un déficit d'adhésion leucocytaire sévère-I (LAD-I)
La FDA accorde une approbation accélérée à Kresladi pour le traitement des patients pédiatriques présentant un déficit d'adhésion leucocytaire sévère-I (LAD-I)
CRANBURY, N.J.--(BUSINESS WIRE)--Mars. 27, 2026-- Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : RCKT), une société de biotechnologie entièrement intégrée qui développe un pipeline durable de thérapies génétiques pour les maladies rares avec d'importants besoins non satisfaits, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une approbation accélérée pour Kresladi™ (marnetegragene autotemcel), une thérapie génique autologue à base de cellules souches hématopoïétiques indiquée pour le traitement des patients pédiatriques atteints de maladies graves. déficit d'adhésion leucocytaire-I (LAD-I) dû à des variantes bialléliques de ITGB2 sans donneur frère ou sœur correspondant à l'antigène leucocytaire humain disponible pour une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques. Cette indication est approuvée dans le cadre d’une approbation accélérée basée sur l’augmentation de l’expression de surface des neutrophiles CD18 et CD11a. La confirmation du bénéfice clinique sera basée sur l'évaluation des données de suivi à plus long terme des patients traités dans l'étude clinique en cours et via un registre post-commercialisation.
Avec l'approbation de Kresladi, la FDA a accordé à Rocket un bon d'examen prioritaire pour les maladies pédiatriques rares (PRV), un programme conçu pour encourager le développement de thérapies pour les maladies pédiatriques rares. La Société a l'intention d'évaluer les options stratégiques pour monétiser le PRV d'une manière conçue pour améliorer la flexibilité financière et maximiser la valeur pour les actionnaires.
« L'approbation de Kresladi représente une étape importante pour la communauté LAD-I sévère », a déclaré Gaurav Shah, M.D., PDG de Rocket Pharmaceuticals. "Cette approbation reflète le dévouement des patients, des familles, des enquêteurs et des régulateurs qui ont travaillé ensemble pour faire progresser la recherche sur cette maladie ultra-rare. Nous sommes impatients de rendre Kresladi accessible aux patients éligibles aux États-Unis."
LAD-I est une maladie génétique pédiatrique ultra-rare causée par des mutations du gène ITGB2 codant pour CD18, une protéine clé qui est exprimée le long des intégrines CD11 pour faciliter l'adhésion des leucocytes à la paroi des vaisseaux sanguins et la migration vers les tissus pour confiner et éliminer les infections et orchestrer la réparation des plaies. Les patients atteints de LAD-I sévère présentent généralement une expression très diminuée de CD11a. Les nourrissons atteints de LAD-I sévère souffrent d'infections bactériennes et fongiques récurrentes et potentiellement mortelles qui répondent mal aux antimicrobiens et nécessitent des hospitalisations fréquentes. Aux États-Unis, l'incidence du LAD-I est estimée entre environ une naissance vivante sur 100 000 à une naissance vivante sur 200 000, avec environ les deux tiers des patients affectés classés comme souffrant de la forme grave de la maladie.
« En tant que clinicien, j'ai pu constater par moi-même l'impact sérieux qu'un LAD-I sévère peut avoir sur les jeunes enfants et leurs familles », a déclaré Donald B. Kohn, M.D., chercheur principal de l'étude. l'étude de phase 1/2 et professeur émérite de microbiologie, d'immunologie et de génétique moléculaire à l'Université de Californie à Los Angeles (UCLA). « L'approbation de Kresladi représente l'aboutissement de nombreuses années de recherche scientifique et de collaboration clinique visant à s'attaquer à la cause sous-jacente de cette maladie dévastatrice. »
« L'approbation de Kresladi représente une évolution significative pour les personnes touchées par un LAD-I sévère et pour la communauté plus large de l'immunodéficience primaire », a déclaré Vanessa Tenembaum, directrice générale de la Fondation Jeffrey Modell, une organisation mondiale à but non lucratif dédiée au diagnostic précoce et aux traitements de l'immunodéficience primaire. « Pour les familles touchées par cette maladie rare et grave, cette approbation souligne l'importance des efforts continus pour améliorer les résultats pour les patients atteints de déficits immunitaires primaires. »
Plus d'informations sont disponibles pour les patients, les familles et les prestataires de soins de santé aux États-Unis sur www.Kresladi.com, y compris les informations de prescription complètes.
