FDA Memberikan Persetujuan yang Dipercepat kepada Kresladi untuk Perawatan Pasien Anak dengan Defisiensi Adhesi Leukosit Parah-I (LAD-I)

FDA Memberikan Persetujuan yang Dipercepat kepada Kresladi untuk Perawatan Pasien Anak dengan Defisiensi Adhesi Leukosit Parah-I (LAD-I)

CRANBURY, N.J.--(BUSINESS WIRE)--Mar. 27, 2026-- Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), sebuah perusahaan bioteknologi terintegrasi penuh yang memajukan rangkaian terapi genetik berkelanjutan untuk kelainan langka dengan kebutuhan tinggi yang belum terpenuhi, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan persetujuan yang dipercepat untuk Kresladi™ (marnetegragene autotemcel), terapi gen berbasis sel induk hematopoietik autologus yang diindikasikan untuk pengobatan pasien anak dengan defisiensi adhesi leukosit-I yang parah (LAD-I) karena varian biallelic di ITGB2 tanpa tersedia donor saudara kandung yang cocok dengan antigen leukosit manusia untuk transplantasi sel induk hematopoietik alogenik. Indikasi ini disetujui dalam persetujuan yang dipercepat berdasarkan peningkatan ekspresi permukaan neutrofil CD18 dan CD11a. Konfirmasi manfaat klinis akan didasarkan pada evaluasi data tindak lanjut jangka panjang dari pasien yang dirawat dalam studi klinis yang sedang berlangsung dan melalui registrasi pasca-pemasaran.

Terapi gen pertama yang disetujui FDA untuk anak-anak dengan LAD-I parah karena varian biallelic di ITGB2

LAD-I parah adalah defisiensi imun genetik pediatrik yang sangat langka dan mengancam jiwa yang ditandai dengan infeksi berulang dan kematian anak usia dini yang tinggi tanpa pengobatan

FDA memberikan Voucher Tinjauan Prioritas Penyakit Anak Langka

Dengan persetujuan Kresladi, FDA memberikan Rocket Voucher Tinjauan Prioritas Penyakit Anak Langka (PRV), sebuah program yang dirancang untuk mendorong pengembangan terapi penyakit anak langka. Perusahaan bermaksud mengevaluasi opsi strategis untuk memonetisasi PRV dengan cara yang dirancang untuk meningkatkan fleksibilitas finansial dan memaksimalkan nilai pemegang saham.

“Persetujuan Kresladi merupakan tonggak penting bagi komunitas LAD-I yang parah,” kata Gaurav Shah, M.D., Chief Executive Officer, Rocket Pharmaceuticals. "Persetujuan ini mencerminkan dedikasi pasien, keluarga, peneliti, dan regulator yang telah bekerja sama untuk memajukan penelitian penyakit ultra-langka ini. Kami berharap Kresladi dapat tersedia bagi pasien yang memenuhi syarat di Amerika Serikat.”

LAD-I adalah penyakit pediatrik genetik yang sangat langka yang disebabkan oleh mutasi pada gen ITGB2 yang mengkode CD18, protein kunci yang diekspresikan di sepanjang integrin CD11 untuk memfasilitasi adhesi leukosit ke dinding pembuluh darah dan migrasi ke jaringan untuk membatasi dan membersihkan infeksi serta mengatur perbaikan luka. Pasien dengan LAD-I parah biasanya menunjukkan ekspresi CD11a yang sangat berkurang. Bayi dengan LAD-I parah menderita infeksi bakteri dan jamur berulang yang mengancam jiwa yang memberikan respons buruk terhadap antimikroba dan memerlukan rawat inap yang sering. Di AS, kejadian LAD-I diperkirakan berkisar antara satu dari 100.000 hingga satu dari 200.000 kelahiran hidup, dengan sekitar dua pertiga pasien yang terkena dampak diklasifikasikan sebagai menderita penyakit yang parah.

“Sebagai seorang dokter, saya telah melihat secara langsung dampak serius dari LAD-I yang parah terhadap anak-anak kecil dan keluarga mereka,” kata Donald B. Kohn, M.D., Penyelidik Utama dari LAD-I studi Fase 1/2 dan Profesor Terhormat Mikrobiologi, Imunologi & Genetika Molekuler di Universitas California, Los Angeles (UCLA). “Persetujuan Kresladi merupakan puncak dari penelitian ilmiah dan kolaborasi klinis selama bertahun-tahun yang bertujuan mengatasi penyebab utama penyakit mematikan ini.”

“Persetujuan Kresladi mewakili perkembangan signifikan bagi individu yang terkena dampak LAD-I parah dan komunitas imunodefisiensi primer yang lebih luas,” kata Vanessa Tenembaum, CEO Jeffrey Modell Foundation, sebuah organisasi nirlaba global yang didedikasikan untuk diagnosis dini dan pengobatan defisiensi imun primer. “Bagi keluarga yang terkena dampak penyakit langka dan serius ini, persetujuan ini menggarisbawahi pentingnya upaya berkelanjutan untuk meningkatkan hasil bagi pasien dengan defisiensi imun primer.”

Informasi lebih lanjut tersedia untuk pasien, keluarga, dan penyedia layanan kesehatan di AS di www.Kresladi.com, termasuk Informasi Peresepan lengkap.

Penelitian yang mendukung pengembangan Kresladi sebagian dimungkinkan berkat pendanaan dari California Institute for Regenerative Medicine (Nomor Hibah CLIN2-11480).

INDIKASI DAN PENGGUNAANKresladi adalah terapi gen berbasis sel induk hematopoietik autologus yang diindikasikan untuk pengobatan pasien anak-anak dengan defisiensi adhesi leukosit-I (LAD-I) yang parah karena varian biallelik di ITGB2 tanpa tersedia leukosit manusia donor saudara kandung yang cocok dengan antigen (HLA) untuk transplantasi sel induk hematopoietik alogenik.

Indikasi ini disetujui dalam persetujuan yang dipercepat berdasarkan peningkatan ekspresi permukaan neutrofil CD18 dan CD11a. Persetujuan lanjutan mungkin bergantung pada verifikasi dan deskripsi manfaat klinis dalam uji konfirmasi.

INFORMASI KESELAMATAN PENTING

PERINGATAN DAN TINDAKAN

Infeksi SeriusInfeksi serius telah terjadi pada pemberian Kresladi. Peningkatan kerentanan terhadap infeksi dapat terjadi karena pemberian pengkondisian myeloablative sebelum infus Kresladi.

Pantau pasien terhadap tanda dan gejala infeksi sebelum dan sesudah infus Kresladi dan obati dengan tepat. Berikan antimikroba profilaksis sesuai pedoman institusi.

Hindari pemberian Kresladi pada pasien dengan infeksi aliran darah aktif atau infeksi serius lainnya yang tidak diobati.

Produk darah apa pun yang diperlukan setelah infus Kresladi harus diiradiasi.

Penyakit Veno-OklusifPenyakit vena-oklusif telah terjadi pada pengobatan Kresladi. Peningkatan kerentanan terhadap penyakit veno-oklusif dapat terjadi karena pemberian pengkondisian myeloablative sebelum infus Kresladi. Pantau pasien untuk mengetahui tanda dan gejala penyakit veno-oklusif termasuk penilaian tes fungsi hati selama bulan pertama setelah infus Kresladi.

Kegagalan Pencangkokan NeutrofilKegagalan Pencangkokan neutrofil dapat terjadi setelah pengobatan dengan Kresladi. Kegagalan pengikatan neutrofil didefinisikan sebagai kegagalan mencapai jumlah neutrofil absolut (ANC) tiga kali berturut-turut ≥ 500 sel/mikroliter yang diperoleh pada hari yang berbeda pada Hari ke-43 setelah infus Kresladi. Pantau jumlah neutrofil sampai engrafment tercapai. Jika kegagalan pengikatan neutrofil terjadi pada pasien yang diobati dengan Kresladi, berikan pengobatan penyelamatan dengan pengumpulan cadangan sel CD34+.

Pengikatan Trombosit TertundaPengikatan trombosit yang tertunda dapat terjadi setelah pengobatan dengan Kresladi. Pantau jumlah trombosit dan perdarahan hingga pengikatan trombosit dan pemulihan trombosit tercapai.

Onkogenesis Insersi yang Dimediasi LVVOnkogenesis insersi yang dimediasi vektor lentiviral (LVV) dapat terjadi setelah pengobatan dengan Kresladi. Keganasan hematologi adalah risiko seumur hidup dan pasien yang diobati dengan Kresladi dapat mengembangkan keganasan hematologi kapan saja setelah pengobatan.

Pantau keganasan hematologi secara klinis, dan dengan hitung darah lengkap (dengan diferensial) setidaknya setiap tahun dan analisis lokasi integrasi sebagaimana diperlukan setidaknya selama 15 tahun setelah pengobatan dengan Kresladi dan sesuai indikasi klinis. Jika keganasan terdeteksi pada pasien yang menerima Kresladi, hubungi Rocket Pharmaceuticals, Inc. di 1-800-982-2410 untuk pelaporan dan mendapatkan petunjuk pengumpulan sampel untuk pengujian.

Reaksi HipersensitivitasReaksi hipersensitivitas termasuk anafilaksis dapat terjadi dengan infus Kresladi. Dimetil sulfoksida (DMSO) dalam Kresladi dapat menyebabkan reaksi hipersensitivitas yang dapat terjadi pada pasien dengan atau tanpa paparan DMSO sebelumnya.