La recherche soutenant le développement de Kresladi a été rendue possible en partie grâce au financement du California Institute for Regenerative Medicine (numéro de subvention CLIN2-11480).
INDICATION ET UTILISATIONKresladi est une thérapie génique autologue à base de cellules souches hématopoïétiques indiquée pour le traitement des patients pédiatriques présentant un déficit d'adhésion leucocytaire sévère-I (LAD-I) dû à des variantes bialléliques de l'ITGB2. sans donneur frère ou sœur compatible avec l'antigène leucocytaire humain (HLA) disponible pour une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques.
Cette indication est approuvée dans le cadre d'une approbation accélérée basée sur l'augmentation de l'expression de surface des neutrophiles CD18 et CD11a. Le maintien de l'approbation peut dépendre de la vérification et de la description du bénéfice clinique dans un ou plusieurs essais de confirmation.
INFORMATIONS IMPORTANTES SUR LA SÉCURITÉ
AVERTISSEMENTS ET PRÉCAUTIONS
Infections gravesDes infections graves se sont produites lors de l'administration de Kresladi. Une susceptibilité accrue aux infections peut survenir en raison de l'administration d'un conditionnement myéloablatif avant la perfusion de Kresladi.
Surveillez les patients pour détecter les signes et symptômes d'infection avant et après la perfusion de Kresladi et traitez-les de manière appropriée. Administrer des antimicrobiens prophylactiques conformément aux directives de l'établissement.
Éviter l'administration de Kresladi chez les patients présentant des infections sanguines actives ou d'autres infections graves non traitées.
Tous les produits sanguins requis après la perfusion de Kresladi doivent être irradiés.
Maladie veino-occlusiveUne maladie veino-occlusive est survenue lors du traitement par Kresladi. Une susceptibilité accrue à la maladie veino-occlusive peut survenir en raison de l'administration d'un conditionnement myéloablatif avant la perfusion de Kresladi. Surveiller les patients pour détecter les signes et symptômes de maladie veino-occlusive, y compris l'évaluation des tests de la fonction hépatique au cours du premier mois suivant la perfusion de Kresladi.
Échec de la greffe de neutrophiles Un échec de la greffe de neutrophiles peut survenir après un traitement par Kresladi. L'échec de la greffe de neutrophiles est défini comme l'incapacité à atteindre trois nombres absolus consécutifs de neutrophiles (ANC) ≥ 500 cellules/microlitre obtenus à différents jours au jour 43 après la perfusion de Kresladi. Surveiller le nombre de neutrophiles jusqu’à ce que la greffe soit réalisée. En cas d'échec de la greffe de neutrophiles chez un patient traité par Kresladi, fournir un traitement de secours avec une collection de secours de cellules CD34+.
Greffe de plaquettes retardéeUne greffe de plaquettes retardée peut survenir après le traitement par Kresladi. Surveillez le nombre de plaquettes et les saignements jusqu'à ce que la greffe de plaquettes et la récupération des plaquettes soient obtenues.
Oncogenèse insertionnelle médiée par le LVVUne oncogenèse insertionnelle médiée par le vecteur lentiviral (LVV) peut survenir après un traitement par Kresladi. Les hémopathies malignes représentent un risque à vie et les patients traités par Kresladi peuvent développer une hémopathie maligne à tout moment après le traitement.
Surveiller les hémopathies malignes cliniquement et avec une numération globulaire complète (avec différentiel) au moins une fois par an et une analyse du site d'intégration comme justifié pendant au moins 15 ans après le traitement par Kresladi et selon les indications cliniques. Si une tumeur maligne est détectée chez un patient ayant reçu Kresladi, contactez Rocket Pharmaceuticals, Inc. au 1-800-982-2410 pour signaler et obtenir des instructions sur la collecte d'échantillons à des fins de test.
Réactions d'hypersensibilité Des réactions d'hypersensibilité, notamment une anaphylaxie, peuvent survenir lors de la perfusion de Kresladi. Le diméthylsulfoxyde (DMSO) contenu dans Kresladi peut provoquer des réactions d'hypersensibilité qui peuvent survenir chez les patients avec ou sans exposition préalable au DMSO.
Surveiller les patients pour déceler les signes et symptômes de réactions d'hypersensibilité pendant et après la perfusion de Kresladi. En cas de réaction d'hypersensibilité, interrompez la perfusion si elle est en cours et gérez-la conformément à la pratique clinique.
Utilisation d'antirétrovirauxLes médicaments antirétroviraux peuvent interférer avec la fabrication de Kresladi. Si un patient a besoin d'antirétroviraux pour la prophylaxie du VIH, la mobilisation et l'aphérèse des cellules CD34+ pour la fabrication de Kresladi doivent être retardées jusqu'à ce que l'infection par le VIH soit correctement exclue. Les patients ne doivent pas prendre de médicaments antirétroviraux pendant au moins un mois avant la mobilisation, ou pendant la durée prévue nécessaire à l'élimination des médicaments antirétroviraux, et jusqu'à ce que tous les cycles d'aphérèse soient terminés.
Interférence avec les tests sérologiquesLes patients qui ont reçu Kresladi sont susceptibles d'être testés positifs par les tests de réaction en chaîne par polymérase (PCR) pour le VIH en raison de l'insertion du provirus LVV, ce qui entraîne un faux positif. faire un test de dépistage du VIH. Par conséquent, les patients ayant reçu Kresladi ne doivent pas faire l'objet d'un dépistage de l'infection par le VIH à l'aide d'un test basé sur la PCR.
Don de sang, d'organes, de tissus et de cellulesLes patients traités par Kresladi ne doivent à aucun moment donner de sang, d'organes, de tissus ou de cellules pour une transplantation.
EFFETS INDÉSIRABLESLes effets indésirables non biologiques les plus courants (≥ 30 % des patients) comprennent : mucite, infection des voies respiratoires supérieures, infection virale, neutropénie fébrile, peau lésion, nausées/vomissements, éruption cutanée/dermatite, fièvre, infection liée à l'appareil et infection cutanée.
Les effets indésirables de laboratoire les plus courants (≥ 30 % des patients) comprennent : diminution de l'hémoglobine, diminution du nombre de plaquettes, diminution du nombre de neutrophiles, diminution du nombre de leucocytes, augmentation de l'aspartate aminotransférase et augmentation de l'alanine aminotransférase.
Pour plus d'informations sur la sécurité, reportez-vous aux informations de prescription complètes.
INTERACTIONS MÉDICAMENTEUSES Aucune étude formelle sur les interactions médicamenteuses n'a été réalisée. Kresladi ne devrait pas interagir avec la famille d'enzymes ou de transporteurs de médicaments du cytochrome P-450 hépatique.
VaccinsLa sécurité et l'efficacité de l'immunisation avec des vaccins viraux vivants pendant ou après le traitement par Kresladi n'ont pas été étudiées. La vaccination n'est pas recommandée pendant les 6 semaines précédant le début du conditionnement myéloablatif, et jusqu'à la guérison hématologique suite au traitement par Kresladi. Dans la mesure du possible, administrer les vaccinations des enfants avant le conditionnement myéloablatif pour Kresladi.
Médicaments antirétroviraux Les patients ne doivent pas prendre de médicaments antirétroviraux pendant au moins un mois avant de commencer les médicaments pour la mobilisation des cellules souches et pendant la durée prévue pour l'élimination des médicaments, et jusqu'à ce que tous les cycles d'aphérèse soient terminés. Les médicaments antirétroviraux peuvent interférer avec la fabrication de Kresladi.
RÉFÉRENCE AUX INFORMATIONS DE PRESCRIVATION COMPLÈTESVeuillez consulter les informations de prescription complètes de Kresladi.