Pantau pasien untuk tanda dan gejala reaksi hipersensitivitas selama dan setelah infus Kresladi. Jika terjadi reaksi hipersensitivitas, jeda infus jika sedang berlangsung dan tangani sesuai praktik klinis.

Penggunaan Anti-RetroviralObat anti-retroviral dapat mengganggu pembuatan Kresladi. Jika seorang pasien memerlukan anti-retroviral untuk profilaksis HIV, mobilisasi dan apheresis sel CD34+ untuk pembuatan Kresladi harus ditunda sampai infeksi HIV benar-benar disingkirkan. Pasien tidak boleh mengonsumsi obat anti-retroviral setidaknya selama satu bulan sebelum mobilisasi, atau selama perkiraan durasi yang diperlukan untuk menghilangkan obat anti-retroviral tersebut, dan hingga semua siklus apheresis selesai.

Gangguan Pengujian SerologiPasien yang menerima Kresladi kemungkinan besar akan mendapatkan hasil tes HIV positif melalui tes reaksi berantai polimerase (PCR) karena pemasangan provirus LVV yang mengakibatkan hasil tes positif palsu untuk HIV. HIV. Oleh karena itu, pasien yang menerima Kresladi sebaiknya tidak melakukan skrining infeksi HIV menggunakan tes berbasis PCR.

Donasi Darah, Organ, Jaringan, dan SelPasien yang diobati dengan Kresladi tidak boleh mendonorkan darah, organ, jaringan, atau sel untuk transplantasi kapan pun di masa mendatang.

REAKSI SAMPINGReaksi merugikan non-laboratorium yang paling umum (≥ 30% pasien) meliputi: mucositis, infeksi saluran pernapasan atas, infeksi virus, neutropenia demam, lesi kulit, mual/muntah, ruam/dermatitis, demam, infeksi terkait perangkat, dan infeksi kulit.

Reaksi merugikan laboratorium yang paling umum (≥ 30% pasien) meliputi: penurunan hemoglobin, penurunan jumlah trombosit, penurunan jumlah neutrofil, penurunan jumlah leukosit, peningkatan aspartat aminotransferase, dan peningkatan alanin aminotransferase.

Untuk informasi keselamatan tambahan, lihat Informasi Peresepan lengkap.

INTERAKSI OBATBelum ada studi interaksi obat formal yang dilakukan. Kresladi diperkirakan tidak berinteraksi dengan keluarga enzim sitokrom P-450 hati atau pengangkut obat.

VaksinKeamanan dan efektivitas imunisasi dengan vaksin virus hidup selama atau setelah pengobatan Kresladi belum diteliti. Vaksinasi tidak dianjurkan selama 6 minggu sebelum dimulainya pengkondisian myeloablative, dan sampai pemulihan hematologi setelah pengobatan dengan Kresladi. Jika memungkinkan, berikan vaksinasi pada masa kanak-kanak sebelum pengkondisian myeloablative untuk Kresladi.

Pengobatan Anti-retroviralPasien tidak boleh mengonsumsi obat anti-retroviral setidaknya selama satu bulan sebelum memulai pengobatan untuk mobilisasi sel induk dan selama perkiraan durasi eliminasi obat, dan hingga seluruh siklus apheresis selesai. Obat anti-retroviral dapat mengganggu pembuatan Kresladi.

REFERENSI INFORMASI RESEP LENGKAPSilakan lihat Informasi Peresepan Kresladi selengkapnya.

Tentang Rocket Pharmaceuticals, Inc.Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) adalah perusahaan bioteknologi terintegrasi penuh yang memajukan terapi gen untuk penyakit kardiovaskular yang langka dan mematikan, dengan program tambahan di bidang hematologi dan imunologi. Saluran kardiovaskular Rocket mencakup tiga program tahap klinis yang masing-masing menargetkan salah satu subtipe kardiomiopati bawaan utama: kardiomiopati hipertrofik, aritmogenik, dan dilatasi. Secara keseluruhan, kondisi ini mewakili lebih dari 100.000 pasien di AS dan UE. Platform Perusahaan didukung oleh kemampuan manufaktur AAV yang dipatenkan, data kemanjuran dan keamanan selama bertahun-tahun dalam terapi gen jantung, dan pengalaman merawat beberapa pasien jantung di program AAV tahap akhir. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.rocketpharma.com dan ikuti kami di LinkedIn, YouTube, dan X.