À propos de Rocket Pharmaceuticals, Inc.Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : RCKT) est une société de biotechnologie entièrement intégrée qui fait progresser les thérapies géniques pour les maladies cardiovasculaires rares et dévastatrices, avec des programmes supplémentaires en hématologie et en immunologie. Le pipeline cardiovasculaire de Rocket comprend trois programmes de stade clinique qui ciblent chacun l’un des principaux sous-types de cardiomyopathies héréditaires : les cardiomyopathies hypertrophiques, arythmogènes et dilatées. Ensemble, ces pathologies représentent plus de 100 000 patients aux États-Unis et dans l’Union européenne. La plateforme de la société s'appuie sur des capacités exclusives de fabrication d'AAV, des données pluriannuelles sur l'efficacité et la sécurité de la thérapie génique cardiaque et une expérience dans le traitement de plusieurs patients cardiaques dans le cadre de programmes d'AAV à un stade avancé. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.rocketpharma.com et suivez-nous sur LinkedIn, YouTube et X.
Déclaration de mise en garde de Rocket concernant les déclarations prospectivesCe communiqué de presse contient des déclarations prospectives concernant les attentes, plans et perspectives futurs de Rocket qui impliquent des risques et des incertitudes, ainsi que des hypothèses qui, si elles ne se matérialisent pas ou s'avèrent incorrectes, pourraient faire en sorte que nos résultats diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Nous faisons ces déclarations prospectives conformément aux dispositions de la sphère de sécurité de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995 et d'autres lois fédérales sur les valeurs mobilières. Toutes les déclarations autres que les déclarations de faits historiques contenues dans ce communiqué sont des déclarations prospectives. Vous ne devez pas vous fier à ces déclarations prospectives, qui incluent souvent des mots tels que « croire », « s'attendre à », « anticiper », « avoir l'intention de », « planifier », « espérer », « donner », « estimer », « chercher », « sera », « peut », « suggérer » ou des termes similaires, des variations de ces termes ou la forme négative de ces termes. Ces déclarations prospectives incluent, sans s'y limiter, des déclarations concernant les attentes de Rocket concernant la disponibilité commerciale attendue et le calendrier de lancement de Kresladi™ ; le recrutement prévu des patients et les délais de traitement ; adoption sur le marché et identification des patients ; La stratégie commerciale de Rocket et la préparation au lancement ; La capacité de Rocket à développer ses capacités de vente et de marketing ou à conclure des accords avec des tiers pour vendre et commercialiser ses produits candidats ; le calendrier et l'impact prévus des activités de commercialisation ; La piste de trésorerie projetée de Rocket ; monétisation potentielle du bon d'examen prioritaire pour les maladies pédiatriques rares ; et le développement et l’avancement continus des programmes de pipeline de Rocket. Bien que Rocket estime que les attentes reflétées dans les déclarations prospectives sont raisonnables, Rocket ne peut garantir de tels résultats. Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux indiqués dans ces déclarations prospectives en raison de divers facteurs importants, y compris, sans s'y limiter, les risques liés : au lancement et à la commercialisation réussis de Kresladi™ ; le profil d'innocuité et d'efficacité de Kresladi™ ; la capacité de la Société à obtenir et à conserver les approbations réglementaires ; la capacité de confirmer le bénéfice clinique requis pour le maintien de l'approbation dans le cadre de la procédure d'approbation accélérée ; manufacturing and supply chain considerations, including reliance on third-party manufacturers; la disponibilité et l'état de préparation de centres de traitement qualifiés ; couverture et remboursement du payeur ; dynamique d’identification et d’orientation des patients ; l'issue d'un litige ; dépenses imprévues ; Les activités des concurrents de Rocket, y compris les décisions concernant le calendrier de lancement des produits concurrents, les prix et les remises ; La capacité de Rocket à obtenir et à faire valoir des brevets pour protéger ses produits candidats, et sa capacité à se défendre avec succès contre des réclamations imprévues pour contrefaçon de tiers, ainsi que ces risques discutés plus en détail dans la section intitulée « Facteurs de risque » du rapport annuel de Rocket sur formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2025, déposé le 26 février 2026 auprès de la SEC et les dépôts ultérieurs auprès de la SEC, y compris nos rapports trimestriels sur formulaire 10-Q. Par conséquent, vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations prospectives. Toutes ces déclarations ne sont valables qu'à la date à laquelle elles ont été formulées, et Rocket ne s'engage aucunement à mettre à jour ou à réviser publiquement les déclarations prospectives, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d'événements futurs ou autrement.
Source : Rocket Pharmaceuticals, Inc.
Source : HealthDay
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Publié : 2026-03-30 09:05
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