Pernyataan Kehati-hatian Rocket Mengenai Pernyataan Berwawasan ke DepanSiaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan mengenai ekspektasi, rencana, dan prospek masa depan Rocket yang mengandung risiko dan ketidakpastian, serta asumsi yang, jika tidak terwujud atau terbukti salah, dapat menyebabkan hasil kami berbeda secara material dari apa yang tersurat atau tersirat dalam pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Kami membuat pernyataan berwawasan ke depan tersebut sesuai dengan ketentuan safe harbour dari Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995 dan undang-undang sekuritas federal lainnya. Semua pernyataan selain pernyataan fakta sejarah yang terdapat dalam rilis ini adalah pernyataan berwawasan ke depan. Anda tidak boleh mengandalkan pernyataan berwawasan ke depan ini, yang sering kali menyertakan kata-kata seperti "percaya", "mengharapkan", "mengantisipasi", "berniat", "merencanakan", "menantikan", "akan memberi", "memperkirakan", "mencari", "akan", "mungkin", "menyarankan" atau istilah serupa, variasi dari istilah tersebut, atau sisi negatif dari istilah tersebut. Pernyataan berwawasan ke depan ini mencakup, namun tidak terbatas pada, pernyataan mengenai ekspektasi Rocket mengenai perkiraan ketersediaan komersial dan waktu peluncuran Kresladi™; antisipasi pendaftaran pasien dan jadwal pengobatan; adopsi pasar dan identifikasi pasien; Strategi komersial dan kesiapan peluncuran Rocket; Kemampuan Rocket untuk mengembangkan kemampuan penjualan dan pemasaran atau mengadakan perjanjian dengan pihak ketiga untuk menjual dan memasarkan calon produknya; perkiraan waktu dan dampak kegiatan komersialisasi; Proyeksi arus kas Rocket; potensi monetisasi Voucher Tinjauan Prioritas Penyakit Anak Langka; dan kelanjutan pengembangan dan kemajuan program saluran pipa Rocket. Meskipun Rocket percaya bahwa ekspektasi yang tercermin dalam pernyataan berwawasan ke depan adalah wajar, Rocket tidak dapat menjamin hasil tersebut. Hasil sebenarnya mungkin berbeda secara material dari apa yang ditunjukkan oleh pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini sebagai akibat dari berbagai faktor penting, termasuk, namun tidak terbatas pada, risiko yang berkaitan dengan: keberhasilan peluncuran dan komersialisasi Kresladi™; profil keamanan dan kemanjuran Kresladi™; kemampuan Perusahaan untuk memperoleh dan mempertahankan persetujuan peraturan; kemampuan untuk mengkonfirmasi manfaat klinis yang diperlukan untuk persetujuan lanjutan berdasarkan jalur persetujuan yang dipercepat; pertimbangan manufaktur dan rantai pasokan, termasuk ketergantungan pada produsen pihak ketiga; ketersediaan dan kesiapan pusat pengobatan yang berkualitas; cakupan dan penggantian pembayar; identifikasi pasien dan dinamika rujukan; hasil litigasi; pengeluaran tak terduga; Aktivitas pesaing Rocket, termasuk keputusan mengenai waktu peluncuran produk pesaing, penetapan harga dan diskon; Kemampuan Rocket untuk mendapatkan dan menegakkan paten untuk melindungi kandidat produknya, dan kemampuannya untuk berhasil mempertahankan diri dari klaim pelanggaran pihak ketiga yang tidak terduga, serta risiko-risiko tersebut dibahas lebih lengkap di bagian berjudul "Faktor Risiko" dalam Laporan Tahunan Rocket pada Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2025, diajukan pada tanggal 26 Februari 2026 ke SEC dan pengajuan berikutnya ke SEC termasuk Laporan Kuartalan kami di Formulir 10-Q. Oleh karena itu, Anda tidak boleh terlalu mengandalkan pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini. Semua pernyataan tersebut hanya berlaku pada tanggal dibuat, dan Rocket tidak berkewajiban memperbarui atau merevisi secara publik pernyataan berwawasan ke depan, baik sebagai akibat dari informasi baru, kejadian di masa depan, atau lainnya.

Sumber: Rocket Pharmaceuticals, Inc.

Sumber: HealthDay

Sumber berita lainnya

Peringatan Obat Medwatch FDA

Berita MedNews Harian

Berita untuk Profesional Kesehatan

Persetujuan Obat Baru

Aplikasi Obat Baru

Kekurangan Obat

Uji Klinis Hasil

Persetujuan Obat Generik

Podcast Drugs.com

Berlangganan buletin kami

Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com di kotak masuk Anda.

Diposting : 2026-03-30 09:05

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

FDA Memberikan Persetujuan yang Dipercepat kepada Kresladi untuk Perawatan Pasien Anak dengan Defisiensi Adhesi Leukosit Parah-I (LAD-I)

Artikel terkait

Sumber berita lainnya

Berlangganan buletin kami

Baca selengkapnya

Penafian

Kata kunci populer